Skyhawk Therapeutics

公司全称：Skyhawk Therapeutics

国家/地区：美国/——

类型：小分子疗法开发商

公司介绍：

Skyhawk Therapeutics, formed in January 2018, is a pharmaceutical company focused on the development of small molecule therapeutics that correct RNA expression for the treatment of cancer, neurological and rare diseases.In July 2021, Aragen Life Sciences announced its partnership with Skyhawk Therapeutics.In September 2021, Skyhawk Therapeutics Inc announced that Fidelity Management & Research Company LLC led a $133 million oversubscribed investment round in Skyhawk.In January 2018, Skyhawk closed an $8 million seed funding round led by a major family and biotech investors

基本信息

成立时间：

2019-03-15

员工人数：

51~100人

联系电话：

617.858.0041

联系邮箱：

info@skyhawktx.com

地址：

US;

公司官网：

www.skyhawktx.com/

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行业领域：

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

SKY-0515治疗亨廷顿病关键试验启动

2026-07-14 00:00:00

SKY-0515是一种口服的小分子RNA剪接调节剂，由Skyhawk Therapeutics公司开发，旨在降低mHTT和PMS1蛋白。目前，SKY-0515在全球范围内进行的亨廷顿病关键试验中，已有超过175名患者参与，且在12个月的临床试验中表现出良好的耐受性。该试验已获得美国、加拿大和英国的监管批准，计划在美、英、加三国招募患者。SKY-0515在第一阶段和第二阶段临床试验中显示出对关键生物标志物和cUHDRS评分的显著改善，有望为亨廷顿病患者提供一种新的治疗选择。Skyhawk Therapeutics计划到2027年底将多个针对罕见神经疾病的疗法推进到临床开发阶段。

Skyhawk Therapeutics公布SKY-0515治疗亨廷顿病临床试验中期数据

2026-07-02 05:28:00

Skyhawk Therapeutics公司宣布，其针对亨廷顿病（MH）的实验性口服药物SKY-0515在1/2期临床试验的12个月中期分析中显示出积极趋势。试验结果显示，SKY-0515在四个cUHDRS（亨廷顿病相关症状评分）子成分上均表现出良好的效果，包括总功能能力（TFC）、总运动评分（TMS）、符号数字转换测试（SDMT）和斯特罗普阅读测试（SWRT）。此外，基于医生和患者总体印象（CGI和PGI）的调查数据也显示，经过12个月的治疗，没有医生或患者观察到疾病的进展，所有人都观察到疾病稳定或改善。

Skyhawk Therapeutics公布SKY-0515治疗亨廷顿病临床试验数据

2026-07-01 20:50:00

Skyhawk Therapeutics公司公布了其口服药物SKY-0515在治疗亨廷顿病（Huntington's Disease, HD）的临床阶段1/2期研究中的数据。经过12个月的治疗，接受SKY-0515治疗的参与者在四个cUHDRS（亨廷顿病统一评分量表）子项中均显示出积极和一致的趋势，包括总体功能能力（Total Functional Capacity, TFC）、总体运动评分（Total Motor Score, TMS）、符号数字模式测试（Symbol Digit Modalities Test, SDMT）和斯特鲁普单词阅读测试（Stroop Word Reading Test, SWRT）。此外，根据医生和患者对疾病状况的全球评估（Clinician and Patient Global Impression, CGI和PGI）的调查数据，12个月后，医生和患者均未观察到疾病进展，而是观察到疾病状况的稳定或改善。

Skyhawk Therapeutics公布SKY-0515治疗亨廷顿病1/2期临床试验12个月数据

2026-07-01 00:51:00

生物技术公司Skyhawk Therapeutics公布了其针对亨廷顿病（EH）的口服研究性药物SKY-0515的1/2期临床试验12个月数据。结果显示，接受SKY-0515治疗的参与者在cUHDRS评分的四个子成分中均显示出积极且一致的趋势，包括总功能能力（TFC）、总运动评分（TMS）、数字和符号模式测试（SDMT）以及斯特罗普词阅读测试（SWRT）。此外，医生和患者对疾病的整体印象调查（CGI和PGI）数据也显示，在12个月时，没有医生或患者评估疾病有进展；所有人都观察到疾病稳定或改善。

亨廷顿病治疗新进展：Skyhawk Therapeutics口服药物SKY-0515展现积极疗效

2026-06-30 00:00:00

亨廷顿病领域传来新进展，Skyhawk Therapeutics的口服药物SKY-0515在一项1/2期临床试验中显示出对亨廷顿病患者运动和功能改善的早期迹象。该药物在12个月时与自然病程对照组相比，在所有复合统一亨廷顿病评分量表（cUHDRS）成分上均显示出“有利且一致的趋势”。SKY-0515能够剂量依赖性地降低突变亨廷顿蛋白（mHTT）和PMS1 mRNA的水平，显示出对亨廷顿病的潜在治疗效果。Skyhawk Therapeutics首席执行官Bill Haney表示，SKY-0515的疗效令人鼓舞，其安全性良好，且患者友好。此外，Skyhawk Therapeutics正在推进SKY-0515的关键性2/3期临床试验，并探讨加速审批的可能性。

Skyhawk Therapeutics发布SKY-0515治疗亨廷顿病12个月cUHDRS亚组分结果

2026-06-30 00:00:00

Skyhawk Therapeutics公司宣布，其SKY-0515口服研究性治疗亨廷顿病（HD）的1/2期临床试验12个月数据表明，SKY-0515在所有cUHDRS亚组分（包括总功能能力、总运动评分、符号数字模式测试和斯特鲁普单词阅读测试）中均显示出有利且一致的趋势。此外，SKY-0515治疗导致血液中突变亨廷顿蛋白（mHTT）的剂量依赖性降低，以及PMS1 mRNA的降低。SKY-0515在研究中表现出良好的中枢神经系统暴露，并在研究的剂量水平上表现出良好的一般安全性和耐受性。

SKY-0515治疗亨廷顿病临床试验中期分析结果公布

2026-06-01 00:00:00

Skyhawk Therapeutics公司宣布，其针对亨廷顿病（HD）的实验性治疗药物SKY-0515在1/2期临床试验的12个月中期分析中显示出积极结果。SKY-0515能够剂量依赖性地降低血液中的突变亨廷顿蛋白（mHTT）至高达69%，并降低PMS1 mRNA至高达26%。此外，接受SKY-0515治疗的患者的综合统一亨廷顿病评分（cUHDRS）在12个月内从基线值提高了0.38分，而根据倾向评分加权的历史数据分析，预期会下降0.92分。SKY-0515的全球2/3期FALCON-HD关键性研究已扩展至八个国家，目前已有超过175名患者参与SKY-0515的1/2期和FALCON-HD关键性研究。

泰勒·杰克斯博士获美国癌症协会最高荣誉

2026-03-31 00:34:00

美国癌症协会（ACS）于2026年3月30日宣布，将最高荣誉——荣誉勋章授予了Skyhawk Therapeutics公司科学顾问委员会创始主席、麻省理工学院David H. Koch整合癌症研究学院创始人兼生物系教授泰勒·杰克斯博士。该勋章自1949年首次颁发以来，一直是ACS授予在基础、临床、转化或流行病学领域做出杰出贡献并推动癌症预防、诊断、治疗或生存率提高以改善患者生活的杰出个人的最高荣誉。杰克斯博士因其在癌症研究领域的杰出贡献而获得这一殊荣。

Skyhawk Therapeutics公布Huntington病治疗药物SKY-0515一期临床试验九个月中期结果

2026-01-27 21:00:00

生物技术公司Skyhawk Therapeutics宣布，其治疗Huntington病（HD）的在研药物SKY-0515在九个月中期分析中显示出积极结果。分析显示，患者综合统一Huntington病评定量表（cUHDRS）评分较基线平均提高+0.64分，显示出明显改善趋势。SKY-0515能够降低血液中mHTT蛋白水平，并降低PMS1 mRNA水平，显示出对Huntington病核心致病机制的双重作用。此外，SKY-0515在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。目前，SKY-0515的二/三期FALCON-HD临床试验已扩展至全球范围，为超过90名患者完成给药。