迈瑞医疗在国内医疗器械行业绝对是独树一帜的存在，其以3000多亿的市值大幅领先其他医疗器械公司（市值排名第二的联影医疗仅有900多亿）。 不仅如此，迈瑞的市值也高出了恒瑞医药近千亿，是当前医药行业中名副其实的“一哥”。 如果与恒瑞医药2021年以来60%左右的下跌相比，迈瑞医疗的走势无疑更稳健，这也体现了资本市场对公司的认可。

Arthrosi Therapeutics宣布启动REDUCE 2，一项评估降低痛风患者血清尿酸（sUA）水平的III期临床试验，以支持新药申请（NDA）的提交。该研究预计将在2024年下半年开始，与REDUCE 1平行进行。REDUCE 2是一项为期12个月的随机、双盲、安慰剂对照研究，预计将招募全球750名对降尿酸疗法（ULTs）反应不足或未接受过ULTs的痛风患者。主要终点是第6个月血清尿酸水平的降低，次要终点包括随时间减少痛风发作和痛风石。Arthrosi Therapeutics致力于开发AR882，一种潜在的同类最佳、高度有效和选择性的下一代URAT1抑制剂，以降低痛风患者的血清尿酸水平、痛风发作和痛风石。

CalciMedica公司宣布其CARPO Phase 2b临床试验结果显示，对于急性胰腺炎（AP）伴有全身炎症反应综合征（SIRS）的患者，其药物Auxora表现出显著的剂量反应，包括在固体食物耐受时间上的改善，以及减少严重器官衰竭的发生。该研究达到了主要研究目标，并确定了目标患者群体和可能的药物剂量，同时确认了Auxora的安全性和耐受性。CalciMedica计划迅速推进Phase 3试验，并期待与FDA讨论试验计划。此外，CARPO试验数据还显示，与安慰剂组相比，高剂量组和中剂量组的患者住院时间显著缩短，且延长住院时间超过21天的患者比例显著降低。

Quoin Pharmaceuticals Ltd.宣布将在沙特阿拉伯开设首个国际研究医院，以扩大其Netherton综合征的临床研究。该医院目前正治疗多名Netherton患者，他们现在将符合加入Quoin研究的资格。Quoin已聘请一家经验丰富的本地临床研究组织来管理该研究。沙特阿拉伯的研究将在美国食品药品监督管理局（FDA）的IND申请下进行。Quoin首席执行官Dr. Michael Myers表示，公司致力于尽快完成临床研究招募，以向这一未得到充分关注的患者群体提供可能的首次批准的治疗方案。Quoin正在进行两项评估QRX003（一种局部乳膏）治疗Netherton综合征的临床试验。

Abdera Therapeutics公司利用其先进的抗体工程ROVEr™平台开发针对癌症的精准放射性药物，近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ABD-147快速通道资格，用于治疗对铂类药物化疗无效的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者。ABD-147是一种下一代精准放射性药物生物疗法，旨在将锕-225（225Ac）输送到表达DLL3蛋白的实体瘤，DLL3蛋白位于神经内分泌肿瘤表面，但很少在正常细胞或组织中表达。FDA的快速通道计划旨在促进药物的开发和加快审查，以治疗严重疾病并满足未满足的医疗需求。临床项目获得快速通道资格后，可能在整个监管审查过程中与FDA进行早期和频繁的沟通，并且如果符合相关标准，还可能获得加速批准和优先审查。Abdera计划在2024年下半年开始一项针对SCLC或大细胞神经内分泌癌（LCNEC）患者的ABD-147的首次人体1期临床试验。

GRI Bio公司宣布，以每股1.83美元的价格，发行总计2,185,793股普通股及其等值股票，以及购买相同数量股票的C-1和C-2系列认股权证。预计此次发行将筹集约4000万美元，用于产品研发、营运资金和一般公司用途。认股权证将于五年和十八个月后到期。此次发行由H.C. Wainwright & Co.担任独家承销商，相关证券的注册声明已由美国证券交易委员会批准。GRI Bio专注于开发针对NKT细胞的疗法，以治疗炎症、纤维化和自身免疫疾病。

INmune Bio公司宣布，其针对阿尔茨海默病的II期临床试验AD02样本量计算和统计效力准确无误，经第三方评估，无需更改试验设计或规模。该评估由统计学家和神经心理学家团队进行，主要评估主要终点EMACC的性能。EMACC是一种经过验证的认知测量工具，适用于早期阿尔茨海默病临床试验。专家表示，EMACC作为首个试验的主要终点，第三方分析结果令人鼓舞，表明EMACC具有高可接受性，并且与计划中的试验假设一致。INmune Bio专注于开发针对先天免疫系统的治疗药物，其产品平台包括针对癌症、早期阿尔茨海默病和难治性抑郁症的DN-TNF和XPro™产品。

Ligand Pharmaceuticals宣布其合作伙伴Verona Pharma的Ohtuvayre（恩西芬特林）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人慢性阻塞性肺病（COPD）。这是20多年来首个具有新颖作用机制的吸入产品。Ligand将获得580万美元的里程碑付款，并在Ohtuvayre商业上市时获得1380万美元的额外收入。Ohtuvayre是一种新型选择性双抑制剂，结合了支气管扩张剂和非甾体抗炎作用，通过标准气雾器直接输送到肺部。这是Ligand在两周内获得的第二个FDA批准，也是自2023年以来的第八个监管批准。COPD在美国是一个数十亿美元的庞大市场，Ligand相信Ohtuvayre将成为其增长的关键驱动力。

Bicara Therapeutics在2024年6月25日至29日举行的第3届夏威夷全球胸腺恶性肿瘤大会上，公布了其正在进行中的开放标签1/1b剂量扩展研究中ficerafusp alfa（BCA101）的更新中期数据。ficerafusp alfa是一种结合了两个临床验证靶点的双功能抗体，包括针对表皮生长因子受体（EGFR）的单克隆抗体和结合人转化生长因子β（TGF-β）的领域。在1/1b期临床试验中，ficerafusp alfa与pembrolizumab联合使用显示出临床上有意义的抗肿瘤活性，包括64%的总缓解率（ORR）、18%的完全缓解率（CR）和9.8个月的平均无进展生存期（mPFS）。这些数据表明，ficerafusp alfa与pembrolizumab联合使用可能成为HPV阴性的一线复发/转移性（R/M）头颈鳞状细胞癌（HNSCC）的无化疗标准治疗方案。Bicara Therapeutics计划启动一项关键的2/3期临床试验，评估ficerafusp alfa与pembrolizumab联合使用在一线R/M HNSCC中的疗效，并探索其在其他HNSCC患者群体和鳞状细胞肿瘤类型中的潜力。

60 Degrees Pharmaceuticals公司在波士顿的Tufts Medical Center启动了一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，旨在评估治疗人类巴贝斯病的药物tafenoquine的有效性和安全性。这是全球首个也是唯一一个针对巴贝斯病患者评估tafenoquine疗效和安全的临床试验。研究的主要终点是症状持续缓解时间和通过FDA批准的核酸测试（NAT）确定的分子治愈。公司正在与多家知名大学医院讨论参与该研究。Tafenoquine在美国已批准用于疟疾预防，但尚未被证明对治疗或预防巴贝斯病有效。

紫光生物科技公司在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上报告了其CM24联合Bristol Myers Squibb的免疫检查点抑制剂nivolumab和标准治疗方案（SoC）化疗在二线转移性胰腺导管腺癌（PDAC）中的临床试验的积极中期数据。数据显示，与单独使用SoC化疗相比，CM24+nivolumab+Nal-IRI/5FU/LV组患者的死亡风险降低了26%，疾病进展或死亡风险降低了28%，中位总生存期（OS）延长了2.1个月，中位无进展生存期（PFS）延长了1.9个月。此外，CM24+nivolumab+Nal-IRI/5FU/LV组的客观缓解率（ORR）为25%，疾病控制率（DCR）为63%，CA19-9水平降低61%。血清MPO水平可能成为CM24+nivolumab+Nal-IRI/5FU/LV组的生存预测生物标志物。公司将于2024年7月11日举办虚拟关键意见领袖（KOL）活动，详细讨论这些结果。

根据国家药监局2019年3月28日发布的《关于发布化学仿制药参比制剂遴选与确定程序的公告》（2019年第25号），我中心组织遴选了第八十四批参比制剂（见附件），现予以公示征求意见。 公示期间，请通过参比制剂遴选申请平台下“参比制剂存疑品种申请”模块向药审中心进行意见反馈，为更好地服务申请人，反馈意见请提供充分依据和论证材料，反馈材料应加盖单位公章，并提供真实姓名和联系方式。 公示期限：2024年6月27日～2024年7月10日（10个工作日）。

此技术指南的发布在生物制品行业内激起了强烈反响，其意义深远。 该指导原则从技术视角详细阐述了临床试验期间生物制品药学研究的思路、方法及阶段性要求，为临床试验期间的药学变更管理提供了明确的指导和规范。 此外，指南还列举了临床试验期间可能影响生物制品安全性的重大变更示例，为申办方在进行药学变更类别评估和选择申报路径时提供了宝贵的参考。

ReCode Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型基因治疗药物RCT1100孤儿药资格，用于治疗由DNAI1基因突变引起的原发性纤毛运动障碍（PCD）。PCD是一种罕见的遗传性疾病，特征是纤毛功能障碍，导致无法清除呼吸道中的粘液，引发慢性感染和呼吸功能受损。RCT1100是一种吸入式mRNA疗法，旨在将DNAI1 mRNA递送到目标气道细胞，通过产生DNAI蛋白来恢复纤毛功能。ReCode正在美国和英国招募PCD患者参与一项单剂量研究，并期待在招募完成后分享更新。此外，ReCode还推出了ThinkPCD.com项目，为符合资格的PCD患者提供免费基因检测。

Silence Therapeutics公司宣布，其siRNA药物divesiran（SLN124）在治疗真性红细胞增多症（PV）患者的Phase 1重复剂量研究中取得积极结果。该研究评估了divesiran在24名PV患者中的安全性及有效性，结果显示divesiran耐受性良好，且在治疗期间显著降低了患者的红细胞比容水平，并改善了铁代谢指标。公司计划在年底前启动divesiran的Phase 2临床试验。

同写意20周年大会：中国医药创新未来之路！ “意”同创新，穿越周期，赢取未来。 细胞基因治疗 （CGT） ，代表着未来医学发展的趋势。

STALICLA公司发布了一项关于STP1新型组合疗法的突破性研究，该疗法针对自闭症谱系障碍（ASD）患者中的特定亚组——ASD-Phen1。研究结果显示，STP1在改善核心症状方面表现出显著效果，且具有良好的耐受性。该研究在《Biomedicines》期刊发表，标志着精准医学在自闭症治疗领域取得重要进展。研究采用随机、双盲、安慰剂对照的1b期临床试验，评估了STP1在ASD-Phen1患者中的安全性和耐受性。结果表明，STP1在改善患者症状方面具有显著潜力，并有望为自闭症患者提供个性化治疗方案。