Genzyme公司与PTC Therapeutics公司宣布全球独家合作，共同开发和商业化PTC124，这是一种针对由无义突变引起的遗传疾病的创新口服疗法。PTC将负责在美国和加拿大商业化PTC124，而Genzyme将负责在其他国家进行商业化。Genzyme将向PTC支付1亿美元的前期费用，以及可能的里程碑和版税支付。PTC将负责PTC124的四个临床试验，包括正在进行的一个和三个额外的临床试验。PTC124目前正在进行2b期临床试验，用于治疗杜氏肌营养不良症和囊性纤维化。Genzyme将利用其在遗传疾病方面的专业知识以及其在美国以外的强大监管、制造和营销基础设施。

比利时梅赫伦，2008年7月17日——Galapagos NV公司（Euronext: GLPG）宣布，德国Boehringer Ingelheim公司行使了从Galapagos的BioFocus DPI服务部门获得两个药物靶点的许可权，这导致了Galapagos获得了一笔里程碑式的付款。这是自2006年1月宣布的三年期合作中的第二个里程碑。在这次合作中，BioFocus DPI应用其基于SilenceSelect shRNA的基因库为Boehringer Ingelheim的自身免疫发现研究进行靶点发现筛选。BioFocus DPI获得了前期费用、研发资金，并在满足某些药物发现标准时将获得里程碑式费用。如果针对一个靶点的所有标准都得到实现，BioFocus DPI的潜在合同价值可能超过每个靶点200万欧元。Galapagos首席执行官Onno van de Stolpe表示，通过他们的shRNA筛选方法确定的靶点符合Boehringer的选拔标准，这进一步证明了Galapagos和BioFocus DPI进行的靶点发现研究达到了世界领先制药公司的标准。Galapagos是一家药物发现公司，在骨和关节疾病以及

法国制药公司Ipsen完成了对Octagen Corporation旗下OBI-1相关资产的收购，支付了1050万美元的前期里程碑款项。OBI-1是一种重组猪因子VIII，适用于治疗血友病患者，具有低交叉反应性。OBI-1在美国、加拿大、南非和俄罗斯进行了I期和II期临床试验，II期研究结果令人鼓舞。Ipsen计划进行更多研究以优化OBI-1的剂量范围并确认其在治疗血友病A患者中的长期安全性和有效性。血友病A是一种遗传性出血性疾病，约30%的患者会发展出针对人FVIII的抗体。Ipsen是一家专注于创新药物研发的国际性专业制药集团，拥有超过20种产品，研发投入超过总销售额的20%。

国际干细胞公司（ISCO）与Novocell公司合作，利用ISCO的人性化无性生殖干细胞系分化为人类胰腺胰岛细胞，旨在解决干细胞治疗中的两个难题。ISCO的干细胞能够防止患者自身免疫系统排斥植入的细胞，并提供一种不涉及破坏人类胚胎的替代方案。这种细胞与常规人类胚胎干细胞一样，具有分化成所有组织类型的能力，并且具有免疫匹配的优势。Novocell开发的定向胚胎干细胞成为胰岛细胞的技术，已被证明在动物治疗糖尿病中有效。两家公司的技术结合可能产生具有改进免疫特性的治疗细胞，用于治疗更广泛的糖尿病人群。ISCO致力于使其细胞系和知识产权易于获取，以成为全球患者使用的治疗细胞供应商。Novocell是一家专注于创建、交付和商业化细胞和药物疗法的干细胞工程公司，致力于为糖尿病和其他慢性疾病提供治疗。

比利时梅赫伦，2008年7月18日——GalapagosNV公司（Euronext: GLPG）宣布，与艾利·利利公司（NYSE: LLY）在骨质疏松症治疗药物研发合作中取得了首个里程碑，从而触发利利公司支付1000万欧元。2007年12月，利利公司与Galapagos启动了针对骨质疏松症新药研发的项目，该项目使利利公司获得了Galapagos的12个骨质疏松症新药靶点。Galapagos负责将候选药物开发至IIa期临床概念验证阶段。根据协议，利利公司拥有在全球范围内进一步开发和商业化这些候选药物的独家选择权。Galapagos有权进一步开发和商业化利利公司未行使选择权的化合物。除了从利利公司收到的3000万欧元预付款外，Galapagos还有资格从每个靶点项目获得高达8800万欧元的发现、开发和监管里程碑付款。此外，如果产品实现商业化，Galapagos还有权获得高达1.3亿欧元的单次销售里程碑付款以及全球范围内联盟产品销售的两位数版税。Galapagos首席执行官Onno van de Stolpe表示，在启动与利利公司联盟六个月内实现这一首个里程碑，展示了Galapagos履行承诺的能力。Galapag

法国巴黎，2008年7月17日——法国制药巨头Sanofi-aventis宣布与约翰霍普金斯大学医学院过敏与临床免疫学部（ACI）签署了一份为期三年的合作协议。双方将共同致力于发现和开发治疗呼吸系统疾病的新方法，特别是严重哮喘和慢性阻塞性肺病（COPD），以及免疫过敏性疾病的疗法。合作内容包括新靶点识别、检测方法开发、化合物筛选，以及潜在临床试验设计和生物标志物选择。Sanofi-aventis研发高级副总裁Marc Cluzel表示，此次合作将有助于双方在严重哮喘和COPD等疾病领域寻找新的治疗途径。严重哮喘患者对当前治疗如高剂量吸入性类固醇反应不佳，需要更深入理解其病理生理机制，包括呼吸道上皮细胞、支气管平滑肌和肺神经的作用，以开发针对这些患者的创新疗法。约翰霍普金斯大学医学院过敏与临床免疫学部是全球最大的过敏学部门之一，位于巴尔的摩约翰霍普金斯湾景校区。Sanofi-aventis是一家全球领先的制药公司，致力于发现、开发和分销治疗解决方案，以改善人们的生活。

德国MediGene AG公司宣布，根据计划，行使了两年前德国癌症研究中心（DKFZ）授予其开发及商业化针对多种癌症（包括卵巢癌）的抗体选项权，从而获得全球范围内应用和商业化Anti L1抗体的独家许可。MediGene与DKFZ于2006年6月启动了针对肿瘤标记物L1的单克隆抗体治疗开发合作，抗体已在动物模型中显示出抗肿瘤活性。MediGene与韩国生物制药公司Celltrion达成协议，共同开发和商业化抗-L1单克隆抗体，Celltrion负责产品工艺开发和制造，并拥有亚洲（包括日本）的开发和商业化独家权利。MediGene保留在欧洲和美国的开发和商业化权利。L1蛋白在恶性卵巢和子宫内膜肿瘤细胞表面高度特异性，适用于诊断和治疗。MediGene计划与DKFZ和Celltrion合作，在多种肿瘤类型中开发抗体，卵巢癌作为首选适应症。

GNI Ltd与EpiCept Corporation达成协议，共同开发针对亚洲、澳大利亚和新西兰地区晚期病毒感染引起的肝炎的新药EP1013。EpiCept将保留除亚洲、澳大利亚和新西兰以外的全球权利。GNI的全资子公司上海基因组学将立即开始在中国进行EP1013的IND前准备和临床试验。EpiCept因授予GNI开发EP1013的许可，获得了一笔前期许可费，并将有资格获得里程碑付款和商业销售版税。EP1013是一种具有强大和不可逆抑制效果的二肽小分子化合物，对caspases酶类具有抑制作用，这些酶类对于细胞死亡和炎症反应至关重要。EpiCept和上海基因组学对EP1013的初步测试显示，在动物模型中，该药在肝衰竭、脑缺血和心肌梗死方面具有显著的疗效。EP1013由EpiCept科学家发现，在美国、中国和其他关键市场拥有专利。在中国，肝病是一种“国家”疾病，超过2000万人受到乙型肝炎病毒感染的影响。GNI计划尽快完成毒理学和药代动力学研究，以便尽快向中国SFDA提交IND申请。

Max Planck Innovation与Dafra Pharma R&D签署了针对利什曼病的创新药物开发与商业化许可协议。利什曼病是一种在88个国家、4个洲流行的“被忽视”的寄生虫病，严重威胁着贫困人群的健康。目前治疗利什曼病的药物存在毒性大、副作用严重等问题，且治疗费用高昂。Max Planck Innovation的专利活性物质oleylphosphocholine对利什曼病寄生虫有显著疗效，且安全性高，无副作用。Dafra Pharma R&D将负责该药物的进一步开发与商业化，旨在为利什曼病患者提供更有效、更经济的治疗方案。Dafra Pharma R&D隶属于Dafra Pharma International集团，该集团在非洲市场拥有强大的分销和推广网络，并在抗疟疾药物开发方面具有丰富经验。

BioMarin制药公司宣布，其子公司Asubio Pharma在日本获得健康、劳动与福利省（MHLW）批准，扩展Biopten（sapropterin dihydrochloride）的标签，用于治疗苯丙酮尿症（PKU）患者，该药物与美国Kuvan（sapropterin dihydrochloride）的活性成分相同。BioMarin将因此获得150万美元的里程碑付款，并将在日本Biopten的净销售额中获得双位数的版税。BioMarin首席执行官Jean-Jacques Bienaime表示，公司期待与Asubio合作，扩大其地理覆盖范围，并帮助将首个药物治疗方案带给日本PKU患者。此外，公司还期待Kuvan在欧洲药品管理局（EMEA）的审批，预计将在年底前获得批准。Kuvan是一种用于降低血中苯丙氨酸水平的药物，适用于因BH4反应性苯丙酮尿症（PKU）导致的苯丙氨酸血症（HPA）患者，需与苯丙氨酸限制饮食联合使用。

Embryome Sciences，BioTime的子公司，获得Advanced Cell Technology的独家许可，使用ACTCellerate胚胎干细胞技术及140多种衍生细胞系。ACTCellerate技术可快速分离高度纯净的胚胎祖细胞，易于大规模生产。Embryome Sciences计划通过网站销售这些细胞系和培养基，并与他人合作开发人类治疗用途。许可包括专利申请、专有技术和细胞库。Embryome Sciences还计划开发新的细胞生长媒体、ESpy细胞系和分化因子，以及用于再生医学产品质量控制的纯化工具。

Raptor Pharmaceuticals与加州大学圣地亚哥分校（UCSD）签署合作协议，共同进行一项针对非酒精性脂肪性肝病（NASH）患者的Phase 2a临床试验。该试验旨在评估一种缓释型胱氨酸比特酸盐（Cysteamine）的疗效。NASH是一种进展性肝病，在美国新诊断的慢性肝病中约占10%，是导致肝硬化的重要原因之一。Raptor将提供资金和Cysteamine的临床供应，而UCSD的研究人员将在大学的临床研究中心进行试验。Raptor曾于2008年从UCSD获得Cysteamine在治疗NASH方面的知识产权和开发权。Raptor正在开发一种名为DR Cysteamine的专利缓释型Cysteamine，旨在提高生物利用度并减少副作用。

PTC Therapeutics与Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics宣布扩大合作，支持PTC124新药的研发，该药旨在治疗由无义突变引起的囊性纤维化。PTC将获得CFFT高达2500万美元的资金支持，用于PTC124的关键2b期临床试验。PTC124是一种口服新药，用于治疗由无义突变引起的遗传疾病。囊性纤维化是一种致命的遗传疾病，在美国约有3万名成人和儿童受影响，全球近70万人。目前尚无针对囊性纤维化根本原因的治疗方法。PTC124在2a期临床试验中显示出改善患者症状的潜力。

BioWa公司与Medarex公司达成一项许可协议，Medarex获得首次使用BioWa的COMPLEGENT™技术来增强其治疗性抗体依赖性细胞毒性（CDC）。该协议赋予Medarex非独家权利，对多个目标进行基于COMPLEGENT™技术的治疗性抗体研究、开发和商业化。BioWa将获得前期付款、许可费、开发里程碑付款和产品版税。双方合作将探索COMPLEGENT™技术在抗体疗法中的潜力，Medarex期待利用该技术提升其抗体产品的功效。COMPLEGENT™技术由Kyowa Hakko Kogyo Co., Ltd.开发，通过引入抗体等位基因部分，增强抗体CDC活性。BioWa是Kyowa Hakko Kogyo的子公司，专注于开发增强ADCC/CDC的抗体疗法。Medarex是一家生物制药公司，专注于开发基于抗体的治疗性疗法，其产品管线中有多款抗体疗法处于不同阶段的临床试验。

Alnylam Pharmaceuticals与Novartis延长RNAi治疗药物合作一年至2009年10月，该合作始于2005年，旨在发现、开发和商业化针对Novartis选定的疾病基因靶点的RNAi治疗药物。双方共同负责RNAi发现活动，Novartis负责开发和商业化RNAi治疗产品。Novartis将继续资助Alnylam的研究和开发工作，并保留从Alnylam获得非独家平台许可的权利。此外，Novartis有权购买Alnylam高达19.9%的股权，目前持有约13.4%。RNAi技术作为基因沉默的自然过程，在药物发现和开发中具有革命性意义，Alnylam致力于开发基于RNAi的新型治疗药物，以治疗多种疾病。

Pieris AG与Wacker Biotech GmbH宣布，在PRS-050 Anticalin(R)的临床试验开发中取得重要进展。PRS-050作为新一代VEGF拮抗剂和Pieris公司首个基于Anticalin(R)技术的产品，具有紧凑的蛋白质结构、高稳定性、广泛配方灵活性和小分子尺寸等优势。该产品已显示出对VEGF诱导的血管通透性和血管生成以及抗肿瘤活动的强大抑制作用，预计将于2009年进入临床试验。Wacker Biotech利用其专有的大肠杆菌分泌系统，通过直接细胞外分泌生产具有临床相关性的蛋白质，提供了一种比传统蛋白质重折叠技术更经济的生物制药产品制造方法。Pieris与Wacker的合作将加速Anticalin(R)的生产规模扩大和GMP制造，以支持其自有产品和合作伙伴产品的开发。Wacker Biotech对Anticalin(R)技术的支持体现了其在生物制药合同制造商领域的领导地位。

美国乔治亚州生物技术公司Abeome Corporation宣布，由Cato BioVentures进行战略股权投资，并与全球合同研究开发组织Cato Research Ltd.展开合作。此次投资与合作旨在支持Abeome领先卵巢癌项目的持续发展。Abeome的专有技术显著提高了单克隆抗体的开发，公司正利用该技术以散弹枪方式开发针对卵巢癌治疗靶点的多种抗体。公司已开发出针对四种卵巢癌细胞系的新型单克隆抗体，并开始筛选这些抗体，寻找能抑制或杀死癌细胞的那部分。Cato BioVentures的联合创始人Joel Eisner表示，他们被Abeome利用其技术开发大量单克隆抗体的能力所吸引，推动了治疗开发中的瓶颈，将筛选步骤推向了更广泛的选择。单克隆抗体已成为许多高调治疗产品的核心，其针对疾病靶点（如癌症）的特异性吸引了生物技术界的广泛关注。Abeome公司总裁兼首席执行官Mike Wanner表示，他们期待Cato Research加入其专业专家团队，共同推进这一重要项目。Abeome公司致力于利用其专有的杂交瘤技术加速和改进单克隆抗体的开发，拥有来自研究基金会和乔治亚研究联盟的显著支持。Cato BioVen