欧洲委员会批准了Shire公司针对成人类血管性血友病（VWD）患者的VEYVONDI®（vonicog alfa，重组冯·威勒布兰德因子）的市场营销授权，该药物是首个也是唯一一种用于治疗出血和手术出血的重组冯·威勒布兰德因子（rVWF），适用于18岁及以上成人患者，当单独使用去氨加压素（DDAVP）治疗无效或不适用时。VEYVONDI通过补充缺乏或功能异常的冯·威勒布兰德因子（VWF）来治疗出血事件，同时允许身体恢复和维持足够的因子VIII（FVIII）血浆水平。VEYVONDI的批准基于三项临床试验的结果，涉及80名VWD患者。VWD是最常见的遗传性出血性疾病，影响全球约1%的人口。Shire公司现在有权在欧盟28个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威销售VEYVONDI。

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受再生元制药公司和赛诺菲公司提交的关于Praluent（alirocumab）注射剂的补充生物制品许可申请（sBLA），该药物是一种PCSK9抑制剂。申请内容包括更新处方信息，以纳入Praluent降低主要不良心血管事件（MACE）总体风险的效果。MACE包括心脏病发作、缺血性中风、冠心病死亡和需要住院的不稳定型心绞痛。FDA设定了2019年4月28日的PDUFA行动日期。该sBLA基于ODYSSEY OUTCOMES三期心血管结局试验的数据，该试验评估了Praluent在18,924名急性冠状动脉综合征（ACS）患者中的效果，这些患者在接受试验前1-12个月（中位数为2.6个月）患有心脏病发作。此外，FDA最近批准了对Praluent处方信息的更新，包括有关其在患有杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的患者中使用的临床信息，这些患者需要额外的降低LDL-C，同时进行饮食和最大耐受性他汀类药物治疗，并且正在进行血浆置换治疗。Praluent由再生元和赛诺菲在全球合作协议下开发，并使用再生元的专有VelocImmune技术发明，该技术产生优化的全人源单克隆抗体。Praluen

Foamix公司宣布其第三阶段3临床试验（FX2017-22）的初步结果，该试验评估了FMX101治疗中度至重度痤疮的疗效。结果显示，FMX101在两个主要疗效终点上均表现出高度统计学意义的改善，包括与基线相比，在第12周炎症性皮损数量绝对变化以及研究者总体评估（IGA）治疗成功。该药物的安全性也与之前两个3期临床试验的结果一致。公司计划在2018年余下的时间里继续分享该研究的数据。CEO David Domzalski表示，这些结果支持了FMX101在治疗中度至重度痤疮中既安全又有效的结论，并有望成为美国首个上市的局部用米诺环素产品。该试验的设计为双盲、随机、对照试验，共招募了1507名美国患者，他们被随机分配接受FMX101米诺环素泡沫（4%）或安慰剂泡沫，每日一次，持续12周。主要疗效终点包括炎症性皮损数量的绝对变化和IGA治疗成功。安全性评估显示，最常见的不良事件为上呼吸道感染，没有治疗相关的严重不良事件。

Gilead Sciences和Galapagos NV宣布，全球性、随机、安慰剂对照的3期临床试验FINCH 2中，针对中度至重度活动性类风湿关节炎患者，使用filgotinib（一种选择性JAK1抑制剂）的研究达到了主要终点，即12周时达到美国风湿病学会20%改善（ACR20）的患者比例。在12周和24周时，接受每日一次filgotinib 100毫克或200毫克治疗的患者在达到ACR50、ACR70、低疾病活动性（LDA）和临床缓解（DAS28(CRP) < 2.6）的比例显著高于接受安慰剂的患者。filgotinib在FINCH 2试验中总体耐受性良好，与先前filgotinib试验中报告的安全信号相比，没有新的安全信号。治疗期间不良事件和严重不良事件大多为轻度或中度。严重不良事件发生在安慰剂组、100毫克组和200毫克组的患者中分别为3.4%、5.2%和4.1%。Gilead Sciences首席科学官兼研发负责人John McHutchison表示，这些初步3期数据支持filgotinib与选择性疾病修饰药物联合使用的潜力，以帮助对当前生物疾病修饰剂反应不足的活跃类风湿关节炎患者。Galapago

2018年9月12日，俄罗斯圣彼得堡，BIOCAD与上海医药集团在俄罗斯符拉迪沃斯托克举办的东方经济论坛上签署了一份谅解备忘录，旨在共同成立两家合资企业，用于生产、临床试验、注册和销售基于单克隆抗体的多种高成本药物。这两家合资企业的主要目的是开发、制造、授权和销售至少六种BIOCAD产品，这些产品用于癌症和自身免疫疾病（如慢性淋巴细胞白血病、结直肠癌、肺癌、乳腺癌、银屑病、强直性脊柱炎等）的先进治疗。BIOCAD创始人兼首席执行官德米特里·莫罗佐夫表示，将BIOCAD的技术转移到中国合资制造工厂将促进其医药出口，同时也有利于中国合作伙伴获得制造其他单抗生物疗法的平台和宝贵经验。这些合资企业是俄罗斯与中国在医药行业的首个大规模合作项目，预计2019年开始建设共同拥有的单克隆抗体API生产设施。BIOCAD近年来签署的出口合同总价值超过8.5亿美元，目前其药品供应至14个国家。据全球分析公司Evaluate Pharma的数据，中国1650亿美元的医药市场是世界第二大，外国供应商的份额不超过25%。随着药物覆盖费用的大幅增加，中国政府有兴趣降低高科技药物的成本，这为国际生物技术公司提供了有利的机遇。

Alivio Therapeutics，PureTech Health子公司，获得美国国防部330万美元资助，用于推进其产品ALV-107的研发，治疗间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征（IC/BPS）伴Hunner溃疡。该资助将支持Alivio的预临床研究，包括GMP生产，以提交ALV-107的IND申请。Alivio的炎症靶向技术旨在将治疗药物直接输送到炎症部位，同时保护健康组织，并可根据炎症程度动态释放药物。该技术已在包括IC/BPS在内的多种疾病中进行评估。Alivio的管线还包括其他产品候选，旨在开发新的免疫调节疗法和活性药物成分，用于治疗胃肠道和其他部位的炎症性疾病。

Celldom公司获得NIH的150万美元SBIR二期资助，用于推进其下一代高通量单细胞分析平台，以定义细胞群体中的异质性。该平台旨在大规模整合表型和基因组数据，具有加速基础研究、药物发现和药物开发的广泛潜力。Celldom平台旨在解决单细胞分析中的三个关键需求：达到足够规模以识别罕见细胞、自动化基于图像的表型分型和促进高分辨率基因组分析。该平台有望快速探究细胞对药物或其他刺激的反应差异的机制。Celldom计划在2018年将技术作为研究服务商业化，并于2019年底推出其首个商业系统，重点应用于肿瘤学、免疫学和干细胞生物学。该平台由适用于标准高分辨率显微镜的基于图像的表型分析硬件、含有数万至数十万个“公寓”的单次使用、DNA条形码微流控芯片以及基于云的软件分析组成。该系统允许细胞在数天到数周内进行培养，以捕获随时间变化的表型信息，如细胞增殖、迁移和与环境的相互作用。该平台还旨在整合多个基因组数据集，并通过DNA条形码，实现对单个细胞行为基因组机制的分析。

Emblem Corp.与Aphria Inc.签订了一份为期五年的批发供应协议，协议中Emblem将从Aphria购买高达17.5万吨的医用大麻产品。协议初始存款包括现金支付1275.56万加元和发行6952.17万股Emblem普通股。从2019年5月开始，Aphria将为Emblem提供干花和大麻原油，用于在Emblem位于安大略省帕里的工厂加工。Emblem的团队将与Aphria的栽培团队合作，在Aphria位于安大略省莱姆ington的温室中种植Emblem的专有品种。Emblem将继续创新，开发新产品，包括胶囊、新型口腔喷雾、与Canntab合作的长效释放配方以及与GreenSpace Brands合作的健康与美容产品线。Emblem的帕里工厂将继续生产约2000公斤高质量的室内干花，并计划扩大设施以支持产品创新和国际出口机会。

美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，为推进儿童医疗设备的发展，已向全国各地的儿科设备联盟（PDC）授予五项总额高达每年600万美元的五年期拨款。这些拨款将支持创新者开发针对儿童的医疗设备，旨在提升儿童医疗设备的发展、生产和分销。自2009年以来，该计划已向多个联盟拨款3700万美元。2018年的拨款对象包括费城儿科医疗设备联盟、国家首都儿科设备创新联盟2.0、西南国家儿科设备联盟、加州大学旧金山分校-斯坦福儿科设备联盟和西海岸儿科技术与创新联盟。FDA专员Scott Gottlieb表示，该机构致力于推动针对儿童患者的安全、有效医疗设备的开发。拨款将用于提供知识产权、原型设计、工程、实验室和动物测试、撰写提案和临床试验设计等方面的咨询服务，以促进儿童专用医疗设备的进步。今年约600万美元的拨款中，约100万美元将用于“真实世界证据（RWE）示范项目”，其中三个联盟将在儿科领域开展RWE项目，以开发、验证和实施证据生成、数据使用和跨设备类型、制造商和医疗保健系统的可扩展性方法。FDA计划利用这些信息进一步推进将RWE纳入机构工作的努力。该拨款计划自2009年启动以来，这是FDA第四次授予拨款，每个团体的拨款为

Cellmid Limited宣布其领先抗midkine抗体CAB102在罕见肾脏疾病FSGS中表现出积极疗效，该抗体将肾脏损伤面积减少了3倍，同时改善了肾功能。这一研究结果由西梅德研究院进行，证实了阻断midkine可以减轻肾脏损伤并防止肾功能缺陷。CAB102是小鼠抗体的改良版，已达到预GMP质量标准。Cellmid计划申请美国FDA和欧洲EMA的孤儿药指定，以加速其进入临床试验。此前，Cellmid的小鼠抗体IP14已显示出在动物模型中保护肾脏结构和功能的效果。Cellmid还获得了澳大利亚政府的研究资助，并与西梅德研究院的Vincent Lee副教授团队合作，在复杂的前临床鼠模型中测试其抗体资产。孤儿药地位将为Cellmid的临床开发计划带来重大激励。

非洲苏丹地区开始了一项针对严重或慢性黑热病皮肤利什曼病（PKDL）的临床试验，旨在缩短住院时间并提供更安全、更易管理的治疗方案。该试验由非营利性研发组织药物用于忽视疾病倡议（DNDi）和喀土穆大学伊恩德研究所共同进行。PKDL是一种非致命但具有高度污名化的疾病，常见于东非和南亚，苏丹的PKDL发病率居世界首位。目前的治疗方法为注射用药物，存在毒性和不便之处。试验将评估两种治疗组合的安全性和有效性，包括注射用帕洛莫霉素与口服米替福辛的联合治疗，以及静脉注射脂质体两性霉素B与米替福辛的联合治疗。如果这些治疗方案被证明安全有效，患者将无需在医院长期住院，只需在医院接受几天治疗，然后在家中完成口服治疗。该试验将持续三年，招募110名患者。

TechnoVax公司获得来自美国国立卫生研究院过敏与传染病研究所的148万美元SBIR-II研究资助，用于进一步开发基于其专利VLP技术的广谱流感疫苗。动物实验显示该疫苗具有高水平的交叉保护效果。公司CEO表示，这一资助验证了其开发高疗效、广谱和长期保护（五年或更久）疫苗以及采用灵活可控的细胞生产技术的策略。TechnoVax致力于开发能抵御季节性流感病毒和潜在大流行菌株的通用流感疫苗，其VLP技术是一种新型疫苗生产方法，不含感染性物质，免疫原性强，且生产快速、安全、高效。

美国上市公司Medical Marijuana, Inc.与加拿大提取和配方公司Salvation Botanicals, Ltd.签订协议，将在加拿大制造产品。Medical Marijuana, Inc.是首个在美国公开交易的医疗大麻公司，拥有多个行业领先的CBD品牌，包括Real Scientific Hemp Oil™ (RSHO™)、Dixie Botanicals®和Cannabis Beauty Defined®。此次合作，Medical Marijuana, Inc.将通过Salvation Botanicals在加拿大推出多种新THC产品，利用整个大麻植物及其多种有益的成分。Salvation Botanicals是一家在加拿大享有盛誉的公司，专注于高标准的标准化大麻产品测试和生产。

ApoCell公司宣布推出利用PerkinElmer Vectra Polaris系统自动化定量病理成像系统及其平台技术，开发专有的液体活检和免疫肿瘤组织生物标志物测试服务。通过结合Vectra Polaris和ApoStream技术，旨在通过使用肿瘤活检和液体活检的小样本，从临床前发现到III期临床试验阶段，加速免疫疗法的药物开发。ApoCell的ApoStream技术能够从少量血液中捕获大量的稀有循环癌细胞，用于进一步分子测试。该公司的服务还包括流式细胞术和下一代测序（NGS），致力于支持生物标志物测试，以实现个性化医疗的承诺，改善患有严重疾病患者的生命质量。

Immunomedics与韩国三星生物制剂公司达成长期制造合作伙伴关系，三星将在韩国仁川的工厂生产Immunomedics的专利人源化抗体hRS7。此举旨在加强Immunomedics的供应链，优化成本结构，并确保其领先抗体药物偶联物sacituzumab govitecan的长期供应。sacituzumab govitecan是一款新型抗体药物偶联物，目前正由美国食品药品监督管理局审查，用于治疗转移性三阴性乳腺癌患者。该合作预计将在2020年开始商业化生产，前提是获得监管批准。三星生物制剂公司对与Immunomedics的合作表示满意，并期待为满足未满足的医疗需求的患者提供新的治疗方案。

Pall Corporation与Aetos Biologics宣布建立战略合作伙伴关系，共同为全球生物类似物市场提供集成、现成的生物类似物制造解决方案。Pall Biotech将提供下一代生物工艺设备，如Allegro™ STR单用搅拌罐生物反应器等，以及消耗品以实现高效的生物类似物生产。Aetos Biologics将提供高质量、高滴度的细胞系和可扩展的制造工艺。双方合作旨在推动生物类似物市场的影响力，为终端用户提供价格低廉、质量高的产品。

Bausch Health公司及其全资子公司Salix Pharmaceuticals与Actavis Laboratories FL, Inc.就XIFAXAN®（利福昔明）550 mg片剂的知识产权诉讼达成和解。根据协议，Salix Parties将从2028年1月1日起授予Actavis在美国的非独家许可，使用其与XIFAXAN 550 mg片剂相关的知识产权。Bausch Health不会为此协议支付任何财务款项或进行其他价值转移。Actavis承认授权专利的有效性。XIFAXAN 550 mg片剂的专利最终到期时间为2029年底。该协议支持Bausch Health继续投资于XIFAXAN的新适应症研究。Actavis将有权在2028年1月1日开始市场推广XIFAXAN 550 mg片剂的免费版或授权版。