OTOF基因突变是导致常染色体隐性遗传性耳聋9型 （DFNB9） 的核心病因，患者因内耳毛细胞突触囊泡功能缺陷而丧失听力。 OTOF基因疗法则直击疾病根源——通过腺相关病毒 （AAV） 载体将功能性OTOF基因精准递送至耳蜗内毛细胞，修复突触传递功能。 2023年6月，柴人杰教授团队发表了全球首篇DFNB9基因治疗临床前小动物有效性和大动物安全性的研究论文 （Adv Sci (Weinh)，2023） 。
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