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Ra Pharmaceuticals Inc

公司全称：Ra Pharmaceuticals Inc

国家/地区：美国/——

类型：生物制药公司

公司介绍：

This company profile has not been updated since April 2020, when Ra Pharmaceuticals was acquired by UCB.The company previously maintained a website at https://rapharma.com.Ra Pharmaceuticals was a clinical stage biopharmaceuticals company that develops orally available biologics which modulate intracellular,cell surface and circulating proteins using its peptide chemistry platform.In October 2019, UCB and Ra Pharmaceuticals entered into merger agreement pursuant for which UCB would acquire Ra Pharma in which Ra Pharma shareholders would receive US $ 48 in cash for each Ra Pharma share of approximately US $2.5 bn at closing. At that time, transaction was expected to close by the end of Q1 2020. In April 2020, the acquisition was completed and Ra Pharmaceuticals became a wholly owned subsidiary of UCB.In July 2019, the company intended to offer and sell $100 million of its common stock in an underwritten public offering and expected to grant the underwriters a 30-day option to

基本信息

成立时间：

2002-01-01

员工人数：

15~50人

联系电话：

(617) 401-4060

联系邮箱：

investors@rapharma.com

地址：

87 Cambridgepark Dr CAMBRIDGE MASSACHUSETTS 02140-2311; US; Telephone: +16174014060;

公司官网：

rapharma.com/

企业画像

行业领域：

应用技术：

靶向治疗
治疗技术
肽
拟肽类药物
小分子药物治疗
药物治疗
生物制剂治疗

热门标签：

拟肽类药物
创新药
改良型新药

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

GlycoEra任命Petra Duda博士为首席医疗官

2026-01-08 00:00:00

GlycoEra AG，一家专注于开发一流的细胞外蛋白降解剂的生物技术公司，宣布任命Petra Duda博士为首席医疗官。Duda博士拥有超过20年的全球临床开发、医学事务和监管战略领导经验，在免疫介导和罕见病领域拥有深厚专业知识。她将领导GlycoEra的所有临床开发和医疗战略，推动其精准免疫疗法的管线发展，包括其领先的IgG4降解剂项目GE8820，用于多种自身免疫性疾病，如天疱疮、MuSK MG和原发性膜性肾小球肾炎。GlycoEra首席执行官Ganesh Kaundinya博士表示，Duda博士是一位杰出的临床领导者，有将新型生物技术转化为对病人有影响力的疗法的成功记录。Duda博士在推动复杂免疫疾病和罕见病的全球批准方面的经验，以及她的战略洞察力，将在推进GE8820和扩大公司降解剂产品组合方面发挥关键作用。Duda博士在加入GlycoEra之前，曾在Inozyme Pharma担任首席医疗官，负责罕见和超罕见疾病的临床组合，并帮助项目通过关键发展阶段。在Inozyme之前，她在UCB担任全球开发负责人，领导了Zilbrysq®（zilucoplan）项目，并使其通过全球监管批准用于治疗重症肌无力。她在Sarepta Therapeutics和Biogen Idec等公司担任过高级临床职务，并在Boehringer Ingelheim担任过医学事务和药物安全职位。Duda博士在神经学和药物医学方面拥有董事会认证，并在伯尔尼大学获得医学博士和分子生物学与生物化学博士学位。GlycoEra是一家致力于开发一流的蛋白降解剂以改变自身免疫病治疗的生物技术公司，总部位于瑞士瓦登斯维尔，在美国马萨诸塞州牛顿设有办公室和实验室。

UCB 2020 年全年报告：UCB - 现在和未来持续增长

2021-02-25

UCB发布2020年全年报告，显示公司收入增长9%至53亿欧元，净销售额增长8%至51亿欧元。公司盈利能力稳定，调整后EBITDA为14亿欧元，占收入的27%。研发方面，bimekizumab已向FDA和EMA提交用于治疗银屑病的申请，并确认了后期管线的时间表。2021年财务展望显示，收入预计将达到54.5亿至56.5亿欧元，调整后EBITDA为收入的27%至28%，核心每股收益预计为5.60至6.10欧元。展望2025年，UCB预计收入将达到至少60亿欧元，调整后EBITDA利润率在低至中三十几之间。公司还宣布了多项收购和合作，包括在英国收购新校园、收购基因治疗公司Handl Therapeutics以及与Lacerta Therapeutics合作。

Ra Pharmaceuticals 宣布在 JAMA Neurology 上发表 Zilucoplan 2 期 gMG 试验结果

2020-02-18 20:00:00

Ra Pharmaceuticals公司宣布，其针对全身性重症肌无力（gMG）患者进行的zilucoplan Phase 2临床试验的完整结果已在线发表于《JAMA神经学》。该研究显示，zilucoplan在改善gMG患者的主要和关键次要终点方面表现出显著效果，并具有良好安全性和耐受性。这些结果支持了公司在RAISE研究中进一步评估zilucoplan，该研究是一项关键的Phase 3试验，预计2021年初公布初步结果。如果成功开发并获得批准，zilucoplan有望为gMG患者提供便捷有效的补体抑制疗法。该研究在《JAMA神经学》杂志上发表，详细介绍了zilucoplan在治疗gMG方面的临床效果。Ra Pharma正在进行的RAISE研究是一项全球性的、关键的Phase 3临床试验，旨在评估每日一次皮下注射0.3 mg/kg zilucoplan与安慰剂相比的疗效。

Ra Pharmaceuticals 宣布 HEALEY ALS 平台试验的 IND 申请获得批准

2020-01-22 22:00:00

Ra Pharmaceuticals宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的HEALEY ALS平台试验的IND申请。该试验将评估zilucoplan在ALS疾病进展中的疗效和安全性，zilucoplan是一种针对C5的实验性小肽抑制剂。该试验将在约54个美国中心进行，旨在评估三种治疗方案，包括zilucoplan方案。该平台试验旨在通过同时测试和评估多种治疗方法来加速ALS疗法的开发。Ra Pharmaceuticals致力于通过其补体生物学的专长，为罕见病患者带来创新和可及的治疗方案。

Ra Pharmaceuticals 宣布 Zilucoplan 治疗 gMG 的全球 3 期关键研究的首例患者给药

2019-10-02 19:00:00

Ra Pharmaceuticals公司宣布启动了RAISE研究，这是一项全球性的关键性3期临床试验，旨在评估zilucoplan治疗全身性重症肌无力（gMG）的疗效。该研究在2期临床试验中显示，zilucoplan在主要和关键次要疗效终点上实现了快速、具有临床意义和统计学意义的降低，且治疗效应在24周内持续存在。3期临床试验是一项单次、关键性、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估每日一次、皮下（SC）自我给药的0.3 mg/kg zilucoplan与安慰剂的效果。预计将招募约130名gMG患者，无论他们之前的疗法如何，均为乙酰胆碱受体（AChR）-抗体阳性。主要终点是从基线到第12周MG日常生活活动（MG-ADL）评分的变化。3期临床试验完成后，患者可以选择加入RAISE-XT研究，这是一项开放标签、长期扩展研究。预计2021年初将公布3期临床试验的初步结果。Ra Pharma公司总裁兼首席执行官Doug Treco表示，他们很高兴在RAISE研究中为第一位患者进行了给药，这是扩大患者获得便捷补体抑制疗法的使命中的一个关键里程碑。

Ra制药公司宣布Sean M. Healey和AMG中心在麻省总医院的ALS平台试验中被选中。

2019-09-18

Ra Pharmaceuticals宣布，其药物zilucoplan被选为首个在由Mass General的Sean M. Healey & AMG中心主导的多中心平台试验中评估的ALS治疗候选药物之一。该试验旨在加速开发针对ALS的有效治疗方法。该平台试验旨在通过同时测试和评估多种治疗方法来颠覆ALS疗法的标准开发速度。Zilucoplan是一种小肽抑制剂，与治疗性单克隆抗体相比，具有增强的组织分布，并在gMG（一种神经肌肉接合处的补体介导疾病）中显示出疗效。Ra Pharma表示，参与ALS平台试验是其神经管线zilucoplan的进一步扩展，该管线利用了小肽C5抑制剂在补体介导的神经疾病中的独特特性。

Ra Pharmaceuticals 的 Zilucoplan 用于治疗重症肌无力的孤儿药获得美国 FDA 的孤儿药资格认定

2019-09-04 19:00:00

Ra Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的zilucoplan孤儿药资格，用于治疗重症肌无力（gMG）。zilucoplan是一种自我注射的C5补体成分抑制剂，旨在通过靶向补体控制来治疗gMG和其他罕见组织性补体介导的疾病。gMG是一种慢性、致残性神经肌肉疾病，在美国约有60,000名患者，治疗选择有限。Ra Pharma计划在下半年开始进行zilucoplan治疗gMG的单一、关键性、12周、3期临床试验。孤儿药资格为治疗罕见疾病的药物或生物制品提供激励措施，包括针对合格临床试验的税收抵免。重症肌无力（MG）是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，以骨骼肌的弱化和疲劳为特征。Zilucoplan是使用Ra Pharma的强大专有药物发现技术发现的合成大环肽，旨在与C5结合并抑制其裂解成C5a和C5b。Ra Pharmaceuticals是一家专注于罕见疾病的临床阶段生物制药公司，致力于通过领先补体生物学领域，为患者带来创新和可及的治疗方案。

Ra Pharmaceuticals 根据与默克的协议，获得靶向心血管适应症的口服大环肽候选药物的临床开发里程碑

2019-08-21

Ra Pharmaceuticals宣布，其与默克公司（在美国和加拿大以外称为MSD）的合作协议下，已达到一项临床开发里程碑，这是第二个从其Extreme Diversity平台进入人体临床试验的化合物。该里程碑与一项1期临床试验中首个患者的给药相关，该试验评估了一种口服可用的大环肽，针对非补体心血管靶点，具有巨大的市场机会。Ra Pharma的CEO Doug Treco表示，这是第二个化合物从其Extreme Diversity平台进入人体临床测试，标志着重要的里程碑。该合作始于2013年，旨在利用Ra Pharma的Extreme Diversity平台生产具有抗体多样性和特异性的大环肽，同时保留小分子的药理特性。根据协议，Ra Pharma有资格从默克获得高达5600万美元的额外里程碑付款，基于开发、监管和商业化里程碑的实现。Ra Pharma还有资格从合作产生的任何未来销售中获得低至中位数的单位数百分比版税。Ra Pharma的Extreme Diversity平台通过体外展示技术、完全定义的翻译系统和各种非天然氨基酸的组合，产生高度特异性和稳定的肽类分子，具有提高生物利用度、改善细胞渗透性和针对蛋白质-蛋白质相互作用和其他先前难以成药的靶点的潜力。

Ra Pharmaceuticals 和 Camurus 宣布达成 Zilucoplan 的 FluidCrystal® 缓释制剂的独家许可协议

2019-07-16

Ra Pharmaceuticals和Camurus宣布就使用Camurus的专利FluidCrystal®技术开发、生产和商业化zilucoplan长效制剂达成全球独家许可协议。zilucoplan是Ra Pharma正在开发的补体成分5（C5）抑制剂，用于治疗多种补体介导的疾病。该协议下，Camurus将获得200万美元的预付款，以及高达1450万美元的研发里程碑付款和其他许可付款，以及高达5500万美元的销售里程碑付款和基于产品销售的分级单位数位提成。Ra Pharma表示，FluidCrystal®技术有望使zilucoplan XR制剂控制疾病长达七天，无需静脉负荷、体内输注装置、组织降解酶或渗透促进剂。Camurus表示，期待与Ra Pharma的下一阶段合作，并启动基于FluidCrystal®技术的新的产品候选人的临床开发。

Ra Pharmaceuticals 宣布扩大神经肌肉产品组合，Zilucoplan 用于治疗免疫介导的坏死性肌病的 IND 申请获得批准

2019-06-04 19:00:00

Ra Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其用于治疗免疫介导的坏死性肌病（IMNM）的zilucoplan的IND申请。公司计划在2019年下半年启动zilucoplan的Phase 2临床试验。IMNM是一种以骨骼肌坏死、严重近端肢体无力和肌酸激酶（CK）水平升高为特征的自身免疫性肌病。目前尚无批准的IMNM治疗方案。该试验将评估zilucoplan在IMNM患者中的安全性和耐受性。Ra Pharma将举办分析师和投资者活动，介绍zilucoplan在IMNM治疗中的进展。

Ra Pharmaceuticals 在 2019 年 AAN 年会上宣布 gMG 2 期阳性和开放标签长期延伸数据

2019-05-07 19:00:00

Ra Pharmaceuticals公司在2019年美国神经病学年会（AAN）上公布了其针对重症肌无力（gMG）治疗药物zilucoplan的Phase 2临床试验数据，包括开放标签长期扩展研究数据。结果显示，zilucoplan在Phase 2研究中实现了快速、具有临床意义和统计学意义的疗效，且在24周长期扩展研究中观察到持续的治疗效果。0.3 mg/kg剂量的zilucoplan在临床试验中表现出快速、持续和几乎完全的补体抑制，且安全性良好。基于这些数据，Ra Pharma计划启动一项针对gMG的pivotal Phase 3临床试验，评估每日一次、皮下注射的0.3 mg/kg剂量zilucoplan的疗效。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2019-10-11

Ra Pharmaceuticals Inc

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

UCB;

——

2016-10-27

Ra Pharmaceuticals Inc

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

交易事件

交易标题

主要参与方

其他参与方

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