世界最贵药物TOP10，第一顺位基因治疗1351万元
此前在2021年3月，美国互联网医疗企业GoodRx公布了的10大最贵年治疗费用药物排行榜。（统计为当时美国市场治疗费用，基本也是全球最贵之20款新药）
整体来看，该榜单主要以治疗肿瘤和或罕见病的药物为主，给国内制药行业一些新的引导。诺华制药(Novartis)旗下的脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法药物Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）以212.5万美元排在第一顺位。
Zolgensma
Onasemnogeneabeparvovec-xioi
诺华制药巨资收购的AveXis,公司核心产品脊髓性肌萎缩症（SMA，Spinal Muscular Atrophy）基因治疗药物，其定价为212.5万美元(一剂即可，一次性治疗方案)，约合1351万人民币，是全球制药史上，目前为止最昂贵的药物。在美国于2019年5月上市，2019财年7个月销售额达3.61亿美元。2020年营收为9.2亿美元，同比增加150%。2021年本品全球销售业绩高达13.51亿美元，同比增长46%，成为基因治疗领域的首款重磅炸弹药物。
诺华制药2021度主要TOP20产品业绩
诺华制药2021度全球及中国业绩
目前诺华制药的Zolgensma已经在全球42个国家和地区获批。在美国市场，诺华制药和相关保险公司合作，患者家属可以分期5年来支付费用，平均每年42.5万美元。2020年5月，Zolgensma被纳入日本健保，患者只需支付30%费用；2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系（NHS）。
2021年10月21日，诺华制药在中国递交基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi，AVXS-101）OAV101注射液临床试验申请获得CDE受理公示，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。药融云数据www.pharnexcloud.com显示：2022年1月1日，CDE已批准Zolgensma（OAV101注射液）在中国进行临床试验，本次IND审评历时约64天。
截图来源：药融圈旗下，药融云数据www.pharnexcloud.com，时间轴界面
脊髓性肌萎缩症（SMA）
脊髓性肌萎缩（Spinal muscular atrophy, SMA）是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，位于2岁以下儿童致死性遗传病的首位；主要发病原因是由于患者SMN1基因的缺失或突变，导致全身功能性SMN蛋白表达不足。该疾病以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行走能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗，大多数患有严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。
2018年5月SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。2019年《脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识》推出，2020年《脊髓性肌萎缩症遗传学诊断专家共识》推出。据药融云数据库查询，目前全球已获批5款脊髓性肌萎缩症药物，国内获批的SMA相关新药有2款：分别是诺西那生钠注射液（英文商品名Spinraza®）、利司扑兰口服溶液用散（英文商品名Evrysdi®）。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
2020年8月发布的《中国SMA患者生存现状白皮书》报告显示，对于病情最为严重的1型SMA患者，2016 年之前出生的1型SMA患者，从发病开始，人均需要 6.6 个月才能获得确诊；而2016 年之后出生的1型SMA患者，其确诊时间需要3.5个月。多位医学专家呼吁：在用药可及性大幅提升的情况下，SMA的早诊早治、多学科管理和康复训练，已成为延缓疾病进展的关键。目前中国多家基因治疗的企业已经在布局本领域新药产品，我们期待更多的进展。
SMA疾病分型
参考：
NMPA/CDE；
药融云数据，www.pharnexcloud.com；
FDA/EMA/PMDA；
各公司披露信息；等等。
https://www.goodrx.com；
https://www.novartis.com；
https://www.novartis.com/investors/event-calendar；
https://medlineplus.gov/spinalmuscularatrophy.html;
https://www.mda.org/disease/spinal-muscular-atrophy;
脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识[J].中华医学杂志,2019,99(19):1460-1467.；
Kolb SJ and Kissel JT. Spinal muscular atrophy. Neurol Clin. 2015;33:831-46；
Cure SMA. About SMA. 2018. Available from: http://www.curesma.org/sma/about-sma/.Accessed March 2019；等等。
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