上海邦耀生物科技有限公司宣布，其两款基因疗法产品BRL-101和BRL-201的研究成果成功入选第29届欧洲血液学协会年会，并将以壁报展示形式公布最新临床进展。BRL-101用于治疗输血依赖型β-地中海贫血，BRL-201用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤。两项产品均已获得中国国家药品监督管理局批准进入注册临床阶段。BRL-101通过基因编辑技术治疗β-地中海贫血，BRL-201则利用非病毒定点整合CAR-T技术治疗淋巴瘤。邦耀生物致力于成为全球领先的细胞基因药企，拥有多个创新药物项目和自主知识产权的技术平台。

Endeavor BioMedicines公司宣布，其研发的ENV-101药物在完成的一项针对特发性肺纤维化（IPF）患者的2a期临床试验中显示出改善肺功能和逆转肺纤维化关键指标的效果。该试验结果显示ENV-101具有良好的耐受性，并在美国胸科学会2024年国际会议上首次公布。ENV-101旨在阻断Hedgehog（Hh）通路，该通路在肺纤维化疾病中异常激活，导致肺部持续病理生理性瘢痕组织积累。ENV-101有望改变IPF的治疗预期，从减缓疾病进展到可能逆转疾病。基于ENV-101的2a期临床试验结果，Endeavor BioMedicines计划启动2b期WHISTLE-PF临床试验，以进一步评估ENV-101的潜力。此外，Endeavor BioMedicines已完成1.325亿美元的C轮融资，将支持ENV-101在IPF和PPF的临床开发。

研究人员在脑科学领域取得突破性进展，成功创建出世界上首个包含完整血脑屏障的人脑微型脑。这一成果有望加速对多种脑部疾病的理解和治疗，包括中风、脑血管疾病、脑癌、阿尔茨海默病、亨廷顿病、帕金森病和其他神经退行性疾病。该技术通过利用人类多能干细胞生成血脑屏障类器官，模拟人类神经血管发育，从而在生长的脑组织中重现血脑屏障。这一创新平台为药物发现和治疗干预提供了前所未有的机会。研究团队还展示了该技术在不同脑部疾病模型中的应用潜力，包括个性化药物筛选、疾病建模、高通量药物发现、环境毒素测试、免疫疗法开发和生物工程与生物材料研究。

Cresilon公司宣布与Covetrus旗下的兽医仪器供应商Vi达成国际分销协议，将革命性的止血凝胶VETIGEL在英国及整个欧洲市场销售。VETIGEL是一种植物基止血凝胶，能迅速止血，适用于兽医外科手术。Vi将通过其广泛的全球分销网络，将VETIGEL推广至欧洲及其他国家。Cresilon副总裁表示，与Vi的合作将帮助更多兽医外科医生使用VETIGEL，提高宠物和动物的医疗护理标准。VETIGEL自2021年上市以来，已在北美、欧洲和亚洲的兽医外科手术中得到广泛应用，用于治疗动物创伤伤口和多种手术。该凝胶由两种植物基多糖组成，可形成即时机械屏障，迅速止血，且易于去除或吸收。

eFFECTOR Therapeutics与Dana-Farber癌症研究所合作，开展一项由研究者发起的II期临床试验，评估zotatifin与abemaciclib和letrozole联合治疗ER+子宫内膜癌和低级别浆液性卵巢癌的效果。该试验由Dana-Farber癌症研究所的Panagiotis Konstantinopoulos博士领导，旨在探索zotatifin在治疗复发子宫内膜癌和低级别浆液性卵巢癌中的潜力。eFFECTOR Therapeutics的zotatifin是一种针对eIF4A的RNA解旋酶的小分子抑制剂，旨在抑制细胞周期蛋白和癌基因的过度表达。这项研究旨在通过结合zotatifin与其他药物的治疗方案，克服耐药机制，提高治疗效果。

TFF Pharmaceuticals与克利夫兰诊所合作，推进多价通用流感疫苗的研发，进入临床前测试阶段。该疫苗旨在应对季节性和大流行性病毒，基于TFF技术平台，已完成HA抗原与四种不同佐剂的稳定性测试。研究获得国家过敏和传染病研究所资助，旨在开发一种稳定、易于运输和储存的疫苗，以克服疫苗失效问题。公司CEO Harlan Weisman表示，目标是开发一种独特的、稳定的黏膜疫苗，以改善药物的可获得性和分布。Cleveland Clinic疫苗开发全球总监Ted M. Ross表示，实验性流感疫苗的数据支持进一步推进候选疫苗的临床前研究。此外，公司于2023年6月获得SBIR资助，用于开发新型流感疫苗。

Xcell Biosciences与AmplifyBio宣布合作，共同利用Xcellbio的AVATAR Foundry平台开发针对实体瘤的工程化T细胞受体（TCR）疗法。双方将进行工艺开发、临床前分析和首次人体试验，旨在通过缩短制造时间和采用非病毒工艺，提高工程化TCR的制造可行性和效力。这项合作预计将在2024年5月29日至6月1日在加拿大温哥华举行的国际细胞与基因治疗学会（ISCT 2024）年会上展示初步结果。AmplifyBio的CEO J. Kelly Ganjei表示，与Xcellbio团队合作将有助于在开发针对实体瘤的有效疗法方面取得重大进展。Xcellbio的CEO Brian Feth表示，与AmplifyBio的合作将展示AVATAR系统在提高T细胞效力方面的潜力，有望为患者护理带来重大改变。

Exelixis公司与Cipla公司达成和解与许可协议，解决了两起关于CABOMETYX专利的诉讼。协议规定，Exelixis将授予Cipla在美国市场销售CABOMETYX仿制药的许可，从2031年1月1日开始，前提是获得美国食品药品监督管理局的批准。双方将终止在美国特拉华州地区法院进行的所有CABOMETYX专利的Hatch-Waxman诉讼。协议保密，需经美国联邦贸易委员会和司法部审查。

路易斯安那州立大学新奥尔良分校宣布研发出一种新型非成瘾、非毒性的止痛药，该药物可用于治疗急性、慢性、神经性疼痛和偏头痛，且不具有其他现有止痛疗法的器官毒性和成瘾潜力。该研究由尼古拉斯·巴赞博士领导，发表在《自然科学报告》上。该药物已获得独家专利授权，并成功完成了一期临床试验，FDA已授予其快速通道资格。该药物的开发旨在应对全球范围内的疼痛管理和成瘾问题。

PolarityTE公司宣布，已从机构投资者和现有股东那里筹集了1250万美元的股权融资，并与Avenue Venture Opportunities Fund L.P.（Avenue Venture Debt Fund或Avenue）达成新的高级担保信贷协议，总额可达1000万美元。这笔资金将用于推进SkinTE的III期关键性研究，评估其在治疗Wagner 1型糖尿病足溃疡中的应用。PolarityTE首席执行官John Stetson表示，这笔融资增强了公司的资产负债表，并为完成当前试验的关键数据提供了足够的资金。COVER DFUS II试验将在美国20个临床中心招募最多120名受试者，随机分配到两个治疗组，分别接受SkinTE加上标准治疗方案（SOC）或仅SOC。主要终点是12周时DFUs的闭合率。截至目前，试验已招募了目标人群的约20%，预计将在2025年第一季度实现预期招募目标并发布中期结果。PolarityTE总部位于犹他州盐湖城，是一家开发再生组织产品的生物技术公司。SkinTE是PolarityTE的第一个再生组织产品，目前在美国食品和药物管理局（FDA）有开放的新药研究申请（IND），并

ERS Genomics与IRBM达成非独家CRISPR/Cas9许可协议，IRBM获得ERS的CRISPR/Cas9专利组合访问权。IRBM是一家在药物发现领域领先的CRO，拥有从靶点验证和先导化合物发现到临床前候选药物命名的专业能力，曾参与四种上市药物的发现和开发。IRBM计划利用CRISPR/Cas9基因编辑技术提高药物发现能力。ERS Genomics提供CRISPR/Cas9技术的许可，其专利组合覆盖所有细胞类型，包括真核和原核细胞。目前，ERS Genomics在全球拥有近150个许可。协议财务细节未公开。

Coya Therapeutics宣布获得阿尔茨海默病药物发现基金会（ADDF）的500万美元战略投资，用于支持其领先药物COYA 302在额叶痴呆症（FTD）中的开发。COYA 302是一种旨在增强调节性T细胞（Treg）功能的生物制剂，正在评估多种神经退行性疾病，包括FTD。ADDF的使命是加速阿尔茨海默病及其相关痴呆症药物的开发。Coya首席执行官表示，他们感谢ADDF的支持，并期待与ADDF合作，为患者带来新的治疗模式。COYA 302是一种双免疫调节机制，旨在增强Treg的抗炎功能并抑制激活的单核细胞和巨噬细胞产生的炎症。该药物目前处于临床试验阶段，尚未获得FDA或其他监管机构的批准。

Innovent生物制药公司宣布，其研发的重组抗胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）抗体IBI311的新药申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的受理和优先审评。IBI311是首个在中国提交新药申请的针对IGF-1R的抗体，用于治疗甲状腺眼病（TED）。该药物基于RESTORE-1临床试验的积极结果，显示出对TED患者眼突、疾病活动和生活质量的有益改善，且安全性良好。IBI311有望解决中国超过60年的TED创新药物短缺问题，为患者提供有效、安全、可及的治疗选择。

Pierre Fabre Laboratories宣布，Atara Biotherapeutics已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了Tabelecleucel（Tab-cel）生物制品许可申请，用于治疗EB病毒阳性移植后淋巴增殖性疾病（EBV+ PTLD）。这是首个针对该疾病的治疗方案，旨在为成人及12岁以上儿童患者提供治疗。该申请基于关键性3期ALLELE研究数据，该研究评估了Tab-cel在实体器官移植或造血干细胞移植后复发的EBV+ PTLD患者中的疗效。若获得批准，Tab-cel将成为美国首个针对EBV+ PTLD的疗法，并由Pierre Fabre Pharmaceuticals Inc.在美国进行商业化。

Rila Therapeutics宣布在中国启动了其新型HIPK2异构体抑制剂RLA-23174的1期临床试验，该药物旨在治疗慢性肾病和纤维化。这是首个接受药物治疗的受试者群体，试验旨在评估药物的安全性、耐受性、食物影响和药代动力学。RLA-23174是一种新型小分子，通过抑制TGF-信号通路来治疗纤维化疾病，具有优越的抗纤维化效果和良好的安全性。该临床试验预计将在2024年第三季度末完成，以支持进入2期临床试验。

Atara Biotherapeutics公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了tabelecleucel（Tab-cel）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗EB病毒阳性移植后淋巴增殖性疾病（EBV+ PTLD）。Tab-cel是一种针对EB病毒感染的异基因T细胞免疫疗法，旨在消除EB病毒感染的细胞。此次BLA提交标志着Atara及其合作伙伴Pierre Fabre在alloT细胞疗法领域的重要进展，也是将这种创新疗法带给美国EBV+ PTLD患者的重要一步。Tab-cel已获得突破性疗法指定和孤儿药指定，并已在欧洲、英国和瑞士获得市场授权。

Immunome公司宣布已完成从Atreca公司收购抗体及相关资产。交易中，Immunome支付Atreca550万美元，并可能获得至多700万美元的临床开发里程碑款项。Immunome获得了28种抗体及相关材料。此举补充了Immunome的ADC工具箱，并强化了其针对未公开目标的发现项目。Immunome计划通过成本效益的商业发展、严格的发现努力和纪律性的开发进一步扩大其ADC产品组合。