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芳拓生物rAAV眼科基因疗法获美国FDA II期临床试验许可

医麦客News医麦客News
2024/09/23
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457
RPGR FT-002注射液

了解企业： 芳拓生物

新闻稿指出，此次IND的获批标志着FT-002注射液成为 中国第一个获得FDA许可在美国直接开展II期临床试验的rAAV基因治疗药物 ，是中国rAAV基因眼科治疗药物进行海外开发的一个里程碑事件。 FT-002旨在治疗 RPGR 基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性(XLRP) 。 XLRP是一种导致视力丧失的进行性疾病，是遗传性视网膜疾病的最严重形式。

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