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罕见病AAV基因疗法完成首家临床研究中心启动

医麦客News医麦客News
2025/03/14
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1493
罕见病 脊髓性肌萎缩症 上海儿童医学中心

治疗SMA的临床研究正式启动。 EXG001-307注射液： 完成首家临床研究中心启动。 2025年2月27日，正值国际罕见病日前一天，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心作为首家启动的临床研究中心，开始正式在全国招募SMA患儿，希望通过基因治疗，给更多患儿带去“治愈”的希望。

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