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GenSight Biologics SA

公司全称：GenSight Biologics SA

国家/地区：法国/——

类型：生物制药公司

公司介绍：

GenSight Biologics, founded in 2011, is a biotechnology company, focused on the development and commercialization of gene therapies for mitochondrial and neurodegenerative diseases of the eye and central nervous system, using mitochondrial targeting sequence (MTS) and optogenetics technology. MTS permits missing mitochondrial proteins to be shuttled into the mitochondrion, enabling restoration of mitochondrial function. Optogenetics technology makes cells responsive to light by using a viral vector to introduce a DNA sequence that encodes a photosensitive protein belonging to channelrhodposin family, into the nucleus of the target cells.In May 2021,GenSight Biologics appointed Françoise de Craecker to its Board of Directors.GenSight Biologics operates its companies in France, Germany and the United Kingdom.In December 2019, GenSight obtained committed financing in the form of a bond financing of up to EUR 12 million from Kreos Capital VI Limited (Kreos) and issued a drawdown notice thereunder for the firs

基本信息

成立时间：

1989-01-01

员工人数：

15~50人

联系电话：

33176217220

联系邮箱：

infos@gensight-biologics.com

地址：

74 rue du Faubourg Saint Antoine PARIS ILE-DE-FRANCE 75012; FR; Telephone: +33176217220;

公司官网：

www.gensight-biologics.com/

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
治疗技术
体内基因治疗
药物治疗
基因疗法

热门标签：

创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

GenSight Biologics发布基因疗法GS010/LUMEVOQ治疗LHON的MAIC研究结果

2026-05-11 00:00:00

法国生物制药公司GenSight Biologics宣布，其针对ND4-LHON（利伯遗传性视神经病变）的基因疗法产品GS010/LUMEVOQ与唯一获批的LHON治疗药物依地苯醌的匹配调整间接比较（MAIC）研究已发表在2026年4月的《英国眼科杂志》上。该研究比较了GS010/LUMEVOQ与依地苯醌在治疗由m.11778G>A MT-ND4变异引起的LHON中的疗效。GenSight Biologics专注于开发和商业化针对视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法。其领先产品GS010正在进行LHON的III期临床试验，LHON是一种罕见的线粒体疾病，会导致青少年和年轻成人不可逆的失明。GS010/LUMEVOQ利用了来自巴黎视界研究所的专利技术平台——线粒体靶向序列（MTS），通过腺相关病毒载体将目标基因转移到细胞中，以恢复缺失或缺陷的线粒体功能。

GenSight Biologics将于2026年5月19日举行年度股东大会

2026-04-29 02:35:00

法国生物制药公司GenSight Biologics宣布，将于2026年5月19日下午2点（中欧时间）在公司总部举行年度股东大会。会议将在法国巴黎的74 rue du Faubourg Saint-Antoine, 75012进行，并通过网络直播供股东观看。会议议程和决议草案已于2026年4月13日在法国BALO上公布，会议时间和地点的确认通知将于5月4日在法国BALO和官方公报上发布。股东大会的准备工作文件已在公司网站上公布，并将在会议召开时提供给股东。公司还提供了旨在提交给会议的文件全文，并允许股东在会议召开前五天内请求公司发送相关文件和信息。GenSight Biologics专注于开发和商业化针对视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法，其领先产品候选GS010（lenadogene nolparvovec）正在III期临床试验中，用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON），这是一种导致青少年和年轻成人不可逆失明的罕见线粒体疾病。

GenSight Biologics公布2026年3月31日财务状况及早期患者访问计划收入

2026-04-08 00:59:00

GenSight Biologics公司于2026年3月31日报告了其现金状况和名为患者早期访问计划的收入。截至2026年3月31日，公司的现金及现金等价物总额为320万欧元，较2025年12月31日的240万欧元有所增加。2026年第一季度的运营现金消耗主要反映了GS010早期访问计划的准备和管理，以及GS010/LUMEVOQ®针对Leber遗传性视神经病变（LHON）的III期RECOVER研究的准备工作。公司于2026年3月10日通过股票和认股权证筹集了近170万欧元，以提供现金缓冲以应对法国医院系统支付延迟。GS010/LUMEVOQ®在法国名为患者早期访问计划的每剂治疗定价为42.5万欧元。尽管公司无法预测未来一年内各种付费早期访问计划（特别是在法国和以色列）的治疗和关联支付的准确时间，但管理层目前预计，2026年这些计划的总体收入应足以覆盖该集团当期的运营费用，不包括与新的III期RECOVER临床试验相关的成本，包括与该研究相关的某些制造成本。

GenSight Biologics公布2025年12月31日现金状况及业务更新

2026-01-09 00:00:00

GenSight Biologics公司于2026年1月8日公布，截至2025年12月31日，公司现金及现金等价物总额为240万欧元，较2025年9月30日的60万欧元有所增加。此次增加主要得益于12月26日完成的290万欧元资本增加的部分资金。公司预计2026年2月前有足够的净营运资本来满足其义务。此外，公司正在准备2026年下半年开始的RECOVER III期临床试验，并寻求在美国和欧洲以外的市场许可GS010，同时探索全球付费早期访问计划。

以色列批准基因疗法GS010/LUMEVOQ用于早期治疗

2025-12-23 00:00:00

法国生物制药公司GenSight Biologics宣布，以色列卫生部的药品部门已批准其候选基因疗法GS010/LUMEVOQ用于该国个别患者的早期治疗。该疗法适用于那些无法通过注册和批准的药物治疗的严重疾病患者。GenSight Biologics正在与以色列合作伙伴SK-Pharma合作，确保满足国内未满足的医疗需求。此外，公司正在完成技术转移，以支持未来临床试验和产品上市。

法国药品安全机构批准GS010/LUMEVOQ基因疗法用于同情使用

2025-12-22 00:00:00

法国药品安全机构ANSM已批准GenSight Biologics公司开发的GS010/LUMEVOQ基因疗法进行同情使用。该疗法旨在治疗Leber遗传性视神经病变（LHON），一种罕见的母系遗传性线粒体遗传病，会导致视网膜神经节细胞退化，导致急剧且通常不可逆的视力丧失。同情使用授权（AAC）允许患有严重、罕见或致残性疾病的患者在未获得市场授权的情况下获得治疗，前提是有未满足的医疗需求和没有适当的疗法。为了有资格参加AAC项目，候选治疗方法必须具有有利的风险效益比。只有医疗保健专业人员可以发起AAC请求，他们向ANSM提交指定患者的请求，ANSM随后评估并授权访问请求。申请使用GS010的患者必须符合特定资格标准，包括视力丧失发生的时间长度。GS010/LUMEVOQ尚未在任何国家获得市场授权，也未上市销售。

法国药品安全机构批准GenSight Biologics基因疗法剂量研究

2025-12-03 00:00:00

法国药品安全机构ANSM批准了GenSight Biologics公司针对治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的候选基因疗法GS010/LUMEVOQ®的剂量研究。该研究旨在评估两种剂量水平下的疗效和安全性。研究预计将在2026年1月开始，目标入组14名患者。同时，GenSight Biologics正在推进其与新技术合作伙伴的技术转移，并准备完成III期临床试验的方案。此外，公司还在探索将GS010在美国和欧洲以外的市场进行授权，并研究全球的付费早期访问计划。Leber遗传性视神经病变是一种罕见的母系遗传的线粒体遗传疾病，导致视网膜神经节细胞退化，通常导致失明。GS010/LUMEVOQ®利用线粒体靶向序列（MTS）专有技术平台，通过腺相关病毒载体将基因转移到细胞中，以恢复缺失或缺陷的线粒体功能。

GenSight Biologics基因疗法GS010/LUMEVOQ®获美国个人患者扩大访问授权

2025-10-30 00:00:00

法国生物制药公司GenSight Biologics宣布，其基因疗法GS010/LUMEVOQ®已获得美国监管机构授权，用于一名符合条件的患者的个人患者扩大访问治疗。这是自公司2023年撤回欧洲市场授权申请以来，该候选产品首次获得监管批准。GS010/LUMEVOQ®目前处于III期临床试验阶段，用于治疗由ND4线粒体基因突变引起的罕见失明疾病利伯遗传性视神经病变（LHON）。GenSight Biologics正在完成技术转移至新的制造合作伙伴Catalent，预计将在2025年底完成，以便在2026年生产新批次以满足临床和早期访问需求。公司还计划在2026年下半年启动GS010/LUMEVOQ®的关键III期研究RECOVER，同时与法国药品监管机构ANSM就剂量范围研究进行沟通。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2019-12-20

GenSight Biologics SA

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

战略投资

Kreos Capital;

——

2017-01-23

GenSight Biologics SA

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

——

2016-07-22

GenSight Biologics SA

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2015-07-23

GenSight Biologics SA

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Index Ventures;
HealthCap;
[+3]

——

2013-04-08

GenSight Biologics SA

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

诺华;
Abingworth;
[+2]

——

2012-07-01

GenSight Biologics SA

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

AGORANOV;

——

交易事件

交易标题

主要参与方

其他参与方

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I期临床

II期临床

III期临床

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