瑞士日内瓦，2024年9月18日，生物制药公司Relief Therapeutics Holding SA宣布已完成其针对苯丙酮尿症（PKU）治疗药物RLF-OD032的临床研究剂量。该研究旨在比较RLF-OD032与现有市场产品，重点关注生物利用度。公司预计将在2024年10月公布主要结果，这些结果将指导RLF-OD032进一步的开发，包括在美国进行关键性试验和潜在监管提交。RLF-OD032是一种创新的、高度浓缩的液体配方，旨在降低PKU患者血液中的苯丙氨酸水平，相比现有配方显著减少药物体积，提高患者依从性。如果获得批准，RLF-OD032将成为首个和唯一的便携式、即用型液体配方。Relief Therapeutics致力于为罕见病和特殊疾病患者提供创新治疗方案，其产品组合包括已上市产品、专利技术和临床开发管线。

Implantica公司宣布，其新型RefluxStop植入装置在德国治疗胃食管反流病（GERD）的独立研究中取得了卓越数据，该研究包括158名患者，结果显示术后两年，患者的生活质量评分提高了90%以上，96.4%的患者停用了常规的PPI药物。该研究在AUGIS 2024年会议上展示，引起了与会者的极大兴趣。研究数据来自德国顶尖的反流手术专家，包括Krankenhaus Nordwest的Moustafa Elshafei博士和Klinikum Friedrichshafen的Thorsten Lehmann博士。Implantica创始人兼首席执行官Peter Forsell表示，他们期待在英国等国家尽快提供RefluxStop治疗。

Glycomine公司宣布，其针对罕见病PMM2-CDG的药物GLM101获得美国FDA的快速通道认定。GLM101是一种甘露糖-1-磷酸替代疗法，旨在治疗磷脂甘露糖变位酶2先天性糖基化障碍（PMM2-CDG）患者。该药物在临床试验中表现出良好的耐受性和初步的临床益处。Glycomine公司正在推进GLM101的研发，并计划继续在儿童患者中扩大临床试验。FDA的快速通道计划旨在加速新疗法的开发和审查，以治疗严重疾病和满足未满足的医疗需求。GLM101已获得美国和欧洲的孤儿药认定以及美国的罕见儿科疾病认定。Glycomine公司专注于开发治疗代谢和蛋白质折叠严重罕见病的创新药物。

Bavarian Nordic与联合国儿童基金会（UNICEF）达成协议，将为非洲受猴痘疫情影响的地区提供100万剂MVA-BN®猴痘疫苗。该协议包括Gavi承诺的50万剂疫苗，预计在2024年底前完成供应。这一合作旨在加快疫苗的分配，以应对非洲地区的猴痘疫情。Bavarian Nordic表示，此举是对全球抗击非洲猴痘疫情的重要贡献，并承诺与UNICEF及其合作伙伴合作，确保疫苗的及时供应。该疫苗原为天花疫苗，由美国政府和Bavarian Nordic合作开发，旨在为包括免疫缺陷人群在内的整个群体提供疫苗。Bavarian Nordic是全球小痘和猴痘疫苗的领先供应商，其疫苗已获多国批准。

Ori Biotech与Charles River Laboratories宣布合作，展示Ori下一代细胞和基因治疗（CGT）制造平台IRO(ee-RO)的优势。双方通过Oris LightSpeed Early Access Program（LEAP）合作，比较了IRO平台与Charles River为CAR-T疗法优化两年的替代细胞治疗制造技术的生物性能。在无需大量工艺优化的情况下，IRO平台在某些指标上至少与现有工艺表现相当，并在细胞生长和总CAR+细胞方面优于现有工艺。Ori Biotech的CEO Jason C. Foster表示，IRO平台同时提供卓越的生物性能和自动化优势，解决了关键制造瓶颈，提高了产品可行性。Charles River的Vice President, CTO Manufacturing Business Division Matthew Hewitt表示，与Ori的合作是致力于通过采用先进的封闭和自动化平台来改进和扩大高级疗法的一部分。Ori和Charles River将继续合作，确保下一代细胞产品能够使用IRO平台进行临床开发，并扩大其临床和商业影响。IRO平台可显著缩短治

Immutep公司宣布，将在2024年11月13日至16日在美国圣地亚哥举行的Connective Tissue Oncology Society（CTOS）年度会议上展示EFTISARC-NEO临床试验的新数据。该试验是一项II期研究，评估了eftilagimod alpha（efti）与放疗和KEYTRUDA®（pembrolizumab）联合使用在软组织肉瘤（STS）患者中的疗效。EFTISARC-NEO是首个在术前（手术前）设置中评估efti的试验，为评估efti对肿瘤微环境的影响提供了肿瘤组织在治疗前后对比的机会。初步疗效数据显示，这种新的三联疗法在六名患者中显示出非常鼓舞人心的结果，其中大多数患者对标准治疗方案很少见地产生了深度反应。软组织肉瘤是一种难以治疗的罕见病，预后较差，具有高度未满足的医疗需求。该研究由华沙的Maria Skłodowska-Curie国家肿瘤研究所进行，预计将治疗多达40名患者。

Transcenta公司公布了Osemitamab（TST001）联合Nivolumab和CAPOX作为一线治疗晚期G/GEJ癌症的更新数据，该数据在ESMO 2024会议上展出。结果显示，在CLDN18.2高或中表达的患者中，中位无进展生存期（mPFS）达到14.2个月，确认的客观缓解率（ORR）为68%。数据证实了CLDN18.2靶向抗体与检查点抑制剂之间的协同作用机制，表明这种三联组合疗法的潜力。此外，安全性分析显示，所有患者均经历了治疗相关不良事件，但大多数为CTC AE 1或2级，且可管理。

Anixa Biosciences将在2024年9月25日至27日举办的卵巢癌研究联盟国际妇科癌症会议上展示其针对复发卵巢癌的CAR-T疗法。该疗法由首席开发官Pamela Garzone博士进行介绍，名为“针对卵泡刺激素受体（FSH）的工程自体T细胞在复发卵巢癌中的应用，I期临床试验”。Anixa的CAR-T技术采用自体细胞疗法，利用工程化T细胞靶向卵巢颗粒细胞上的卵泡刺激素受体（FSHR）。该技术由杜克大学医学院免疫生物学系免疫学教授Jose R. Conejo-Garcia开发，Anixa拥有该技术的全球独家许可。Anixa是一家专注于癌症治疗和预防的临床阶段生物技术公司，其产品组合包括与莫菲特癌症中心合作开发的卵巢癌免疫疗法，以及与克利夫兰诊所合作开发的预防乳腺癌和卵巢癌的疫苗。

Azitra公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其局部应用药物ATR-04快速通道资格，用于治疗中度至重度表皮生长因子受体抑制剂（EGFRi）相关的皮肤毒性。该药物旨在解决EGFRi治疗中常见的皮肤副作用，如皮疹，这些副作用严重影响了癌症患者的生命质量。ATR-04是一种含有经过工程改造的表皮葡萄球菌菌株的生物疗法，旨在减少副作用并提高安全性。Azitra计划在2024年底启动一项多中心、随机、对照的1/2期临床试验，以评估ATR-04在治疗EGFRi相关皮肤毒性方面的效果。该药物有望为约15万名受影响的美国患者提供治疗，并创造超过10亿美元的市场机会。

研究人员利用Standard BioTools的高通量SomaScan平台和SomaSignal测试，从非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和NASH的IIa期临床试验患者血液血清样本中，发现了与临床肝脏疾病指标相关的69种血液生物标志物。这项研究有助于提高NASH和NAFLD的诊断和治疗效率，通过SomaScan平台和SomaSignal测试，研究人员能够通过简单的血液检测来观察疾病生物学机制，并识别出与药物机制和临床试验中药物反应相关的蛋白质生物标志物。研究还发现，NASH患者的这些生物标志物表达显著高于NAFLD患者，且在治疗过程中，SomaSignal测试与肝脏脂肪含量（脂肪变性）的改善相一致。Standard BioTools公司提供的SomaScan平台和SomaSignal测试在诊断和治疗NASH和NAFLD方面具有重要意义。

Anokion SA在ECTRIMS大会上宣布，其针对多发性硬化症（RRMS）的创新疗法ANK-700在Phase 1 MoveS-it研究中展现出安全性和耐受性，该研究评估了34名18至60岁RRMS患者的疗效。ANK-700是一种新型免疫调节剂，旨在通过诱导对髓鞘抗原的特异性耐受来减少神经炎症。研究结果显示，ANK-700在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，且未出现严重不良事件。此外，Anokion还展示了其肝脏靶向抗原方法在体内有效扩大抗原特异性调节T细胞，为治疗包括多发性硬化症在内的多种炎症性疾病提供治疗潜力。

Gavi与Bavarian Nordic签订协议，为非洲国家快速获取50万剂猴痘疫苗。该协议由Gavi First Response Fund资助，该基金是在COVID-19大流行后为应对未来卫生紧急情况而设立的。所有500,000剂疫苗将在2024年交付。MVA-BN疫苗已获得世卫组织预认证，Bavarian Nordic将准备供应疫苗，待与联合国儿童基金会签署供应协议后即可交付。Gavi承诺与受影响政府及合作伙伴合作，尽快将疫苗转化为疫苗接种，并最终建立全球疫苗储备。Bavarian Nordic总裁表示，很高兴签署协议并加强支持Gavi和其他全球卫生合作伙伴的承诺，他们长期致力于为发展中国家易受伤害的群体提供救命疫苗。

Bristol Myers Squibb公司宣布，其药物Zeposia（ozanimod）在开放标签扩展试验中显示出降低多发性硬化症患者的脑体积减少率。这项为期五年的长期数据表明，接受Zeposia治疗的患者的全脑体积（WBV）损失率在60个月时保持低且稳定。此外，从超过八年的治疗数据来看，Zeposia治疗的安全性和有效性得到进一步证实，治疗期间不良事件发生率下降或稳定。这些数据将在欧洲治疗和研究中心（ECTRIMS）会议上进行展示。

Advicenne公司发布2024年上半年财务报告，显示Sibnayal产品销售额增长28%，达到1250万欧元，研发成本下降，运营亏损改善。公司现金流为200万欧元，预计2024年底至2025年初实现运营盈利。同时，公司在美国推进ADV7103的商业化进程，与FDA就两种适应症进行讨论，并有望与合作伙伴建立商业合作关系。

Incyte和Syndax宣布，其针对慢性移植物抗宿主病（GVHD）的药物Niktimvo（axatilimab-csfr）在关键性AGAVE-201临床试验中取得显著成果，该研究数据已发表在《新英格兰医学杂志》上。试验结果显示，Niktimvo在所有剂量组中均达到了主要终点，其中0.3 mg/kg每两周一次剂量组的74%患者在治疗六个月内实现了完全或部分缓解。Niktimvo已获得美国FDA批准，用于治疗至少接受过两种系统性疗法失败的成年和儿童GVHD患者。此外，Niktimvo还被纳入最新的NCCN临床实践指南，用于治疗至少接受过两种系统性疗法失败的成年和儿童GVHD。该药物预计将在2025年第一季度在美国上市。

Valneva公司向欧洲药品管理局（EMA）和加拿大卫生部门提交了其基孔肯雅疫苗IXCHIQ的标签扩展申请，旨在将疫苗的适用范围扩大至12至17岁的青少年。加拿大申请还包括了两年抗体持久性数据，这是IXCHIQ的关键优势。Valneva预计今年将向美国食品药品监督管理局（FDA）提交数据，以支持美国市场的标签扩展。IXCHIQ是世界上首个也是唯一获准的基孔肯雅疫苗，目前在美国、欧洲和加拿大获准用于预防18岁及以上人群由基孔肯雅病毒引起的疾病。Valneva正在扩大疫苗的标签和可及性，预计在2024年下半年在巴西获得营销授权，并与流行病准备创新联盟（CEPI）扩大合作，以支持在低收入和中等收入国家（LMICs）更广泛地获得疫苗。CEPI将在未来五年内为Valneva提供高达4130万美元的额外资金。EMA和加拿大卫生部门的标签扩展申请基于2024年5月报告的积极六个月青少年III期数据，这些数据显示，IXCHIQ单剂疫苗接种在99.1%的青少年中诱导出高且持续的免疫反应，并且疫苗通常耐受良好。

Melling Medical与Progressive Medical, Inc.达成合作协议，将向联邦医疗系统提供广泛的医疗产品。Melling Medical作为一家经SBA认证的残疾退伍军人拥有小型企业，拥有丰富的联邦合同经验，成为提供创新产品的理想渠道。Progressive Medical, Inc.自1986年成立以来，致力于提供具有成本效益、效率和安全性优势的专业医疗产品。双方合作旨在支持美国士兵和退伍军人的医疗保健，共同追求服务、创新和行政严谨，以实现高客户满意度。Melling Medical提供创新且成本效益高的医疗解决方案，服务于美国所有VA医疗中心和门诊部，以及国防部和卫生与公众服务部下属的医疗设施。