Gilead Sciences公司宣布，其近期收购的CymaBay Therapeutics公司的一款新药seladelpar在治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）方面取得了积极进展。该药是一种PPAR delta激动剂，能够改善胆汁淤积和减少炎症。研究显示，seladelpar有助于减轻PBC患者的瘙痒症状，目前尚无针对PBC相关瘙痒的治疗方法。这些数据将在消化疾病周2024会议上的主席全体会议上进行口头报告。ASSURE研究是一项开放标签研究，旨在评估seladelpar在PBC患者中的长期安全性和有效性。研究结果显示，大部分患者（97%）在服用seladelpar的同时也接受了UDCA治疗。在完成12个月治疗的148名患者中，70%达到了临床上有意义的复合反应终点。seladelpar在降低ALP、TB、GGT和ALT等肝损伤生物标志物方面也显示出积极作用。Gilead Sciences公司表示，seladelpar有望成为治疗PBC的突破性药物，并期待将此新药带给PBC患者。

Intercept Pharmaceuticals公司发布了一项针对原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者的II期研究数据，显示OCA（奥贝胆酸）与贝扎菲ibrate（贝扎菲ibrate）的固定剂量组合在6个月治疗期间显著降低了碱性磷酸酶（ALP）水平，有助于改善PBC相关肝损伤。该组合疗法在代谢方面表现良好，包括降低总胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇。研究结果显示，OCA-B400 SR组在ALP降低方面表现最佳，同时总胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇水平也得到了显著改善。该研究在DDW 2024会议上进行了展示，并计划继续进行更多研究以进一步探索OCA与贝扎菲ibrate组合疗法的潜力。

Mallinckrodt公司在2024年消化疾病周（DDW）会议上展示了两个关于TERLIVAZ（特利加压素）注射剂用于治疗肝肾综合征（HRS）患者的海报。这些海报基于CONFIRM III期临床试验的回顾性分析和三个III期临床试验的汇总数据，探讨了剂量中断对HRS-AKI患者治疗反应的影响，以及TERLIVAZ治疗对基线血清肌酐低于5mg/dL的HRS患者的影响。TERLIVAZ是首个也是唯一一个由FDA批准用于改善HRS患者肾功能的药物，HRS是一种需要住院治疗的急性、危及生命的疾病。研究结果表明，TERLIVAZ的使用对改善患者肾功能具有潜在影响，即使在剂量中断的情况下。

石药集团5月17日宣布，其研发的重组全人源抗βKlotho单克隆抗体药物JMT202获得国家药品监督管理局批准，进入临床试验阶段。该药物为FGFR1c/βKlotho受体激动剂，能通过激活受体复合物模拟FGF21蛋白，调控糖脂代谢，具有治疗血脂异常、NASH、2型糖尿病和肥胖等代谢疾病潜力。临床试验主要针对降低高甘油三酯血症患者的甘油三酯水平，前期研究显示其安全有效，具有临床开发价值。

T2 Biosystems公司宣布完成了一项私人配售，出售了共计2025317股普通股（或等值的预先融资认股权证）、2025317股普通股的A系列认股权证和2025317股普通股的短期B系列认股权证，每股购买价格为3.95美元。此次配售的净收益约为800万美元，公司将用于营运资金和其他一般企业用途，包括销售和营销、生产和临床开发成本。这些证券在1933年证券法第4(a)(2)节和/或据此制定的D条例下进行私人配售，未在美国注册，除非根据有效注册声明或适用证券法的豁免。T2 Biosystems致力于通过其T2MR技术快速检测败血症病原体和抗生素耐药基因，以改善患者护理并降低医疗成本。

Recludix药业在Society for Investigative Dermatology（SID）年会上展示了其口服小分子STAT3抑制剂REX-7117在银屑病动物模型中的疗效数据。结果显示，REX-7117在抑制STAT3方面表现出深、持久和选择性，其疗效与针对IL-17的生物制剂相当，且不会损害更广泛的免疫反应，如干扰素依赖性抗病毒免疫或对造血稳态至关重要的生长因子信号。REX-7117在IL-23诱导的银屑病小鼠模型中表现出与抗IL-17A抗体类似的治疗效果，并且比临床相关剂量的deucravacitinib更有效。这些数据表明，抑制STAT3可能是一种治疗Th17和Th1介导疾病（如银屑病、银屑病关节炎、类风湿性关节炎和炎症性肠病）的有利且有效的方法。

Renal Research Institute（RRI）与卡罗琳医学院共同宣布举办关于“预防慢性肾病（CKD）进展：新疗法的冲击”的联合研讨会。此次研讨会将于5月22日在斯德哥尔摩举行，全球医疗专家将讨论临床试验、处方实践、药理流行病学等议题。新疗法如GLP-1受体激动剂和钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂（SGLT2i）在临床试验中显示出良好的结果。RRI院长彼得·科坦科博士表示，研讨会旨在进一步推动关于这些新疗法的讨论，并邀请国际知名专家共同探讨如何改善患者护理。研讨会将探讨这些药物对CKD进展的潜在影响，并通过问答环节、专家专题演讲等形式，全面概述该领域的当前状况和未来发展趋势。

上海爱楷医疗科技有限公司与山东莒县经济开发区管委会达成千万级投资协议，用于数字神经电刺激治疗设备的量产，包括新产品研发、临床研究等。爱楷医疗专注于神经电刺激领域，采用穴位单针和矩阵列阵针等技术，通过正弦波变频和波长实现精准刺激，帮助形成免疫系统记忆。公司已建成数字疗法生产工厂，提供个性化治疗方案，并荣获多项国际奖项。

意大利帕尔马，奥克希尔生物公司（Oak Hill Bio）和奇西集团（Chiesi Group）宣布，一项评估OHB-607疗效和安全的2b期临床试验已重新启动，该药物用于治疗极低出生体重婴儿的并发症，包括支气管肺发育不良（BPD）。OHB-607是一种重组人胰岛素样生长因子-1（IGF-1），是治疗早产儿并发症的候选药物。首席医疗官Victoria Niklas表示，OHB-607有望改善极低出生体重婴儿的预后。奇西集团全球研发负责人Diego Ardigò表示，重启该研究标志着奇西和奥克希尔生物共同致力于为极低出生体重婴儿提供解决方案的重要里程碑。该研究旨在评估OHB-607与标准新生儿护理相比，在预防BPD和其他早产儿并发症方面的疗效和安全性。该研究将在美国、日本和欧洲的多家中心进行，预计将招募至少338名婴儿。

TARGET-RWE宣布TARGET-GASTRO纵向登记系统扩大至30,000多名患者，旨在验证基于真实世界数据的疾病严重程度评分。该系统包括患有胃肠道疾病的患者，如嗜酸性食管炎（EoE）、其他嗜酸性胃肠道疾病（EGIDs）、炎症性肠病（克罗恩病和溃疡性结肠炎）、艰难梭菌感染（CDI）和乳糜泻（CeD）。TARGET-GASTRO与AGA合作，验证EoE的严重程度指数（I-SEE），结合TARGET-GASTRO的纵向数据，以优化EoE的治疗方案。另一项TARGET-IBD研究发表在《临床胃肠病学杂志》上，发现尽管内镜下缓解，但活动性组织学炎症与随后缓解丧失（LOR）的风险独立相关，表明组织学缓解可能改善克罗恩病（CD）的预后。TARGET-GASTRO和TARGET-IBD的扩展有助于跟踪日益增多的严重胃肠道疾病，并改善患者护理。

Azitra公司宣布了其针对精准皮肤病学创新疗法的平台和产品管线的前期临床数据。这些数据在2024年5月17日于德克萨斯州达拉斯举行的皮肤病学调查学会（SID）年会上以两个口头报告的形式展示，包括“表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂引起的皮肤毒性局部治疗中的表皮葡萄球菌”和“通过工程化表皮葡萄球菌菌株递送LEKTI治疗Netherton综合征”的议题。Azitra公司联合创始人兼首席运营官特拉维斯·惠特菲尔表示，这些数据展示了ATR-04在EGFR抑制剂引起的皮肤毒性模型中的强大前期临床活性，并支持向FDA提交ATR-04的1b期临床试验的IND申请。ATR-04是一种由健康志愿者分离并经过基因工程改造的表皮葡萄球菌菌株，旨在开发用于EGFR抑制剂相关皮肤毒性的生物疗法。数据显示，ATR-04可以减少金黄色葡萄球菌，并在体外皮肤模型中显示出对耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）的显著抑制作用。此外，ATR-04还能降低IL-36γ水平，并增加人体β防御素，从而应对EGFR抑制剂引起的皮肤毒性。

在澳大利亚悉尼，Recce Pharmaceuticals Ltd.（ASX: RCE, FSE: R9Q）宣布，在尿路感染/尿毒症一期/二期临床试验中，该公司已对首批男性和女性受试者进行了4000mg剂量的RECCE® 327（R327）药物输注，输注时间为20分钟。这是该临床试验中测试的最高剂量，且在研究中探索了R327的多种输注时间（15-45分钟）。此次试验旨在评估RECCE® 327对已识别的细菌的最低抑菌浓度（MIC）活性，并优化剂量以符合监管要求。RECCE® 327是一种新型合成抗菌药物，旨在应对抗生素耐药超级细菌和新兴病毒病原体带来的全球健康问题。该药物已获得世界卫生组织（WHO）和食品药品监督管理局（FDA）的认可，并拥有专利、广谱、合成聚合物抗菌药物的特点。

AbbVie在2024年消化疾病周（DDW）年会上将展示15篇摘要，包括3篇口头报告，涉及克罗恩病和溃疡性结肠炎，强调AbbVie在炎症性肠病（IBD）领域提升护理标准的承诺。这些摘要包括来自SEQUENCE头对头试验的数据，比较了risankizumab（SKYRIZI）与ustekinumab（STELARA）在克罗恩病中的疗效，以及评估炎症生物标志物的经济分析和口头报告。此外，还有评估risankizumab在治疗中重度活动性溃疡性结肠炎成人中的疗效和安全性数据的临床、内镜和病理学结果，包括INSPIRE 3期诱导研究和COMMAND 3期维持研究。AbbVie的研究涵盖了risankizumab（SKYRIZI）和upadacitinib（RINVOQ）在IBD中的应用，重点包括对治疗克罗恩病和溃疡性结肠炎的疗效和安全性数据。AbbVie致力于通过创新、学习和适应，推动IBD领域的临床研究，旨在消除IBD的负担，并对IBD患者的长期生活产生积极影响。

Telix Pharmaceuticals Limited宣布向美国证券交易委员会（SEC）提交了注册声明，拟在美国首次公开募股（IPO）其美国存托股份（ADS），代表公司的普通股。ADS将在纳斯达克全球市场上市，股票代码为“TLX”。具体ADS数量、发行数量和每股ADS价格尚未确定，IPO受市场条件影响，无法保证何时完成。Jefferies、Morgan Stanley、Truist Securities和William Blair将担任联合簿记经理。募股将通过1933年美国证券法下的招股说明书进行。招股说明书将由Jefferies、Morgan Stanley、Truist Securities和William Blair提供。澳大利亚投资者只有在符合《2001年公司法》（Cth）下的披露豁免条件（如作为精明或专业投资者）时，才可依据招股说明书进行投资。Telix是一家专注于开发和商业化诊断和治疗放射性药物及关联医疗设备的生物制药公司，总部位于澳大利亚墨尔本，在美、欧（比利时和瑞士）以及日本设有国际业务。

Marinus Pharmaceuticals完成了全球3期TrustTSC临床试验的入组，该试验评估口服ganaxolone治疗儿童和成人结节性硬化症（TSC）相关癫痫发作的效果。试验纳入了难治性TSC患者，尽管接受了多种抗癫痫药物治疗，包括大多数接受mTOR抑制剂治疗的患者。公司计划在2024年第四季度初公布TrustTSC试验的初步数据，并计划在2025年4月向美国食品药品监督管理局提交补充新药申请，寻求优先审评。此外，美国专利商标局已授予Marinus一项关于ganaxolone治疗TSC的新方法专利。

Chemomab Therapeutics Ltd.将在Gordon Research Conference on Chemotactic Cytokines和EASL 2024会议上展示关于其CCL24中和抗体CM-101在纤维化炎症疾病中的作用的科学研究。这些展示包括新的临床前研究，进一步阐明CCL24可溶性蛋白靶点和CM-101在纤维化炎症疾病中的作用，以及支持CM-101在原发性硬化性胆管炎（一种罕见且常致命的纤维化肝病）临床开发的转化研究。Chemomab还将参加BIO国际大会的One-on-One Partnering™活动，并已准备好进行CM-101治疗系统性硬化的二期临床试验。

2024年5月10日，江苏中慧元通生物科技股份有限公司生产的全剂量无佐剂四价流感病毒亚单位疫苗（慧尔康欣HRK-X®）获得澳门特别行政区政府药物监督管理局注册批准。该疫苗采用独特工艺提取流感病毒亚单位，纯度高达85%以上，多项质量标准超越中国和欧盟药典，具有良好免疫原性。研究显示，该疫苗在安全性、免疫反应等方面优于裂解疫苗，总的不良事件发生率更低。此次注册成功将为澳门提供更先进的流感疫苗接种选择，同时体现了澳门政府对产品质量的认可。中慧生物致力于创新疫苗研发，以关爱生命、守护健康为使命，将持续努力产出更多优质疫苗。