Cytori Therapeutics宣布其化疗药物ATI-1123获得美国FDA孤儿药指定，用于治疗小细胞肺癌。ATI-1123是一种白蛋白稳定的聚乙二醇化脂质体多西他赛，旨在治疗罕见疾病。小细胞肺癌（SCLC）是一种治疗难度大的癌症，现有治疗方案效果有限。Cytori的ATI-1123旨在提供更安全、更有效的治疗选择，减少毒性，并改善患者的生活质量。该药物已在一项临床试验中显示出良好的安全性和初步疗效。Cytori Therapeutics致力于开发纳米颗粒递送肿瘤药物和自体脂肪来源的再生细胞疗法，以改善癌症治疗。

AmpliPhi Biosciences公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）对AB-PA01研发计划的积极反馈，无需进行B型新药申请前会议。FDA同意其针对铜绿假单胞菌感染的两个随机对照临床试验设计，并同意无需额外临床或非临床数据即可进行两项临床试验：一项针对医院获得性和呼吸机相关性肺炎的1/2期随机对照临床试验，另一项针对铜绿假单胞菌败血症的1/2期随机对照临床试验。此外，FDA表示致力于解决抗微生物耐药性挑战并促进新产品的开发，包括噬菌体疗法。AmpliPhi与FDA的合作包括对正在进行中的扩大访问计划的更新，以及AB-PA01的临床试验设计。

Theravance Biopharma和Mylan公司宣布，YUPELRI（revefenacin）吸入溶液的III期临床试验新数据在2018年欧洲呼吸学会（ERS）国际大会上进行了口头报告。数据显示，与安慰剂和噻托溴铵（Spiriva® HandiHaler®）相比，每日一次的YUPELRI在52周内显著降低了中重度至极重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者的COPD恶化率，降低了15%至18%。YUPELRI是一种正在审查中的长效毒蕈碱受体拮抗剂（LAMA），用于治疗COPD。如果获得批准，YUPELRI将成为首个每日一次的长效雾化支气管扩张剂。该药物正在接受美国食品药品监督管理局（FDA）的审查，PDUFA日期为2018年11月13日。

INPULSIS-ON试验结果显示，Ofev（尼达尼布）在治疗特发性肺纤维化（IPF）患者中的长期安全性、有效性和耐受性良好，其减缓疾病进展的效果持续超过四年。该试验纳入了734名IPF患者，结果显示，接受Ofev治疗的患者中，最常见的副作用是腹泻，心血管事件和出血事件的发生率与安慰剂组相似。这些发现为Ofev在治疗IPF患者中的长期疗效提供了更多支持。Ofev是首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗IPF的药物，它是一种激酶抑制剂。

KemPharm公司宣布其研究性产品KP415的主要活性成分SDX（serdexmethylphenidate）在鼻内给药的滥用潜力（HAP）临床试验中表现出较低的滥用潜力。SDX在主要终点最大药物喜爱度（E max）和其他滥用相关终点上，与鼻内给药的d-甲基苯丙胺盐酸盐相比，得分显著较低，表明SDX在鼻吸时不会有效地转化为活性d-甲基苯丙胺。这些结果与之前报道的静脉和口服HAP数据相结合，表明SDX在鼻内、静脉或口服高剂量滥用时，比相关的d-甲基苯丙胺比较物具有更低的滥用潜力。KemPharm计划在2019年第一季度提交KP415的新药申请（NDA），并正在进行KP415和KP484的竞争性合作过程。

Mersana Therapeutics宣布美国FDA解除对XMT-1522 Phase 1研究的部分临床暂停，并与FDA达成协议，对研究方案进行修改，包括增加监测和排除肝功能损害严重的患者。同时，公司决定对XMT-1536方案实施类似修改。XMT-1522和XMT-1536的临床试验将评估新的剂量方案，XMT-1522试验将开始每四周一次的剂量方案。XMT-1522和XMT-1536均处于Phase 1临床试验阶段，分别针对HER2表达肿瘤和NaPi2b表达肿瘤。Mersana Therapeutics利用其独特的ADC平台开发高度靶向的药物，旨在提高疗效和耐受性，并为患者提供更多临床受益机会。

Oncolytics Biotech公司宣布开展一项针对多发性骨髓瘤的新研究，该研究将结合其免疫肿瘤病毒REOLYSIN（pelareorep）与nivolumab（Opdivo）以及标准治疗方案。研究旨在评估pelareorep在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性，并测量肿瘤微环境中促炎表型的开发。该研究将由Emory大学的Craig C. Hofmeister博士和犹他大学的Douglas Sborov博士共同推动。Oncolytics Biotech总裁兼首席执行官Matt Coffey表示，这项研究是该公司在乳腺癌和胰腺癌中与Keytruda进行的组合研究以及最近宣布的Tecentriq窗口期研究之后的第三项检查点抑制剂研究。研究的目标是评估复发或难治性骨髓瘤患者的安全性，并测量肿瘤微环境中促炎表型的开发。Oncolytics将提供pelareorep，而Emory大学已从制造商那里获得了Opdivo的供应，以及每位患者的资金。最终研究设计和其他细节将在首位患者入组前宣布，预计在2018年底之前。

ASLAN Pharmaceuticals宣布对其在中国进行的单臂临床试验进行时间线更新，该试验旨在测试varlitinib联合卡培他滨在晚期或转移性胆管癌（BTC）患者中的疗效。根据对至今招募的患者的审查和与关键研究者的讨论，决定提交协议修订案以修改入组标准，确保研究能够准确评估varlitinib的疗效。修订案的审查和实施预计需要约4个月时间。在此期间，ASLAN将继续招募患者并计划在2019年初提供进一步的研究时间线更新。ASLAN的全球关键研究TREETOPP，一项针对二线BTC的随机、双盲、安慰剂对照临床试验，预计将在2019年初完成患者招募。在中国招募的患者似乎在招募前在一线治疗中的表现明显差于全球已发表的同类研究。在首批27名患者中，一线总缓解率约为7%，无进展生存期（PFS）为2.7个月。ASLAN将密切监测中国研究，并与中国领先的胆管癌专家合作，以了解疾病结果差异。

Boehringer Ingelheim公布了OTIVACTO研究的成果，这是一项针对7,443名接受Spiolto®（tiotropium/olodaterol）Respimat®治疗的慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者的欧洲真实世界观察性研究。研究显示，患者在使用该药物后，无论是身体功能还是整体状况均得到改善，且对吸入装置和整体治疗效果表示高度满意。研究期间，患者完成了PF-10问卷，超过三分之二的患者达到治疗成功标准。此外，医生使用PGE量表评估患者的一般状况，研究结束时，83.3%的患者状况良好至优秀。研究还表明，患者对Respimat®装置的吸入和操作满意度高，该研究有助于医生了解药物在日常临床实践中的效果。

argenx公司宣布，其针对成人原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的efgartigimod（ARGX-113）Phase 2概念验证临床试验结果积极。数据显示，efgartigimod在安全性、耐受性方面表现良好，与先前的临床试验一致。患者接受efgartigimod治疗后，血小板计数显著提高，与安慰剂组相比有显著差异。基于这些数据，argenx计划将efgartigimod推进至ITP的Phase 3开发阶段，并计划开展一项使用efgartigimod皮下制剂的ITP Phase 2试验。此外，argenx还宣布计划在2019年上半年启动一项针对慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根病（CIDP）的efgartigimod Phase 2概念验证试验。

Actelion制药公司宣布了首个关于门静脉肺高压（PoPH）的随机对照试验结果，显示OPSUMIT（macitentan）显著降低了肺血管阻力（PVR），达到了研究的主要终点。该研究在法国欧洲呼吸学会（ERS）会议上作为突破性口头报告呈现，表明macitentan在PoPH中的安全性与其他临床试验观察到的结果一致。PoPH是肺动脉高压（PAH）的一种亚型，与门脉高压（门静脉血压升高）相关，通常由肝硬化引起。PORTICO试验中，患者被随机分配接受macitentan 10mg或安慰剂，12周治疗后，macitentan显著降低了PVR、平均肺动脉压（mPAP）和心指数。OPSUMIT是一种口服的内皮素受体拮抗剂，目前在美国和欧洲被批准用于治疗PAH。

Hyundai Hope On Wheels慈善机构向圣路易斯儿童医院Siteman Kids项目颁发了一项价值100万美元的Hyundai Quantum Grant，以支持儿童癌症研究。这是该机构成立20年来对儿童癌症研究提供的资金，旨在支持低生存率儿童癌症的研究。该奖项将由Hyundai Hope On Wheels董事会主席Scott Fink于9月19日在儿童医院正式颁发给华盛顿大学儿科肿瘤学家和血液学家Todd Druley博士。Hyundai Hope On Wheels还计划向38位儿科癌症研究医生科学家颁发总计1410万美元的奖项，以支持创新研究和新型疗法。自成立以来，Hyundai Hope On Wheels已捐赠超过1.45亿美元用于儿童癌症研究。Dr. Druley的研究专注于急性髓系白血病（AML），这是一种骨髓癌，儿童生存率仅为50%。该奖项将支持一个多学科团队研究罕见的AML突变，以针对儿童独特的生物学特征定制治疗方案，提高治疗效果和生存率。

Inspyr Therapeutics与Ridgeway Therapeutics Inc.达成协议，Ridgeway将获得Inspyr的某些与肿瘤学开发项目相关的资产，包括Inspyr拥有的腺苷拮抗剂相关知识产权。腺苷A2受体亚型（A2R）作为癌症治疗的潜在靶点受到关注，因为肿瘤微环境中腺苷水平极高，对T细胞等免疫细胞具有免疫抑制作用。双方将合作开发，Ridgeway将在交易后18个月内购买最低限度的服务，Inspyr可从交易中获得约1200万美元的成功里程碑奖金，并有权获得所有商业销售的版税。如Ridgeway将这些资产进行再许可，Inspyr也有权分享未来交易的收益。Inspyr Therapeutics是一家专注于开发治疗癌症、炎症和其他严重疾病的创新疗法的生物制药公司，而Ridgeway Therapeutics Inc.则是一家专注于开发针对T细胞的精准疗法的私营生物技术公司。

BioCryst Pharmaceuticals获得美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）额外350万美元资金支持，用于支持galidesivir在黄热病患者中的临床试验。galidesivir是一种广泛谱系的抗病毒药物，正在开发用于治疗马尔堡和埃博拉病毒疾病。此次额外资金使得NIAID对galidesivir的开发合同总额达到4300万美元。黄热病是一种严重的传染病，每年导致数十万人感染和死亡，目前尚无批准的治疗方法。BioCryst计划利用这笔资金评估galidesivir在黄热病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和有效性，并确定其在马尔堡或埃博拉病毒感染中的安全有效剂量。

Accenture与默克合作，携手亚马逊网络服务（AWS）推出一款基于云的科研信息平台，旨在提升生物制药行业研发的效率、创新和生产率。该平台将允许研究人员快速聚合、访问和分析来自多个应用的研究数据，并具备集成的工作流程、报告和分析功能。默克将成为首个使用该平台制药公司，旨在加速新疗法的发现。该平台基于AWS构建，利用其安全云服务提高运营效率、加强商业智能和快速开发创新产品和服务。Accenture还将建立一个客户联盟来治理和进一步发展该平台的功能，为寻求解决研究信息学挑战的独特方法的制药、生物技术和科研机构提供机会。

LEO Pharma与MorphoSys宣布扩大其现有战略联盟，涵盖肽类衍生疗法。目标是为未满足的医疗需求识别新型肽类疗法，丰富双方产品线。该协议扩展了2016年11月签订的现有伙伴关系，共同发现和开发基于抗体的皮肤病学疗法。LEO Pharma将选择靶点，MorphoSys将利用其专有肽技术平台识别先导分子。LEO Pharma将开发这些先导分子或用于设计其他药物候选物。LEO Pharma将拥有全球独家权，负责开发及商业化结果药物。MorphoSys将拥有独家权，确保任何药物在全球范围内的权利。MorphoSys将获得研发资金以及基于成功的开发、监管和商业里程碑付款，以及肽药物净销售额的版税。MorphoSys的肽技术旨在生成新型结构稳定肽，实现高度选择性和高亲和力靶点结合。MorphoSys致力于开发创新和差异化的疗法，其产品管线涵盖多个业务领域。LEO Pharma致力于帮助人们实现健康皮肤，全球业务遍及130多个国家。

加拿大渥太华地区癌症基金会宣布向渥太华医院提供特别资助，用于资助加拿大脑癌患者首次使用5-氨基酮戊酸（5-ALA）和荧光引导手术（FGS）的非临床试验治疗。这一技术通过口服5-ALA使癌细胞发光，帮助外科医生在显微镜下更准确地识别和移除肿瘤细胞，从而提高肿瘤切除效果、减少手术并发症和改善患者预后。渥太华医院成为加拿大首个在非试验环境下采用这一技术的中心。该项目的负责人，渥太华医院和渥太华大学的约翰·辛克莱尔博士表示，荧光引导手术比传统白光手术更有效，有助于提高手术准确性。这一资助得益于渥太华社区捐助者的慷慨，他们为首批患者筹集了15,000加元，并为该技术的基础设施筹集了超过30,000加元。渥太华地区癌症基金会已支持当地医生和研究人员20年，专注于治疗难治性癌症的最有希望的项目。