美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝了Invivyd公司关于其抗SARS-CoV-2双特异性抗体Pemgarda的紧急使用授权（EUA）扩大申请，该公司周一宣布。Invivyd曾申请扩大Pemgarda的使用范围，包括治疗无替代治疗方案的免疫抑制者的轻度和中度COVID-19。尽管如此，Pemgarda作为预防性药物在去年3月获得的EUA仍然有效。位于马萨诸塞州沃尔瑟姆的Invivyd公司在周一上午宣布了这一消息，随后其股价在周一下午下跌了约三分之一。分析师表示，这一结果并不令人意外，突显了FDA对治疗用途要求的抗病毒活性，以及重新用途单克隆抗体在病毒演变环境中的挑战。Pemgarda是目前市场上唯一的COVID-19预防性药物，而阿斯利康的Evusheld在2021年获得批准后，因对新兴SARS-CoV-2变种失去有效性，于2023年被撤回。Invivyd的管线主要专注于抗体治疗和预防COVID-19，作为疫苗免疫抑制患者的替代品。尽管Pemgarda尚未获得全面FDA批准，但公司正在继续进行下一代抗体COVID-19预防药物VYD2311的I期临床试验，将其视为Pemgarda的继任者。本月早些时候，In

Sandoz宣布在美国推出Pyzchiva®（ustekinumab-ttwe），这是一种用于治疗某些慢性炎症性疾病的生物类似物，与参考药物Stelara®具有相同的适应症。Pyzchiva®由Samsung Bioepis Co., Ltd.开发并由Sandoz商业化，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。该药物的上市加强了Sandoz在美国免疫学产品组合，并增加了患有慢性炎症性疾病（如银屑病和银屑病关节炎）的患者对生物制剂的获取。Pyzchiva®提供了多种剂量选项和比参考药物更长的稳定性，旨在满足不同患者的需求，并预计在2025年上半年提供可互换性。Sandoz为Pyzchiva®患者提供全面的支持资源，包括保险覆盖、自注射培训和商业保险患者的共付计划。此举措符合与Johnson & Johnson的和解和许可协议，Sandoz于2023年9月与Samsung Bioepis达成生物类似物ustekinumab的商业化协议。

Seaport Therapeutics在ISCTM会议上公布了一项关于抑郁症临床试验中安慰剂反应影响的元分析。研究发现，临床评估的数量和频率与安慰剂反应的增加呈正相关，即使在考虑了试验地点、患者就诊次数和治疗类型等因素后。此外，研究还发现，试验地点数量和研究持续时间与安慰剂效应没有显著关联，而基线抑郁严重程度与安慰剂变化有轻微关联。这项研究为影响安慰剂效应的因素提供了新的见解，并强调了进一步研究设计因素对抑郁症临床试验影响的重要性。

Samsung Bioepis宣布其生物类似物PYZCHIVA®（ustekinumab-ttwe）在美国上市，用于治疗中重度斑块型银屑病、活跃的银屑病关节炎、中重度活跃的克罗恩病和中重度活跃的溃疡性结肠炎。该药物通过Sandoz公司在美国45个州上市，提供多种剂型。Samsung Bioepis表示，PYZCHIVA的上市是公司的重要里程碑，有助于降低医疗保健成本，促进可持续的医疗保健体系。Samsung Bioepis与Sandoz于2023年9月达成商业合作协议，负责PYZCHIVA的开发、注册、知识产权、制造和供应。Samsung Bioepis拥有11个生物类似物在产品管线中，目前在美国已有10个生物类似物获得批准，其中5个已上市。

Healx公司宣布，其AI赋能的生物技术公司正在进行一项名为INSPIRE-NF1的二期临床试验，评估口服实验性药物HLX-1502在神经纤维瘤病1型（NF1）患者中的安全性和有效性。NF1是一种罕见的遗传性疾病，会导致肿瘤沿神经生长，通常在儿童期出现，全球约有1/2500的人受到影响，可能导致严重的并发症。目前治疗选择有限，许多患者面临侵入性手术或具有严重副作用的疗法。HLX-1502是利用Healx专有的AI平台发现的，该平台加速了潜在药物候选人的识别。该疗法已获得美国食品药品监督管理局的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定，突显了其在NF1社区中的潜在重要性。该试验标志着为NF1患者提供新治疗选择的重要一步，有望改变NF1的治疗模式。

LETI-101在亨廷顿病（HD）小鼠模型中表现出对突变亨廷顿蛋白（mHTT）的显著降低，超过80%，同时保留了野生型亨廷顿蛋白。在非人灵长类动物中，LETI-101的给药被良好耐受，并在受亨廷顿病影响的脑区显示出治疗相关的核酸酶和引导RNA表达潜力。ElevateBio公司宣布，其基因编辑和研发技术业务ElevateBio Life Edit开发的亨廷顿病项目LETI-101在临床前研究中表现出对疾病相关基因因素的精准靶向，支持其作为主要开发候选药物的选择。这些数据将在2025年2月24日至27日在加州棕榈泉举行的第20届亨廷顿病治疗会议上展示。LETI-101的进展验证了ElevateBio的基因编辑技术，并展示了其通过整合技术、制造和疗法来改变医学未来的潜力。亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，由亨廷顿基因中的CAG三核苷酸扩张引起，导致亨廷顿蛋白的突变形式在脑中聚集，损害神经元并导致神经退行性变。

IO Biotech在2025年2月23日至26日举行的美国癌症研究协会（AACR）-IO会议上宣布了一项关于新型肽疫苗的研究成果。该疫苗针对TGF-β（转化生长因子β）在实体瘤中的免疫抑制效果，通过调节肿瘤微环境（TME）的架构来激活T细胞并驱动抗肿瘤活性。研究发现，这种名为IO170的TGF-β肽疫苗在胰腺腺癌和前列腺癌模型中显示出显著降低肿瘤生长的效果，同时诱导了强大的免疫反应，重塑了TME，而没有引起全身毒性或不良的脱靶效应。这些发现支持了针对TGF-β的免疫调节疫苗作为治疗多种癌症的新型方法的持续开发。IO Biotech的T-win®平台旨在选择性地调节TGF-β活性，而不是完全抑制它，靶向肿瘤细胞和TME中的关键免疫抑制细胞。

Celltrion公司宣布，欧洲委员会（EC）已批准其生物类似药Avtozma®（CT-P47）上市，该药参照RoActemra®（托珠单抗）。Avtozma®获准用于包括中重度活动性类风湿性关节炎（RA）、活动性系统性幼年特发性关节炎（sJIA）、多关节炎性幼年特发性关节炎（pJIA）和巨细胞动脉炎（GCA）在内的所有适应症。Celltrion表示，这一批准是其提供负担得起、有效免疫疾病解决方案使命的重要一步，并承诺为欧洲市场提供定制化解决方案。Avtozma®是基于全面数据包和证据获得批准的，包括一项III期临床试验结果，显示Avtozma®与参照产品具有生物相似性。这是Celltrion第12个获得EC批准的生物类似药。

2025年2月24日，心衰领域创新医疗器械研发商Alpine Medical宣布完成700万美元天使轮融资。本轮融资由控股股东沃杰资本和产业资深人士共同参与，募集资金将主要用于新一代经皮心室辅助装置（pVAD）的研发和注册临床相关工作。

Mirum Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准CTEXLI™（chenodiol）片剂，一种胆汁酸，用于治疗成人脑腱黄瘤病（CTX）。CTEXLI是首个也是唯一获批准用于治疗这种罕见、进展性和致残性疾病的治疗方法。该批准基于RESTORE 3期研究的数据，该研究评估了CTEXLI在CTX成人患者中的安全性和有效性，通过测量尿液胆汁醇和其他次要指标。主要终点——胆汁醇（尿液23S-戊醇）的减少高度统计学上显著（p

Auron Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型口服KAT2A/B降解剂AUTX-703针对复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者的快速通道资格。AUTX-703是Auron公司利用其AURIGIN™平台发现和开发的同类首创药物，此前已展示出其在AML中提供显著生存优势的预临床数据。随着FDA最近批准其新药临床试验（IND）申请，Auron计划在2025年第一季度开始AUTX-703在血液恶性肿瘤的临床开发。Auron创始人兼首席执行官Kate Yen表示，FDA对AUTX-703潜在重要治疗价值的认可，凸显了创新治疗对这些患者的迫切需求。AML是一种侵袭性血液癌症，患者复发或难治性AML的五年生存率约为10%，迫切需要新的治疗方法。Auron Therapeutics是一家以平台为基础、以产品为驱动的生物技术公司，致力于通过靶向细胞状态可塑性来改善肿瘤和炎症性疾病患者的预后。

2024年3月坊间流传一份《全链条支持创新药发展实施方案》（征求意见稿），2024年国常会审议通过了《全链条支持创新药发展实施方案》，随后各地也纷纷出台相关支持政策，但国家的正式方案一直没有见到。 但最近行业内又流传出2份创新药相关的重量级征求意见稿，一是 《关于医保支持创新药高质量发展的若干揩施(第二轮征求意见稿)》 ，二是 《关于完善药品价格形成机制的意见（征求意见稿）》 。 一、优化政策支撑，鼓励创新药研发。

2024年3月坊间流传一份《全链条支持创新药发展实施方案》（征求意见稿），2024年国常会审议通过了《全链条支持创新药发展实施方案》，随后各地也纷纷出台相关支持政策，但国家的正式方案一直没有见到。 但最近行业内又流传出2份创新药相关的重量级征求意见稿，一是 《关于医保支持创新药高质量发展的若干揩施(第二轮征求意见稿)》 ，二是 《关于完善药品价格形成机制的意见（征求意见稿）》 。 到2027年，药品价格形成机制成熟定型，推动医药行业高质量发展取得新成效 。

美国食品和药物管理局（FDA）已接受百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）的补充生物制品许可申请，该申请将Opdivo（nivolumab）与Yervoy（ipilimumab）的联合免疫疗法作为潜在的一线治疗选项，用于治疗不可切除或转移性MSI-H或dMMR结直肠癌患者。该申请基于CheckMate -8HW三期临床试验的结果，该结果显示Opdivo加Yervoy在一线治疗设置中与化疗相比，以及与Opdivo单药治疗相比，均达到了双重主要终点——无进展生存期（PFS）。FDA已授予该申请突破性疗法指定和优先审评状态，并指定了2025年6月23日为处方药用户费法案（PDUFA）目标日期。

Regeneron制药公司宣布，其基因疗法DB-OTO在治疗12名因otoferlin基因变异导致的重度遗传性听力丧失的儿童中显示出积极效果。在Phase 1/2 CHORD临床试验中，接受治疗的儿童中，10名在治疗后评估中表现出显著的听力改善，其中一名儿童在10个月大时接受了首次剂量，72周后显示出言语和发育进步。这些结果在ARO第48届年度冬季会议上以口头报告形式呈现，显示了DB-OTO作为 otoferlin相关听力损失潜在治疗方法的革命性前景。试验中，12名参与者接受了DB-OTO治疗，其中9名接受了一侧耳部的注射，3名接受了双侧注射。DB-OTO已获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局的孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学高级治疗指定。

Samsung Bioepis宣布其生物类似物PYZCHIVA（ustekinumab-ttwe）在美国上市，该药物与Stelara（ustekinumab）类似，用于治疗中重度斑块状银屑病、活跃的银屑病关节炎、中重度活跃的克罗恩病和中重度活跃的溃疡性结肠炎。PYZCHIVA由Samsung Bioepis的商业化合作伙伴Sandoz提供，以多种剂型在美国上市，包括45 mg/0.5 mL和90 mg/mL预填充注射器和130 mg/26 mL单剂量静脉输液瓶。该药物的上市对Samsung Bioepis和数百万患有炎症性疾病的美国患者来说是一个重要里程碑，有助于降低医疗保健成本，促进可持续的医疗保健体系。Samsung Bioepis拥有11个生物类似物在产品线和研发管线中，其中10个在美国获得批准，5个已上市。

一项新实验室研究表明，ExThera Medical的Seraph 100微结合亲和血滤器（Seraph 100）吸附介质可以特异性地从胰腺癌（PDAC）患者的血液中移除肿瘤相关微粒，为疾病管理提供了一种新的方法。该研究由西达-赛尼医疗中心、南加州大学和凯克医学院合作进行，分析了七名PDAC患者的血液样本，并评估了血液净化对其他肿瘤相关因素（如微粒和可溶性蛋白）的影响。尽管需要更多的临床研究，但这些发现增加了我们对治疗转移性疾病这一最具挑战性和致命性的癌症的新方法的理解。Seraph 100最初是为从血液中减少病原体而开发的，包括细菌、病毒和真菌。体外实验已证明，Seraph 100吸附介质能够从血液中移除循环肿瘤细胞。ExThera Medical致力于生成强大的临床数据，以评估Seraph 100在多个应用中的安全性和有效性。该研究结果发表在ScienceDirect的Cancer Letters上。