Spinogenix公司宣布，其研发的SPG601药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗脆性X综合征（FXS）。FXS是一种罕见的遗传性智力障碍，也是自闭症的已知原因，全球约有1/4-5000名男性、1/6-8000名女性受到影响。SPG601是一种新型小分子BK通道激活剂，通过调节钙激活的钾（BK）通道来纠正特定的突触功能障碍，旨在解决FXS的核心症状，显著改善患者的生活质量。孤儿药资格认定有助于药物开发者获得研发过程中的协助、临床成本税收抵免、免收某些FDA费用以及七年市场独占权。Spinogenix致力于开发针对突触损失或功能障碍的变革性疗法，其领先的临床阶段候选药物旨在逆转突触损失并改善神经退行性和神经精神疾病（如肌萎缩侧索硬化症、阿尔茨海默病和精神分裂症）的认知和运动功能。

GigaGen公司宣布，其子公司Grifols研发的差异化抗CTLA-4抗体GIGA-564已进入临床试验阶段，用于治疗转移性或局部晚期实体瘤。该药物具有增强抗肿瘤活性和减轻与CTLA-4阻断相关的免疫相关毒性的潜力。此次临床试验由美国国家癌症研究所（NCI）的研究人员进行，旨在评估GIGA-564的安全性和耐受性。GIGA-564是一种全人源单克隆抗体，与现有的抗CTLA-4药物相比，具有更低的CTLA-4阻断和减少肿瘤微环境中Treg细胞的能力。Grifols公司致力于提供创新的医疗保健解决方案，以改善全球人们的健康和福祉。

Anokion公司宣布其针对治疗乳糜泻的KAN-101药物在正在进行中的1b/2期临床试验中表现出良好的安全性和有效性数据。该研究在2024年5月19日的消化疾病周会议上进行了口头报告。KAN-101在1b/2期ACeD-it试验中表现出良好的耐受性，并在高剂量下显示出对谷蛋白的免疫耐受诱导作用。公司正在积极招募患者参与全球2期临床试验，并计划在2024年晚些时候提供更多研究更新。Anokion致力于通过恢复正常的免疫耐受来治疗自身免疫疾病，其研究涵盖了乳糜泻、多发性硬化症和1型糖尿病等多种疾病。

Foghorn Therapeutics Inc.宣布以每股5.51美元的价格，通过注册直接发行12,743,039股普通股，预计总收益约1.1亿美元。部分投资者将获得购买7,220,794股普通股的预先融资认股权证，每股认股权证价格为5.5099美元。该发行预计于2024年5月22日完成。公司将利用所得资金推进其临床前和临床试验，并用于一般企业用途。Jefferies、TD Cowen和Evercore ISI担任此次发行的联合簿记经理。

2024年4月中旬的一天，距时任明星mRNA公司斯微生物创始人、董事长和CEO李航文回美国已有两个月左右。 三天后，李航文没有回来。 直到5月7日，斯微董事会再次召开，表决通过了罢免李航文为董事长、CEO的议案，同时聘任原斯微CTO沈海法为董事长和CEO。

Wugen公司宣布其CAR-T细胞疗法WU-CART-007获得美国RMAT和欧盟PRIME设计认定，用于治疗复发/难治性T-ALL和T-LBL，预计将加速监管审查。公司将在Q4 2024启动WU-CART-007在儿童和MRD患者的后续研究。此外，Wugen将在EHAST会议分享WU-NK-101（其研究性记忆自然杀伤细胞疗法）的新数据。WU-CART-007采用CRISPR/Cas9基因编辑技术，旨在克服CAR-T细胞治疗CD7+血液恶性肿瘤的技术挑战。WU-NK-101是一种新型免疫疗法，利用记忆自然杀伤细胞治疗实体瘤和液体瘤。Wugen计划将WU-NK-101作为商业可扩展的现货细胞疗法推进癌症治疗。

Septerna公司将在ENDO 2024年会上首次展示其针对PTH1R和TSHR的药物研发进展，包括针对低血钙症的创新口服小分子PTH1R激动剂和针对格雷夫斯病的TSHR拮抗剂。这些研究有望为患者提供更好的治疗选择，其中PTH1R激动剂有望成为治疗低血钙症的首个口服替代疗法，而TSHR拮抗剂则可针对格雷夫斯病及其并发症甲状腺眼病。

Entero Therapeutics在2024年消化疾病周（DDW 2024）会议上展示了关于乳糜泻研究的两篇海报，展示了其研发的口服生物疗法latiglutenase在乳糜泻诊断和临床试验设计方面的潜力。研究发现，需要更高的谷蛋白水平才能使乳糜泻患者的血清学反应转为阳性，突显了诊断能力的基本差距。VCIEL量表作为一种新的定量综合量表，结合了绒毛高度与隐窝深度比和上皮内淋巴细胞密度，旨在提高测量小肠黏膜健康指标的敏感性和准确性。研究还发现，需要比之前估计更高的谷蛋白暴露水平才能引起血清学反应，这表明重新引入谷蛋白到饮食中并不立即表现出阳性血清学反应，突显了传统用于诊断的谷蛋白量的潜在不足。

HotSpot Therapeutics公司将在2024年6月19日至22日在费城举行的第四届时美国癌症研究协会国际会议“恶性淋巴瘤进展”上展示其针对MALT1程序的新颖数据。该公司专注于开发针对蛋白质“自然热点”的口服小分子调节剂，这些热点对蛋白质的细胞功能起关键作用。HotSpot Therapeutics利用其专有的Smart Allostery™平台，结合计算方法和AI驱动的数据挖掘，快速发现针对新型热点的小分子。该公司计划在会上介绍其MALT1调节剂如何通过靶向CBM信号osome治疗非霍奇金淋巴瘤的研究进展。

Bionomics Limited宣布，公司总裁兼首席执行官Spyridon Papapetropoulos将在2024年美国临床精神药理学学会（ASCP）年会上发表口头报告并展示关于BNC210作为社交焦虑症和创伤后应激障碍（PTSD）潜在治疗方法的两个海报。BNC210是一种α7烟碱型受体负性别构调节剂，用于治疗严重中枢神经系统（CNS）疾病。Papapetropoulos将在5月28日至31日在佛罗里达州迈阿密海滩举行的会议上介绍BNC210在PTSD治疗中的积极结果，并在5月29日和30日展示关于其在社交焦虑症急性治疗中的研究进展。海报将在Bionomics网站上公布。

Dyne Therapeutics宣布，其针对肌营养不良症1型（DM1）的DYNE-101和针对杜氏肌营养不良症（DMD）的DYNE-251的临床试验取得了积极成果。DYNE-101在DM1患者中显示出剂量依赖性的27%平均剪接校正，并改善了肌强直、肌肉力量和功能测试。DYNE-251在DMD患者中表现出超过标准治疗水平的肌营养不良蛋白表达，并显示出功能改善的趋势。两项试验均展现出良好的安全性，Dyne Therapeutics计划继续与全球监管机构合作，争取加速批准。

Seed Health将于2024年5月20日在消化疾病周会议上展示其旗舰产品DS-01® Daily Synbiotic，一款包含24种菌株的益生菌和益生元的新临床数据。这些数据来自两项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，一项评估DS-01®在抗生素使用期间及之后的恢复效果，另一项则评估DS-01®在肠易激综合症（IBS）患者中的应用。这些发现强调了Seed Health将突破性微生物组科学转化为经过临床验证的消费者健康创新的使命。DS-01®旨在最大化基因组多样性，为益生菌设定了全新的标准。Seed Health首席科学官Dirk Gevers博士指出，这些发现突出了Seed Health在日常健康中采用的严谨的生物制药方法，通过研究生物制药型生物标志物、探索IBS的可能作用机制以及进行比典型益生菌试验更深入的微生物组测序。Seed Health的临床数据将在5月20日12:30至1:30（美国东部时间）的“益生元、益生菌和合生元在健康和疾病中的应用”会议中呈现。Seed Health是一家微生物组科学公司，致力于创新益生菌和活体药物，以影响人类和地球健康。

Fractyl Health公司在DDW 2024会议上展示了其Rejuva胰腺基因治疗项目的新数据，结果显示单次给药的GLP-1胰腺基因治疗候选药物在给药后两个月内显著降低了肝脏重量和肝脏甘油三酯水平，同时降低了总胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇水平。这些数据突显了GLP-1基于的胰腺基因治疗在改善代谢健康方面的巨大潜力，可能为代谢功能障碍相关的脂肪性肝病和脂肪性肝炎提供一种可治愈的干预措施。Fractyl Health计划在2024年下半年提名其首个GLP-1 PGTx候选药物用于肥胖症，并期待探索其对MASLD/MASH的影响。

BrainStorm Cell Therapeutics Inc.将在2024年5月21日至23日在波士顿举行的第三届ALS药物开发峰会上展示关于debamestrocel（NurOwn®）的新生物标志物数据，表明ALS患者可能从更长期的治疗中受益。公司将与来自患者倡导团体、医生、研究机构、行业代表、关键思想领袖和决策者的国际观众分享这些数据。Stacy Lindborg博士将就NurOwn扩大访问计划（EAP）的新生物标志物数据和III期临床试验数据发表演讲。此外，BrainStorm的监管事务副总裁Antonio Trejo将参加关于创新监管可接受终点的研讨会，而全球患者倡导和公共事务高级副总裁Mary Kay Turner和患者倡导经理Kylan Morris将参加关于利用真实世界经验的讨论。NurOwn技术平台是一种针对神经退行性疾病的重要疾病途径的潜在治疗性方法，其临床研究已为ALS的病理学、疾病进展和治疗提供了宝贵见解。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布，在2024年美国胸科学会（ATS）国际会议上展示了其RNA干扰药物ARO-RAGE的初步临床试验数据，该药物用于治疗炎症性肺部疾病，如哮喘。研究结果显示，ARO-RAGE治疗在正常健康志愿者和轻度至中度哮喘患者中，以剂量依赖性方式降低了支气管肺泡灌洗液（BALF）和血清中的可溶性RAGE（sRAGE）浓度。ARO-RAGE在患者中表现出深度和持续的敲低，支持每两个月给药一次，且安全性良好。Arrowhead还展示了利用其专有TRiMTM平台的两个额外肺部靶向项目，ARO-TSLP和ARO-IAV。ARO-RAGE的研究数据为该公司推进后期临床试验提供了信心。

日本领先医疗创新机构Kameda医疗中心采用Ibex的Galen前列腺和Galen乳腺平台，以支持病理学家进行初步诊断。该平台在检测前列腺和乳腺活检中的癌症及其他病理学方面表现出卓越成果，相关临床研究已发表在同行评审期刊《Pathology》上。目前，该AI平台已部署于Kameda，并与Philips IntelliSite病理解决方案集成，在日常实践中辅助病理学家工作。

MediciNova公司宣布获得美国专利商标局对MN-166（ibudilast）预防眼癌转移的专利申请许可，该专利预计于2042年7月到期。专利覆盖MN-166用于预防、改善或最小化眼癌转移，包括脉络膜黑色素瘤。研究显示MN-166通过抑制巨噬细胞迁移抑制因子（MIF）抑制肿瘤细胞迁移，并减少免疫抑制性髓源性抑制细胞（MDSCs）数量，增强CD8 T细胞活性。该专利将为MN-166在肿瘤学领域的潜在价值提供支持。