近日，三优生物医药（上海）有限公司（以下简称“三优生物”）与华东医药股份有限公司（SZ.000963）全资子公司杭州中美华东制药有限公司（以下简称“华东医药”）合作研发的ADC药物（项目号SYHD001）成功进入临床I期。 SYHD001作为一款ADC药物，具有极高的技术要求和开发难度。 三优生物凭借 超万亿创新生物药发现平台、创新生物药一体化研发平台和创新生物药智能化研发平台 ，在项目初期便为该药物的成功奠定了坚实基础。

细胞治疗产品是指用于治疗人的疾病，来源、操作和临床试验过程符合伦理要求，按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的人体来源的活细胞产品。 国内细胞治疗临床试验现状。 研究者发起的临床研究在“ 中国临床试验注册中心 ”注册，接受国家卫生健康委员会监管，研究风险主要承担责任方为医疗机构。

上海邦耀生物科技有限公司与华东师范大学、上海长征医院合作研发的新一代异体通用型CAR-T疗法（TyU19）治疗自身免疫疾病的研究成果在国际顶级期刊Cell上发表，这是国际上首次报道异体通用型CAR-T在治疗自身免疫疾病中获得成功。TyU19基于具有自主知识产权的通用型细胞平台（TyUCell®）开发，具有可及性高、成本低、质量稳定等特点，在临床试验中表现出显著的疗效和高安全性。该研究成功治疗了3例难治性自身免疫性疾病患者，包括免疫介导的坏死性肌炎和系统性硬化症，显示出出色的安全性和可及性。邦耀生物新一代UCAR-T产品具有极大的患者可及性、更高的临床安全性和更优的临床治疗效果，有望为更多自免疾病及肿瘤患者带来更优的治疗选择。

十年前， 美国亚利桑那大学发表在JMC上的那份统计数据 （1938-2012） ，就吸引了作为分子砌块从业者的我们，给分子砌块设计提供了方向。 在这项研究中，报告了药物结构和321种新型小分子药物的性质分析2013年1月至2023年12月批准，以及关于重要杂原子频率的信息，例如硫和氟以及关键的小氮取代基（CN和NO2）。 从10年前的早期研究到2012年12月揭示了一些重大变化。

AbbVie的Humira继任者SKYRIZI作为IL-23抑制剂，正在实现令人印象深刻的销售增长，其关键扩展到治疗溃疡性结肠炎，预计将夺取Humira日益缩小的市场份额。溃疡性结肠炎是一种病因不明的炎症性肠病，影响约150万美国患者，临床表现为腹泻、胃部不适、疼痛和血便。据DelveInsight分析，2023年7MM国家溃疡性结肠炎的确诊病例总数约为300万，预计到2034年将增加。目前治疗溃疡性结肠炎的方法取决于疾病的严重程度，大致分为六类，包括传统疗法、抗TNF、抗整合素剂、IL-12/IL-23双重抑制剂、S1P受体调节剂和JAK抑制剂。近年来，治疗溃疡性结肠炎取得了显著进展，但安全性仍然是主要挑战。缺乏更安全、更有效的治疗选择严重影响了患者的生活质量。一些FDA批准的溃疡性结肠炎药物包括SIMPONI、ENTYVIO、OMVOH、VELSIPITY和SKYRIZI。SKYRIZI于2024年6月18日获得FDA批准用于治疗成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎，这是首个同时获得UC和克罗恩病（两种炎症性肠病）批准的IL-23抑制剂。AbbVie的药物在克罗恩病市场已成为强有力竞争对手，并占据了STELA

Launch One Acquisition Corp.成功完成首次公开募股，发行2300万股，包括300万股由承销商全额行使超额配售选择权。募股价格为每股10美元，总收益达2.3亿美元。公司股票于7月12日在纳斯达克全球市场上市，交易代码为“LPAAU”。公司专注于医疗保健和生命科学领域，计划与具有增长潜力的企业合并。管理团队由Ryan Gilbert、Chris Ehrlich和Jurgen van de Vyver领导。Cantor Fitzgerald & Co.担任本次募股的独家簿记经理。

Kyverna Therapeutics宣布其自体、全人源CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞产品KYV-101获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学高级疗法（RMAT）指定，用于治疗难治性僵人综合征。该疗法有望为罕见自身免疫疾病僵人综合征患者带来新的治疗选择。KYV-101在德国的命名患者治疗选项下已显示出积极的临床结果。Kyverna Therapeutics致力于开发针对自身免疫疾病的细胞疗法，其产品KYV-101正在美国和德国的多个临床试验中进行评估，包括针对僵人综合征、多发性硬化症、重症肌无力、系统性硬化症和狼疮性肾炎等。KYV-101的设计旨在改善耐受性，并已在超过15个欧洲和美国地点的20名患者中进行了一项I期临床试验。

Eton Pharmaceuticals宣布其新药申请（NDA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）接受，并已分配到2025年2月28日的处方药用户费法案（PDUFA）目标行动日期。ET-400是一种专有的室温稳定的口服氢化可的松溶液配方，拥有至2043年有效的专利保护。Eton CEO Sean Brynjelsen表示，一旦ET-400获得批准，预计将帮助公司在口服氢化可的松市场获得更大份额，并与ALKINDI SPRINKLE®共同实现超过5000万美元的年销售额。Eton是一家专注于罕见病治疗的创新制药公司，目前拥有五个商业罕见病产品，并有三款产品候选人在后期开发阶段。

Zai Lab Limited宣布，其在Cell杂志发表的研究显示，PARP抑制剂niraparib在卵巢癌患者中表现出高响应率，并重塑肿瘤微环境，为免疫治疗和联合治疗方案提供了新的靶点。研究发现，niraparib优先抑制支持HRD阳性卵巢肿瘤生长的某些免疫细胞。Zai Lab支持的这项研究还表明，使用Zai Lab的实验性CCR8抗体ZL-1218清除浸润性调节性T细胞（eTregs），可显著提高niraparib对HRD肿瘤的敏感性，从而在临床前模型中减少肿瘤负荷。该研究揭示了HRD阳性肿瘤微环境中受eTregs调节的肿瘤反应性T细胞，对未来肿瘤学和HRD阳性卵巢癌及其他HRD相关癌症的治疗开发具有深远影响。

Trethera Corporation获得200万美元的NIH小企业创新研究（SBIR）资助，用于治疗急性播散性脑脊髓炎（ADEM）的预临床研究。该公司开发的TRE-515药物是首个获得FDA孤儿药指定的ADEM治疗药物，旨在治疗一种主要影响儿童的神经疾病。ADEM是一种罕见的自身免疫性疾病，每年在美国影响1.2万至1.5万名患者，大多数病例发生在6至8岁的儿童中。TRE-515有望改善ADEM患者的治疗效果，并带来新的治疗希望。

ORIC Pharmaceuticals宣布与拜耳和强生旗下的杨森研究开发公司达成临床试验合作和供应协议，以支持其正在进行的一项临床试验，该试验评估ORIC-944与AR抑制剂联合使用治疗前列腺癌的效果。ORIC-944是一种潜在的同类最佳PRC2抑制剂，正在与darolutamide和apalutamide联合使用，在2024年上半年开始对患者进行剂量递增和扩展研究。ORIC将继续主持和资助正在进行的一期临床试验，拜耳和强生将分别提供darolutamide和apalutamide。ORIC-944是一种强效和选择性的PRC2别构抑制剂，通过胚胎外胚层发育（EED）亚基发挥作用。该药物在早期临床试验中显示出潜在的同类最佳药物特性，包括约20小时的临床半衰期、强大的靶点结合和良好的安全性。

Interrad Medicals SecurAcath在JAMA Pediatrics发表的临床研究显示，其产品在预防儿童非气囊中心静脉导管脱落方面优于现有标准护理方法。该研究由Kleidon等人进行，是一项多中心、随机对照试验，旨在比较SecurAcath与市场领先粘合固定装置的脱落率。结果显示，SecurAcath组的导管脱落率仅为5.2%，而粘合装置组为22.7%，降低了4.4倍。此外，SecurAcath组在导管留置期间的并发症报告降低了39%，特别是中心静脉导管相关血流感染（CLABSI）降低了50%。研究还显示，SecurAcath设备每次使用可节省36.60澳元（24.54美元）。Interrad Medical总裁兼首席执行官Joe Goldberger表示，这一优势证据为SecurAcath成为全球新的导管固定标准提供了最强支持。SecurAcath是唯一一种皮下导管固定装置，可以显著降低导管相关感染、脱落和移位的风险，并减少导管更换成本，实现显著的经济效益。

Biodexa公司宣布，加拿大卫生部门批准了一项关于Tolimidone治疗1型糖尿病的2a期剂量确认研究。该研究由阿尔伯塔大学发起，旨在测量C肽水平和HbA1c水平，以及评估12名患者在不同剂量组中的高血糖事件数量。Biodexa计划利用Tolimidone治疗1型糖尿病，该药物最初由辉瑞公司发现，并曾用于治疗胃溃疡。Biodexa的CEO Stephen Stamp表示，他们期待与阿尔伯塔大学合作，并基于由辉瑞、Melior和Bukwang收集的大量数据启动临床试验。

Aclaris Therapeutics宣布，已将部分未来从Eli Lilly and Company（Lilly）处获得的OLUMIANT（baricitinib）治疗斑秃的净销售额版税和某些里程碑支付权出售给加拿大最大的定义利益养老金计划之一OMERS。Aclaris获得2650万美元的前期付款，并根据2024年OLUMIANT销售里程碑的达成，可能再获得500万美元。此次交易增强了Aclaris的资产负债表，为其追求价值创造机会提供了财务灵活性，同时继续投资于内部项目。

Recce Pharmaceuticals获得美国国防部200万美元的资助，用于加速开发RECCE 327凝胶（R327G）以治疗烧伤伤口感染及其细菌并发症，如败血症。该产品被视为传统抗菌敷料和军事环境下使用的局部外用药物的潜在替代品。资助来自美国国防部国会指导的医疗研究计划（CDMRP），旨在支持对军事和民用人口至关重要的领域（如烧伤伤口伤害）的生物医学研究。此外，公司已完成8000万澳元的机构配售，并开放了至2024年7月31日的2000万澳元股份购买计划，以支持其创新疗法的研发和市场扩张。

DiscGenics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其进行III期临床试验，评估其同种异体、可注射的椎间盘祖细胞疗法（IDCT）对腰痛性退行性椎间盘疾病（DDD）的治疗效果。该疗法旨在通过再生治疗，将治疗模式从破坏性手术转变为微创治疗。III期临床试验包括两个平行进行的试验：关键性试验和确认性试验，均为随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究。IDCT是一种单次注射的生物制剂，旨在阻止症状性腰椎间盘退化的进展并从内部再生椎间盘。如果III期临床试验成功，将支持向FDA提交生物制品许可申请（BLA）。

Main Life公司宣布，其产品Targretin（贝沙罗汀）在香港获得市场批准，用于治疗对至少一种先前系统性治疗无效的皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者的皮肤表现。这一批准使得Targretin成为国际临床实践中治疗难治性CTCL的标准药物，为香港CTCL患者提供了新的治疗选择。Targretin在澳门的批准标志着该药在中国首次商业上市。该药自1999年首次由美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗CTCL以来，已在36个国家和地区上市。Targretin的活性成分贝沙罗汀被认为能选择性结合视黄酸X受体（RXR），通过诱导细胞凋亡和细胞周期停滞来抑制肿瘤生长。CTCL是一种原发性皮肤淋巴瘤，特征为皮肤中T细胞的增殖和表现。Main Life与Minophagen公司达成独家协议，负责在香港和澳门的商业化推广。