2024年上市CGT公司最新研发进展

当今，细胞与基因治疗（CGT）无疑是极为耀眼的赛道，吸引着无数资本与创新力量的涌入。2024 年，CGT领域涌现一批新上市公司。据不完全统计，共7家CGT公司上市，其中5家通过IPO上市，2家通过与SPAC公司合并上市。

IPO 上市

• CG Oncology：1月25日，在纳斯达克交易所上市，IPO募集3.8亿美元。
• Fractyl Health：2月1日，在纳斯达克交易所上市，宣布完成1.1亿美元IPO。
• Kyverna Therapeutics：2月8日，在纳斯达克交易所上市，IPO金额达3.19亿美元。
• Metagenomi：2月9日在纳斯达克交易所上市，募资9375万美元。
• 九源基因：11月28日，在香港联合交易所主板上市，募资5.64亿港元。

与 SPAC 公司合并上市

• Cero Therapeutics：2月15日，SPAC 公司 PBax 宣布与细胞疗法公司 Cero Therapeutics 合并，上市代码为 “CERO”，估值约为1.45亿美元。
• Tevogen Bio：2月15日，细胞免疫疗法开发商 Tevogen Bio 与 SPAC 公司 LGST 合并上市，上市代码为 “TVGN”，估值约为12亿美元。

那么经过近一年的发展，它们的研发进程如何呢？

1. CG Oncology

CG Oncology是一家溶瘤免疫疗法公司，其核心管线 cretostimogene（cg0070）是一种经静脉内给药的靶向溶瘤免疫疗法药物。2024年5月4日，该公司宣布其溶瘤病毒疗法 cretostimogene 治疗对卡介苗无应答的高风险非肌层浸润性膀胱癌患者的临床试验 BOND-003 取得积极结果，75.2% 的患者完全缓解，其中 29 名患者维持完全缓解超过 12 个月。该疗法已获得美国 FDA 授予的突破性疗法认定和快速通道资格。

2024年12月5日，公布了 CG0070 在对卡介苗无反应的高风险非肌层浸润性膀胱癌患者的 Ⅲ 期 BOND-003 试验的顶线数据，74.5%（82/110）的患者接受 G0070 单药治疗后在任何时间点都实现了完全缓解，截至 2024 年 9 月 30 日，中位缓解持续时间尚未达到，但已超过 27 个月，97.3% 的患者在 12 个月时没有进展为肌层浸润性膀胱癌，且安全性良好。在国内，乐普生物正在开展一项 Ⅰ 期临床，海外 CG0070 已推进到 Ⅲ 期临床阶段。

研发管线

2. Fractylhealth

Fractylhealth专注于开发 2 型糖尿病和肥胖症基因疗法。该公司开发了 1 款 AAV基因疗法GLP-1 PGTx，旨在减肥后体重维持时间长，且不需要持续治疗。该疗法预计在 2024 年进行临床前研究。

研发管线

3. Kyverna Therapeutics

Kyverna Therapeutics 是一家处于临床阶段的细胞治疗公司，其核心管线 kyv-101 是一种新型的全人源 cd19 car-t 细胞疗法，适用于治疗 b 细胞驱动的自身免疫性疾病，如狼疮性肾炎、系统性硬化症和炎性肌病；kyv-201 是同种异体版的 cd19 car-t，是一种现货型治疗方法，通过基于 crispr/cas9 的同种异体平台进行了基因组编辑，可用于 b细胞介导的自身免疫疾病。

研发管线

4. Metagenomi

Metagenomi是一家通过宏基因组学挖掘新编辑工具、开发基因药物的生物技术公司。

已开发多款研发管线，涵盖血友病、囊性纤维化、心血管、肿瘤学、代谢疾病等疾病，所有候选产品均处于临床前阶段。

在第66届美国血液学会（ASH）年会上，该公司展示了针对血友病A的更新的临床前数据。在非人灵长类动物（NHP）研究中，通过超过 16 个月的随访，维持了治疗相关水平的因子 VIII （FVIII）活性；临床前研究中，MGX-001生物工程 FVIII 构建物与野生型 FVIII 构建物相比有一定优势。

研发管线

5. 九源基因

杭州九源基因工程股份有限公司（股票代码：2566.HK）是专业从事生物药品、医疗器械产品的研发、生产和销售的高新技术企业，专注骨科、代谢疾病、肿瘤及血液四大快速增长中的治疗领域。公司成立于1993年12月，是浙江省乃至全国较早成立的基因工程制药企业之一。

公司已建立六大产品开发平台，包括重组蛋白药物、多肽药物、药械组合、抗体药物、长效技术以及皮下给药技术。在研产品包括司美格鲁肽生物类似药 JY29-2、下一世代骨修复材料 JY23、长效 G-CSF 产品 JY06 等。

研发管线

除了上述已经IPO成功公司外，还有几家CGT公司已经提交上市申请。例如：

• 泽辉生物：2024年9月30日向港交所递交招股书，目前尚未完成上市。
• 上海细胞治疗集团：4月30日向港交所递交上市申请，11月28日再次向港交所提交 IPO 申请。
• 华芢生物：5月11日向中国证监会提交备案材料，，拟发行不超过 38,337,000 股境外上市普通股并在香港联合交易所上市；11月22 日，华芢生物向港交所递交招股书，拟在香港主板上市；12月31日，中国证监会发布公告，华芢生物申请香港上市及股份 “全流通” 通过证监会备案。

这些公司在 2024 年成功上市，不仅为自身的发展注入了强大动力，也为整个 CGT 领域带来了新的活力与变革。

参考来源：企业官方披露

扩展阅读：

1. CGT产业现状与未来趋势蓝皮书

2. 2024年度盘点：17款CGT疗法获批上市，其中4款为中国企业研发

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