在2024年的JPM大会上，诺华CEO Vas Narasimhan表示不跟风ADC，但是这个不跟风不是不布局XDC，而是不跟风做传统的毒素ADC，因为这个赛道太卷了。 之前写过一篇“ 诺华管线ADC不足，核素偶联药物来凑 ”，诺华ADC管线布局很少，传统毒素ADC更是少之又少，但是核素偶联药物（RDC）赛道，诺华无疑是老大 5款RDC已经上市； 在管线和专利里 还有小分子偶联药物； 还有 免疫激动剂偶联药物 ISAC，NJH395是使用TLR7激动剂；BCL-XL抗体偶联药物；最近又出了一篇PanRAS ADC专利。 NJH395靶向于HER2，由人源化单克隆抗体IgG1 MIW338（与曲妥珠相似的序列）与免疫刺激性TLR7激动剂（NJH397）组成 。

胰腺导管腺癌（PDAC）是最致命的恶性肿瘤，5年生存率仅为11%左右，预计到2030年将成为癌症相关死亡的第二大原因。 因此，阐明PDAC进展的分子机制并开发更有效的治疗方法显然是必要的。 环状RNAs（circRNAs）是一类内源性非编码RNAs，由于其没有5'帽或3' poly（A）尾的独特环状结构而表现出更高的稳定性，这使得它们适合作为各种疾病（尤其是癌症）的有效诊断生物标志物和治疗靶点。

2024年9月24日，和誉医药（港交所代码：02256）公告表示，其独立发现并与艾力斯医药合作研发的新一代EGFR口服小分子抑制剂ABK3376，获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准进行首次人体I期临床试验，用于治疗伴有EGFR-C797S耐药突变的非小细胞肺癌。 ABK3376 是一款高选择性、可入脑的新一代EGFR口服小分子抑制剂，可高效抑制三代EGFR TKI 耐药后产生的C797S突变。 根据临床前的研究成果显示，ABK3376具有四大优势： 首先，ABK3376对C797S突变伴随各种其他突变情况的活性都比较优异且较均衡。

Rocatinlimab为一款OX40抗体，最初由协和发酵麒麟研发，2021年，安进引进日本外全球市场的权益，支付对价为4亿美元预付款，8.5亿美元里程碑金额，以及一定比例的销售分成。 安进围绕OX40抗体开展了多项三期临床，覆盖特应性皮炎、哮喘、结节性痒疹等多个适应症。 此次公开数据的三期临床HORIZON入组726例特应性皮炎患者，按3:1随机分组接受Rocatinlimab单药或安慰剂治疗，主要终点为治疗24周的EASI-75和fIGA 0/1。

Steward Health宣布与CHRISTUS Health达成最终协议，将位于德克萨斯州Texarkana的Wadley Regional Medical Center出售给这家国际非营利天主教健康系统。此次交易已获法院批准，CHRISTUS Health在拍卖过程中被指定为领先竞标者。交易仍需满足包括获得必要监管批准在内的交割条件。Steward Health首席重组官John Castellano表示，通过此次交易，他们确保了患者和所服务社区的医疗服务连续性，并对在过渡期间继续提供卓越患者护理的员工表示深深感激。Steward Health在此次交易中由Weil, Gotshal & Manges LLP（重组顾问）、McDermott Will & Emery LLP（监管顾问）、Cain Brothers（KeyBanc Capital Markets Inc.的分支机构，担任医疗投资银行家）、Leerink Partners LLC（医疗投资银行家）和AlixPartners, LLP（财务顾问）代表。更多详细信息可在www.steward.org获取。

DMD细胞疗法即将递交生物制品许可申请。 Capricor Therapeutics今日宣布，在与美国FDA完成近期会议后， 该公司计划基于现有的心脏数据和自然病史数据，为其在研细胞疗法deramiocel（CAP-1002）递交生物制品许可申请（BLA），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病患者。 Deramiocel是一种来源于健康人类心脏的基质细胞。

赛诺菲（Sanofi）公司日前宣布， 美国FDA已批准抗CD38抗体Sarclisa（isatuximab）与硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）联合使用，作为一线治疗方案用于不适合进行自体干细胞移植（ASCT）的新确诊多发性骨髓瘤（NDMM）成人患者。 新闻稿指出，Sarclisa与标准治疗VRd联合使用，与单独使用VRd相比，显著减少了不适合ASCT的NDMM患者的疾病进展或死亡风险（降低40%）。 根据新闻稿，Sarclisa是美国FDA批准作为与标准治疗联合，用于治疗新确诊多发性骨髓瘤且不适合接受ASCT治疗成年患者的首个CD38靶向疗法。

Wave Life Sciences今天公布其进行中FORWARD-53临床2期研究的积极中期数据。 该公司预计在2025年第一季度完成FORWARD-53试验，并收到监管机构关于该疗法是否能够使用加速批准通路递交上市申请的建议。 DMD 是一种致命的 X 连锁遗传性神经肌肉疾病，主要由编码抗肌萎缩蛋白的基因发生突变所引起，这种突变通常会导致抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷。

今日， 美国FDA宣布，批准由IntraBio公司开发的Aqneursa（levacetylleucine）上市，用于在成人和体重至少15公斤儿科患者中，治疗尼曼匹克病C型（NPC）相关的神经系统症状。 NPC是一种罕见的遗传性疾病，会导致逐渐加重的神经系统症状和器官功能障碍。 该病由 NPC1 或 NPC2 基因的突变引起，影响细胞内胆固醇和其他脂质的正常运输。

Metsera今天宣布，其超长效减肥疗法MET-097在临床1期试验中实现了显著且持久的减肥效果。 受试者在接受治疗第36天后，体重下降达7.5%，且其药代动力学特征支持潜在的每月一次给药方案。 Metsera计划于2024年第四季度启动MET-097的2b期临床试验，预计将在2025年上半年获得数据。

今日，优时比（UCB）和渤健（Biogen）宣布3期PHOENYCS GO研究的积极顶线结果。 分析显示，该试验达到主要终点，两家公司联合开发的在研药物dapirolizumab pegol联合疗法能够显著改善中度至重度系统性红斑狼疮（SLE）患者的疾病活动程度。 而PHOENYCS GO研究的受试者将继续接受长期开放标签研究的随访。

2024年9月21日，以“汉韵华夏、血脉相承”为主题的中华医学会第十八次血液学学术会议在武汉开幕。 中华医学会血液学学术会议是全国血液学领域规模最大、规格最高的学术活动，汇聚了国内外4000余名血液学领域的顶尖专家学者参加，展示了国内外血液学领域的最新研究成果。 麓鹏制药自主研发的BCL-2抑制剂乐托克拉(LP-108)单药用于治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)患者的I期临床研究(LP-108-I-01)数据，由江苏省人民医院血液科徐卫教授于9月22日下午在淋巴细胞疾病专场进行了更新报告。

美丽的圣地亚哥（ San Diego ）坐落在美国加利福尼亚州南部，以温暖的气候、优美的海岸线和数量众多的沙滩闻名。 同时， 这里也是全球知名的医药健康产业生态圈，是全美第三大生物医药创新中心，众多生物科技公司和高等学府汇聚于此。 学术创新与产业创新在这里彼此激发又融合，无数创新想法走出象牙塔，落地生根，转化为一款款造福人类健康的新药。

高危神经母细胞瘤是一种起源于发育中的交感神经系统的儿童癌症，具有很强的化疗耐药性及隐匿性。 有统计表明，高危神经母细胞瘤的复发率约为40%～60%。 面对这样一个狡猾的对手，早先的研究未能解释这些“前朝余孽”导致神母细胞瘤高复发率的原因。

在肿瘤治疗领域， H 2 S 的作用也开始受到关注。 提升肿瘤细胞对铁死亡的敏感性，是增强肿瘤治疗的潜在策略。 已经有研究表明， H 2 S 可通过多方面调节铁死亡，因此被视作调节铁死亡的潜在治疗靶点。

在长期的抗生素条件下，部分细菌演化产生了抵抗各类抗生素的特征，其中革兰氏阴性的肠杆菌占据了很大一部分。 在近期的《自然》杂志上，日本庆应义塾大学（Keio University）本田贤也教授团队与博德研究所（Broad Institute）和哈佛大学的研究者合作，共同从健康人的粪便中分离出了18种细菌菌株， 这些菌株组合起来可以有效地抑制肠杆菌科细菌生长，同时通过与有害菌群竞争来减轻肠道炎症，并显著减少有害菌群数量 。 这也是FMT疗法当下需要解决的问题： 从健康人群粪便中 鉴定出能有效去除有害菌群，比如肠杆菌的细菌种类 。