杰特贝林（CSL Behring）是血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Haegarda（皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂，C1-INH）扩大适应症，作为一种常规预防性治疗药物，用于6岁及以上患者预防遗传性血管水肿（HAE）发作。
HAE是一种罕见的、遗传性、潜在危及生命的疾病，在美国影响约五万分之一的人口，该病可在腹部、喉部、面部、四肢和身体其他部位造成肿胀的痛苦、潜在的致衰性和不可预测的发作。如果父母中有一人患有这种疾病，那么孩子有50%的几率会遗传HAE。
Haegarda可减少95%的HAE发作，此次批准，使该药成为用于6岁及以上患者预防HAE发作的第一个也是唯一一个皮下治疗方案。除了扩大儿科适应症之外，更新的标签还包括了孕妇使用Haegarda的临床安全数据。
此次最新批准，基于来自CSL赞助的2项COMPACT试验——COMPACT关键研究和COMPACT开放标签扩展（OLE）研究的结果。COMPACT是一项国际性、前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期关键研究，包括了6例年龄≤17岁的症状性HAE儿科患者。
在COMPACT关键研究中，在FDA批准的60 IU/kg剂量下，Haegarda与安慰剂相比将HAE发作次数减少了95%（中位减少）、将急救药物的使用减少了99%以上（中位减少）。COMPACT OLE共有126例患者，其中9例年龄≤17岁的患者。在该试验中，所有9例儿童受试者每月发作次数与研究前相比均减少了50%以上，每月发作次数中位数的中位减少为97%。所有受试者的发作少于1次/月，4例受试者发作少于1次/年（一例受试者无发作）。没有患者因治疗相关不良事件停止治疗。年龄分组分析的安全性和有效性与整体研究结果一致。
新标签现在包括了随机、开放标签、阳性药物对照研究的结果，这些研究涉及4例在研究期间怀孕的患者，并接受治疗直到确定妊娠。这些患者年龄在19岁-32岁，并接受C1-INH（S.C.给药）。患者在妊娠早期（头三个月）接受Haegarda治疗4-8周（9-15剂）。如前所述，这些女性报告分娩期间没有并发症，所有妇女都分娩了健康婴儿。
Haegarda：用于HAE发作预防性治疗的首个皮下注射药物
在美国，Haegarda于2017年6月获得FDA批准，作为一种常规预防性药物，用于青少年和成人患者预防遗传性血管水肿（HAE）的发作。此次批准，使Haegarda成为获批治疗HAE的首个也是唯一一个皮下预防性治疗选择。Haegarda的获批剂量为60IU/公斤。
HAE即补体C1抑制剂（C1 inhibitor，C1-INH）缺乏症，该病是一种罕见的遗传性疾病，发病率为1：10000-1：50000。HAE患者C1-INH基因存在缺陷，导致体内C1-INH蛋白缺失或功能障碍，该蛋白参与机体免疫系统对炎症的控制。
在临床上，HAE的特点是反复发作血管性水肿，典型发作表现为皮下、黏膜下水肿在24h内不断进展加重，之后在48～72h内可白行消退，水肿可发生在任何部位，主要受累部位为颜面部、四肢末端、外生殖器、上呼吸道黏膜及消化道黏膜。其中上呼吸道黏膜水肿（UAE）导致呼吸道阻塞，可引发窒息而危及生命。在未得到及时诊断和恰当治疗的UAE引发的窒息病例中，死亡率高达30%～50%。鉴于HAE潜在致死风险，对这一疾病的预防性治疗显得尤为重要。
Haegarda是一种低容量、皮下注射剂型的预防性治疗药物，这是一种替代疗法，可替代C1-INH基因存在缺陷的患者体内缺失的或存在功能障碍的C1-INH蛋白，从而预防HAE的发作。
原文出处：U.S. Food and Drug Administration approves HAEGARDA (C1 Esterase Inhibitor Subcutaneous [Human]) for Prevention of Hereditary Angioedema (HAE) Attacks in Pediatric Patients
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