Agios Pharmaceuticals Inc

存续
上市

公司全称：Agios制药公司

国家/地区：美国/——

类型：生物制药公司

公司介绍：

Agios制药公司于2007年8月7日在特拉华州注册成立，是一家生物制药公司，致力于癌症新陈代谢和先天性代谢异常领域的研究，以挽救患者的生命，并且公司在该领域处于领先地位。公司在细胞新陈代谢领域塑造了一套独特的核心能力，目标是制造出最顶先的药物。公司的治疗领域主要集中在癌症和先天性代谢异常方面，该领域有超过600多种罕见的遗传疾病，主要由基因的突变和缺陷引起。在这两个领域,该公司正寻求一种释放细胞代谢的革命性疗法。

基本信息

成立时间：

2011-01-01

员工人数：

101~500人

联系电话：

1-617-6498600

联系邮箱：

info@agios.com

地址：

88 Sidney Street Cambridge Massachusetts 02139

公司官网：

www.agios.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

治疗技术
siRNA
药物治疗
RNA疗法
寡核苷酸

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Kaye Foster Cheek ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Maykin Ho ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Jacqualyn A. Fouse ——

Chief Executive Officer and Director 薪酬：

个人简介：——

David Scadden ——

Director 薪酬：

个人简介：——

John M. Maraganore ——

Lead Independent Director 薪酬：

个人简介：——

如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

Agios Pharmaceuticals发布2026年第二季度财务报告及业务更新

2026-07-30 00:00:00

Agios Pharmaceuticals Inc.公布了截至2026年6月30日的第二季度财务报告和业务更新。第二季度，Mitapivat（PYRUKYND和AQVESME）的全球净收入为4470万美元，较2025年同期的1250万美元增长。AQVESME在美国的推出推动了美国净收入增长，截至2026年6月30日，已有442份累计处方。Mitapivat在美国镰状细胞病的新药申请获得FDA优先审评，PDUFA目标日期为2026年11月1日。Agios还宣布与Oscotec达成协议，获得cevidoplenib的独家全球许可权，用于治疗免疫性血小板减少症。此外，Agios拥有9.648亿美元的现金、现金等价物和有价证券，为商业执行和管线推进提供了充足的资金支持。

Secretome Therapeutics宣布领导团队扩充，专注于罕见病治疗

2026-07-27 00:00:00

美国德克萨斯州普兰诺——生物技术公司Secretome Therapeutics，一家专注于从新生儿心脏祖细胞（nCPC）开发新型疗法的临床阶段公司，今日宣布其领导团队的扩充。新任命包括Dr. Teji Singh担任首席医疗官，David Chapman担任运营高级副总裁，Dr. Karin Lucas担任医学事务副总裁，以及Maggie Loeffler担任财务与行政副总裁。此外，Dr. Marshelle Smith将转任首席开发官。Secretome Therapeutics公司表示，随着领导团队的完善，公司正准备推进STM-01的晚期临床试验，并继续发展针对罕见病和未满足医疗需求的新兴再生疗法平台。新任命的领导团队成员均拥有丰富的罕见病药物开发经验，包括在Sarepta Therapeutics、Sanofi/Genzyme、Zambon USA、Agios Pharmaceuticals等公司的领导职位。公司还强调，其领先产品STM-01是一款针对杜氏肌营养不良症（DMD）的细胞疗法，旨在调节炎症和纤维化途径，支持心肌功能。

Agios终止新一代丙酮酸激酶激活剂Tebapivat在镰状细胞病（SCD）的研究

2026-07-21 20:30:00

Agios Pharmaceuticals宣布，其新一代丙酮酸激酶（PK）激活剂Tebapivat在治疗镰状细胞病（SCD）的二期临床试验中未能达到预期效果，导致公司决定终止该药物在该适应症的研发。该试验随机分配了59名SCD患者接受Tebapivat或安慰剂的三种每日口服剂量。尽管Tebapivat与Agios已获FDA批准的溶血性贫血药物Pyrukynd类似，旨在上调葡萄糖代谢中的关键酶PK，但临床试验结果并不理想。在三个Tebapivat剂量组中，29.4%至47.1%的患者达到了试验的主要终点——血红蛋白反应，而安慰剂组为33.3%。Agios在Pyrukynd的二期临床试验中观察到46.2%-50%的患者在10至12周期间对每日两次的疗法有血红蛋白反应，而Novo Nordisk在12周的1期研究中报告了etavopivat的73%反应率，这促使了后续研究，最终在3期试验的第24周，每日一次治疗的反应率为48.7%。尽管Tebapivat的剂量频率低于Pyrukynd，但Agios的首席医疗官兼研发负责人Sarah Gheuens博士在声明中表示，该试验“未能确立我们认为必要的区分水平，以支持继续开发。”这一决定将Agios在SCD的研究重点缩小到Pyrukynd在11月1日FDA批准的截止日期。

Agios终止下一代PK激活剂开发，Novo Nordisk的etavopivat在SCD治疗中取得进展

2026-07-21 00:00:00

Agios Pharmaceuticals宣布终止其下一代PK激活剂tebapivat的开发，该药物在治疗镰状细胞病（SCD）的2期临床试验中未能展现出与其他在研药物（包括Agios自身的mitapivat和Novo Nordisk的etavopivat）的差异化。Tebapivat在59名16岁及以上SCD患者的2期临床试验中，12周时，每日剂量与血红蛋白反应（试验的主要终点）相关，但结果未能体现剂量反应关系，并且未达到Agios继续开发SCD的预期标准。与此同时，Novo Nordisk的etavopivat在HIBISCUS 3期SCD试验中，24周后使48.7%的患者产生了血红蛋白反应，并降低了27%的血管闭塞性危象。Agios的其他资产mitapivat目前正处于FDA审查中，预计11月1日前将作出决定。分析师认为，这一更新增加了mitapivat在治疗地中海贫血方面的商业执行重要性，以及mitapivat在SCD方面的顺利审查和早期管线（如AG-181用于苯丙酮尿症、AG-236用于真性红细胞增多症）的重要性。

阿斯利康宣布Tebapivat 2期临床试验结果，未达到继续开发目标

2026-07-21 00:00:00

阿斯利康公司近日宣布，其口服丙酮酸激酶（PK）激活剂Tebapivat在16岁及以上镰状细胞病患者中的2期临床试验结果。试验结果显示，Tebapivat在提高血红蛋白水平和减少溶血方面表现出与同类药物一致的效果，但未达到支持继续开发的差异化水平。同时，阿斯利康公司表示，其基础PK激活剂Mitapivat的补充新药申请（sNDA）正在美国食品药品监督管理局（FDA）进行优先审查，预计2026年11月1日有审批结果。

新型狼疮疗法获FDA突破性疗法认定；“first-in-class”小分子获FDA优先审评资格......

2026-07-18 17:30:00

德国默克公司宣布，其狼疮疗法enpatoran获得美国FDA突破性疗法认定，用于治疗伴有活动性皮肤表现的狼疮。该疗法基于2期WILLOW研究结果，显示出对狼疮症状的改善。Agios Pharmaceuticals的镰状细胞病疗法mitapivat也获得FDA优先审评资格，该疗法旨在增强红细胞产生能量的过程。此外，Immunome的γ分泌酶抑制剂varegacestat新药申请获得FDA受理，用于治疗成人硬纤维瘤。这些新药疗法有望为相关疾病患者带来新的治疗选择。

Agios公司Mitapivat新药申请获FDA优先审评，目标成为首个口服PK激活剂治疗镰状细胞病

2026-07-07 00:00:00

Agios制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其补充新药申请（sNDA），该申请针对的是用于治疗镰状细胞病的口服丙酮酸激酶（PK）激活剂Mitapivat，并给予优先审评。如果获得批准，Mitapivat将成为首个用于治疗镰状细胞病的口服PK激活剂。该sNDA是基于全球随机、双盲、安慰剂对照的RISE UP 2期和3期临床试验的数据，这些试验纳入了16岁或以上的镰状细胞病患者。Mitapivat目前在美国已批准用于治疗两种溶血性贫血：丙酮酸激酶缺乏症（2022年）和地中海贫血（2025年）。

Agios Pharmaceuticals将于2026年7月30日公布第二季度财务报告及业务亮点

2026-06-29 00:00:00

Agios Pharmaceuticals，一家专注于为罕见病患者提供创新药物的商业阶段生物制药公司，宣布将于2026年7月30日星期四上午8:00（东部时间）举行电话会议和现场网络直播，以报告其2026年第二季度的财务结果和业务亮点。网络直播将在公司网站（www.agios.com）的“投资者”部分“活动与演示”标签下提供。网络直播的回放将在活动结束后大约两小时在公司网站上提供。Agios致力于通过建立与社区的信任伙伴关系，合作开发并交付具有改变生活潜力的创新药物，以重新定义罕见病治疗的未来。Agios是一家总部位于马萨诸塞州剑桥的商业阶段生物制药公司。更多信息请访问www.agios.com，并在LinkedIn和X上关注我们。为了广泛传播信息，Agios可能会通过各种披露渠道向公众披露信息，包括新闻稿、SEC文件和公开的电话会议和网络直播。通过这些披露渠道分发的某些信息可能被视为重要信息。投资者和其他人应注意的是，Agios计划将其网站（www.agios.com）作为宣布和通知Agios即将举行的活动和演示（包括但不限于在医学或医疗保健会议上的演示）的披露渠道。此类信息可能被视为重要信息，将在公司网站“投资者”部分的“活动与演示”标签下提供。此外，您可以通过访问公司网站“投资者”部分的“IR资源”标签下的“电子邮件警报”选项并提交您的电子邮件地址来注册自动接收有关Agios即将举行的活动和演示的电子邮件警报（“日历警报”）。

阿格斯制药公布米塔帕维特在镰状细胞性贫血治疗中的积极结果

2026-06-13 21:00:00

阿格斯制药公司近日公布了米塔帕维特在镰状细胞性贫血治疗中的详细研究结果。米塔帕维特是一种口服的丙酮酸激酶（PK）激活剂，在52周的双盲试验中显示出与安慰剂相比，在血红蛋白反应方面具有统计学意义的改善。新分析显示，接受米塔帕维特治疗的患者在输血负担方面有临床意义的减少。对于达到血红蛋白反应的患者，他们在镰状细胞性贫血疼痛危机、疲劳和其他患者报告的结果方面也观察到临床意义的益处。米塔帕维特具有良好的耐受性，其安全性特征与先前在镰状细胞性贫血中进行的米塔帕维特试验一致。

Agios Pharmaceuticals收购血细胞疾病药物，推进临床试验

2026-06-01 21:26:00

Agios Pharmaceuticals在主要临床试验药物遭遇挫折后，通过收购韩国Oscotec开发的口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂cevidoplenib，以应对罕见的自身免疫性血液疾病——免疫性血小板减少症（ITP）。尽管cevidoplenib在Oscotec的二期临床试验中未达到主要目标，但Agios认为其在多个次要终点上观察到的血小板反应持久且具有临床意义。Agios计划在2028年上半年开始cevidoplenib的三期临床试验。此外，Agios为获得cevidoplenib的全球独家权利，将支付2500万美元的预付款，并可能承担高达1.4亿美元的开发和监管里程碑费用。Agios表示，尽管目前的标准治疗方案旨在增加血小板计数和降低出血风险，但它们通常存在局限性，包括反应延迟、疗效不持久以及特定类别的副作用。

Agios获得新型口服SYK抑制剂全球独家授权，拓展罕见血液病产品组合

2026-06-01 00:00:00

Agios Pharmaceuticals公司宣布与韩国临床阶段的药物发现和开发公司Oscotec达成协议，获得新型口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂cevidoplenib的全球独家授权。Agios将专注于cevidoplenib治疗免疫性血小板减少症（ITP），这是一种罕见的自身免疫性血液病。根据协议，Agios将获得cevidoplenib在全球所有适应症的开发和商业化权利，并承担未来的开发和商业化成本。Oscotec将获得2500万美元的预付款，以及与开发、监管和商业里程碑以及未来净销售额相关的分层特许权使用费。Agios计划在2028年上半年开始cevidoplenib的ITP Phase 3开发，预计2026年运营费用与2025年相比将保持大致持平。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2013-08-02

Agios Pharmaceuticals Inc

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2013-07-24

Agios Pharmaceuticals Inc

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2011-11-17

Agios Pharmaceuticals Inc

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

C轮

ARCH Venture Partners;
Third Rock Ventures;
[+2]

——

2010-04-26

Agios Pharmaceuticals Inc

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

新基制药;

——

交易事件

交易标题

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2023-12-31

2022-12-31

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2026-06-30

2026-03-31

2025-12-31

2025-09-30

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公告类型

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其他

2026-08-03

【10-Q】Quarterly report [Sections 13 or 15(d)]

季报

2026-07-30

【8-K】Current report

财务

2026-07-30

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-10

【SCHEDULE 13G】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-07-02

产品管线

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药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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批准上市

其他/失败
/未知

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