【ChiCTR2400094832】评价异体移植胸腺组织“芯片”重建先天无胸腺患者(完全型DiGeorge综合征)中枢免疫力的有效性、安全性和可行性的初步探索性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2400094832

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2024-12-27

临床申请受理号

靶点

适应症

先天无胸腺患者（完全型迪格奥尔格综合征）

试验通俗题目

评价异体移植胸腺组织“芯片”重建先天无胸腺患者(完全型DiGeorge综合征)中枢免疫力的有效性、安全性和可行性的初步探索性临床研究

试验专业题目

评价异体移植胸腺组织“芯片”重建先天无胸腺患者(完全型DiGeorge综合征)中枢免疫力的有效性、安全性和可行性的初步探索性临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

探索胸腺“芯片”异体移植治疗先天无胸腺（完全型DiGeorge综合征）患者的安全性、可行性和有效性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

重庆国际免疫研究院

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2024-11-01

试验终止时间

2028-06-30

是否属于一致性

入选标准

供体： 1). 年龄为 0-12 个月(包括边界值)，性别不限； 2). 需进行先天性心脏病手术； 3). 外周血中总 T 细胞、CD4+T 细胞、CD8+T 细胞、naïve CD4+T 细胞、naïve CD8+T 细胞、B 细胞及 NK 细胞百分比在正常值范围内； 4). 监护人充分理解方案并同意签署批准的知情同意书；受体： 1)诊断为典型完全型DiGeorge综合征，患者具有以下特征之一：心脏缺陷甲状旁腺功能减退 22q11半合子 10p13半合子眼残缺、心脏缺陷、后鼻孔闭锁、生长发育迟缓、性腺发育不良、耳异常/耳聋等CHARGE综合征相关特征（CHD7缺失） PHA刺激后的增殖能力<背景值的20倍。 2)患者的外周的免疫学指标满足以下两个情况之一：外周PBMC中CD3+T细胞的数量<50/mm3，或者PHA刺激后的增殖能力<背景值的20倍。如果CD3+T细胞的数量>50/mm3，则Naïve （CD45RA+CD62L）T细胞的数量<50/mm3，或者105个T细胞中TREC的含量<100。 3)监护人充分理解方案并同意签署批准的知情同意书。；

排除标准

供体： 1) 供体及其母亲有任意以下有任意以下遗传病：重症联合免疫缺陷病(SCID) ; X 连锁无丙种球蛋白血症; 13-三体综合征(Patau 综合征); 18-三体综合征(爱德华氏综合征);21-三体综合征(唐氏综合征)；5p 综合征(猫叫综合征); 2) 供体及其母亲有任意以下传染病：人类免疫缺陷病毒（HIV）；梅毒螺旋杆体（Syphilis）；巨细胞病毒（CMV）； EB 病毒（EBV）；弓形虫病（Toxoplasmosis）；人类嗜 T 淋巴细胞病毒 1/2（HTLV1/2）；甲肝（HAV）；乙肝（HBV）；丙肝（HCV）；腺病毒（Adenovirus）；呼吸道合胞病毒（RSV）；人类疱疹病毒 6 型 A/B（HHV6） 3) 供体及其父母有任意以下自身免疫病和传染病（既往史）： I 型糖尿病；甲状腺疾病；常见变异性免疫缺陷病；系统性红斑狼疮；克罗恩病；溃疡性结肠炎；幼年特发性关节炎或类风湿性关节炎；库贾氏症（疯牛病） 4) 存在任何其他研究者认为不适合入选本研究或完成研究的因素。受体： 1)移植前4周内接受心脏手术的受试者； 2)预计在移植后3个月内进行心脏手术； 3)缺乏足够的肌肉组织来接受胸腺组织“芯片”移植，即受体的体重小于3.5kg； 4)人类免疫缺陷病毒（HIV）感染； 5)患有严重肾病； 6)巨细胞病毒（CMV）感染并有明确脏器损害； 7)EB病毒（EBV）感染并有明确脏器损害； 8)呼吸机依赖性：受试者在入组前必须停用呼吸机或其他压力支持； 9)受试者入组前曾经尝试免疫重建，如骨髓移植或胸腺移植等手术； 10)存在任何其他研究者认为不适合入选本研究或完成研究的因素。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

重庆医科大学附属儿童医院

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