ChromaDex公司宣布，两项关于NIAGEN烟酰胺核苷（NR）的新临床研究已在剑桥大学和华盛顿大学启动。公司创始人兼CEO Frank Jaksch表示，公司致力于推动NR和NAD研究，确保每项研究都能量化NIAGEN的价值及其在人类健康中的作用。剑桥大学的研究团队将研究15名患有线粒体疾病的患者，以确定NIAGEN是否能诱导线粒体生物发生并影响线粒体功能。华盛顿大学的研究将包括30名患有临床稳定型收缩性心力衰竭的患者，主要目的是评估NIAGEN在这一高风险人群中的安全性和耐受性。ChromaDex通过提供免费的临床研究产品，支持了全球NIAGEN研究，包括大脑健康、阿尔茨海默病和认知支持、心脏健康和炎症等34个不同领域的健康研究。目前，已有3项NIAGEN的临床试验发表，NIAGEN正在至少13项注册在临床研究.gov的16项人类试验中研究。

Spring Bank Pharmaceuticals在2017年取得了显著进展，包括推进RIG-I和STING平台的发展，与Gilead达成合作，并加强了财务状况。公司宣布其领先候选药物inarigivir在慢性乙型肝炎治疗方面的积极初步结果，并计划在2018年进一步推进其全球临床开发计划。此外，公司还计划推进下一代STING激动剂SB 11285的临床试验，并探索更多战略合作伙伴关系。2017年，公司完成了全球Phase 2 ACHIEVE临床试验的Part A部分，并继续推进SB 9225的开发。财务方面，公司现金储备充足，预计可支持运营和资本支出至2019年第四季度。

Spark Therapeutics在2017年取得了重大进展，其基因疗法LUXTURNA成为美国首个获批准的基因治疗药物，用于治疗视网膜 dystrophy。公司致力于开发一次性基因疗法，为患者提供长期治疗效果。2018年，Spark Therapeutics计划在美国成功推出LUXTURNA，并在欧盟获得市场授权，同时推进SPK-8011在血友病A中的全球开发计划。此外，FDA已授予SPK-8011突破性疗法认定，标志着公司在基因治疗领域的专业实力。Spark Therapeutics还完成了多项临床研究，包括SPK-9001在血友病B中的研究，以及SPK-8011在血友病A中的初步概念验证。公司财务状况稳健，拥有5.402亿美元现金、现金等价物和可交易证券。

Kancera AB公布了一项针对健康受试者的KAND567免疫调节药物候选人的I期研究结果。研究显示，KAND567在每天两次，每次500mg的剂量下，连续7天使用是安全且耐受性良好的。该剂量下KAND567的血浆水平是预期治疗有效水平的5至10倍。随着剂量的增加，观察到可逆的肝脏效应标志物增加。研究还表明，KAND567通过减少免疫细胞表面的Fractalkine受体来阻断Fractalkine系统。此外，从三个临床前疾病模型中报告的结果显示，KAND567具有心血管保护特性。公司目前正在评估KAND567针对癌症和炎症性心血管损伤（如心肌梗死）的持续临床开发条件。研究设计为一项随机、双盲、安慰剂对照的I期研究，旨在研究KAND567的安全性、耐受性和药代动力学特性。结果显示，KAND567在高达2500mg的单次剂量下是安全且耐受的，且不受食物影响地从肠道吸收到血液中，并在人体内保持足够长的时间以允许每天一次或两次给药。在多剂量部分的研究中，KAND567在每天两次，每次500mg的剂量下（总剂量1000mg）连续7天使用是安全且耐受的。此剂量是人体计算有效剂量的5至10倍。在每天两次，每次800mg的

Alcyone Lifesciences宣布将其Hydrocephalus业务进行分离和分拆，成立独立公司Anuncia，专注于治疗脑积水及脑脊液功能障碍。此举紧随ReFlow Ventricular System在欧盟CE标志和美国FDA批准后，该系统可提供非侵入性脑室导管冲洗，恢复或增加脑脊液流量。脑积水是一种脑室内脑脊液积聚导致颅内压增高的疾病，脑脊液分流术是治疗该病的植入设备。据报告，约50%的分流术患者在两年内出现分流失败和阻塞，需要重复手术。Alcyone Lifesciences和Anuncia表示，作为独立公司，它们将在各自市场更具竞争力，并享有更多灵活性。

丹麦哥本哈根和澳大利亚布里斯班，2018年2月20日——Zealand Pharma A/S（Zealand）和昆士兰大学商业转化公司UniQuest宣布合作，旨在通过研究动物毒素中获得的创新肽类疗法，开发针对胃肠道疾病的新治疗方案。Zealand将利用昆士兰大学分子生物研究所（IMB）的专有肽技术及世界领先的专业知识，以及南澳大利亚弗林德斯大学的专长。Zealand在肽类疗法发现和开发方面拥有强大实力，专注于胃肠道和代谢性疾病。昆士兰大学在生命科学研究领域位列全球前20名，IMB在肽类药物发现领域享有盛誉，拥有大量动物毒素和丰富的从毒素中识别新型生物活性肽的经验。Zealand与大学研究人员将共同研究从毒素中提取的肽类，以识别对抗未知靶点的药物候选物，并由Zealand进一步开发。Zealand执行副总裁兼首席科学官Andrew Parker表示，与昆士兰大学通过UniQuest建立合作关系令人非常高兴，获取肽库和尖端技术是增强肽类能力、拓展未来临床管线的关键。与昆士兰大学独特的肽库和肽类专业知识合作，将为Zealand提供识别针对多种药物靶点的创新肽类疗法的新途径。UniQuest首席执行官Dr Dean

澳大利亚昆士兰大学与丹麦生物技术公司Zealand Pharma A/S合作，旨在利用昆士兰大学在从毒液中发现治疗相关生物活性肽方面的专长与Zealand Pharma在肽药物发现和开发方面的专业知识，共同研究治疗常见胃肠道疾病的疗法。昆士兰大学的研究商业化公司UniQuest宣布了这一合作，Zealand Pharma将利用昆士兰大学分子生物研究所（IMB）的专有肽技术和世界领先的肽药物发现能力，以及来自南澳大利亚弗林德斯大学的专家知识。昆士兰大学校长彼得·霍伊教授表示，这一协议将结合IMB的顶尖设施和基于毒液的药物发现专长，以及Zealand Pharma在胃肠道疾病肽药物发现和开发方面的开创性能力。Zealand Pharma将与昆士兰大学的研究人员合作，确定对未知靶点起作用的毒液衍生物肽，以识别新的药物候选物。Zealand Pharma执行副总裁兼首席科学官安德鲁·帕克博士表示，获得昆士兰大学的肽库和技术是增强公司肽能力并扩大其未来临床管线的关键要素。

Minoryx Therapeutics与Gain Therapeutics宣布将Minoryx Site-directed Enzyme Enhancement Therapy (SEE-Tx)平台分拆至新成立的Gain Therapeutics公司，专注于利用该平台开发新一代非竞争性药物配体。Gain Therapeutics由瑞士私人投资者和TiVenture基金资助，总部位于瑞士卢加诺，并在西班牙巴塞罗那设有分支机构。Minoryx实验室的研究人员加入新公司，由Minoryx Therapeutics共同创始人、巴塞罗那大学巴里尔实验室的Xavier Barril博士领导。此举是Minoryx Therapeutics的商业战略之一，以便集中精力推进其临床候选药物MIN-102的开发。MIN-102目前处于II/III期临床试验阶段，用于治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良，并在其他孤儿中枢神经系统疾病中处于临床前开发阶段。Gain Therapeutics的管理合伙人Lorenzo Leoni表示，他们将在至少两个独立项目中投资开发这些分子，并加强巴塞罗那和瑞士南部之间的合作。SEE-Tx平台基于Mino

Numerate公司与CUBRC合作，获得美国国防部下属国防威胁降低局（DTRA）价值123万美元的三年合同续签。该项目旨在发展和测试ToxTool系统，该系统是一款基于人工智能的计算评估工具，用于预测化合物毒性并指导实验室对新化学威胁剂的实验室表征。ToxTool利用Numerate的专有AI技术，通过少量公开数据构建化合物-靶点活性和吸收、分布、代谢和排泄（ADME）特性的预测模型。项目将扩展ToxTool的功能，并与CUBRC合作进行验证和部署。在合同的第一年，将重点开发一个更集成的ADME系统，使用蛋白质和RNA表达数据开发蛋白质图谱，并使用新开发的ADME模型来评估预测的靶点活动的临床相关性。

Wave Life Sciences与Takeda达成全球战略合作，共同开发中枢神经系统疾病的治疗药物。Wave将获得至少2.3亿美元的资助，包括1100万美元的前期现金、6000万美元的股权投资和6000万美元的研究支持。Takeda将获得与Wave共同开发和商业化亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化症、额颞叶痴呆和SCA3等疾病治疗药物的权利，并有权许可其他中枢神经系统疾病的前期研究项目。此外，Wave将继续独立推进其神经肌肉疾病的研究，包括杜氏肌营养不良症的临床试验。

Takeda制药公司与Wave Life Sciences达成研发和商业合作协议，共同开发针对遗传性神经疾病的反义寡核苷酸疗法。合作旨在加速开发针对目前无治疗方法的疾病的新一代创新疗法。合作的首个部分将聚焦于亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化症、额颞叶痴呆和脊髓小脑性共济失调3型等疾病的治疗。Wave开发的寡核苷酸药物旨在减少疾病促进蛋白的表达或改变功能异常的突变蛋白生产，以治疗目标疾病。第二个部分则赋予Takeda独家许可权，针对包括阿尔茨海默病和帕金森病在内的其他神经疾病进行多项目合作。此合作是Takeda神经科学领域整体战略的一部分，旨在深化其在神经科学领域的承诺。

Cullinan Oncology与MAB Discovery于2018年2月20日宣布建立合作关系，共同开发基于MABD独特发现平台的创新抗体疗法。Cullinan的首席科学官表示，他们期待与MABD团队合作，推进新型激动性抗体项目，该抗体有望成为未来免疫肿瘤和标准治疗的支柱。根据协议，MABD有望在达成各项里程碑时获得现金支付，并享有Cullinan Wittelsbach（Cullinan Oncology的子公司）的股权利益。MAB Discovery的CEO表示，他们很高兴与Cullinan团队合作，期待将公司基于兔子的平台转化为具有显著提升患者预后的差异化抗体。Cullinan Oncology专注于投资和开发多样化的肿瘤疗法，而MAB Discovery则利用独特的兔子抗体发现平台开发高质量的单克隆抗体。

Ionis Pharmaceuticals与AstraZeneca达成合作，将新一代反义药物IONIS-AZ5-2.5（AZD2373）授权给AstraZeneca，用于治疗一种与遗传相关的肾脏疾病。该药物由Ionis发现并设计，旨在抑制未知靶点。AstraZeneca将负责该药物的研发和商业化。Ionis将获得3000万美元的预付款，以及可能高达3亿美元的开发和监管里程碑付款以及销售分成。此次合作体现了Ionis在心血管、代谢和肾脏疾病领域的研发效率，同时也展现了AstraZeneca在治疗领域的专业知识和药物开发能力。

Tetraphase Pharmaceuticals与Everest Medicines Limited签订独家许可协议，在中国大陆、台湾、香港、澳门、韩国和新加坡开发及商业化eravacycline。Tetraphase将获得700万美元的初始预付款，以及最高1650万美元的临床和监管里程碑付款以及最高2000万美元的年度销售里程碑付款。Everest将负责这些地区的开发和商业化。Tetraphase将有权获得eravacycline在这些地区净销售额的两位数分阶段特许权使用费。此协议标志着Tetraphase将eravacycline推向全球市场的关键一步，eravacycline是一款针对复杂腹腔感染和其他严重感染的新型抗生素，在临床试验中表现出对多重耐药菌的强大活性。

AbbVie与Voyager Therapeutics宣布全球战略合作，共同开发针对阿尔茨海默病和其他tau相关神经退行性疾病的潜在新疗法。合作结合了AbbVie在单克隆抗体领域的专业知识和全球临床开发及商业化能力，以及Voyager的基因治疗平台和利用腺相关病毒（AAV）载体治疗神经退行性疾病的专长。该合作旨在通过Voyager的基因治疗平台开发一种潜在的一次性治疗方案，利用AAV载体抗体在脑内产生抗tau抗体，以减少tau病理。AbbVie将负责进一步的临床开发和全球商业化，Voyager将获得前期现金支付和潜在的临床前及一期研究选项支付，以及开发、监管里程碑付款和销售分成。

Voyager Therapeutics与AbbVie达成独家战略合作，共同开发针对tau蛋白的基因疗法，用于治疗阿尔茨海默病等神经退行性疾病。Voyager将利用其基因疗法平台和AAV病毒载体技术，将单克隆抗体输送到大脑中，以减少tau蛋白的病理积累。AbbVie将提供其单克隆抗体领域的专业知识、全球临床开发和商业化能力。Voyager将获得6900万美元的前期付款，以及高达1.55亿美元的预临床和1期临床试验选择权付款，以及开发、监管里程碑付款和版税。双方合作旨在解决神经退行性疾病治疗中的挑战，为患者提供创新的疗法。

Emulate公司与罗氏制药达成战略合作伙伴关系，利用Emulate的人体仿真系统在研发项目中应用，以实现更符合人体相关的研究，从而更早、更好地预测药物候选品的疗效和安全性。该合作将使用人体仿真系统——一个由器官芯片、仪器和软件应用组成的实验室就绪系统——来发现和开发新的治疗性抗体和药物组合，许多药物具有复杂性和人体特异性特征。合作旨在使用反映人体治疗性抗体作用所需复杂生物学的器官芯片，克服当前临床前实验方法的局限性。Emulate的器官芯片复制了细胞在人体器官内功能复杂、动态的状态，并允许将免疫细胞引入器官芯片，从而进行与人体相关的抗体和药物组合的测试。合作的其他组成部分包括使用器官芯片深入了解疾病机制，提高生物标志物的可预测性和早期检测，以及减少科学测试中使用动物。合作的一个额外目标是使用器官芯片中的患者来源的细胞，在个性化药物安全性方面取得进展，并允许一种新的方法来增强个体之间疾病或治疗差异的预测。