寡核苷酸药物非临床安全性评价的一般考虑及案例分析。 目前,全球范围内已有20种ONTs上市,主要包括反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASO)、小干扰RNA(small interfering RNAs,siRNA)和适配体(aptamer)等,并有越来越多的ONTs进入临床开发阶段。 寡核苷酸药物;非临床研究;安全性评价;一般考虑。
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