感染性疾病，包括肺部感染和肠道感染，一直威胁着公众健康。 【1, 2】 在临床上，通常使用抗生素来控制细菌感染，然而，研究发现抗生素会引起肠道微生物菌群失衡，从而引起某些不良反应。 【3】 此外，滥用抗生素会导致多重耐药细菌的出现和传播。

癫痫，又称“羊癫疯”是一种破坏性的神经系统疾病，严重时会导致脑功能障碍和死亡。 然而，癫痫的中枢发病机制仍不清楚，缺乏有效且副作用小的抗癫痫药物。 神经元兴奋性或兴奋抑制平衡的改变被认为可能是癫痫发作的关键机制。

现任初创公司 Inocras 的资深科学家，专注于肿瘤全基因组测序的生物信息学研发，致力于优化肿瘤的诊断和治疗。 其研究方向聚焦于揭示基因组不稳定性在肿瘤进化中的作用，并针对这一问题开发了能够检测单条亲本染色体突变的方法。 研究成果以第一作者或者共同第一作者身份发表于《细胞》（ Cell ），《自然 通讯》（ Nature Communications ）等杂志 。

三阴性乳腺癌 （triple-negative breast cancer, TNBC） 约占整体乳腺癌的15%，具有异质性高、侵袭性强、易复发转移等特点，一直以来是临床治疗的难题。 2020年, 复旦大学附属肿瘤医院乳腺外科团队揭示了TNBC内部的代谢异质性，提出TNBC“复旦代谢分型”，即脂质合成亚型、糖酵解亚型、混合亚型。 然而，针对TNBC代谢失调的治疗手段仍十分有限；因此，深入研究TNBC代谢失调的分子机制，探索潜在的治疗靶点，仍然是亟待解决的问题。

盟科药业在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上展示了其在抗体药物偶联物（ADC）领域的最新研究成果，通过结构修饰的喜树碱有望降低ADC治疗中的血液毒性，提高患者安全性。研究开发了一种新型ADC，具有与DS-8201相当的抗肿瘤活性，同时降低了血液毒性，为拓宽ADC治疗窗口提供了新方法。目前，基于STOPIN设计的ADC候选药物正在进行进一步的临床前评估。

2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，阿斯利康的泰瑞沙（奥希替尼）在LAURA III期临床研究中表现出显著降低EGFR突变III期不可切除非小细胞肺癌（NSCLC）患者中枢神经系统（CNS）和远处进展的风险，其临床获益与安全性在全球患者中一致。研究结果显示，奥希替尼将CNS进展或死亡风险降低了83%，TTDM也显示出临床意义的改善。中国队列数据表明，奥希替尼治疗EGFR突变III期NSCLC的CNS进展和TTDM的改善具有临床意义。该研究有望成为全球患者以及中国患者的新标准治疗方案，填补了治疗空白，为我国III期EGFR突变的NSCLC患者带来更多生存希望。阿斯利康中国副总裁张凌燕表示，阿斯利康将不断加速创新药的研发，让先进、优效的创新药更快惠及肺癌患者。

勃林格殷格翰宣布，其FIBRONEER™-IPF试验成功达到主要终点，即接受nerandomilast治疗的患者在第52周用力肺活量（FVC）较基线有显著改善，这一结果是基于330个研究中心的3300多名IPF患者数据得出的。nerandomilast是一款磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，目前正等待全球范围内的卫生监管机构审批用于治疗IPF。该试验是迄今为止规模最大的IPF治疗研究，预计完整数据将于2025年上半年公布。此外，nerandomilast已获得FDA的突破性疗法认定，勃林格殷格翰计划向FDA及其他监管机构提交新药申请。

然而，核酸类药物体内稳定差（易被降解）、分子量大且携带大量负电荷（难以跨越细胞膜到达胞内）等一些问题，一定程度上限制了其广泛应用。 因此，研发人员开发出了多种细胞内核酸递送技术，包括基于 腺相关病毒（AAV）载体 和 以脂质纳米颗粒（LNP）为代表的非病毒递送系统 等，尤其是LNP具有低成本、可快速制造和低免疫原性等优势，被广泛应用于RNA的治疗方法。 同时，传统的纳米颗粒载体递送方式有着不可忽略的 细胞毒性 问题， 递送效率 也受细胞类型影响，而以病毒作为核酸递送载体同样面临着较大的安全挑战。

日本科学家山中伸弥曾发现，通过添加4种转录因子，成纤维细胞就能转变成多能干细胞，这意味着后续可以在此基础上获得任意想要的细胞类型，这也打开了细胞重编程的大门。 2025（第三届）生物创新药产业大会。 这样不仅能减轻肿瘤负担，还有望刺激免疫系统，加速肿瘤的清除。

近日，信达生物在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，公布了 潜在同类首创靶向PD-1/IL-2双特异性抗体融合蛋白IBI363联合贝伐珠单抗治疗晚期结直肠癌 的临床I期数据。 关于治疗结直肠癌的I期数据。 共35例晚期结直肠癌受试者接受了不同剂量水平（0.6 mg/kg IBI363联合5 mg/kg贝伐珠单抗Q2W，1 mg/kg IBI363联合5 mg/kg贝伐珠单抗 Q2W，1.5 mg/kg IBI363联合7.5 mg/kg贝伐珠单抗Q3W）的联合治疗。

Brenus Pharma，一家专注于癌症疫苗开发的生物技术公司，已完成2500万美元的A轮融资。本轮融资由Auvergne-Rhône-Alpes地区的投资基金Angelor领投，包括UI Investissement、Crédit Agricole Centre-France和Crédit Agricole Centre-Est等机构参与，以及两家家族办公室和比利时基金Noshaq和Investsud。此外，Brenus Pharma还获得了法国政府和Bpifrance的非稀释性资金支持。本轮融资将用于STC-1010癌症疫苗的首次人体试验，该疫苗基于Brenus Pharma开发的STC 'Stimulated-Tumor-(ghost)-Cells'技术平台，旨在为转移性结直肠癌患者提供一线治疗。

炎症反应对组织损伤后的修复至关重要，一些临床研究表明，术后过早使用抗炎药可能会导致伤口愈合不良。 良渚实验室/浙江大学医学院王迪教授课题组发现，当人体组织受到损伤，会激活巨噬细胞进入一种“超活化”状态，在细胞膜上形成GSDMD蛋白孔洞作为通道释放特定脂质分子来促进组织损伤修复。 GSDMD 作为巨噬细胞上介导炎症反应的关键因子，在抵御病原体入侵和炎症性疾病中发挥重要功能。

它的发病原因是由于编码成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的基因出现突变，导致FGFR3蛋白过度活跃。 FGFR3是骨骼发育的负向调节分子，可影响软骨细胞的增殖、活化和分化。 这次所公布的ApproaCH试验是一项关键双盲安慰剂对照试验，共有84名患有软骨发育不全的儿童（年龄2-11岁）入组，以2：1的比例随机分配接受每周一次TransCon CNP或安慰剂治疗。

然而，值得注意的是，试验中有两名受试者因间质性肺病（ ILD ）不幸去世，且 总生存期（OS）数据目前仍处于分析阶段，尚未成熟。 本项研究聚焦于EGFR突变型非小细胞肺癌（ NSCLC ）患者，在第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（如阿斯利康的Tagrisso）治疗失败后，比较了patritumab deruxtecan与化疗的疗效。 截至目前，尚未公开PFS端点的具体数值详情，加之OS数据的不成熟，使得市场对于ADC疗效的全面评估仍存疑问。

Taas Labs (“Technology as a Service”科技即服务的缩写) 谈思生物 聚焦国内外生物医药产业最新动态，专注为生物医药、细胞治疗、基因治疗、干细胞疗法、核酸、疫苗、合成生物学等细分领域提供线上线下交流分享的专业平台，赋能中国生物医药产业发展，助力打造全球生物医药产业高地。 每年谈思生物举办数十场线上线下品牌活动，拥有数十个生物医药行业精品社群，覆盖辉瑞、GE Healthcare、IBM Watson、Bayer、诺华、赛诺菲、辉瑞、默克、默沙东、西门子医疗、碧迪医疗、复宏汉霖、齐鲁制药、药明康德、阿斯利康、百济神州等百家国内外领先的药企、CRO / CDMO、医院、院校等，已经服务上万名生物医药行业上下游从业者。 Taas Labs设有谈思生物，谈思实验室，CGT Asia（国内首个以CGT为主题名称的峰会品牌），核酸汇，T-Bio，AI Lab、AutoSec，WISS，Smart Home Asia，Security Lab，Smart Lab 等子峰会品牌。

重组腺相关病毒（rAAV）载体是基因治疗中最具有前景的病毒载体之一，目前，基于人胚胎肾293（HEK293）细胞的三质粒转染是最常用的 rAAV载体生产 系统，但其较低的生产效率成了rAAV基因治疗药物商业化道路上面临的挑战之一。 鉴于这一挑战，研究人员正在致力于开发其改进方法来提高rAAV在HEK293细胞中的产量。 为了提高rAAV载体产量，研究人员选定了上述四个候选基因：XBP1、GADD34/PPP1R15A、HSPA6 和 BCL2，并将这些基因稳定整合到HEK293宿主细胞系的安全港位点（即AAVS1位点）实现其过表达。

近日，2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会在西班牙巴塞罗那召开。 该产品采用了独特的γδ T细胞改造策略，可同时识别肿瘤表面抗原和特异性代谢产物，在临床前研究中展现出对多种肿瘤的良好治疗效果。 同时，该产品为现货通用型细胞药物，生产成本较自体细胞疗法大大降低，临床可及性较好。