Wave Life Sciences Ltd. 成功完成了之前宣布的公开发行，并宣布承销商全额行使了购买额外375万股普通股的期权，每股价格为8美元。加上预付认股权证的销售，公司共筹集了约2.3亿美元。J.P. Morgan和Leerink Partners担任本次发行的联合簿记经理，Truist Securities和Mizuho担任簿记经理。本次发行仅通过招股说明书和相关补充说明书进行，这些文件已提交给美国证券交易委员会（SEC）。Wave Life Sciences专注于RNA药物，其平台PRISM结合了多种模式、化学创新和人类遗传学深度见解，旨在治疗罕见和常见疾病。

Azitra公司宣布将在2024年9月26日于阿姆斯特丹举行的欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上进行关于ATR-04的突破性口头报告。ATR-04是一种由健康志愿者分离并经过基因改造的表皮葡萄球菌菌株，用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂引起的皮肤毒性。该产品正在开发中，针对由EGFR抑制剂抑制皮肤免疫、导致炎症和IL-36γ及金黄色葡萄球菌水平升高的EGFRi相关皮肤毒性。美国约有15万名患者遭受EGFRi引起的皮肤毒性。Azitra正在进行一项多中心、随机、对照的1/2期临床试验，以评估ATR-04在EGFR抑制剂引起的皮肤毒性患者中的安全性及有效性，并已获得FDA的快速通道指定。报告将展示ATR-04的预临床开发情况和计划中的1/2期临床试验细节。

Emergent BioSolutions宣布，已获得2024年和2025年约4亿美元订单，涉及痘苗、天花和猴痘产品组合。其中包括之前公布的美国政府合同修改，以采购ACAM2000（天花和猴痘（痘苗）疫苗，活疫苗）以及CNJ-016 [痘苗免疫球蛋白静脉注射（人）]（VIGIV）合同选项。到2024年为止，ACAM2000和VIGIV的客户订单已交付近2.1亿美元。2024年剩余时间和2025年，Emergent将确认交付ACAM2000和VIGIV的额外1.85亿美元以上订单。Emergent继续作为生物防御和全球卫生准备的医疗对策的受信任合作伙伴，这些增量订单展示了其持续领导力，以帮助应对严重的病毒威胁，如天花和猴痘。Emergent积极参与应对持续的猴痘疫情，包括向非洲大陆受影响国家捐赠50,000剂ACAM2000疫苗。

CSL Seqirus宣布获得第五项来自美国卫生与公众服务部下属生物医学高级研究与发展局（BARDA）的奖项，以应对禽流感疫情。该公司将扩大其MF59佐剂储备，达到4000万剂，以支持国家流感大流行疫苗储备（NPIVS）。这项价值1.214亿美元的多年期奖项将支持美国政府的疫情准备工作。MF59佐剂是流感大流行准备计划的重要组成部分，它能减少产生免疫反应所需的抗原量，从而增加疫苗剂量。CSL Seqirus将利用其北卡罗来纳州霍利斯普林斯工厂生产MF59，该工厂是在与BARDA的长期公私合作伙伴关系下建立的，旨在提供国内流感大流行准备。该VMI计划下的MF59可用于生产针对禽流感和其他流感株的疫苗。

Fujirebio宣布其全资子公司Fujirebio Diagnostics已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了Lumipulse® G pTau 217/β-Amyloid 1-42血浆比率的体外诊断（IVD）测试申请。这是美国首个商业化的基于血液的IVD测试，旨在帮助评估阿尔茨海默病（AD）。该测试结合了血浆中可测量的pTau 217和β-Amyloid 1-42浓度，形成pTau 217/β-Amyloid 1-42数值比，以识别与AD相关的淀粉样病理患者。AD是一种影响超过600万美国人的毁灭性疾病，是导致残疾和死亡的主要原因。目前，可靠的诊断工具获取有限，诊断涉及多种主观措施和昂贵或侵入性程序。Fujirebio的Lumipulse pTau 217/β-Amyloid 1-42血浆比测试使用Fujirebio的完全自动化的Lumipulse G1200仪器系统，该系统在美国的实验室中广泛可用。该新比率测试补充了2022年5月FDA授权用于脑脊液（CSF）的Lumipulse G β-Amyloid比率（1-42/1-40）。Fujirebio致力于改善AD的诊断和治疗，正在开发额外的检测，以

Phio Pharmaceuticals Corp.在即将于10月6日至9日在蒙特利尔举行的第20届寡核苷酸治疗学会（OTS）会议上，将展示其专利技术平台INTASYL®siRNA基因沉默技术的数据。该技术旨在提高免疫细胞杀伤肿瘤细胞的效果，并将在会上重点介绍如何通过INTASYL技术增强体外扩增过程，以改善如NK、TIL或CAR-T等细胞治疗的功效和结果。INTASYL技术的优势在于其简化的化学组成，旨在降低毒性并提高耐受性和疗效。Phio的展示将于10月8日下午3:45至6:45在蒙特利尔的Centre Mont-Royal举行，主题为“INTASYL®Self-Delivering RNAi：癌症治疗的灵活平台”。Phio是一家专注于使用其专有INTASYL siRNA技术沉默特定基因的临床阶段生物技术公司，其INTASYL技术是唯一一种无需特殊配方或药物递送系统的自递送RNAi技术。

意大利生物技术公司Genespire成功完成46.6百万欧元（约52百万美元）的B轮融资，由Sofinnova Partners、XGEN Venture和CDP Venture Capital共同领投，与Indaco SGR组成强大投资团。此轮融资旨在推进其首个儿科基因疗法进入临床试验，治疗甲基丙二酸血症（MMA）。MMA是一种影响氨基酸和脂肪代谢的遗传疾病，患者常在婴儿早期发病，伴随高死亡率和发病率。Genespire的领先候选药物GENE202利用其免疫屏蔽慢病毒载体（ISLV）平台，有望成为治疗MMA的突破性疗法。此外，本轮融资还将加强公司管线，推动针对多种遗传疾病候选产品的发现和临床前研究。

Foundation Medicine获得美国退伍军人事务部连续第二份五年合同，为符合条件的癌症退伍军人提供肿瘤分子分析测试和服务，作为国家精准肿瘤计划的一部分。该合同覆盖了Foundation Medicine的多种测试，包括基于组织的FoundationOne®CDx、液体测试FoundationOne®Liquid CDx、基于组织的RNA测序测试FoundationOne®RNA和FoundationOne®Heme。这些高质量的诊断测试能够准确识别驱动癌症的基因突变，并为患者匹配最有效的治疗方案。Foundation Medicine的首席商业官Annie Murphy表示，公司荣幸能与退伍军人事务部的国家精准肿瘤计划继续合作，为退伍军人提供高质量的诊断测试。

加拿大卫生部门批准了Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.公司研发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY（Exagamglogene Autotemcel）上市，用于治疗12岁以上患有镰状细胞性贫血（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的患者。这是加拿大首次批准基于CRISPR技术的基因编辑疗法。该疗法基于两项全球临床试验的积极中期结果，旨在减少或消除SCD患者的血管闭塞性危机（VOCs）和TDT患者的输血需求。CASGEVY的上市为SCD和TDT患者带来了新的治疗希望，Vertex正在与政府合作，尽快让患者获得治疗。

Nektar Therapeutics在2024年欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上宣布了关于新型免疫调节剂rezpegaldesleukin（REZPEG）的多项研究成果。新研究显示，REZPEG能够增加免疫调节途径中的蛋白质水平，同时降低与特应性皮炎患者相关的特定血清蛋白。该药物通过靶向IL-2受体复合物，优先刺激调节性T细胞的增殖，而不刺激导致自身免疫疾病的细胞毒性CD8+T和CD4+T细胞，以恢复免疫平衡。Nektar Therapeutics正在对REZPEG进行两项Phase 2b研究，一项针对中度至重度特应性皮炎，另一项针对严重至极重度斑秃。预计2025年上半年将公布特应性皮炎研究的顶线数据，2025年中期将公布斑秃研究的顶线数据。

RenovoRx公司宣布增加其FDA批准的RenovoCath导管系统的生产，以满足肿瘤学家和介入放射学家对靶向诊断和治疗剂的需求增加。公司与主要制造合作伙伴Medical Murray签订了新的项目工作订单，扩大了合作关系，并继续探索RenovoCath的商业机会。RenovoRx将向Medical Murray发行认股权证，以购买最多709,500股RenovoRx普通股票，作为对其达到特定制造里程碑的激励。同时，RenovoRx继续致力于其正在进行的关键性III期TIGeR-PaC临床试验，该试验使用TAMP（经动脉微灌注）疗法平台评估其首个药物-设备组合产品候选者（动脉内输注化疗药物吉西他滨）。RenovoRx还在积极讨论与许多感兴趣的客户购买RenovoCath供应以及潜在分销合作伙伴。公司预计在2025年实现收入增长。

Flat Medical公司宣布收购InjeQ公司关键资产，包括FDA指定的突破性设备IQ-Tip。此举加强了Flat Medical在医疗设备市场的领导地位，并扩大了其尖端医疗解决方案的系列。IQ-Tip是一款智能针系统，利用生物阻抗组织识别技术，能够精确识别各种组织类型，提高医疗程序的准确性和安全性。Flat Medical计划加速IQ-Tip的开发和商业化，致力于将其快速推广至全球医疗保健提供者和患者。

Galderma将在2024年欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上展示关于nemolizumab治疗特应性皮炎和结节性痒疹的新数据。这些数据包括长期疗效和安全性结果，以及新型生物标志物分析。研究显示，nemolizumab在治疗特应性皮炎和结节性痒疹方面具有良好疗效和安全性，能够显著改善皮肤病变、瘙痒和睡眠障碍。此外，研究还表明，nemolizumab治疗可维持超过一年的疗效，为患者带来长期缓解。

AbbVie公司宣布，一项新的事后分析显示，RINVOQ（upadacitinib）在治疗中重度特应性皮炎患者方面有效，尤其是那些头颈部受累程度不同的患者。该分析评估了upadacitinib（15毫克或30毫克）在16周内对头颈部疾病严重程度分层的中重度特应性皮炎患者（AD）的疗效，与安慰剂相比，结果显示皮肤清除、瘙痒缓解和生活质量的影响。在头颈部区域，特应性皮炎会对患者的生活质量产生重大影响，根据真实世界的观察性研究，其发病率很高。新数据展示了AbbVie皮肤病学产品组合的深度和强度，将在阿姆斯特丹举行的第33届欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上发布。这项新的事后分析来自Measure Up 1和Measure Up 2 III期研究，评估了upadacitinib在头颈部疾病严重程度分层的中重度特应性皮炎患者中的疗效，与安慰剂相比，结果显示皮肤清除、瘙痒缓解和生活质量的影响。

法国制药实验室MITEM PHARMA在TechLife Capital和MACSF的支持下，从诺华公司收购了全球DESFERAL（去铁胺）的权益，该药是治疗血液疾病的重要药物。DESFERAL用于治疗铁过载，如治疗地中海贫血和镰状细胞性贫血所需的输血后可能出现的铁过载。此次收购由TechLife Capital、MACSF以及Access Capital Partners和Swen Capital Partners管理的基金提供资金支持。MITEM PHARMA致力于维持和更新严重疾病的治疗方案，此次收购将补充其现有的4种重要治疗药物组合，并推动其在全球范围内的发展。

Helaina公司宣布成功融资4500万美元，用于加速其首个产品effera人乳铁蛋白的商业化进程。effera是一种新型成分，支持女性健康、活力营养和健康老龄化，预计将应用于功能性食品、饮料和补充剂中。公司将与包括Kroma Wellness、The Feed、Levelle Nutrition、Healthgevity和三菱国际食品原料公司等品牌和合作伙伴合作推广effera。此次融资由Avidity Partners领投，Spark Capital、Ingeborg Investments、Heron Rock的Tom Williams、Barrel Ventures、Siam Capital、Relish Works、CF Private Equity和Primary Venture Partners等共同参与。创始人兼首席执行官Laura Katz表示，这笔资金将推动公司下一阶段的增长，加速effera的可用性，这是公司多年努力创新和科学严谨营养的结果。

Alice L. Walton基金会、Mercy和Heartland Whole Health Institute宣布了一项为期30年、价值7亿美元的合作协议，旨在Heartland地区扩大医疗保健的获取、降低成本并改善健康结果。Cleveland Clinic将提供世界级的 cardiovascular专业知识。Mercy承诺投资3.5亿美元，包括在阿肯色州罗杰斯的Mercy校园内建设新的心脏护理中心，以及招募更多医生的资源。Alice L. Walton基金会将提供3.5亿美元，用于在本顿维尔开发一个专科护理的门诊中心，包括新的心脏服务和虚拟护理，并吸引、培训和留住顶尖医生。这一举措是Heartland地区有史以来最大的专科护理投资之一。协议将包括重大投资，使Northwest Arkansas成为护理目的地，并成为全国如何以新和创新方式提供医疗保健的典范。