GenSight Biologics SA

公司全称：GenSight Biologics SA

国家/地区：法国/——

类型：生物制药公司

公司介绍：

GenSight Biologics, founded in 2011, is a biotechnology company, focused on the development and commercialization of gene therapies for mitochondrial and neurodegenerative diseases of the eye and central nervous system, using mitochondrial targeting sequence (MTS) and optogenetics technology. MTS permits missing mitochondrial proteins to be shuttled into the mitochondrion, enabling restoration of mitochondrial function. Optogenetics technology makes cells responsive to light by using a viral vector to introduce a DNA sequence that encodes a photosensitive protein belonging to channelrhodposin family, into the nucleus of the target cells.In May 2021,GenSight Biologics appointed Françoise de Craecker to its Board of Directors.GenSight Biologics operates its companies in France, Germany and the United Kingdom.In December 2019, GenSight obtained committed financing in the form of a bond financing of up to EUR 12 million from Kreos Capital VI Limited (Kreos) and issued a drawdown notice thereunder for the firs

基本信息

成立时间：

1989-01-01

员工人数：

15~50人

联系电话：

33176217220

联系邮箱：

infos@gensight-biologics.com

地址：

74 rue du Faubourg Saint Antoine PARIS ILE-DE-FRANCE 75012; FR; Telephone: +33176217220;

公司官网：

www.gensight-biologics.com/

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
治疗技术
体内基因治疗
药物治疗
基因疗法

热门标签：

创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

奥库仁公司第二季度2026年业绩报告及业务更新

2026-08-06 00:00:00

奥库仁公司（NASDAQ: OCGN）是一家专注于基因治疗眼盲疾病的生物技术公司，近日发布了2026年第二季度的财务报告和业务更新。报告显示，奥库仁公司获得了美国食品药品监督管理局（FDA）对OCU410进行地理萎缩（GA）三期临床试验的批准，该萎缩是干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的继发性疾病。此外，公司还获得了FDA的再生医学高级治疗（RMAT）指定，使OCU410有资格获得优先审查和加速批准。奥库仁公司与Roots制药及其战略合作伙伴Al-Dhow国际控股公司签订了具有约束力的条款清单，以谈判在中东和北非（MENA）地区对OCU400进行视网膜色素变性（RP）的独家许可。公司还完成了OCU400工艺性能资格（PPQ）批次，支持生物制品许可申请（BLA）和商业上市供应。奥库仁公司还完成了1.3亿美元的可转换高级债券融资，将现金跑道延长至2028年。公司预计将在2027年第一季度和第二季度分别宣布OCU400用于RP和OCU410ST用于Stargardt病的两个后期临床试验的顶线结果。

GenSight Biologics公布2026年6月30日现金状况及业务更新

2026-07-08 00:00:00

GenSight Biologics公司于2026年6月30日公布其现金状况和业务更新。截至2026年6月30日，公司现金及现金等价物总额为170万欧元，较2026年3月31日的320万欧元有所下降。第二季度运营现金消耗主要反映了对GS010/LUMEVOQ®的管理、早期访问计划，以及为GS010（用于治疗Leber遗传性视神经病变）的III期RECOVER研究做准备。2026年上半年，公司通过早期访问计划筹集了680万欧元现金，其中430万欧元在第二季度筹集。公司还计划在2026年加强其组织结构，包括增加员工以加强其质量和CMC部门，并在2026年下半年加强其临床团队。公司预计2026年早期访问计划的总体收入将足以覆盖该期间的运营费用，除与新的III期RECOVER临床试验相关的成本外。

OXB举办资本市场活动，展示其在细胞和基因治疗市场的增长潜力

2026-06-02 14:00:00

OXB，一家全球领先的细胞和基因治疗合同开发与制造组织（CDMO），将于2026年6月2日在伦敦证券交易所集团（LSEG）办公室举办资本市场活动，向分析师和机构投资者展示其在细胞和基因治疗市场的增长潜力。活动将重点介绍OXB在创新、技术能力、国际制造网络、监管专长和客户伙伴关系方面的优势。OXB首席执行官Frank Mathias表示，细胞和基因治疗市场具有巨大的增长潜力，OXB致力于通过其独特的平台和强大的客户基础实现可持续增长，目标到2030年实现约5亿英镑的收入。活动还将包括来自行业领袖的外部观点，以及与客户的深入对话。

OXB举办资本市场活动，展示其在细胞和基因治疗市场的增长潜力

2026-06-02 00:00:00

OXB（伦敦证券交易所：OXB），一家全球领先的细胞和基因治疗合同开发与制造组织（CDMO），将于2026年6月2日在伦敦证券交易所集团（LSEG）办公室举办资本市场活动，向股票研究分析师和机构投资者展示其全球多向量CDMO平台如何抓住细胞和基因治疗市场的增长机遇。活动将突出OXB在技术能力、国际制造网络、监管专长和客户伙伴关系方面的优势，并展望长期增长愿景，目标是到2030年实现约5亿英镑的收入，并清晰描绘可持续盈利和现金流产生的路径。活动将由OXB首席执行官Frank Mathias博士、首席财务官Lucinda Crabtree博士、首席商务官Sebastien Ribault博士、首席创新官Kyriacos Mitrophanous博士和工艺开发负责人Nick Clarkson博士进行演讲，主题包括OXB的竞争优势、如何赢得客户、商业引擎和财务执行等方面。活动还将包括来自行业领袖的外部观点。

GenSight Biologics将于2026年5月19日举行年度股东大会

2026-05-18 00:00:00

法国生物制药公司GenSight Biologics宣布，其年度股东大会将于2026年5月19日举行，届时首席执行官Laurence Rodriguez将概述2025财年的成就以及当前财年的关键优先事项。2025财年，公司通过一系列融资轮次支持了法国的指定患者早期访问计划（AAC）的批准、2025年11月在美国和12月在以色列的早期访问授权。这些融资轮次以及新投资者的加入和长期股东的支持，还使公司能够继续向其工业合作伙伴转移制造和测试技术，这是确保LUMEVOQ®/GS010供应链的关键里程碑。2026财年，GenSight的管理层确定了几个战略优先事项，将在股东大会上详细说明。

GenSight Biologics发布基因疗法GS010/LUMEVOQ治疗LHON的MAIC研究结果

2026-05-11 00:00:00

法国生物制药公司GenSight Biologics宣布，其针对ND4-LHON（利伯遗传性视神经病变）的基因疗法产品GS010/LUMEVOQ与唯一获批的LHON治疗药物依地苯醌的匹配调整间接比较（MAIC）研究已发表在2026年4月的《英国眼科杂志》上。该研究比较了GS010/LUMEVOQ与依地苯醌在治疗由m.11778G>A MT-ND4变异引起的LHON中的疗效。GenSight Biologics专注于开发和商业化针对视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法。其领先产品GS010正在进行LHON的III期临床试验，LHON是一种罕见的线粒体疾病，会导致青少年和年轻成人不可逆的失明。GS010/LUMEVOQ利用了来自巴黎视界研究所的专利技术平台——线粒体靶向序列（MTS），通过腺相关病毒载体将目标基因转移到细胞中，以恢复缺失或缺陷的线粒体功能。

GenSight Biologics将于2026年5月19日举行年度股东大会

2026-04-29 02:35:00

法国生物制药公司GenSight Biologics宣布，将于2026年5月19日下午2点（中欧时间）在公司总部举行年度股东大会。会议将在法国巴黎的74 rue du Faubourg Saint-Antoine, 75012进行，并通过网络直播供股东观看。会议议程和决议草案已于2026年4月13日在法国BALO上公布，会议时间和地点的确认通知将于5月4日在法国BALO和官方公报上发布。股东大会的准备工作文件已在公司网站上公布，并将在会议召开时提供给股东。公司还提供了旨在提交给会议的文件全文，并允许股东在会议召开前五天内请求公司发送相关文件和信息。GenSight Biologics专注于开发和商业化针对视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法，其领先产品候选GS010（lenadogene nolparvovec）正在III期临床试验中，用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON），这是一种导致青少年和年轻成人不可逆失明的罕见线粒体疾病。

GenSight Biologics提交2025年通用注册文件

2026-04-16 00:00:00

法国生物制药公司GenSight Biologics宣布，其2025年的通用注册文件（URD）已于2026年4月14日提交给法国金融市场管理局（AMF），文件编号为D.26-0251。该文件特别包括公司的财务状况、业务发展和风险因素等信息。GenSight Biologics专注于开发和商业化针对视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法。其领先产品候选GS010（lenadogene nolparvovec）目前处于III期临床试验阶段，用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON），这是一种导致青少年和年轻人失明的罕见线粒体疾病。GS010尚未在任何司法管辖区获得市场授权，因此目前尚未商业化。GenSight Biologics的产品候选利用基因疗法，旨在通过单次眼内注射治疗，为患者提供可持续的功能性视觉恢复。更多信息可在公司网站（www.gensight-biologics.com）的“投资者”部分和AMF网站（www.amf-france.org）上查阅。

GenSight Biologics公布2026年3月31日财务状况及早期患者访问计划收入

2026-04-08 00:59:00

GenSight Biologics公司于2026年3月31日报告了其现金状况和名为患者早期访问计划的收入。截至2026年3月31日，公司的现金及现金等价物总额为320万欧元，较2025年12月31日的240万欧元有所增加。2026年第一季度的运营现金消耗主要反映了GS010早期访问计划的准备和管理，以及GS010/LUMEVOQ®针对Leber遗传性视神经病变（LHON）的III期RECOVER研究的准备工作。公司于2026年3月10日通过股票和认股权证筹集了近170万欧元，以提供现金缓冲以应对法国医院系统支付延迟。GS010/LUMEVOQ®在法国名为患者早期访问计划的每剂治疗定价为42.5万欧元。尽管公司无法预测未来一年内各种付费早期访问计划（特别是在法国和以色列）的治疗和关联支付的准确时间，但管理层目前预计，2026年这些计划的总体收入应足以覆盖该集团当期的运营费用，不包括与新的III期RECOVER临床试验相关的成本，包括与该研究相关的某些制造成本。

GenSight Biologics公布2025年12月31日现金状况及业务更新

2026-01-09 00:00:00

GenSight Biologics公司于2026年1月8日公布，截至2025年12月31日，公司现金及现金等价物总额为240万欧元，较2025年9月30日的60万欧元有所增加。此次增加主要得益于12月26日完成的290万欧元资本增加的部分资金。公司预计2026年2月前有足够的净营运资本来满足其义务。此外，公司正在准备2026年下半年开始的RECOVER III期临床试验，并寻求在美国和欧洲以外的市场许可GS010，同时探索全球付费早期访问计划。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2019-12-20

GenSight Biologics SA

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

战略投资

Kreos Capital;

——

2017-01-23

GenSight Biologics SA

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

——

2016-07-22

GenSight Biologics SA

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2015-07-23

GenSight Biologics SA

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Index Ventures;
HealthCap;
[+3]

——

2013-04-08

GenSight Biologics SA

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

诺华;
Abingworth;
[+2]

——

2012-07-01

GenSight Biologics SA

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

AGORANOV;

——

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