NextPoint Therapeutics将在2025年美国癌症研究协会年会上展示其针对B7-H7轴的精准治疗新药研发成果，包括抗体-药物偶联物（ADC）和双特异性T细胞激活剂等，旨在为多种实体瘤患者提供新型免疫治疗选择。公司将在会议期间发表四篇关于B7-H7靶向治疗的论文，涉及B7-H7在多种癌症中的表达、新型抗体药物偶联物的安全性以及B7-H7作为ADC靶点的潜力。这些研究旨在支持NextPoint Therapeutics的临床生物标志物策略，以确定适合接受B7-H7靶向疗法的患者群体。

MiraDx公司宣布，其分子诊断产品PROSTOX ultra在《临床癌症研究》杂志上发表的研究中得到了验证，该产品能够通过生物学和遗传学预测前列腺癌患者接受放疗后的长期副作用。这项由加州大学洛杉矶分校辐射肿瘤学系的科研人员领导的研究，确认了PROSTOX ultra测试的有效性，这是首个能够根据患者独特的遗传特征预测长期放疗副作用的方法。研究结果表明，放疗毒性对每个患者来说都是一种独特的生物学反应，强调了利用遗传学来个性化并改善癌症治疗的潜力。该研究还揭示了三种不同的放疗诱导的泌尿生殖系统毒性时间表：仅急性、慢性和晚期。这些发现支持了基于mirSNP的生物标志物在放疗前独立预测不同类型毒性风险的可能性，无论临床因素如年龄或放疗技术如何。

Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，其研发的setmelanotide药物在治疗获得性下丘脑肥胖的3期临床试验中取得积极结果。该试验显示，与安慰剂组相比，接受setmelanotide治疗的病人在52周内平均体重指数（BMI）降低了16.5%，而安慰剂组则增加了3.3%。setmelanotide在18岁及以上和18岁以下的患者中均显示出显著的BMI降低效果。公司预计将在2025年第三季度完成美国和欧盟的监管提交，并计划在医疗会议上公布完整数据。

Apnimed公司宣布，其与Shionogi & Co., Ltd.合资成立的Shionogi-Apnimed Sleep Science, LLC（SASS）开发的创新口服药物组合SASS-001在针对中枢性睡眠呼吸暂停患者的Phase 2A RESTEADY临床试验中已开始给药，这是该领域的首个临床试验。该研究预计将在2026年上半年公布初步结果。SASS-001是Apnimed和Shionogi共同研发的，旨在解决睡眠呼吸相关疾病复杂病理的药物。同时，Apnimed的AD109项目也在进行中，预计将在2025年第二季度和第三季度分别公布两个三期临床试验的初步数据。AD109旨在治疗肥胖和非肥胖成人患者的轻、中、重度睡眠呼吸暂停。

TG Therapeutics公司宣布发表了两篇学术论文，一篇探讨了CD20治疗多发性硬化症（MS）的演变，另一篇则详细介绍了七位MS患者从其他抗CD20单克隆抗体疗法切换到BRIUMVI（ublituximab-xiiy）的经历，原因是对疗效或耐受性有担忧。这些论文提供了切换治疗策略的合理性，并展示了BRIUMVI在改善患者预后方面的潜力。TG Therapeutics表示，将继续通过ENHANCE和ENABLE研究来评估这些案例报告是否可以得到进一步支持。此外，公司还介绍了BRIUMVI的 Phase 3临床试验结果，以及BRIUMVI在治疗MS中的安全性信息。

ALX Oncology公司宣布，其潜在最佳和首创抗体药物偶联物（ADC）ALX2004获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND申请批准，用于治疗EGFR表达的实体瘤。ALX2004是基于公司专有的连接体-有效载荷平台ALX2004开发的，该平台是公司首个ADC，由ALX Oncology科学家完全设计和开发。公司预计将在2025年中开始ALX2004的Phase 1临床试验，并在2026年上半年度提供初步安全性数据。ALX2004旨在优化肿瘤细胞靶向化疗药物的有效递送，同时最大限度地减少全身毒性。该分子在临床前模型中表现出强大的抗肿瘤活性，是公司临床管线中的战略补充。

Aerovate Therapeutics宣布，在与其之前宣布的与Jade Biosciences的合并（“合并”）相关联，预计将向合并前Aerovate的股东（“现金股息”）支付总额在67.6至69.6百万美元范围内的现金股息。这一预期的股息范围基于Aerovate在合并关闭前的估计净现金。截至2025年4月4日，Aerovate的普通股有28,985,019股流通。现金股息的正式宣布需经Aerovate董事会批准，预计将在本月底宣布。在获得批准后，现金股息将与合并关闭相关联支付。合并仍需获得Aerovate股东的批准和其他关闭条件。Aerovate的股东将在2025年4月16日东部时间上午9:00举行的Aerovate股东特别会议上审议并投票批准合并。各方预计合并将在2025年4月30日之前完成。

研究摘要： 一项新发表的临床研究表明，Avmacol，一种含有硫代葡萄糖苷和活性黑芥子酶的口服补充剂，能够有效减少前吸烟者支气管活检中阳性Ki-67细胞数量，这些前吸烟者属于肺癌高风险人群。这项由Yuan等人进行的研究发表在《癌症预防研究》杂志上，结果表明Avmacol是安全有效的。硫代葡萄糖苷是一种广泛研究的异硫氰酸盐，具有解毒、细胞健康和抗氧化益处。在双盲、安慰剂对照、随机临床试验中，43名前吸烟者被分配到硫代葡萄糖苷（Avmacol）或安慰剂组。结果显示，与安慰剂组相比，硫代葡萄糖苷组Ki-67指数降低了20%。这项研究为硫代葡萄糖苷在肺癌预防中的作用提供了支持，并进一步证实了Avmacol作为硫代葡萄糖苷产生品牌的领先地位。Nutramax Laboratories Consumer Care, Inc.是一家专注于研发促进消费者健康产品的公司，自1992年成立以来，该公司致力于开发高质量的产品。

美国FDA批准了CureVac公司针对鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）的mRNA疗法CVHNLC的IND申请，CVHNLC通过独有的全基因组发现平台编码新型肿瘤表位，将与其他疗法联合使用，预计2025年下半年开始患者治疗。这一批准标志着CureVac在肿瘤学领域的管线进展，未来计划在2026年将更多候选药物进入临床试验。CVHNLC是一种基于mRNA的精准免疫疗法，包含两种不同的mRNA构建体，编码八种与sqNSCLC患者相关的肿瘤相关抗原（TAAs），其中包含一种新型TAAs，此前未在癌症免疫疗法试验中测试过。该1期临床试验将评估CVHNLC与pembrolizumab联合使用的安全性和耐受性。

Tharimmune公司宣布其产品管线扩展，推出HS1940和HS3215两种双靶点生物制剂，分别针对PD-1/VEGF和HER2/HER3。这些产品利用EpiClick™技术平台，旨在解决免疫学和炎症领域的未满足需求。HS1940作为双表位生物制剂，同时作用于PD-1通路和抑制血管生成，可能为多种癌症提供更广泛的治疗选择。HS3215则针对HER2和HER3受体，有望克服现有HER2靶向疗法的耐药性。Tharimmune计划进一步优化HS1940的绑定特性，并启动IND-enabling研究。EpiClick™技术能够快速高效地创建具有高特异性和亲和力的模块化抗体，针对多种靶点。

Kashiv BioSciences与GoldenTree Asset Management达成150百万美元的信用协议，用于支持其在美印两国推进研发和制造战略，包括扩建Piscataway和Pipan的先进制造设施，并支持研发和运营资金需求。此融资将助力Kashiv BioSciences扩大制造能力，推进生物类似药候选人的管线，并在全球范围内提升患者护理和药物可及性。

Allogene Therapeutics宣布，其双靶点CD19/CD70嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法ALLO-329获得美国FDA三项快速通道资格认定，用于治疗系统性红斑狼疮、炎症性肌病和弥漫性系统性硬化症等自身免疫疾病。ALLO-329采用CRISPR技术实现双CAR表达，旨在减少或消除淋巴清除，扩大患者群体。公司计划于2025年中启动1期RESOLUTION篮式试验，评估ALLO-329在上述疾病中的安全性和初步疗效。

新闻摘要： 加拿大生物技术公司Synucure Therapeutics宣布，其创新治疗帕金森病的项目获得了280万美元的投资。魁北克省政府通过其代理Investissement Qubec提供了其中一半的资金，即140万美元，并成为公司的股东。剩余的140万美元由私人投资者提供。这笔资金将用于开发一种新型半胱氨酸配方，这种药物经过15年的研究，显示出神经保护和神经修复的特性。Synucure Therapeutics的目的是成为帕金森病研究的全球参考，并改变受此病影响患者的命运。公司CEO和联合创始人Sylvain Chrtien表示，他们将继续寻求资本，并希望在未来几个月内获得新合作伙伴的支持。魁北克经济部长Christopher Skeete表示，魁北克政府为Synucure Therapeutics的投资有助于推动生物科学领域的进步，并改善公众的医疗保健。

Pliant Therapeutics将在2025年美国胸科学会国际会议上展示三篇科学海报，并有一个口头报告。报告内容包括对Bexotegrast抗纤维化活性的研究、ILD亚型生物标志物的分析以及Bexotegrast对病理肺细胞群体的影响。海报和报告将在会议期间和公司网站上公布。Pliant Therapeutics是一家专注于纤维化疾病治疗的生物制药公司，其领先产品bexotegrast正在开发用于治疗特发性肺纤维化。

Centessa Pharmaceuticals的实验性促醒剂ORX750在睡眠剥夺的健康志愿者中表现出促进清醒的效果，这一发现预示着其作为治疗嗜睡症和其他睡眠障碍的潜力。Leerink Partners的分析师认为ORX750的疗效信号“令人信服”，指出与安慰剂相比，其在平均睡眠潜伏期和主观警觉性方面有显著改善。Centessa在2025年美国神经学年会上的数据显示，服用5毫克ORX750的患者平均睡眠潜伏期为37.9分钟，而安慰剂组平均延迟15.3分钟，治疗差异22.6分钟具有高度统计学意义。ORX750在日间也能显著提高患者的警觉性，且安全性良好，副作用轻微或中度，无需医疗干预。BMO Capital Markets认为ORX750有望成为治疗嗜睡症“最佳疗法”，预计2025年将进行II期临床试验，并推动公司至2027年。此外，Centessa正在推进ORX750的II期临床试验，预计将展示其在多种类型嗜睡症中的“最佳疗效”和“最低剂量”特点，有望为Centessa带来30%至50%的股价上涨。ORX750通过激活大脑中维持清醒的蛋白——促醒素受体2，来治疗嗜睡症，同时也有望改善注意力、认知缺陷和疲劳等

Verge Genomics公司宣布，其研发的PIKfyve抑制剂VRG50635在治疗散发性及家族性肌萎缩侧索硬化症（ALS）的1b期概念验证研究中，多项数字临床生物标志物终点能够捕捉到疾病在治疗前的8周内关键功能的改变，包括运动、呼吸、睡眠和言语。这些数据将在2025年4月8日美国神经学会第77届年会上由Verge Genomics首席医疗官Diego Cadavid博士进行展示。该研究旨在利用人工智能和人类数据，通过创新技术评估潜在治疗的好处，并连续、客观地测量患者关键功能的变化。VRG50635的1b期研究已于2024年8月完成招募，预计将在今年下半年公布疗效和安全性结果。

Savara公司宣布，将在德国肺科学会第65届大会和日本呼吸学会第65届年会上展示molgramostim在治疗罕见肺病aPAP的3期临床试验IMPALA-2的初步数据。该研究显示，吸入molgramostim可改善患者肺气体交换、生活质量及运动能力。Francesco Bonella博士和Yoshikazu Inoue博士将分别在不同会议上进行报告。aPAP是一种罕见的肺病，其特征是肺泡中表面活性物质的异常积累，导致气体交换受损。Savara公司专注于罕见呼吸疾病的治疗，molgramostim是该公司的领先项目，目前处于3期开发阶段。