CalciMedica公司宣布，其针对严重急性肾损伤（AKI）的药物Auxora™的Phase 2临床试验KOURAGE已开始给药，该试验旨在评估Auxora™治疗AKI合并急性低氧性呼吸衰竭（AHRF）的疗效。AKI是一种严重的疾病，每年仅在美国就有约370万例住院病例。KOURAGE试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，预计将招募约150名患有2期和3期AKI且伴有AHRF的患者，并将随机分配患者接受每天5次剂量的Auxora™或安慰剂。该研究预计将在2025年提供顶线数据。CalciMedica公司的首席医疗官表示，他们期待着在明年审查数据。

Opthea Limited发布了一项科学综述，支持sozinibercept（OPT-302）作为湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）的潜在治疗方法。该综述发表在同行评审期刊《眼科治疗》上，指出VEGF-C和VEGF-D信号通路在视网膜疾病发生发展中同样重要，并讨论了靶向VEGF-C/D信号通路以改善湿AMD患者视觉结果的战略。Opthea正在进行sozinibercept的3期临床试验，旨在评估其与标准抗VEGF-A疗法的联合使用在湿AMD患者中的安全性和疗效。

Prelude Therapeutics与Merck达成临床研究合作与供应协议，共同开展一项针对SMARCA4突变癌症患者的Phase 2临床试验，评估PRT3789（一种高度选择性的SMARCA2降解剂）与KEYTRUDA（抗PD-1疗法）的联合应用。Prelude将负责该临床试验，Merck将提供KEYTRUDA。PRT3789目前处于1期临床试验阶段，旨在评估其作为单药治疗和与多西紫杉醇联合治疗的安全性、耐受性、活性、药代动力学和药效学，并确定剂量和潜在适应症。Prelude的CEO和CMO Jane Huang博士表示，与Merck的合作有望改善携带SMARCA4突变的患者的临床结果。

7月9日，普利制药大幅低开，截至收盘跌幅为-19.64%，而此前一个交易日跌幅为-20%。 如果从停牌前的一个交易日算起，在三个交易日内，普利制药的股价接近腰斩。 作为A股今年最迟披露2023年财报的医药公司，普利制药终于在7月5日（即两个月停牌期满最后一天）发布2023年年报。

7月8日晚间，健帆生物发布半年度业绩预告，预计今年上半年净利润5.27亿元~5.83亿元，比上年同期增长90%~110%；预计上半年扣非后净利润5.01亿元~5.57亿元，比上年同期增长91%~112%。 对于业绩预增的原因，公告称，报告期内公司外部政策环境得到一定改善。 同时，公司以增效降本原则开展各类经营活动，产量规模增加有效降低了单位生产成本，同时期间费用率同比下降。

在“以患者为中心”理念指引下，强大执行力让诺华在全球市场高歌猛进。 2023年财报显示，诺华全年营收达到454亿美元，同比增长10%；诺华中国营收33亿美元，同比增长17%，成功跻身跨国药企中国区业绩前三。 2024年第一季度，诺华净销售额达到118亿美元，增长了11%，其中中国业绩收入同比增长31%，首次突破10亿美元。

uniQure公司宣布，其基因疗法AMT-130在治疗亨廷顿病方面的临床试验取得积极进展。数据显示，接受高剂量AMT-130治疗的病人在24个月时，其疾病进展速度较对照组慢80%。此外，接受AMT-130治疗的病人在24个月时，脑脊液中神经纤维蛋白水平显著低于基线水平。基于这些数据，uniQure已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学高级治疗（RMAT）指定，并计划在2024年下半年与FDA讨论加速临床开发的可能。uniQure还计划在2025年完成第三期临床试验的入组，并提交安全性数据。

BioCryst Pharmaceuticals宣布，秘鲁药品、供应和药物总管理局（DIGEMID）已批准其口服每日一次的ORLADEYO（berotralstat）用于预防成人及12岁及以上儿童遗传性血管性水肿（HAE）发作。BioCryst与Pint Pharma合作，在泛拉丁美洲地区推广ORLADEYO，该药已在智利、阿根廷、巴西和墨西哥获得监管机构批准。ORLADEYO是首个专为预防HAE发作设计的口服疗法，通过降低血浆激肽释放酶活性来预防HAE发作。

Athira Pharma宣布完成了针对轻度至中度阿尔茨海默病患者进行的Phase 2/3 LIFT-AD临床试验的最后一名患者的给药。公司计划在2024年第三季度末报告该试验的顶线结果，并受邀于2024年10月29日在西班牙马德里举行的第17届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上进行口头报告。LIFT-AD试验是一项随机、安慰剂对照、双盲研究，旨在评估 fosgonimeton 在轻度至中度阿尔茨海默病患者中的疗效和安全性。该试验招募了约315名未接受乙酰胆碱酯酶抑制剂（AChEIs）的患者，以评估每日一次皮下注射 fosgonimeton 40 mg 与安慰剂相比在26周治疗期间的效果。主要终点是治疗后26周基线变化的全球统计测试（GST），这是认知（ADAS-Cog11）和功能（ADCS-ADL23）测量结果的组合。

近年来，随着互联网平台购药的普及，人们发现，相同的药品在网上药店与零售药店往往存在较大的价格差异。 近日，国家医保局下发《关于开展“上网店，查药价，比数据，抓治理”专项行动的函》（以下简称《行动函》），明确在药品价格信息监测中引入网络售药平台“即送价”和其他渠道药价进行对比，治理药品不合理高价乱象。 多地医保局也于近期上线医保“药品比价”平台，借助信息化手段完善对定点零售药店药品的价格管理。

Heartbeat Health，一家领先的美国心血管护理公司，近日宣布获得私人投资公司Cressey & Company LP的重大增长投资。Heartbeat专注于提供虚拟护理和诊断服务，旨在识别和填补心血管疾病领域的空白。Cressey的投资和新增资源将帮助Heartbeat继续提升其临床服务，扩大全国范围内的客户群，并加速公司增长。Heartbeat的CEO兼创始人Jeff Wessler表示，Heartbeat将利用Cressey的支持，扩大其整合的、基于证据的虚拟和数字护理模式的覆盖范围和可及性。Heartbeat通过其行业领先的数据驱动平台和临床服务，帮助患者和有风险的组织从更高价值的护理中受益，降低心血管风险和未来不良事件的可能性。Cressey公司对创新的专业护理管理模式有着长期的投资理念，特别关注那些解决心血管疾病的项目。

Vivo Infusion宣布收购了Infusion Associates，一家在密歇根、明尼苏达、俄亥俄和威斯康星州拥有分中心的行业领导者。此次收购后，Vivo Infusion将管理近80家门诊输液中心，遍布15个州。Infusion Associates成立于2001年，通过新建中心和战略收购在中西部地区扩张。公司拥有独特的运营模式，包括与医生的合作和临床试验部门，为患者、支付者和制药合作伙伴提供增值服务。交易后，Vivo Infusion预计在中西部地区将继续增长。InTandem Capital Partners，一家专注于医疗保健服务的私募股权投资公司，自2021年以来一直是Vivo Infusion的战略投资者和资本合作伙伴。在收购Infusion Associates的过程中，InTandem从其有限合伙人那里筹集了近1.5亿美元的额外股权资本，以支持Vivo Infusion在2024年余下时间及以后的全国扩张。TripleTree作为Infusion Associates此次交易的独家财务顾问。

Monopar Therapeutics宣布启动了其首个针对MNPR-101-Zr的1期临床试验，这是首个针对uPAR（尿激酶纤溶酶原激活受体）的放射性标记单克隆抗体的人体研究。该试验旨在评估MNPR-101-Zr在最多12名晚期癌症患者中的安全性和剂量学。MNPR-101-Zr结合了Monopar的抗体MNPR-101和放射性同位素锆-89。试验由国际知名核医学专家Rodney Hicks教授领导，预计将提供关于uPAR作为治疗某些最致命癌症的潜在靶点的生物分布和剂量学数据。

Apellis Pharmaceuticals在ASRS年会上宣布，SYFOVRE®（pegcetacoplan注射剂）在GALE长期扩展研究中显示出对地理萎缩（GA）患者视觉功能的有益影响。SYFOVRE是一种针对年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的GA的新疗法，研究显示其在36个月时显著减缓了疾病进展。GALE研究是一项多中心、开放标签的扩展研究，旨在评估SYFOVRE的长期安全性和有效性。在会上，Apellis将展示六篇摘要，其中五篇为口头报告，包括SYFOVRE与安慰剂在GA治疗中的比较、疾病活动性和治疗反应的识别、外层视网膜管化在病变生长中的预测作用等内容。SYFOVRE通过靶向C3，旨在提供对补体级联的全面控制，这是人体免疫系统的一部分。

S.BIOMEDICS公司宣布，其针对帕金森病的TED-A9细胞疗法在一项I/IIa期临床试验中取得了积极的一年期评估数据。该试验在韩国延世大学Severance医院进行，由神经外科专家金宇吴教授和神经科专家李辉宇教授领导。数据显示，三名接受低剂量（315万细胞）移植的患者在一年随访期间表现出TED-A9的安全性及疗效。MRI和CT扫描显示无与细胞移植或手术相关的副作用。MDS-UPDRS Part III（关）评估显示，运动功能平均下降了12.7分，从基线61.7分降至一年后的49.0分。DAT脑成像（FP-CIT-PET）显示多巴胺转运蛋白（DAT）增加，表明多巴胺神经元可能被植入，这与患者帕金森症状的改善相关。S.BIOMEDICS的CTO金东宇教授表示，这些结果与公司的临床前研究结果一致，TED-A9有望成为治疗帕金森病的关键疗法。进一步参与者的评估数据将在2024年9月或10月公布。TED-A9是一种旨在替换帕金森病患者失去的腹侧中脑特定多巴胺能细胞的细胞疗法，由人胚胎干细胞（hESC）衍生而来。该试验旨在评估TED-A9移植的安全性和探索性疗效，安全监测将持续5年。S.BIOMEDICS成立于20

Avalo Therapeutics宣布，其针对HS（汗腺炎）的IND申请已获FDA批准，允许公司启动AVTX-009（抗IL-1β单克隆抗体）的Phase 2（LOTUS）临床试验，评估该药物在HS患者中的疗效和安全性。该试验预计将招募约180名患有中度至重度HS的成年人，主要疗效终点为在第16周达到HS临床反应率（HiSCR75）的比例。Avalo预计今年将开始招募第一例患者。AVTX-009是一种针对IL-1β的人源化单克隆抗体，IL-1β在HS的炎症过程中起关键作用。

Gain Therapeutics宣布，其药物GT-02287在多剂量递增（MAD）部分的1期临床试验中，最后一位健康受试者已完成最高剂量水平，未出现停药或严重不良事件。该药物有望在2024年第四季度开始针对帕金森病患者开展临床试验。1期临床试验的初步数据预计将于8月发布，并将在未来会议上展示全面的安全性分析和血浆药代动力学数据。GT-02287旨在恢复由于GBA1基因突变导致的溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的功能，该突变是帕金森病最常见的遗传风险因素。