目的： 探讨小核酸药物创新研发特点、进展及关键技术考虑。 Ø 小核酸药物以碱基互补配对作用于靶 mRNA 发挥作用，安全性风险具有不可逆性。 故非临床研究除应关注可能引起的靶毒性，还应特别关注脱靶毒性和免疫原性，为临床试验安全性研究提供支持；。
2026-06-26
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