Reviva Pharmaceuticals宣布，其新型药物Brilaroxazine在欧洲获得专利保护，用于治疗肺高压（PH）和肺动脉高压（PAH），包括在慢性阻塞性肺疾病（COPD）或镰状细胞病（SCD）患者中治疗PH。Brilaroxazine具有新颖的作用机制，针对血清素信号传导的破坏，这是PH/PAH发病机制的关键因素。该药已在美国、中国和日本等关键市场获得专利保护，并获得美国FDA的孤儿药资格认定。Brilaroxazine在多个临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，并在动物模型中显示出抗炎和抗纤维化活性。Reviva计划进一步开发Brilaroxazine治疗其他神经精神疾病和炎症性疾病。

Imbrium Therapeutics L.P.子公司完成了其针对过度活跃膀胱综合征（OAB）的实验性药物sunobinop的1b期临床试验的最后一位患者访问。Sunobinop是一种新型口服化合物，旨在激活与膀胱功能相关的nociceptin/orphanin-FQ肽受体（NOP）。该研究招募了51名患有OAB的女性患者，旨在评估sunobinop在睡前对关键疾病症状（如尿急、频率、失禁和夜间多尿）的影响。OAB是一种影响美国14%男性和女性的终身泌尿科疾病，严重影响患者生活质量。Imbrium Therapeutics L.P.还正在评估sunobinop作为间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征（IC/BPS）和酒精使用障碍的潜在治疗方法。

Arcutis Biotherapeutics宣布与FDA就roflumilast乳膏0.15%补充新药申请进行沟通，该药用于治疗成人及6岁以下儿童轻至中度特应性皮炎。FDA表示正在终审行动函，未延长PDUFA目标日期。Arcutis强调FDA未要求额外信息，表明提交的完整性。Arcutis期待收到行动函，并计划在获得批准后推出该创新治疗。Arcutis是一家专注于免疫皮肤病学创新开发的生物制药公司，拥有针对多种炎症性皮肤病的临床项目。

Obsidian Therapeutics公司宣布，其新型肿瘤来源的T细胞免疫疗法OBX-115获得美国FDA的快速通道资格认定，用于治疗对PD-1/PD-L1免疫检查点抑制剂产生耐药或复发的转移性或局部晚期黑色素瘤患者。OBX-115具有患者中心的设计，与核心针活检肿瘤组织采集兼容，且与未工程化的TIL细胞疗法相比，具有积极的安全性和耐受性特征。该疗法在2024年美国临床肿瘤学会会议上展示的最新安全性和有效性数据令人鼓舞。快速通道资格认定旨在加速新药候选人的开发，以便快速上市。OBX-115正在进行的临床试验包括晚期或转移性黑色素瘤和非小细胞肺癌。

Elevar Therapeutics计划尽快重新提交rivoceranib与camrelizumab联合用于治疗不可切除性肝细胞癌（uHCC）的新药申请（NDA），此决定是在与FDA的会议后做出的。该会议旨在解决5月16日FDA发出的完整回复信（CRLs）中提到的问题。FDA确认，无需在Hengrui Pharma的制造场所进行进一步整改，即可进行重新提交。此外，FDA还确认，由于旅行限制，可能需要在重新提交后进行BIMO检查。Elevar的CEO Saeho Chong表示，与FDA的讨论结果是最关键的，因为Elevar的NDA可以立即重新提交，无需在Hengrui制造场所进行进一步整改。重新提交将包括最近在ASCO上展示的CARES-310关键分析，该分析显示，对于uHCC患者，这是全球第3期试验中任何治疗的中位总生存期（mOS）最长（23.8个月）。

Kiniksa公司宣布启动了针对干燥综合征的Abiprubart Phase 2b临床试验，该试验旨在评估Abiprubart在每周两次和每月一次皮下注射下的治疗反应。Abiprubart是一种人源化抗CD40单克隆抗体，旨在抑制CD40-CD154（CD40配体）相互作用。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，预计将招募约201名患者，以评估Abiprubart在24周内的疗效。Kiniksa公司表示，Abiprubart的临床开发已获得全面资助，并预计公司将继续保持年度现金流为正。

Jaguar Gene Therapy公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意在JAG201 Phase I临床试验中为儿童和成人患者提供基因替换疗法JAG201。JAG201针对SHANK3突变或缺失的遗传性自闭症谱系障碍（ASD）和Phelan-McDermid综合症。公司计划在2025年第一季度开始为儿童患者进行剂量，随后扩展到成人。JAG201通过一次性的单侧脑室内注射，利用腺相关病毒9型（AAV9）载体将功能性的SHANK3微基因递送到中枢神经系统的神经元中，旨在恢复神经发育和认知、沟通、社交和运动技能所需的突触功能。FDA已授予JAG201罕见儿科疾病和快速通道指定，以加速治疗SHANK3突变或缺失的自闭症谱系障碍和Phelan-McDermid综合症患者的药物审批。

AEON Biopharma计划利用351(k)生物类似物监管途径，在2024年第三季度与FDA会议后，开展一项针对颈肌痉挛（CD）的ABP-450（prabotulinumtoxinA）注射剂的单一关键性临床试验，并与市场领导者BOTOX进行直接比较。公司已向FDA提交了大量的分析、药理学和动物研究数据，以支持生物制品许可申请（BLA）的提交。如果这项3期临床试验成功，将可能提供ABP-450与参照产品高度相似性的临床数据，支持其所有目前批准的以及未来可能批准的八个治疗适应症。AEON的ABP-450与BOTOX具有相同的900kDa分子量，公司计划依赖广泛的实验室和临床前测试来推进这一进程。预计在2024年第三季度FDA会议后，公司将启动约400名患者的3期CD研究，以评估ABP-450与BOTOX的直接比较。该研究旨在证明ABP-450与BOTOX的非劣效性，并将作为BLA提交的基础。AEON于2022年9月宣布了ABP-450治疗CD的2期临床试验数据，并在2023年8月的国际帕金森病和运动障碍学会大会上展示了这些结果。该2期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，分析了57名患者，分布在20个美国研究

1.对于规定了有效期的品种和表2中的品种，请在有效使用期限内使用。 4.若在使用期限时间范围内发布了品种停用信息，以停用信息为准。 5.对于表3中品种请立即停止使用。

为确保标准的科学性、合理性和适用性，现将拟修订的标准公示征求社会各界意见（详见附件）。 公示期满未回复意见即视为对公示标准草案无异议。 电话：010-67079566、67079581。

本指导原则旨在为新药研发中科学合理地开展暴露-效应关系研究提供技术指导，主要内容包括前言、研究的价值和应用、研究设计、研究数据、分析方法、研究报告和监管递交等。 （二）研究的价值和应用：阐述暴露-效应关系研究在药物全生命周期中的重要价值和应用，包括在非临床-临床转化研究、早期临床研究、后期临床研究和上市申请、上市后申请和临床合理用药等各方面的价值和应用。 （五）分析方法：阐述暴露-效应关系的数据分析方法，包括用于揭示数据特征和初步评估暴露-效应关系的探索性分析和用于定量评估的模型化分析方法。

Celon Pharma S.A.宣布其PDE10A抑制剂CPL’36在第二阶段临床试验中取得显著成果，该药是一种新型口服每日一次的抗精神病药。试验显示，CPL’36在治疗急性精神分裂症方面具有统计学上显著的疗效，且耐受性良好。公司计划与监管机构讨论这些结果，以推进CPL’36的注册试验和全球市场批准。此外，CPL’36还被研究作为帕金森病中左旋多巴诱导的运动障碍的潜在治疗方法。CPL’36的试验结果显示，在治疗第4周时，阳性PANSS子量表评分的降低在两种剂量下均具有统计学意义和临床意义，且存在剂量反应效应。公司将在7月10日举行投资者电话会议，提供详细信息。

2024年二季度国家相关部门围绕深化医改重点任务、支持创新药发展、集采重点工作、加强医保基金监管、优化药品审评审批、推进药品价格治理等方面出台多项医药领域政策，汇聚政策合力促进医保、医疗、医药协同发展。 2024年6月，国务院办公厅印发了 《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》 ，重点部署了加强医改组织领导、深入推广三明医改经验、进一步完善医疗卫生服务体系、推动公立医院高质量发展、促进完善多层次医疗保障体系、深化药品领域改革创新、统筹推进其他重点改革等七个方面22项具体任务。 明晰了2024年深化医改的路线图，重点聚焦“三医”协同发展和治理，更加突出问题导向、目标导向，更加突出系统集成、协同联动，更加突出药品创新突破。

近日，银诺医药宣布，依苏帕格鲁肽α注射液减重II期临床研究于7月初圆满完成所有患者入组，取得了临床研究的阶段性进展！ 本研究（chinadrugtrials.org, CTR20240801）是一项“依苏帕格鲁肽α注射液在饮食和运动干预后体重控制不佳的超重及肥胖受试者”中的临床研究，经国家药品监督管理局的批准，由中国工程院院士、上海交通大学医学院附属第六人民医院贾伟平教授领衔研究。 肥胖带来的影响不仅限于外形的不美观，其对健康造成的危害更加值得关注。

7月9日，国家药监局发出《关于鱼腥草芩蓝合剂转换为非处方药的公告（2024年第88号）》经国家药品监督管理局组织论证和审核，鱼腥草芩蓝合剂由处方药转换为非处方药。 根据国家药监局数据库显示，鱼腥草芩蓝合剂为浙江惠松制药有限公司生产的独家品种，批准文号为：国药准字Z20030033。 该品种由处方药转为OTC后，消费者不需要医生处方就能购药，对于产品而言是妥妥的利好。

回款难一直是医药行业的一大痛点，医疗机构延迟和拖欠货款给企业带来较高的资金成本。 随着国家、省药品和医用耗材集中带量采购工作常态化推进，在集采降价压缩企业利润空间的情形下，医疗机构及时回款是保障集采工作持续健康推进的一项重要措施。 试点期间，国家集采中选药品的实际回款周期保持在30天左右 ，有效减轻了医药企业的资金成本负担，进一步营造健康的医药购销环境，有效防范降低医药购销领域腐败风险。

三度递表的 方舟云康控股有限公司 ，今日正式敲开资本市场大门 。 这个目前中国最大的在线慢病管理平台，7月9日正式于港交所挂牌上市， 股票简称为 方舟健客 （06086.HK），股票发售价为8.18港元/股，发售股份数2380万股，募资所得款项总额约为1.95亿港元。 按8.18港元/股的发售价，13.4亿股的总股本计算，方舟云康总市值预计约在110亿港元左右。