近期，北海道大学医院神经外科团队为一名因交通事故导致单侧严重瘫痪的50多岁男性患者实施了干细胞治疗手术，将供体来源的干细胞精准注入其脑损伤区域。院方表示，这是日本首次将细胞治疗产品Akuugo用于商业化临床治疗，此前该疗法仅在日本的临床试验阶段向患者提供。
该细胞疗法于2024年7月在日本获批上市，是全球首款获批上市的脑损伤细胞治疗药物，从获批到首次商业化应用历时两年多。Akuugo（通用名vandefitemcel，研发代号SB623）由SanBio公司生产，其原料为健康供体的骨髓干细胞，经Notch-1基因片段修饰后植入体内，可释放FGF-2等因子，被认为有助于受损神经元再生。
据报道，该位商业化临床应用的患者术后未出现严重安全问题，患者已逐渐出现术前没有的动作，将继续接受康复治疗。该院一位神经外科主任表示，此前这类患者除康复外几乎无其他治疗选择，这堪称他数十年神经外科生涯中最重要的进展之一。
该款细胞治疗药物获批上市主要依据是STEMTRA二期试验结果。该试验在日本5个中心、美国21个中心和乌克兰1个中心开展，共随机入组63名脑损伤后慢性运动功能障碍患者，其中61人纳入分析：46人接受细胞治疗，15人接受假手术。24周时，细胞组Fugl-Meyer运动评分提高8.3分，假手术组提高2.3分（p=0.040），达到主要终点；次要终点虽有改善，但与假手术组相比无统计学显著性。试验入组的是受伤至少12个月后的患者，而日本厚生劳动省指南允许在受伤6个月后、运动障碍已稳定且为中重度残疾的患者中使用，同时指出该产品临床数据有限，将在上市后试验中进一步评估疗效和安全性。
Akuugo制造生产工艺示意图
公开资料显示，日本于2024年7月31日通过再生医学附条件限时审批路径批准Akuugo上市，有效期7年。附带的几项条件中一项是，在公司证明商业化批次与试验产品一致并获得“修订批准”前禁止发货。SanBio初期生产了三批产品，于2025年6月12日提交“修订申请”，产品发货时间从预计的2025年5月至7月推迟至2025年8月至2026年1月。厚生劳动省专家组于2025年10月16日同意解除限制，该修订批准于2025年12月8日下达。2026年5月20日，Akuugo以单次治疗72,716,528日元（约46万美元）的价格被纳入日本国家医保目录，5月21日正式上市销售。截至2026年9月，SanBio表示已有8家医院准备提供Akuugo，包括北海道大学、东京大学、横滨市立大学、大阪大学和冈山大学5所大学医院及另外3家机构。
据估计，2016年全球约有5550万人因脑损伤而存在慢性残疾。目前Akuugo仅获批用于创伤性脑损伤，暂不适用于卒中或其他类型脑损伤。
E.N.D
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