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GenSight Biologics SA

公司全称：GenSight Biologics SA

国家/地区：法国/——

类型：生物制药公司

公司介绍：

GenSight Biologics, founded in 2011, is a biotechnology company, focused on the development and commercialization of gene therapies for mitochondrial and neurodegenerative diseases of the eye and central nervous system, using mitochondrial targeting sequence (MTS) and optogenetics technology. MTS permits missing mitochondrial proteins to be shuttled into the mitochondrion, enabling restoration of mitochondrial function. Optogenetics technology makes cells responsive to light by using a viral vector to introduce a DNA sequence that encodes a photosensitive protein belonging to channelrhodposin family, into the nucleus of the target cells.In May 2021,GenSight Biologics appointed Françoise de Craecker to its Board of Directors.GenSight Biologics operates its companies in France, Germany and the United Kingdom.In December 2019, GenSight obtained committed financing in the form of a bond financing of up to EUR 12 million from Kreos Capital VI Limited (Kreos) and issued a drawdown notice thereunder for the firs

基本信息

成立时间：

1989-01-01

员工人数：

15~50人

联系电话：

33176217220

联系邮箱：

infos@gensight-biologics.com

地址：

74 rue du Faubourg Saint Antoine PARIS ILE-DE-FRANCE 75012; FR; Telephone: +33176217220;

公司官网：

www.gensight-biologics.com/

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
治疗技术
体内基因治疗
药物治疗
基因疗法

热门标签：

创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

GenSight Biologics公布2025年12月31日现金状况及业务更新

2026-01-09 00:00:00

GenSight Biologics公司于2026年1月8日公布，截至2025年12月31日，公司现金及现金等价物总额为240万欧元，较2025年9月30日的60万欧元有所增加。此次增加主要得益于12月26日完成的290万欧元资本增加的部分资金。公司预计2026年2月前有足够的净营运资本来满足其义务。此外，公司正在准备2026年下半年开始的RECOVER III期临床试验，并寻求在美国和欧洲以外的市场许可GS010，同时探索全球付费早期访问计划。

以色列批准基因疗法GS010/LUMEVOQ用于早期治疗

2025-12-23 00:00:00

法国生物制药公司GenSight Biologics宣布，以色列卫生部的药品部门已批准其候选基因疗法GS010/LUMEVOQ用于该国个别患者的早期治疗。该疗法适用于那些无法通过注册和批准的药物治疗的严重疾病患者。GenSight Biologics正在与以色列合作伙伴SK-Pharma合作，确保满足国内未满足的医疗需求。此外，公司正在完成技术转移，以支持未来临床试验和产品上市。

法国药品安全机构批准GS010/LUMEVOQ基因疗法用于同情使用

2025-12-22 00:00:00

法国药品安全机构ANSM已批准GenSight Biologics公司开发的GS010/LUMEVOQ基因疗法进行同情使用。该疗法旨在治疗Leber遗传性视神经病变（LHON），一种罕见的母系遗传性线粒体遗传病，会导致视网膜神经节细胞退化，导致急剧且通常不可逆的视力丧失。同情使用授权（AAC）允许患有严重、罕见或致残性疾病的患者在未获得市场授权的情况下获得治疗，前提是有未满足的医疗需求和没有适当的疗法。为了有资格参加AAC项目，候选治疗方法必须具有有利的风险效益比。只有医疗保健专业人员可以发起AAC请求，他们向ANSM提交指定患者的请求，ANSM随后评估并授权访问请求。申请使用GS010的患者必须符合特定资格标准，包括视力丧失发生的时间长度。GS010/LUMEVOQ尚未在任何国家获得市场授权，也未上市销售。

法国药品安全机构批准GenSight Biologics基因疗法剂量研究

2025-12-03 00:00:00

法国药品安全机构ANSM批准了GenSight Biologics公司针对治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的候选基因疗法GS010/LUMEVOQ®的剂量研究。该研究旨在评估两种剂量水平下的疗效和安全性。研究预计将在2026年1月开始，目标入组14名患者。同时，GenSight Biologics正在推进其与新技术合作伙伴的技术转移，并准备完成III期临床试验的方案。此外，公司还在探索将GS010在美国和欧洲以外的市场进行授权，并研究全球的付费早期访问计划。Leber遗传性视神经病变是一种罕见的母系遗传的线粒体遗传疾病，导致视网膜神经节细胞退化，通常导致失明。GS010/LUMEVOQ®利用线粒体靶向序列（MTS）专有技术平台，通过腺相关病毒载体将基因转移到细胞中，以恢复缺失或缺陷的线粒体功能。

GenSight Biologics基因疗法GS010/LUMEVOQ®获美国个人患者扩大访问授权

2025-10-30 00:00:00

法国生物制药公司GenSight Biologics宣布，其基因疗法GS010/LUMEVOQ®已获得美国监管机构授权，用于一名符合条件的患者的个人患者扩大访问治疗。这是自公司2023年撤回欧洲市场授权申请以来，该候选产品首次获得监管批准。GS010/LUMEVOQ®目前处于III期临床试验阶段，用于治疗由ND4线粒体基因突变引起的罕见失明疾病利伯遗传性视神经病变（LHON）。GenSight Biologics正在完成技术转移至新的制造合作伙伴Catalent，预计将在2025年底完成，以便在2026年生产新批次以满足临床和早期访问需求。公司还计划在2026年下半年启动GS010/LUMEVOQ®的关键III期研究RECOVER，同时与法国药品监管机构ANSM就剂量范围研究进行沟通。

GenSight Biologics公布2025年9月30日现金状况及展望

2025-10-08 00:00:00

GenSight Biologics公司于2025年9月30日公布其现金及现金等价物总额为600万欧元，较2025年6月30日的300万欧元有所增加。公司于2025年9月26日完成了一项融资，净收入3000万欧元，扣除偿还给Heights Capital的可转换债券本金700万欧元后，截至2025年10月1日，现金及现金等价物总额达到3600万欧元。公司目前的净营运资本足以满足其至2025年第四季度末的义务。如果在此之前获得积极的监管决定，现金使用期限可能延长至2026年5月底。GenSight Biologics的领先产品候选GS010（lenadogene nolparvovec）正在Leber遗传性视神经病变（LHON）的III期临床试验中，这是一种导致青少年和年轻成人不可逆失明的罕见线粒体疾病。

GenSight Biologics发布2025年上半年财务报告

2025-09-29 00:00:00

GenSight Biologics公司发布2025年上半年财务报告，报告显示公司通过优化现金流管理，将现金流出量较去年同期减少了8%。公司已完成3700万欧元的融资，为未来的运营提供了资金支持。2025年上半年，公司的研发支出较上年同期减少了31.8%，销售、医疗和营销费用减少了12.8%，一般和行政费用下降了10%。尽管如此，公司的运营亏损仍有所增加。公司正在积极推动GS010产品的全球授权和付费早期访问计划，以增加非稀释性收入。

GenSight Biologics 宣布发表关于 LUMEVOQ® 基因治疗患者最终视觉结果预测因子的文章

2025-07-17 21:00:00

GenSight Biologics公司宣布，其基因疗法LUMEVOQ®在治疗ND4-LHON患者中显示出良好的效果，研究显示基线BCVA值和基线GCL及RNFL厚度是改善BCVA的关键预测因素。该研究是首次使用SD-OCT和其他临床结果来识别治疗1.5年后BCVA变化的预测因素。此外，研究还支持了对LHON患者进行双侧治疗的建议。OCT参数分析证实，在疾病动态阶段接受LUMEVOQ®治疗的患者比在亚急性阶段接受治疗的患者有更好的预后。

GenSight Biologics 宣布与 Catalent 建立新的生产合作伙伴关系，实现重要的里程碑

2025-06-26

GenSight Biologics宣布与Catalent建立新的制造合作伙伴关系，成功将LUMEVOQ（用于治疗罕见疾病Leber遗传性视神经病变的基因疗法）的上游生产阶段转移给Catalent。这是GenSight Biologics确保LUMEVOQ临床供应和监管提交的重要里程碑。Catalent是一家全球领先的合同开发和制造组织（CDMO），拥有生产基因疗法的成功经验。此次合作将有助于GenSight Biologics推进全球营销授权策略，包括准备美国和欧盟的监管咨询、规划全球III期临床试验、完成向新制造合作伙伴的过渡以及在英国提交MHRA申请。GenSight Biologics专注于开发治疗视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法，其领先产品GS010正在III期临床试验中。

GenSight Biologics 在 REFLECT 研究结束时宣布 LUMEVOQ® 基因疗法的五年疗效和安全性结果

2025-02-12 00:00:00

GenSight Biologics公司宣布，其基因疗法LUMEVOQ®（GS010；lenadogene nolparvovec）在REFLECT III期临床试验中显示出良好的疗效和安全性。该试验针对Leber遗传性视神经病变（LHON）患者，结果显示，接受单次基因疗法注射的患者在五年后视力改善得到维持，且安全性良好。双目注射比单侧治疗提供了额外的效果。研究发现，接受双目注射的患者在五年后从最低视力水平恢复的比率高于单侧治疗的患者。此外，LUMEVOQ®的安全性也得到了证实，没有因系统性或眼部不良事件而终止研究，且没有严重的眼部不良事件。

GenSight Biologics 宣布发表 LUMEVOQ® 基因治疗单侧治疗患者的 5 年结局

2025-01-15 00:00:00

GenSight Biologics公司发布其基因疗法LUMEVOQ治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的五年随访数据，显示患者治疗后视力持续改善，安全性良好。该研究发表在JAMA Ophthalmology杂志上，主要研究者为剑桥大学眼科教授Patrick Yu-Wai-Man。研究显示，接受LUMEVOQ治疗的患者在治疗后五年内，最佳矫正视力（BCVA）持续改善，且未发生严重不良事件。该研究结果为LUMEVOQ在ND4 LHON患者中的疗效和安全性提供了有力证据。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2019-12-20

GenSight Biologics SA

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

战略投资

Kreos Capital;

——

2017-01-23

GenSight Biologics SA

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

——

2016-07-22

GenSight Biologics SA

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

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