随着 RNA 干扰或 RNA 疗法的不断发展,寡核苷酸药物逐渐展现出巨大的应用前景。 与传统的小分子化学药物相比,寡核苷酸药物可以从基因层面对蛋白质表达进行调控,突破了「不可成药」靶点的限制,被认为是继小分子药物和抗体药物后的新一代药物。 然而,寡核苷酸药物结构复杂,分子尺寸介于小分子和生物制剂之间,杂质种类多且结构与目标产物类似,因此对这类产品的药学开发与控制难度较大,需要深入研究和探讨。
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