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药神父亲，等来新药

罕见病信息网罕见病信息网
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药神
2026年1月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准Zycubo（组氨酸铜，copper histidinate）注射液上市，这是FDA批准的首款用于治疗儿科患者Menkes病（Menkes disease）的药物。 Menkes病是一种罕见的X连锁隐性遗传病，由ATP7A基因突变所致。 该突变会导致患儿无法正常吸收铜元素，而铜元素是人体多种重要酶的组成部分，其吸收障碍会引发全身性的多系统损害，累及神经、血管、骨骼等多个器官。
<END>
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