Eureka Therapeutics公司宣布，其新型T细胞疗法ET140202在治疗AFP阳性肝细胞癌（HCC）患者的临床试验中显示出良好的安全性和初步疗效。该研究在中国西安交通大学第一附属医院进行，结果显示在六名患者中未观察到细胞因子释放综合征（CRS）或药物相关的神经毒性，其中一名患者完全缓解，三名患者观察到肿瘤消退。ET140202利用Eureka的ARTEMIS™ T细胞受体平台和E-ALPHA®抗体发现平台，通过靶向AFP蛋白片段激活T细胞杀死癌细胞。这一初步结果被视为T细胞疗法在实体瘤治疗领域的重要里程碑，Eureka计划将ET140202推进至美国1期临床试验。

Poseida Therapeutics在CAR-TCR峰会上公布了P-BCMA-101 CAR-T细胞疗法在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的临床试验数据。结果显示，11名患者中，7名根据IMWG标准评估的患者至少达到部分缓解，1名患者表现出强烈的反应，但只有通过PET评估。P-BCMA-101显示出卓越的安全性，只有1例疑似细胞因子释放综合征（9%），症状轻微且短暂。此外，公司还展示了针对MUC1-C和PSMA的CAR-T疗法的前期研究数据，以及针对BCMA的同种异体CAR-T疗法。这些疗法均显示出良好的安全性和有效性。

Pfizer公司宣布其研究性口服药物PF-06651600，一种针对JAK3的抑制剂，获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法指定，用于治疗斑秃患者。这种慢性自身免疫性皮肤病会导致头皮、面部或身体脱发。该指定基于一项II期研究的积极结果，该研究将在2018年9月15日在巴黎举行的第27届欧洲皮肤病学和性病学大会（EADV）的新闻发布会上公布。目前，斑秃尚无FDA批准的治疗方法，影响全球数百万患者，并常伴随严重的心理后果。Pfizer正在与FDA紧密合作，以期尽快将这种潜在的新疗法带给斑秃患者。此外，Pfizer还在与欧洲药品管理局（EMA）合作进行PF-06651600的临床开发项目。

生物技术公司Kineta宣布启动了一项针对Lassa出血热的抗病毒药物LHF-535的一期临床试验，旨在评估该药物在健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学特征。Lassa热是一种在西非流行的急性病毒性疾病，每年导致约10万至30万感染和高达5000人死亡。该研究计划在最多56名健康受试者中随机分为5-7个每组8人的队列，预计2019年第一季度公布结果。Kineta首席执行官Shawn Iadonato表示，公司对启动LHF-535的人体试验感到兴奋，并强调了开发针对被忽视的热带疾病和生物防御威胁的必要性。LHF-535是一种口服抗病毒药物，在临床前研究中显示出对Lassa热和其他黄病毒的高度活性，其作用机制包括抑制病毒进入靶宿主细胞和抑制病毒复制。Kineta于2016年获得了Wellcome Trust转化基金奖，以推进LHF-535的研发至一期临床试验。

BioCardia公司宣布，其CardiAMP™心脏衰竭试验（CardiAMP-HF Trial）的额外数据将在三个即将到来的心血管会议上展示。该试验是一项关于其自体干细胞疗法CardiAMP用于治疗心肌梗死后心脏衰竭的研究。试验的首10名患者的六个月积极结果已于8月底在线发表，并将在9月28日的印刷版中发布。两个与CardiAMP相关的演示将在TCT会议和Texas Heart Institute International Cardiovascular Regenerative Medicine会议上进行，还有一个摘要被接受在2018年美国心脏协会科学会议上展示。CardiAMP-HF试验是一项260名患者的生物疗法研究，目前在美国40个中心进行注册，作为FDA批准的关键研究。美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）已批准该试验的报销，并获得马里兰州干细胞研究基金的资助。CardiAMP细胞疗法使用患者的自体骨髓细胞，通过微创的导管技术刺激身体自然愈合反应。

Fibrocell Science公司宣布，其针对中度至重度局限性硬皮病治疗的临床阶段候选药物FCX-013获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定。该疾病是一种慢性、致残性的遗传性皮肤病，目前没有FDA批准的治疗方法。快速通道指定旨在加速新疗法的开发，并加快对严重疾病患者的未满足医疗需求的审查。此外，Fibrocell正在开发用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）的FCX-007，该药物目前正在进行1/2期临床试验。Fibrocell与合成生物学的领导者Intrexon公司的子公司Precigen合作开发FCX-007和FCX-013。

Trovagene公司宣布开发了一种预测治疗反应的方法，通过测量Onvansertib（一种针对急性髓系白血病（AML）的PLK1抑制剂）抑制PLK1的能力。在Phase 1b/2临床试验中，观察到在治疗响应的三个患者中，PLK1抑制效果最佳。Trovagene计划将预测生物标志物策略整合到Onvansertib的临床开发计划中，以针对特定患者亚群进行个性化治疗。此外，Trovagene已向美国专利商标局提交了专利申请，以保护其评估癌症对PLK1抑制剂的响应性的方法。Onvansertib是一种针对PLK1的口服抑制剂，在AML、淋巴瘤和实体瘤中表现出协同作用，并已获得孤儿药资格。Trovagene正在开展Onvansertib的Phase 1b/2临床试验，并计划进行其他癌症类型的临床试验。

Tyme Technologies宣布，其针对转移性胰腺癌的II期临床试验第一阶段剂量选择部分的受试者招募数量已超过预期目标。这一进展得益于顶尖研究机构的积极参与和多个站点迅速招募受试者。公司预计将在2019年初分享中期数据，届时大多数第一阶段受试者可能已完成CT/PET扫描评估肿瘤反应。Tyme将限制进一步招募，直到完成剂量比较评估并确定第二阶段试验的剂量。该试验旨在随机分配36名受试者接受两种剂量之一的Tyme公司专有的改性酪氨酸异构体，以评估其安全性和初步疗效。

Theratechnologies公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将关于EGRIFTA®新单瓶制剂的补充新药申请（sNDA）的审批决定目标日期定于2018年11月3日。该sNDA于2018年7月3日提交，基于今年早些时候完成的生物等效性研究。新单瓶制剂“F4”比目前商业化的EGRIFTA®制剂浓缩四倍，显著减少了给药体积，并且由于采用单瓶包装，操作更为简便。此外，F4在室温下稳定，这对于患者和Theratechnologies来说是一个优势，因为EGRIFTA®目前需要从制造商到患者的冷链配送网络。Theratechnologies总裁兼首席执行官Luc Tanguay表示，继续改进EGRIFTA®将确保其成为公司及患者的重要产品。F4的批准将代表这一方向的重要一步。

Ra Pharmaceuticals宣布完成与美国食品药品监督管理局（FDA）的2期临床试验结束讨论，计划启动针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的全球3期临床试验。该试验将评估RA101495 SC的安全性和有效性，主要终点为血红蛋白稳定和乳酸脱氢酶（LDH）水平降低。公司预计3期临床试验数据如积极，将支持RA101495 SC的新药申请（NDA）。此外，Ra Pharma还计划与欧洲药品管理局（EMA）会面，并启动一项支持性试验，评估从eculizumab切换到RA101495 SC的40名输血独立患者的维持输血独立性。

TP Therapeutics公司在即将于2018年9月23日至26日在多伦多举行的国际肺癌研究协会第19届世界肺癌大会上，将展示其研发的抗癌新药Repotrectinib（TPX-0005）的更新数据。该药是一款针对ROS1融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的下一代酪氨酸激酶抑制剂，旨在克服因继发性激酶域突变导致的临床耐药性。Repotrectinib在前期临床试验中显示出对ALK、ROS1和TRK家族激酶的强大和选择性抑制作用，尤其针对多线治疗后出现的临床显著溶剂前沿突变、门控突变和新兴突变。该药目前正在进行一项名为TRIDENT-1的1/2期临床试验，以评估其在携带ALK、ROS1或NTRK1-3重排的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性。

Yumanity Therapeutics宣布其领先候选药物YTX-7739进入IND可行性研究，用于治疗帕金森病及相关疾病。YTX-7739是一种新型治疗药物，针对新发现的与帕金森病相关的靶点，采用公司专有的药物发现平台研发。预计YTX-7739将在2019年第四季度进入人体临床试验。Yumanity Therapeutics首席科学官Ken Rhodes表示，公司团队在短短两年内取得了前所未有的进展，将领先项目推进到开发阶段。Evotec将利用其INDiGO平台支持YTX-7739的临床开发，该平台能够将候选药物从提名到IND提交的时间缩短至52周或更少。YTX-7739旨在抑制α-突触核蛋白的活性，这是一种导致帕金森病和相关神经退行性疾病的蛋白质。Evotec是全球领先的药物发现联盟和开发合作伙伴公司，专注于与领先的制药和生物技术公司、学术界、患者倡导团体和风险投资家合作，推进创新产品。

bluebird bio公司宣布了其Lenti-D基因疗法在17岁以下男孩中治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的II/III期Starbeam研究的更新结果，以及ALD-103研究的初步数据。Starbeam研究显示，接受Lenti-D治疗的CALD患者中，88%在治疗后24个月时仍无主要功能残疾。ALD-103研究突出了没有匹配同胞供体的男孩进行同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）的死亡和发病率增加风险。此外，公司与美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）就Lenti-D在CALD治疗中的临床开发计划达成了一致。

Dicerna Pharmaceuticals宣布，其PHYOX Phase 1临床试验初步数据显示，其领先产品DCR-PHXC的单剂量给药使大多数患有原发性高草酸尿症1型和2型（PH1和PH2）的患者尿草酸水平降至正常或接近正常范围。所有评估的患者尿草酸水平均比基线降低了30%以上。这些数据为DCR-PHXC的临床潜力提供了初步证据，并表明该药物具有良好的安全性和耐受性。公司计划在2018年第四季度详细公布PHYOX试验数据，并计划在2019年第一季度启动DCR-PHXC的注册试验。

Opthea Limited宣布，其针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者的OPT-302 Phase 2b临床试验的独立数据安全监测委员会（DSMB）已完成首次预定的安全性审查，并一致建议试验无需修改继续进行。公司CEO兼总经理Megan Baldwin表示，DSMB审查结果令人鼓舞，未发现任何安全性问题。Opthea的Phase 2b临床试验旨在研究OPT-302与Lucentis®联合治疗是否能在6个月的治疗期间改善湿性AMD患者的临床结果，包括视力。目前，患者招募在美国、欧洲和以色列进行，公司将继续关注患者参与率。Opthea预计将在2020年初报告该研究的初步数据。OPT-302是一种可溶性VEGFR-3“陷阱”分子，可阻断VEGF-C和VEGF-D蛋白的活动，这些蛋白导致血管生长和渗漏，是视网膜疾病病理生理学的一部分。Opthea正在开发OPT-302与VEGF-A抑制剂（如Lucentis®/Eylea®）联合使用。

Histogenics公司宣布，其NeoCart产品在第三阶段临床试验中未能达到主要终点，即在一年后与微骨折相比，在双重阈值反应者分析中未实现疼痛和功能显著改善。然而，在修改后的意向治疗（mITT）人群中，74.2%的NeoCart患者与62.0%的微骨折患者相比，在一年后表现出临床意义上的疼痛和功能改善（p=0.071）。此外，在mITT人群中，接受NeoCart治疗的患者在治疗后六个月与接受微骨折治疗的患者相比，疼痛和功能方面显示出统计学上显著的改善（p=0.018）。NeoCart和微骨折均表现出良好的耐受性和安全特征。Histogenics将继续分析数据，并与FDA讨论结果，为NeoCart的生物制品许可申请做准备。NeoCart是Histogenics的领先研究产品，旨在重建患者的膝关节软骨，以治疗疼痛并可能预防患者发展为骨关节炎。

Lysogene公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其基因治疗药物LYS-SAF302在美国进行国际性II-III期临床试验，用于治疗Mucopolysaccharidosis Type IIIA（MPS IIIA）。同时，Lysogene已向欧洲提交了临床试验申请（CTA）。该研究的设计、实施和操作已获得欧洲药品管理局儿科委员会（PDCO）的批准，确保了多国研究的严谨性和一致性。LYS-SAF302已获得FDA和EMA的孤儿药指定以及FDA的罕见儿科疾病指定。Lysogene正在寻找资金机会以支持MPS IIIA临床试验的开展。LYS-SAF302是一种基因治疗药物，通过神经外科手术将基因直接输送到中枢神经系统，有望为MPS IIIA患者提供永久性酶源，逆转中枢神经细胞表型异常。