12月24日，专注于开发针对癌症和其他严重疾病的靶向基因疗法的临床阶段生物技术公司Vyriad宣布完成B轮融资的最后一笔2500万美元，使B轮融资总额达到8500万美元。这笔额外资金将用于支持Vyriad的体内CAR-T候选药物 VV169 即将开展的首次人体试验，该试验将针对复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。
B轮融资（包括最新一轮资金）由全球最大私人种子公司、植物遗传学技术领军企业——Stine Seed Farms, Inc. 的 Harry Stine 先生领投，多家重要的家族办公室亦共同参与。
Vyriad 的慢病毒平台利用工程化 G 蛋白，可在不影响转导效率的前提下， 实现精准、直接的体内CAR 递送。该平台兼具高特异性、血液稳定性和低免疫原性，无需复杂的体外生产。由此产生的可扩展解决方案显著扩大了 CAR-T 疗法的患者群体。
VV169 是首批利用该平台的体内CAR-T 候选药物之一，它将工程化 CAR 转基因与优化的慢病毒递送载体 LV-169 相结合。VV169 正在开发中，旨在通过单次静脉注射靶向多发性骨髓瘤恶性细胞上的 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 蛋白。在 2025 年美国血液学会 (ASH) 年会上，Vyriad公布了临床前数据，表明 VV169 即使在最低剂量下，也能在所有人类化小鼠模型中完全清除播散性多发性骨髓瘤。
Vyriad的研发项目包括溶瘤病毒疗法、体内基因疗法和基因编辑应用，目前正在针对多种癌症适应症开展I期和II期临床试验。
Vyriad与再生元和诺华保持着长期合作关系。2019 年，Vyriad和再生元已进入战略研究合作，其中包括 Voyager-V1 和 Regeneron 的 PD-1抑制剂 Libtayo ® (cemiplimab-rwlc) 在多种癌症适应症中的 2 期研究。两家公司还计划联手设计和开发基于水疱性口炎病毒 (VSV) 的新型溶瘤病毒治疗方法。2024年11月20日，Vyriad公司宣布与诺华达成一项战略合作，共同发现和开发在患者体内制造的CAR-T细胞疗法。根据协议，Vyriad将获得首付款和里程碑付款。
“我们的使命是利用靶向基因疗法改变医学的未来 ”，Vyriad联合创始人兼首席执行官Stephen Russell博士表示。“我们很高兴启动VV169的首个人体I期临床试验，并将这种疗法带给患者。我们的工作建立在多年来围绕细胞特异性靶向、G蛋白工程和免疫逃逸的研究和优化之上——这些都是实现有效CAR-T疗法所需的核心能力。我们期待在临床上验证我们的递送技术平台和体内CAR-T候选疗法。”
“最后一轮融资的完成体现了投资者对Vyriad团队的信心，该团队将继续专注于利用其一流技术改善患者护理，”Farfield Partners管理合伙人兼Vyriad董事会主席Ed Kania表示。“我们与Regeneron和Novartis的合作项目已经证明了该团队的能力，而且越来越明显的是，公司的递送平台在直接对体内免疫细胞进行靶向重编程方面具有差异化优势——这一进步有望显著扩大CAR-T疗法的适用范围。我们对自主研发的体内CAR -T疗法的潜力充满信心，该疗法将于2026年进入临床试验阶段。”
参考资料：公司公告
扩展阅读：摩熵·投融资 https://www.pharnexcloud.com/trz
1. 2023年H1：6款CAR-T疗法合计营收 18.19亿美元
2. Caribou重组聚焦：32%裁员、狼疮试验叫停，力推CB-010/CB-011两款癌症CAR-T疗法
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2025-12-21
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