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张如旭教授：ATTR-PN的疾病管理和患者体验优化专家观点本文整理自“‘淀’积希望 共筑未来——2024 ATTR医学研讨会”。 会议主席、中南大学湘雅三医院神经内科主任张如旭教授 在会上发表了题为“ATTR-PN的疾病管理和患者体验优化”的主题演讲。 目前，中南大学湘雅三医院神经内科单中心收治了47个ATTR家系（56例患者），发现22个不同TTR突变位点。
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数亿元！英赛斯完成新一轮融资医药投融资近日， 苏州英赛斯智能科技有限公司(以下简称“英赛斯”)完成数亿元C轮融资，由服务贸易创新发展引导基金领投，元禾控股以及英赛斯的老股东鲁信创投跟投。 本轮融资作为英赛斯的高速发展史上的又一重要里程碑。 资金将用于公司新产品管线的创新研发和生产能力的拓展，并为英赛斯在生物医药领域的全球化战略布局注入强劲动能。生物天使2025-01-18英赛斯
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创新药出海新模式Newco公司动态今年以来，一种被业界称为NewCo（Newly Created Company新成立公司）的创新药出海模式正逐渐获得国内众多创新药企业的青睐。 这一模式的核心在于国内企业将其产品管线的海外权利授予一家新成立的海外公司，以此换取股权及资金支持，并同步引入海外基金，构建国际化的运营团队，从而推动产品成功打入国际市场。 2024年以来，先后有恒瑞医药、康诺亚成功利用NewCo实现创新药产品的出海，加上最近嘉和生物、岸迈生物的管线合作，目前国内已有至少五家创新企业实现NewCo模式下的产品国际化。
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《中国糖尿病防治指南（2024版）》发布，津力达、通络明目获推荐研发注册政策2024年12月31日，《中国糖尿病防治指南（2024版）》（以下简称“《指南》”）在《中华糖尿病杂志》官网发布。 针对糖尿病前期，《指南》推荐：津力达颗粒可增强胰岛素敏感性，降低2型糖尿病发生相对风险41%，适用于伴多代谢紊乱的糖尿病前期患者。 针对2型糖尿病，《指南》推荐：津力达颗粒通过减轻胰岛素抵抗及促进胰岛素分泌，降低2型糖尿病患者血糖和血糖变异性，而且能缓解口干、自汗和便秘等症状。
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上海两家顶级三甲医院“换帅”！公司动态胡伟国同志任瑞金医院党委书记、虞涛同志任新华医院党委书记。 上海两家顶级三甲医院“换帅”。 瞿介明同志因年龄原因不再担任上海交通大学医学院附属瑞金医院党委书记。
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美国第二轮【医保谈判】名单公布！要对减肥药下手了医保动态2022年8月，为应对过高的通货膨胀率，美国总统拜登 （1月20日特朗普正式宣布就职） 签署了《通胀削减法案》 （IRA） ，该法案涵盖了税收、清洁能源、医疗等领域，旨在通过多个途径缓解通胀压力并稳定国内经济环境。 针对医疗领域，法案要求医疗保险和医疗补助服务中心 （CMS） 对医疗保险中处方药价格进行谈判。 并规定，所选药物必须为近12个月内Medicare处方药福利或Medicare医疗服务总支出最高的50种药物之一。
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Nature Methods | Chip-Tip技术：突破单细胞蛋白质组学研究瓶颈的革命性进展前沿研究随着生命科学领域的快速发展，研究人员已经不再仅仅依赖传统的群体样本分析，而是开始深入探索单个细胞的复杂性。 这一技术不仅能够揭示细胞在不同生物学过程中的动态变化，还能帮助我们更深入地理解疾病的机制，特别是在癌症、免疫和神经退行性疾病等领域的潜在应用。 然而，单细胞蛋白质组学的广泛应用面临着许多技术挑战，其中最为突出的是 分析的灵敏度、样本处理的复杂性以及数据分析的高难度 。
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Cell | 亨廷顿病的“基因时钟”：CAG重复如何引发神经元死亡？前沿研究亨廷顿病（Huntington's Disease，HD）是一种致命的遗传性神经退行性疾病，患者通常在成年后期经历缓慢的神经细胞丧失，最终导致运动功能障碍、认知衰退以及情感问题。 然而，亨廷顿病的显著特点之一是症状的潜伏期，许多患者在早期往往没有任何明显的临床症状，这一延迟期可能长达几十年。 特别是，HD的致病基因——位于亨廷顿基因（HTT）中的CAG三核苷酸重复序列（CAG repeat），在不同个体中表现出不同的重复长度。
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被Dexcom和Abbott垄断的美国CGM市场，中国IVD企业还有机会吗？公司动态随着美国肥胖率近20年的快速上升和人口老龄化的趋势，糖尿病相关人群将持续增加， CGM 作为一个更便捷、更准确的血糖监测工具的需求也在不断提升。 美国医疗保险（Medicare）和商业保险对CGM的覆盖范围逐渐扩大，包括糖尿病前期患者和1型、2型糖尿病患者。 更广泛的报销政策为CGM的普及率进一步提高，为市场增长注入动力。
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JGG｜钱家鸣团队发现维生素D受体通过调控RNA甲基转移酶METTL14抑制结肠炎癌变前沿研究结肠炎相关结肠癌 (colitis-associated colorectal cancer，CAC) 是由肠道慢性炎症发展而成的一类结直肠恶性肿瘤，是溃疡性结肠炎 (ulcerative colitis, UC) 最常见的严重并发症之一。 然而，VDR与RNA甲基转移酶之间的关联及其在结肠炎癌变转化过程中的作用尚不清楚。 该研究发现VDR通过结合在 METTL14 基因的启动子区域调节其表达 ， 进而激活其下游通路 ， 抑制肿瘤细胞增殖 ， 减轻小鼠结肠炎癌模型中的肿瘤负荷 ， 为维生素D在抑制结肠炎癌变中发挥作用提供新证据 。
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Cancer Discovery | 非选择性β肾上腺素能受体抑制剂可损害造血干细胞移植后的造血再生前沿研究骨髓包含周围神经，包括交感神经、副交感神经和感觉神经，周围神经通过激活成年小鼠骨髓中瘦素受体表达 （LepR+） 基质细胞中的β2和β3肾上腺素能受体信号传导来促进造血再生 【1】 。 LepR+基质细胞是促进造血干细胞和祖细胞维持的生长因子的重要来源，还能通过产生血管生成素 （Angiopoietin-1） 和VEGF-C促进照射或化疗后骨髓中的血管再生 【2, 3】 ，最近的研究发现成年小鼠骨髓中周围神经的维持依赖于LepR+细胞产生的神经生长因子 （Nerve Growth Factor, NGF） ，NGF缺失会导致成人骨髓中神经的丧失 【1】 。 这些发现提示在接受造血干细胞移植 （HCT） 时碰巧使用β受体阻滞剂的患者可能会表现出造血再生延迟，而这种延迟往往与临床结果显著恶化相关。
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Journal of Hepatology丨靶向TGM2介导的组蛋白血清素化修饰有望成为肝癌治疗新策略前沿研究肝细胞癌 （HCC） 是一种侵袭性恶性肿瘤，因其进展快速和对现有治疗的耐药性，HCC患者的长期生存率并不令人满意。 因此，持续探索HCC进展的分子机制并确定新的靶向治疗方法以改进现有的治疗策略仍然非常重要。 然而，5-羟色胺介导肝癌进展的详细分子机制尚不清楚。
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吴立刚组开发深度学习模型CapHLA预测肿瘤新生抗原前沿研究结肠炎相关结肠癌 (colitis-associated colorectal cancer，CAC) 是由肠道慢性炎症发展而成的一类结直肠恶性肿瘤，是溃疡性结肠炎 (ulcerative colitis, UC) 最常见的严重并发症之一。 既往研究表明，维生素D及其受体 (VDR) 通过维持肠道屏障完整性和调节炎症反应，在UC和CAC中发挥保护作用。 然而，VDR与RNA甲基转移酶之间的关联及其在结肠炎癌变转化过程中的作用尚不清楚。
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Adv Sci | 孙春萌/胡海洋/涂家生/王琛合作揭示局部外泌体抑制显著增强温和光热免疫疗法的抗肿瘤效果前沿研究肿瘤免疫疗法通过刺激宿主的免疫系统来产生对抗肿瘤细胞扩散的全身免疫反应 【1】 。 在各种免疫疗法中，基于PD-1/PD-L1通路的ICB疗法取得了重要的临床进展。 大量研究发现ICB疗效与肿瘤组织中T细胞浸润比例高度相关，因此如何有效增加T细胞浸润并刺激T细胞活化对实体瘤ICB治疗具有重要意义。
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Adv Sci｜郭荣群、姜勇团队：免疫性血小板减少症（ITP) 致病机制新发现前沿研究免疫性血小板减少症 （immune thrombocytopenia, ITP） 是一种病因复杂的自身免疫性疾病，患者因血小板破坏而出现出血倾向和血小板计数减少。 单核吞噬系统介导的血小板破坏被认为是ITP核心事件之一。 目前，临床治疗只对部分ITP患者有效，提示我们，阐明ITP的分子病理机制对于发展新的治疗策略至关重要，尤其是应对复发难治性ITP。
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别了，布林肯专家观点近日，美国国务卿布林肯的“谢幕”记者会在尴尬中画上句号，现场先后有两名记者愤然斥责布林肯的“遗产”是种族灭绝、布林肯是“战犯”，然后被保安拖离现场。 四年国务卿生涯，布林肯给世人最深刻的印象之一，就是其在记者会、听证会、发布会的演讲总是被抗议者打断。 2023年10月31日，布林肯在美国参议院拨款委员会听证会上作证时，抗议组织在现场高举标语抗议；。北京日报2025-01-18布林肯
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治疗乳腺癌，潜在重磅Trop2靶向ADC获FDA批准上市审批动态2024年7月，这款ADC被行业媒体Evaluate列为2024年十大潜在重磅研发项目之一。 这次美国FDA的批准主要基于TROPION-Breast01试验的结果。 3期试验结果显示，Datroway相较于化疗，可将患者的疾病进展或死亡风险降低37%。
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国采第11批关门、启动时间预测，报价？招标采购那么，就根据以上的信息，初步测算国采第十一批的启动，报价时间。 1、 “遴选关门”到启动（发布省级保量目录 ）一般是2-3个月。 3、一般来讲，是上一批执行，下一批启动；这里需要注意的是，下一批 “遴选关门” 的时间在上一批执行之前。风云药谈2025-01-18国采
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Fermion 和先声药业达成中国首个针对疼痛的 SSTR4 激动剂的独家许可和合作协议交易并购广州费蒙科技有限公司与Simcere制药集团宣布合作开发临床阶段的疼痛治疗药物FZ002-037，该药物针对SSTR4。FZ002-037是费蒙公司研发的一种高度选择性的口服小分子SSTR4激动剂，初步研究表明该药主要提供外周镇痛，无中枢副作用或成瘾风险，对需要长期疼痛管理的患者具有潜力。这是中国首个自主研发的SSTR4激动剂，也是全球第二个进入临床阶段的药物。该药已完成中国 Phase I 临床试验，即将开始针对糖尿病周围神经病变的 Phase II 研究。潜在应用范围包括各种慢性及急性疼痛状况。费蒙科技创始人邓德科表示，很高兴与Simcere合作，FZ002-037作为首个国内研发且全球第二个高选择性SSTR4激动剂进入临床阶段，具有巨大潜力。Simcere首席投资官周高波表示，疼痛严重影响患者的生活质量，解决这些“临床痛点”一直是Simcere的核心使命。根据协议，Simcere将获得在中国大陆、香港、澳门和台湾地区开发FZ002-037的独家权利，费蒙科技将获得前期付款、里程碑付款和基于未来销售的分层版税。费蒙科技是一家AI驱动的生物科技公司，专注于中枢神经系统(CNS)和自身免疫领域的差异化最佳和首
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3亿美元推出的新锐交易并购被收购后，MyoKardia的创始团队推出了一家新公司Kardigan。 Kardigan于2025年1月10日正式成立，并完成了3亿美元的A轮融资，该轮融资由Perceptive Advisors、ARCH Venture Partners和Sequoia Heritage领投。 Kardigan是一家专注于心血管疾病精准疗法开发，公司的研发平台利用一套专有的心脏特异性工具，来深入了解其候选药物的机制以及不同患者的个性化响应，并将关键的疾病驱动因素与响应治疗的患者匹配起来，优化期临床试验流程，为最有可能受益的患者群体提供创新疗法。
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