常染色体隐性遗传性耳聋 9 型 （DFNB9） 由 OTOF 基因突变引起， 其特征为先天性或语前重度至极重度双侧听力损 失， 占遗传性耳聋的 2%-8%。 2024 年 1 月，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院 舒易来 团队等 在国际顶尖医学期刊《 柳叶刀 》 （The Lancet） 上发表临床研究论文 ，在因 OTOF 双等位 基因突变而听力严重障碍的患儿中进行了 AAV 介导的单耳基因治疗，结果显示，该基因疗法具有良好的安全性和有效性， 接受治疗的患儿获得了稳健的听力恢复和语言感知能力的改善。 2024 年 6 月， 舒易来 团队在 Nature Medicine 期刊 发表临床研究论文 ， 进行了双耳基因治疗，再次证实了 该基因疗法良好的安全性和有效性。
2026-07-05
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