【ChiCTR2600129807】基于反应适配性的芦沃美替尼单药或联合阿糖胞苷治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600129807

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-08-10

临床申请受理号

靶点

适应症

初治或者复发、难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症

试验通俗题目

基于反应适配性的芦沃美替尼单药或联合阿糖胞苷治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症研究

试验专业题目

芦沃美替尼单药或联合阿糖胞苷治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）：一项反应适配性、干预性、前瞻性研究（LUCAS）

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评价芦沃美替尼单药诱导治疗6个周期（35天为一周期）后的客观缓解率（ORR），描述其在成人及儿童LCH中的早期疗效信号和安全性；次要目的：（1）评估对于达到完全代谢反应（CMR）的患者，采取“Smart Stop”降阶策略（A组：暂不加用阿糖胞苷）的2年无进展生存（PFS）率及安全性；（2）描述强化治疗路径（B组：靶向联合长程化疗）在未达CMR患者中的疗效、安全性和治疗暴露；（3）探索血浆cfDNA中MAPK通路突变负荷（AF%）与 PET/CT 影像学反应（SUVmax 变化）的动态关联性，探索其作为分子缓解或残留病变监测指标的可行性。

试验分类

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试验类型

非随机对照试验

试验分期

上市后药物

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

复星耀宏（江苏）医药科技有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-08-31

试验终止时间

2030-08-31

是否属于一致性

入选标准

1.年龄≥10周岁，组织学确诊朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）的患者； 2.LCH 患者要求：①具备明确系统性治疗指征的单系统单病灶；② 单系统多病灶（>1个病灶）；③ 多系统受累（>1个系统）； 3.存在基于PET应答标准（PRC）可评估的病灶； 4.经研究者判断，预期生存期至少12周，且能够接受本研究方案规定的治疗、评估及随访； 5.东部肿瘤协作组（ECOG）性能评分0-2或Lansky儿童功能状态评分≥60分； 6.受试者具有足够的骨髓功能：未输血、血制品、未使用粒细胞集落刺激因子的情况下，中性粒细胞绝对值（ANC）≥1.5×10^9/L，血小板（PLT）≥75×10^9/L，血红蛋白（Hb）≥90 g/L；由于疾病本身导致的血细胞减少低于这些阈值的患者，可根据研究者综合判断病情后考虑入组； 7.受试者具有足够的肝肾功能：血清总胆红素（TBIL）≤ 1.5×正常值上限（ULN），（如有肝脏受累，则为 ≤ 3 × ULN）；丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）和碱性磷酸酶（AKP）≤ 2.5×ULN（如有肝脏受累，可放宽至 ≤ 5×ULN）；白蛋白 ≥ 3 g/dL；肌酐清除率 ≥ 50 mL/min/1.73 m²或基于不同年龄下的血清肌酐（10岁<年龄≤ 15岁，1.2 mg/dL；年龄>15岁，1.5 mg/dL）；凝血功能：国际标准比值（INR）或凝血酶原时间（PT）≤1.5×ULN；活化部分凝血时间（aPTT）≤1.5×ULN； 8.具有生育功能的女性受试者须同意在研究过程中及末次给药后的 12 个月内采取适当的避孕措施（例如激素类避孕药、避孕贴、宫内节育器、物理避孕）。（注：无生育功能是指已绝经至少 2 年或者已接受子宫全切除术、双侧输卵管结扎术或双侧输卵管切除术和 / 或双侧卵巢切除术，或患有先天性不孕的女性受试者）；男性受试者的配偶或伴侣为有生育功能的女性，男性受试者也必须同意在研究过程中及末次给药后的12个月内采取适当的避孕措施，且在这期间男性受试者不会捐献精子（尚未发育成年的儿童受试者豁免此项强制要求）； 9.成年受试者本人签署书面知情同意；未成年受试者由法定监护人签署知情同意，并由受试者本人根据年龄和理解能力签署知情赞同。未成年人明确拒绝参加时，不得纳入研究； 1.年龄≥10周岁，组织学确诊朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）的患者；2.LCH 患者要求：①具备明确系统性治疗指征的单系统单病灶；② 单系统多病灶（>1个病灶）；③ 多系统受累（>1个系统）；3.存在基于PET应答标准（PRC）可评估的病灶；4.经研究者判断，预期生存期至少12周，且能够接受本研究方案规定的治疗、评估及随访；5.东部肿瘤协作组（ECOG）性能评分0-2或Lansky儿童功能状态评分≥60分；6.受试者具有足够的骨髓功能：未输血、血制品、未使用粒细胞集落刺激因子的情况下，中性粒细胞绝对值（ANC）≥1.5×10^9/L，血小板（PLT）≥75×10^9/L，血红蛋白（Hb）≥90 g/L；由于疾病本身导致的血细胞减少低于这些阈值的患者，可根据研究者综合判断病情后考虑入组；7.受试者具有足够的肝肾功能：血清总胆红素（TBIL）≤ 1.5×正常值上限（ULN），（如有肝脏受累，则为 ≤ 3 × ULN）；丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）和碱性磷酸酶（AKP）≤ 2.5×ULN（如有肝脏受累，可放宽至 ≤ 5×ULN）；白蛋白 ≥ 3 g/dL；肌酐清除率 ≥ 50 mL/min/1.73 m²或基于不同年龄下的血清肌酐（10岁<年龄≤ 15岁，1.2 mg/dL；年龄>15岁，1.5 mg/dL）；凝血功能：国际标准比值（INR）或凝血酶原时间（PT）≤1.5×ULN；活化部分凝血时间（aPTT）≤1.5×ULN；8.具有生育功能的女性受试者须同意在研究过程中及末次给药后的 12 个月内采取适当的避孕措施（例如激素类避孕药、避孕贴、宫内节育器、物理避孕）。（注：无生育功能是指已绝经至少 2 年或者已接受子宫全切除术、双侧输卵管结扎术或双侧输卵管切除术和 / 或双侧卵巢切除术，或患有先天性不孕的女性受试者）；男性受试者的配偶或伴侣为有生育功能的女性，男性受试者也必须同意在研究过程中及末次给药后的12个月内采取适当的避孕措施，且在这期间男性受试者不会捐献精子（尚未发育成年的儿童受试者豁免此项强制要求）；9.成年受试者本人签署书面知情同意；未成年受试者由法定监护人签署知情同意，并由受试者本人根据年龄和理解能力签署知情赞同。未成年人明确拒绝参加时，不得纳入研究；；

排除标准

1.对芦沃美替尼或其辅料成分过敏的患者； 2.同时患有其他恶性肿瘤； 3.未满足入选标准中避孕要求的受试者、妊娠期及哺乳期女性受试者； 4.伴活动性细菌、真菌或病毒感染； 5.既往或目前有视网膜静脉阻塞（RVO)、视网膜色素上皮剥离（RPED）、青光眼及其他有意义异常的眼科检查； 6.心脏功能或合并疾病符合下述情况之一将排除： a)美国纽约心脏病学会（NYHA）分级≥3级的充血性心力衰竭；超声心动图检查显示左室射血分数（LVEF）＜50%； 7.患有精神疾病或其他已知或疑似无法完全遵守研究方案的患者； 8.经研究者判断，患者存在其他不宜入组的情况；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海交通大学医学院附属第九人民医院

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