Pretzel Therapeutics是利用细胞能量为一系列疾病（包括神经系统、肌萎缩、代谢和罕见疾病）开发新疗法的领导者，该公司前不久宣布在《Nature》杂志上发表最新研究成果，阐明治疗线粒体DNA（mtDNA）耗竭综合征的新型疾病调节作用机制。 题为“小分子恢复突变线粒体DNA聚合酶活性”的文章为独特的生物能量恢复途径提供了关键见解，增强了Pretzel开发管线治疗潜力，并支持其领先治疗药物PX578的持续发展，PX578最近已进入1期临床开发。 这项研究是瑞典哥德堡大学和Pretzel Therapeutics科学联合创始人合作进行的，描述了一种新型激活剂，这种激活剂可以特异性地恢复突变线粒体DNA聚合酶的功能，使耗尽的线粒体DNA重复产生，并为治疗POLG疾病和其他与线粒体DNA耗竭相关的严重疾病提供了一种有前景的方法，这类疾病存在巨大未满足医疗需求。
2026-06-01
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