2013年2月14日，澳大利亚悉尼——一家名为Helmedix Pty Ltd的早期生物制药公司今日成立，专注于开发针对自身免疫和炎症性疾病的新型疗法，如类风湿性关节炎、结肠炎、银屑病和多发性硬化症。该公司获得澳大利亚医疗研究商业化基金（MRCF）的启动资金支持。Helmedix基于悉尼科技大学（UTS）ithree研究所的知识产权，将开发治疗性肽药物，用于预防和治疗自身免疫性疾病。ithree研究所的研究团队在Dr. Sheila Donnelly的领导下，发现了一系列来自蠕虫寄生虫的免疫调节肽，其中一种肽在抑制宿主炎症反应方面表现出疗效，并在1型糖尿病小鼠模型中显示出治疗潜力。这些肽的免疫调节活性表明它们在多种自身免疫性疾病中具有更广泛的应用潜力。MRCF承诺在未来两年内投入1250万澳元，用于推进免疫调节肽的领先优化和临床前开发。在达成里程碑后，Helmedix将寻求进一步的投资或行业合作，以推动蠕虫来源的肽在临床开发中作为自身免疫和炎症性疾病的治疗方法。Stephen Thompson，Helmedix董事和Brandon Capital合伙人，表示：“Helmedix是MRCF旨在支持的那种早期阶段

Odyssey Thera公司宣布完成新一轮股权融资，并与默克公司（美国及加拿大外称为MSD）签订研究服务合同。此次融资包括新资金和债务转换，总额达280万美元，将用于支持公司技术和产品的持续发展和商业化。新投资者包括HBM Partners、Burrill & Company和Lonza。Odyssey Thera致力于通过深入细胞分析改变药物发现，其专利技术可测量活人细胞内疾病相关通路活性，具有高吞吐量和广泛的高内涵检测能力，可快速识别具有最佳疗效和安全性特征的药物候选物。公司已在基础专利、技术和知识方面与辉瑞、雅培、默克、美国环保署等建立了合作关系。

瑞士生物技术公司Cytos Biotechnology Ltd于2013年2月14日公布了2012年全年财务报告。报告显示，截至2012年12月31日，公司可用于运营的资金为2870万瑞士法郎，包括现金、现金等价物、金融资产和贸易及其他应收账款。与2011年12月31日相比，资金略有下降。2012年公司收入为110万瑞士法郎，主要来自诺华的许可费和一项技术转让。2012年，运营活动的现金消耗从2011年的每月平均154万瑞士法郎降至110万瑞士法郎。公司主要产品CYT003处于2期临床试验阶段，是一种针对过敏性哮喘的新疗法。

日本东京，2013年2月14日——日本大塚制药公司（以下简称大塚制药）宣布将与创新网络公司（INCJ）和三菱UFJ资本公司（MUC）共同成立一家新公司，孤儿病治疗研究所（Orphan Disease Treatment Institute），致力于开发治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。大塚制药将利用其专有技术生产的ENA寡核苷酸作为活性成分，与该公司合作进行DMD治疗药物的研发。INCJ将投资最多16.5亿日元，通过第三方配售新股份支持新公司。新公司还将通过MUC管理的基金进行第三方配售发行新股份。大塚制药将投资新公司，并主要负责药物开发，以实现临床药物开发的验证概念（POC）。DMD是一种罕见遗传性疾病，主要影响新生儿中的男性，发病年龄在2至5岁之间，初期轻微影响自主能力，随着年龄增长，肌肉萎缩加剧，导致运动障碍，许多患者最终在20至30多岁时死亡。目前尚无根本或有效的治疗方法。2006年，日本神户学院大学医学康复系教授松尾政隆和神户大学医学院儿科教授竹岛泰弘首次证明，通过外显子跳跃机制，抗 sense 寡核苷酸可以恢复DMD患者的肌营养不良蛋白表达。大塚制药和孤儿病治疗研究所将联合进行临床和非临床研究

Amicus Therapeutics在LDN WORLD会议上宣布了其药物AT2220（duvoglustat HCl）与酶替代疗法（ERT）联合治疗庞贝病的临床和临床前研究取得积极成果。研究显示，AT2220与ERT联合使用可提高肌肉组织中GAA酶的活性，并计划进行一项新的临床研究以评估AT2220的新配方。此外，AT2220与rhGAA酶的联合配方在临床前研究中显示出提高酶摄取和降低糖原的效果，Amicus正在开发这一新型ERT。公司还计划通过电话会议和网络直播讨论LDN WORLD会议上的数据。

Dow化学公司与Cambrex公司达成协议，由Cambrex负责生产Dow公司的药物溶解性解决方案——羟丙甲纤维素醋酸酯琥珀酸（HPMCAS），以增强药物溶解性。这是Dow与Bend Research在2012年10月宣布的溶解性合作伙伴关系的最终步骤，旨在帮助Dow商业供应溶解性促进剂。Cambrex在瑞典Karlskoga的新运营设施已开始建设，预计2013年底实现产品商业化。Dow的研究与发展高级总监Bob Maughon表示，Dow的聚合物科学和应用专业知识与Cambrex的能力相结合，使Dow能够快速进入市场。Dow的业务总监Marc van Gerwen表示，这项协议展示了他们利用材料科学迅速解决制药行业最紧迫需求的能力，即将难溶性活性药物成分推进成为治疗性口服药物产品。Cambrex的销售和业务发展副总裁Eric Neuffer表示，他们为能与Dow合作感到自豪，并强调该协议进一步验证了Cambrex致力于寻找解决方案，以满足客户对高质量产品和服务的市场需求。Cambrex提供产品、服务和技术，以加速小分子治疗药物的开发和商业化，包括活性药物成分（APIs）、先进中间体和增强药物递送产品。Dow

MorphoSys与Heptares达成合作，共同开发针对G蛋白偶联受体（GPCRs）的抗体疗法。双方将结合Heptares的StaR平台和MorphoSys的Ylanthia抗体库，利用Heptares的StaR技术稳定GPCRs，从而为抗体发现提供新的靶点。MorphoSys将利用其Ylanthia抗体库发现和开发针对这些 StaRs 的抗体疗法，并有权将靶点许可给第三方。Heptares将获得前期和研究资金支付，以及未来许可收入的一部分。此外，Heptares还将利用Ylanthia开发并商业化MorphoSys针对GPCR靶点开发的抗体。

京都大学CiRA与Shin Nippon Biomedical Laboratories， Ltd.（SNBL）达成三年合作协议，共同研发iPS细胞衍生神经元在临床应用中的安全性评估方法。CiRA的Jun Takahashi教授致力于iPS细胞衍生的多巴胺神经元治疗帕金森病的研究，SNBL将利用其临床前研究经验和专业知识，建立iPS细胞技术临床应用所需的安全研究。Takahashi教授在研究中成功将人类胚胎干细胞衍生的多巴胺神经元移植到猕猴模型中，缓解了帕金森病症状，并成功将人类iPS细胞分化为多巴胺神经元并移植到猕猴模型中。此次合作将推动临床前研究，确保该技术在人类应用中的安全性。SNBL计划与学术界和制药行业合作，提供iPS细胞疗法开发的前临床服务。

Mylan与Biocon达成独家战略合作，共同开发与商业化三种胰岛素类似物产品的仿制药。此次合作基于双方在生物仿制药领域的成功合作，将使Mylan获得一系列高价值胰岛素类似物产品，进一步丰富其产品线，并有望成为发达国家糖尿病市场首批仿制药企业之一。合作内容涉及开发、资本投入以及部分其他成本共享，Mylan将拥有美国、加拿大、澳大利亚、新西兰、欧盟和欧洲自由贸易区国家的独家商业化权利，并在其他市场与Biocon共享商业化权利。

Mesoblast Limited宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）同意其在新加坡的Lonza合同制造设施供应专有间充质前体细胞（MPCs）用于美国临床试验，同时保持其在美国的设施。此举是在成功将MPC制造工艺从美国转移到新加坡Lonza设施之后。随着Mesoblast在IND下追求的临床指征不断拓宽，特别是使用MPCs静脉输注治疗过度炎症和免疫疾病，新加坡设施将支持新产品界定策略。FDA已同意Mesoblast的制造工艺适用于3期临床试验供应。Mesoblast计划使用新加坡工厂生产的产品在全球3期临床试验中使用。Mesoblast首席执行官Silviu Itescu表示，拥有多个地理地点制造符合FDA标准的产品是Mesoblast产品界定战略的重要组成部分，并降低了单一地点依赖的风险。预计随着全球产品供应、新产品线和合作伙伴战略的增长，新加坡的运营将相应扩大。Mesoblast Limited是一家全球领先的再生医学生物产品开发公司，其专利的MPC技术正在开发用于治疗包括炎症和免疫疾病、糖尿病及其并发症、骨科脊柱疾病和心血管疾病在内的多种主要临床疾病。