第八项：DS-8201再获FDA突破性疗法认定

2024年8月19日，第一三共宣布，其创新性的HER-2 ADC药物Enhertu，在美国获得针对 HER2 低或 HER2 超低转移性乳腺癌患者的突破性治疗认定，这也是Enhertu获得得第八项FDA突破性治疗认定。

转移性激素受体阳性 HER2 低（IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-）或 HER2 超低（IHC >0 <1+）乳腺癌患者，这些患者通常一线内分泌治疗联合 CDK4/6 抑制剂治疗，六个月内或在开始辅助内分泌治疗后 24 个月内出现病情进展，急需要后线药物的治疗。

FDA 授予Enhertu此项 BTD 是基于DESTINY-Breast06第 3 阶段试验的数据，该试验在 2024 年美国临床肿瘤学会 (#ASCO24) 年会上作为最新口头报告进行展示。

HER2-low人群中，Enhertu经确认的ORR达到56.5%，其中9例完全缓解（CR）和194例部分缓解（PR）。而TPC组经确认的ORR为32.2%，且无CR患者，仅有114例患者PR。

HER2-ultralow人群中，Enhertu经确认的ORR高达61.8%，是TPC组（26.3%）的2倍多。

HER2-low人群中，Enhertu显著降低疾病进展或死亡风险达38%，中位PFS达到13.2个月，而TPC组仅为8.1个月，改善绝对值为5.1个月（HR 0.62；95% CI：0.51-0.74；P＜0.0001）。OS已显示出获益趋势，Enhertu组和TPC组的12个月OS率为87.6% vs 81.7%。

HER2-ultralow人群中，PFS获益与HER2-low人群一致，Enhertu组中位PFS也为13.2个月，TPC组为8.3个月，改善绝对值为4.9个月（HR 0.78；95% CI：0.50-1.21）。OS数据尚不成熟，T-DXd和TPC组12个月OS率分别是84.0%和78.7%。

此前，根据DESTINY-Breast04试验数据，Enhertu已经在转移性乳腺癌化疗后HER2 超低表达患者的治疗获得批准，希望此次基于DESTINY-Breast06试验数据和突破疗法认定，Enhertu能够为转移性激素受体阳性 HER2 低或 HER2 超低患者带来福音。

目前Enhertu已经在乳腺癌、肺癌、胃癌和HER2阳性泛癌种等5个适应症中获批，目前销售额也在进一步放量（爬升乏力：DS-8201半年销售额达到17.72亿美金），希望其能够取得更多突破。