Intellect Neurosciences公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了孤儿药申请，寻求为治疗弗里德赖希共济失调（FA）的药物候选物OX-1（OXIGON）获得孤儿药资格。FA是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，约6000名美国患者受其影响。孤儿药资格将使OX-1在获得FDA批准后享有七年市场独占权，并使公司能够利用包括政府资助、FDA用户费豁免和税收抵免在内的各种财务和监管优惠。公司还计划在欧洲申请孤儿药资格。该公司的OX-1在人类1期临床试验中显示出安全性和耐受性良好。弗里德赖希共济失调研究联盟（FARA）表示支持这一研究项目，并期待与Intellect Neurosciences合作推进临床试验。

法国Nantes和Lyon，2011年4月12日——生物制药公司VIVALIS宣布与一家未公开的全球疫苗公司签署了研究协议，授予对方评估EB66细胞系用于生产人类疫苗候选产品的权利。VIVALIS首席执行官Franck Grimaud和首席科学官Majid Mehtali表示，这是自2011年初以来签署的第二项协议，表明公司的EB66细胞平台正吸引越来越多的疫苗公司。该细胞系具有长期遗传稳定性、不死性和使用无血清培养基在悬浮培养中高细胞密度生长的独特工业和监管特性，能够复制多种人类和动物病毒，目前被许多主要疫苗开发商用于生产研究性病毒疫苗。VIVALIS提供EB66细胞系的研究和商业许可，用于生产治疗性和预防性病毒疫苗、病毒体、VLPs和重组蛋白，特别是具有增强细胞毒性活性的单克隆抗体。VIVALIS从其许可方净销售额中获得前期付款、临床阶段里程碑付款和版税。

加拿大专利局批准了Marina Biotech公司关于SMARTICLES递送技术的专利申请，使公司全球专利组合增加，包括美国、日本、中国等40多个国家的专利。目前，ProNAi Therapeutics公司正在使用SMARTICLES技术进行一项针对癌症治疗候选药物PNT2258的1期临床试验，旨在评估其安全性和耐受性。Marina Biotech致力于RNAi和RNA基治疗药物的开发，其知识产权组合包括71项已授权或待授权的专利，旨在为患者提供更优的治疗选择。

诺华制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）建议批准Afinitor®（依维莫司）片剂用于治疗晚期胰腺神经内分泌肿瘤（NET）患者。这一建议是在展示了来自依维莫司RADIANT（RAD001 In Advanced Neuroendocrine Tumors）试验项目的数据后提出的，该项目是针对晚期NET患者进行的最大规模的试验。III期RADIANT-3试验研究了胰腺起源的晚期NET患者，结果显示与安慰剂相比，依维莫司在无进展生存期方面具有统计学意义的改善。FDA在审查和决定是否批准治疗措施时可以寻求其咨询委员会的建议，尽管它没有义务遵循建议。当胰腺NET发展到晚期，即癌症已扩散到身体的其他部位时，它被认为是侵袭性和难以治疗的。大约60%的胰腺NET患者被诊断为晚期疾病，这些患者的五年生存率为27%。依维莫司针对mTOR，这是一种作为肿瘤细胞分裂、血管生长和细胞代谢的重要调节蛋白。依维莫司在治疗晚期胰腺NET方面的研究是诺华致力于为有重大未满足医疗需求的病人识别靶向治疗方案的例证。

Morphotek公司获得美国国防部约94.7万美元的拨款，用于支持开发针对生物战剂肉毒神经毒素（BOTN）的治疗性单克隆抗体（mAbs）。这是美国国防部门为保护民众免受生物战剂威胁而实施的项目的一部分。Morphotek曾于2007年获得230万美元资金支持这些mAb疗法的初步开发。该公司致力于开发具有中和肉毒神经毒素活性的mAbs，这笔资金将进一步支持工程化基于单克隆抗体疗法，以保护人体免受这些毒素的侵害。Morphotek公司是美国制药公司Eisai Inc.的子公司，专注于通过独特的基因进化技术开发蛋白质和抗体产品。Eisai Inc.成立于1995年，是美国前20大制药公司之一，专注于神经学、消化系统疾病和肿瘤/重症监护等领域。

Bavarian Nordic A/S宣布，美国政府对IMVAMUNE®天花疫苗冻干版研发合同的价值从4000万美元增至9400万美元，用于验证新冻干制造工艺及相关临床前和临床研究。该合同原于2009年11月签订，提供基础年度资金，并可选年度资金至2014年。此次增加的资金将支持额外研究和制造活动，以推进冻干版IMVAMUNE®的研发。Bavarian Nordic已获得美国政府超过7.4亿美元的IMVAMUNE®研发和供应合同。公司总裁兼首席执行官Anders Hedegaard表示，该合同加强了与美国政府在医疗对策开发方面的长期合作，并有助于未来与美国政府签订新合同。

德国图宾根，2011年4月11日——临床阶段生物制药公司immatics biotechnologies GmbH今日宣布，辉瑞公司同意支持其关键性III期临床试验（IMPRINT=IMA901多肽疫苗随机国际研究），该试验将评估IMA901，一种针对晚期肾细胞癌的疗法性癌症疫苗。该关键性III期研究将评估IMA901与辉瑞的Sutent（舒尼替尼马来酸盐）联合治疗与单独使用Sutent的晚期肾细胞癌患者的总生存期作为主要终点。该研究预计将在欧洲和美国招募约330名患者。辉瑞将为所有招募到关键性研究中的患者提供Sutent。预计首批患者将于2011年4月开始治疗。immatics首席执行官保罗·海姆表示，辉瑞承诺支持其关键性III期试验，提供Sutent，这表明了对IMA901及其在肾细胞癌患者治疗中可能成为重要突破的兴趣。IMA901在晚期肾细胞癌患者的II期试验中产生了令人鼓舞的总生存期数据，与现有治疗的历史比较有可比性。重要的是，II期研究还显示，患者的生存与对IMA901的免疫反应之间存在关联，并确认了在早期I期研究中观察到的良好安全性特征。辉瑞肿瘤学战略联盟和合作伙伴关系副总裁克雷格·伊格尔表示，辉

CombiMatrix公司与Clarient公司达成战略合作，Clarient获得CombiMatrix DNAarray产品组合的商业化权利。该产品基于aCGH技术，为医生提供全面基因组分析，辅助癌症治疗决策。合作旨在提升DNAarray平台在临床接受度和商业化应用，同时推动肿瘤学领域的新诊断工具开发。此次合作正值CombiMatrix推出DNAarray Oligo 180K Heme Profile，该平台提供癌症基因全面分析，与Clarient在肿瘤学领域的分子诊断菜单相辅相成。

MabVax Therapeutics获得国家癌症研究所（NCI）的180万美元SBIR项目资助，用于支持其疫苗预防肉瘤复发的二期临床试验。该公司此前已获得150,000美元的启动资金，用于生产并测试其肉瘤疫苗。新获得的974,000美元和878,000美元将帮助支付临床试验费用。该疫苗旨在激发患者免疫系统产生针对肉瘤细胞表面的三种神经节苷脂抗原的抗体，以消除残留的循环癌细胞和微小转移灶。MabVax Therapeutics专注于开发针对预防癌症复发的疫苗和抗体疗法，并计划在未来几年内开发针对多种癌症的疫苗。

GeoVax Labs宣布与国家过敏和传染病研究所（NIAID）及其下属的HIV疫苗试验网络（HVTN）合作，扩大预防HIV/AIDS疫苗的研发。该疫苗产品由GeoVax科学家开发，表达人类粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）和灭活的HIV蛋白。这种新型疫苗由表达人类GM-CSF和非感染性HIV病毒样颗粒的重组DNA疫苗组成，通过DNA疫苗启动免疫反应，随后通过重组改良安卡拉痘苗（MVA）病毒载体疫苗进行加强。该疫苗基于GeoVax DNA/MVA疫苗，目前正在进行HVTN的2a期临床试验。GM-CSF是一种细胞因子（生长刺激蛋白），用于扩大和成熟启动免疫反应的细胞，并在人类癌症疫苗中进行了广泛测试。GeoVax的GM-CSF佐剂疫苗被纳入其产品组合，因为猴原型疫苗能够诱导免疫反应，预防猴免疫缺陷病毒（SIV）感染。在非人灵长类动物中，GM-CSF增强的疫苗在70%的动物中实现了对SIV的保护。GeoVax期待HVTN将进行GM-CSF佐剂疫苗产品的HVTN 094试验，预计将在当年晚些时候开始。HVTN是资助该试验的NIAID资助的全球最大的HIV/AIDS疫苗开发和研究临床试验网络。