6月26日，2seventy bio宣布已于诺和诺德达成资产购买协议（APA）。 2seventy bio将把 A 型血友病项目转让给诺和诺德，现有的合作协议将终止。 此外，资产剥离将包括转让2seventy bio的megaTAL技术和基础知识产权的许可。

Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）已对IMCIVREE®（setmelanotide）的营销授权提出积极意见，建议将该药物的适用范围扩展至2至6岁患有肥胖症的孩子，这些孩子因Bardet-Biedl综合征（BBS）或POMC、PCSK1或LEPR缺乏症而肥胖。公司表示，将继续与欧盟的健康当局合作，使IMCIVREE®对符合条件的患者可用，以控制食欲和治疗与这些罕见神经内分泌疾病相关的早期发病、严重肥胖。IMCIVREE®是欧盟首个获准用于控制食欲和治疗肥胖的药物，适用于6岁及以上的儿童和成人，这些患者患有BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺乏症。现在，CHMP关于将患者年龄降至2岁的营销授权意见将由欧洲委员会（EC）审查，预计将在2024年下半年作出最终决定。

Soleno Therapeutics公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），寻求批准其研发的DCCR（diazoxide choline）缓释片用于治疗四岁以上患有普拉德-威利综合症（PWS）的患者的超食症。DCCR已获得美国突破性疗法和快速通道指定，以及美国和欧盟的孤儿药指定。该NDA的提交是Soleno Therapeutics的一个重要里程碑，旨在为PWS患者提供新的治疗方法，以解决其生命威胁性的超食症和其他关键症状。FDA有60天时间决定是否接受该NDA的审查，Soleno已请求优先审查，预计审查期为六个月。普拉德-威利综合症是一种罕见疾病，其特征是超食症，这是一种慢性且危及生命的强烈饥饿感，严重降低了患者及其家庭的生活质量。目前尚无批准的疗法来治疗该病的超食症、代谢、认知功能或行为方面的问题。

日前，《地区性民间习用药材管理办法》（以下简称《办法》）修订并公布，将于11月1日起正式实施。 中药省标升国标添新路。 5月14日，国家药监局与国家中医药管理局联合发布新修订的《地区性民间习用药材管理办法》（以下简称《办法》），突出传承与创新，以进一步加强地区性民间习用药材管理，满足临床的地区性用药特色需求，保障公众用药安全，推动中药传承创新高质量发展。

根据工作安排，现将《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整申报指南》《谈判药品续约规则》以及《非独家药品竞价规则》正式公布。 2. 2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整申报指南.pdf。 3. 谈判药品续约规则.pdf。

并购是药企获取新药和增加收入的重要手段。 通过并购，药企不仅可以快速获得已经处于研发后期的药物资产，而且还能利用这些资产来填补自身的产品线，增强市场竞争力，从而实现收入的增长和股东价值的提升。 为了应对这一挑战，企业必须采取策略性的并购行动，以此来丰富和加强它们的产品线。

▍院内到院外、线下到线上，药价治理持续扩围。 近日，国家医保局发布多篇文章，对湖北、陕西等地上线的医保比价系统进行了介绍与经验总结， 再次将目光聚焦院外药品价格治理问题。 深圳“医保价格通”系统覆盖全市所有定点医药机构的药品、医用耗材和医疗服务项目； 内蒙古“药店比价通”已将1.7万家药店信息全部纳入药品比价范围； 荆州已有1500余家医药机构上线其“荆州市零售药品价格查询”小程序，录入40余万条药品信息……

我国人口老龄化程度在进入21世纪以来不断加深，2020年，65岁以上老年人占比提升至13.5%。 伴随着人口老龄化和高龄化的到来，患病老年人、失能半失能老人的规模和比例都在迅速增长。 目前，患有慢性病的老年人约占78%，另有4400万的失能半失能老人。

欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）建议批准erdafitinib作为口服单药疗法，用于治疗不可切除或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者，这些患者携带易感的FGFR3基因突变，并且之前至少接受过一线包含PD-1或PD-L1抑制剂的疗法。erdafitinib是首个针对这一患者群体获得积极CHMP推荐的治疗药物。该建议基于3期THOR研究的第一队列结果，显示erdafitinib与化疗相比，死亡风险降低了36%。erdafitinib的批准有望改善转移性尿路上皮癌患者的预后，目前这一疾病的五年生存率仅为8%。

罗氏公司宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）已对Vabysmo®（faricimab）的营销授权扩展表示积极意见，包括治疗由视网膜静脉阻塞（RVO）引起的黄斑水肿所致的视力障碍。这一决定基于两个III期研究的完整72周数据，显示Vabysmo在超过1200名患有由分支和中央RVO（BRVO和CRVO）引起的黄斑水肿的患者中，表现出早期和持续的视力改善，且非劣于阿弗利伯cept。如果获得批准，Vabysmo将成为欧盟近百万RVO患者的首个和唯一的双特异性抗体治疗药物。Vabysmo已在美日两国获得批准，并在全球95多个国家获得批准用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）。

Iovance Biotherapeutics公司向欧洲药品管理局提交了针对lifileucel的营销授权申请，这是一种针对晚期黑色素瘤的TIL细胞疗法。若获得批准，lifileucel将成为欧盟所有成员国中首个且唯一获批准的治疗方案。此举是该公司全球扩张战略的关键一步，旨在每年为超过2万名先前接受过治疗的晚期黑色素瘤患者提供治疗。此外，公司计划在2024年下半年在加拿大和英国，以及2025年在澳大利亚提交更多关于lifileucel的营销申请。

美国爱尔兰专业制药公司Shorla Oncology宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药申请（NDA），批准其乳腺癌和卵巢癌治疗药物TEPYLUTE上市。TEPYLUTE是一种易于准备、注射的液体药物，可提高用药准确性，解决了目前冻干粉剂型存在的不足和操作复杂性。这是Shorla Oncology的第三款FDA批准的药物，也是公司寻求美国市场癌症治疗药物审批的重要里程碑。TEPYLUTE是一种已建立的抗癌药物硫替派的新剂型，消除了重新配置的必要性，提供了一致的剂量准确性和“即时”准备。Shorla Oncology目前还在市场推广两种产品，包括治疗T细胞白血病的Nelarabine和治疗急性淋巴细胞白血病和其他适应症的JYLAMVO。

欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）对Regeneron制药公司（NASDAQ: REGN）的odronextamab药物提出了积极意见，建议有条件批准其用于治疗经过两线以上系统性治疗的复发/难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）或R/R弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者。该药物基于1期ELM-1和3期ELM-2临床试验的结果，显示出良好的疗效和安全性。Regeneron将继续评估odronextamab在治疗其他淋巴瘤中的应用，包括与REGN5837（CD22xCD28）和cemiplimab（PD-1抑制剂）等药物的联合使用。

IASO生物技术公司宣布，其自主研发的针对GPRC5D的CAR-T疗法RD118的新药申请已获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。RD118是一种针对GPRC5D的T细胞免疫疗法，具有高亲和力、高特异性和低免疫原性。一项由研究人员发起的临床试验正在进行中，以初步研究RD118在RRMM或浆细胞白血病患者中的安全性和有效性。该试验已完成了剂量递增阶段的患者招募和输注，显示出良好的安全性和疗效。IASO生物技术公司致力于开发创新细胞疗法和生物制品，其产品管线包括超过10种新型产品，旨在为全球患者提供变革性、可治愈和负担得起的治疗方案。

Apellis Pharmaceuticals宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）对 pegcetacoplan 用于治疗地理萎缩（GA）的上市申请（MAA）持否定意见，尽管有多位CHMP成员对此意见表示反对。Apellis计划寻求复审，并预计在2024年第四季度获得最终意见。这一意见是在一个特别专家小组会议之后做出的，专家们一致认为GA病变的大小是GA临床试验的可接受的初步结果指标，而微视野检查是GA中最好的可用功能指标。Apellis表示，他们致力于为欧洲的GA患者提供治疗，该疾病会导致不可逆的视力丧失。Pegcetacoplan是一种针对C3的靶向疗法，旨在调节补体级联的过度激活，这可能导致许多严重疾病的发病和进展。SYFOVRE®（pegcetacoplan注射剂）在美国已被批准用于治疗由年龄相关性黄斑变性引起的GA。Apellis是一家全球生物制药公司，致力于开发针对一些最具挑战性的疾病的变革性疗法。

为了缩减开支，近年来， 裁员成为各大企业的常态，大小 药 企 裁员不断。 在国内除了百济外，少有释放大规模人员招聘计划的药企。 而日， “医药一哥”恒瑞逆势而行，高调宣布增员2000人。

关于开展中药饮片和中药配方颗粒阳光挂网采购工作的通知（征求意见稿）。 各省辖市、济源示范区医疗保障局，航空港区组织人社局，省公共资源交易中心，各相关企业:。 全省公立医疗机构、驻豫军队医疗机构参加,鼓励社会办医疗机构积极参与。