中国苏州，2024年5月15日，Ractigen Therapeutics公司宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已批准RAG-17新药临床试验申请，该药物针对肌萎缩侧索硬化症（ALS），并计划在中国开展一期临床试验。RAG-17是一种针对携带SOD1基因突变的ALS患者的siRNA疗法，旨在抑制SOD1基因。该药物此前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，并在美国开展临床试验。Ractigen Therapeutics公司致力于开发创新寡核苷酸药物和治疗方法，其研发管线涵盖了神经退行性疾病、神经肌肉疾病、癌症、代谢性疾病和血液疾病等多种疾病。

CASI Pharmaceuticals宣布，其针对慢性免疫性血小板减少症（ITP）的创新药物CID-103已获得美国FDA批准进入临床试验阶段。该药物是一种针对CD38的单克隆抗体，具有独特的表位，在临床前研究中展现出良好的疗效和安全性。CASI公司计划利用其在全球范围内的研发和商业化能力，推动CID-103在中国、美国及全球市场的开发。

BriaCell Therapeutics Corp.与多家机构投资者及公司现有投资者和董事达成证券购买协议，以每股2.00美元的价格（针对机构投资者）和每股2.215美元的价格（针对现有投资者和董事）购买总计2,402,935股公司普通股（或等值的预先融资认股权证），并附带购买至多2,402,935股公司普通股的认股权证，总融资金额约为500万美元。认股权证的行权价格为每股2.11美元，六个月后可行使，五年后到期。预计交易将于2024年5月17日完成。公司将利用这笔资金用于研发、专利和法律费用、回购股票以及一般营运资金。此次发行遵循美国证券交易委员会（SEC）的S-3表格注册声明，并可能根据加拿大证券法在加拿大进行私募。

Gate Neurosciences将在2024年美国临床精神药理学学会（ASCP）年会上展示其NMDAR PAM药物组合的新临床前和临床数据，并分享关于神经可塑性和突触功能生物机制的研究成果。公司将重点介绍其关于神经可塑性增强药物单剂量如何触发快速和持久治疗效果的研究，即“事件驱动药理学”。此外，Gate Neurosciences还计划在会议上的第三届研发日上分享这些新见解，并更新关于每周一次口服zelquistinel（GATE-251）用于治疗重度抑郁症的二期临床试验的最新进展。会议期间，还将展示关于apimostinel（一种新型NMDAR调节剂）的临床前研究，以及该药物的首次人体试验结果。

Phathom Pharmaceuticals在DDW 2024会议上将首次公布其新型治疗药物VOQUEZNA（vonoprazan）在非糜烂性反流病（NERD）中的III期临床试验数据，并展示包括新诊断的糜烂性胃食管反流病（GERD）患者的治疗模式和疾病严重程度分级诊断准确性的现实世界证据。此外，公司还将展示关于VOQUEZNA作为治疗糜烂性食管炎（Erosive GERD）的药物展示和海报，以及与疾病相关的重要临床数据更新和更广泛的临床研讨会。Phathom表示，这些研究有助于改善受酸相关胃肠道疾病影响人群的生活质量。

Enable Injections与Serina Therapeutics宣布合作开发并商业化SER-252（POZ-apomorphine）与enFuse®结合治疗帕金森病。SER-252是一种用于提供持续多巴胺刺激（CDS）的实验性apomorphine疗法，旨在减少帕金森病中与左旋多巴相关的运动并发症（不自主运动）。enFuse是一种创新的、可穿戴的药物输送平台，旨在通过皮下注射大量药物，使患者通过简单的皮下注射而非静脉注射接受治疗。双方合作旨在为帕金森病患者提供更便捷、更省时的治疗方案。

TFF Pharmaceuticals宣布，其Phase 2临床试验中，Tacrolimus吸入粉末（TFF TAC）用于预防肺移植排斥，患者招募加速，目前已有10名患者入组。6名完成12周治疗的患者选择继续接受治疗进入安全性扩展阶段，其中1名患者治疗已超过一年，3名患者治疗超过6个月。初步药代动力学数据显示，TFF TAC剂量导致系统性他克莫司暴露的变异性降低，预测可降低急性排斥和系统性毒性风险。患者反馈显示，使用TFF TAC后头痛减少，整体健康改善，使用方便。TFF技术平台具有将药物转化为干粉制剂的独特特性，提高疗效、安全性和稳定性。

Upstream Bio公司宣布将在2024年5月22日美国胸科学会国际会议上展示其新型抗体verekitug在哮喘成人患者中的剂量范围研究数据。Verekitug是一种针对TSLP受体的潜在首创拮抗剂，可能为严重哮喘及相关疾病患者提供最佳疗效。该研究显示verekitug在临床试验中表现出良好的耐受性、无临床意义的免疫原性，并具有可预测和一致的药代动力学特征以及高皮下生物利用度。Verekitug目前正进行两项II期临床试验，旨在评估其在严重哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉患者中的疗效。

aTyr Pharma公司宣布将在美国胸科学会（ATS）2024国际会议上展示其领先治疗候选药物efzofitimod的数据。该药物基于公司专有的tRNA合成酶平台，用于治疗间质性肺疾病（ILD），包括肺结节病。研究显示，efzofitimod通过选择性结合神经突触蛋白-2（NRP2）调节骨髓细胞的分化，从而降低炎症潜力。这些发现增强了efzofitimod作为一类免疫调节剂在ILD治疗中的潜力，目前正在进行关键性3期临床试验。

Rondo Therapeutics，一家致力于开发下一代双特异性抗体的生物制药公司，宣布将在蛋白质与抗体工程峰会（PEGS）和抗体工程与治疗（AET）欧洲会议上进行口头报告。公司将介绍其免疫细胞结合的双特异性抗体平台，并分享其针对实体瘤的临床管线构建进展。重点介绍了其领先项目RNDO-564，这是一种靶向CD28和Nectin-4的共刺激T细胞结合双特异性抗体，用于治疗膀胱癌。公司创始人兼首席执行官Shelley Force Aldred表示，在PEGS和AET EU上展示数据对公司来说是一个重要里程碑，双特异性抗体正处于黄金时代，公司致力于推动该领域的创新。公司将在PEGS上讨论治疗实体瘤的双特异性抗体组合策略，由联合创始人兼总裁Nathan D. Trinklein博士主讲；在AET EU上，将介绍治疗实体瘤的共刺激双特异性抗体策略，由临床前生物学总监Starlynn Clarke博士主讲。Rondo Therapeutics致力于推进双特异性抗体疗法，特别是针对实体瘤未满足的需求，通过创建一种新的双特异性抗体类别，利用免疫系统力量安全地靶向和消除肿瘤。

Ocugen公司宣布其针对Stargardt病的基因治疗候选药物OCU410ST在第二阶段1/2期临床试验中完成给药。该药物是一种改良型基因疗法，旨在为Stargardt病患者提供一次性治疗。试验中，六名患者接受了剂量，另外三名患者将在剂量递增阶段接受高剂量。Ocugen致力于为遗传性视网膜疾病患者寻找解决方案，Stargardt病是一种常见的遗传性视网膜疾病，目前尚无FDA批准的治疗方法。该公司计划在第三季度提供OCU410ST的临床试验更新。

江苏晶立信医药科技有限公司与中国药科大学合作开发的创新药JLX001注射液IND临床申报启动会成功举行。JLX001是一款针对缺血性脑卒中的1类化学药品，具有改善脑血循环和脑神经保护作用。会议由中国药科大学、南京鼓楼医院及引光医药等多方专家参与，讨论了临床试验方案，并计划完善方案以推进临床研究。晶立信表示对研发团队表示感谢，并展望未来将继续聚焦优势领域，为创新药研发和患者福祉贡献力量。

英矽智能与复星医药合作开发的创新小分子抑制剂ISM8207完成首例患者给药，该药物针对QPCTL靶点，有望用于晚期恶性肿瘤治疗。ISM8207是一款靶向QPCTL的新颖、强效、口服小分子抑制剂，在临床前研究中表现出显著的协同抗肿瘤效用。该药物是基于英矽智能自有生成式人工智能平台Pharma.AI设计的，具有良好的成药性和体内PK特性。此次临床试验旨在评估ISM8207在难治性/复发性淋巴瘤和其他晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。英矽智能与复星医药的合作标志着双方在创新研发及临床开发合作的重要里程碑。

MRM Health NV将在2024年消化疾病周（DDW）会议上展示其领先资产MH002的积极数据，MH002是一种针对炎症性肠病的活微生物联合疗法。该公司在DDW会议上有两个口头报告，分别于5月19日和5月20日进行。主要发现包括：在轻至中度溃疡性结肠炎患者的IIa期临床试验中，主要终点得到满足，表现出良好的安全性和耐受性；MH002在改善疾病活动方面显示出初步疗效，包括Mayo内镜严重度（MES）评分提高了12%（p=0.05，单侧Wilcoxon秩和检验），而安慰剂组恶化了5%；粪便一致性在MH002治疗组从第2周开始显著改善（p=0.006；单侧Student t检验）；在八周结束时，18%的受试者达到临床缓解，而安慰剂组为0%；在机制层面，抗炎作用得到证实，与安慰剂组相比，第8周粪便钙卫蛋白（一个临床相关的肠道炎症标志物）中位数降低了42%。MH002是当前最先进的理性设计的活微生物联合疗法，已在溃疡性结肠炎和 pouchitis的IIa期临床试验中显示出安全性和有效性。

Innate Pharma宣布，其四个关于药物候选人的摘要被欧洲血液学协会（EHA）2024年大会接受，大会将于2024年6月13日至16日在西班牙马德里举行。这些摘要涉及Innate的ANKET®平台资产SAR443579和IPH6501，旨在治疗某些类型的癌症。Innate与Sanofi的合作关系包括研发和许可协议，Sanofi负责产品的开发、生产和商业化。Innate的ANKET®平台旨在开发新一代多特异性自然杀伤（NK）细胞激动剂，以治疗某些类型的癌症。IPH6501是首个基于抗体的NK细胞激动剂，旨在激活NK细胞上的激活受体，通过一种人类IL-2的变体与IL-2R结合，并通过单一分子与肿瘤抗原（CD20）结合，从而促进NK细胞对CD20表达恶性细胞的细胞毒性。

AmacaThera公司宣布，其临床阶段的生物技术公司首次对受试者使用了AMT-143，这是一种用于非阿片类急性疼痛管理的领先资产。AMT-143是一种局部缓释的非阿片类局部麻醉剂，利用AmacaGel平台提供长效术后疼痛缓解，并成为首个采用AmacaGel平台（公司专利技术平台）配方的治疗产品。此前，公司已测试了AmacaGel平台而不含任何活性药物成分。此次试验将测试该平台与已知麻醉剂的组合，评估其耐受性、安全性、药代动力学和临床活性。如果获得批准，AMT-143未来可能用于减少术后疼痛而无需阿片类药物。AMT-143将在手术时应用于切口部位以控制局部疼痛。AmacaThera公司首席执行官兼联合创始人Mike Cooke表示，成功的结果将是数据证明其资产的安全性，以及释放动力学显示比竞争产品更长的持续释放。AmacaThera公司首席科学官兼联合创始人Molly Shoichet表示，其实验室已证明AmacaGel与广泛的治疗药物相兼容，目标是提供有助于将AMT-143推进到临床的人体数据。AmacaThera专注于开发内部管线中的疼痛管理和肿瘤学资产，并与合作伙伴解决关键的治疗递送挑战。AmacaTh

再鼎医药宣布中国国家药品监督管理局已受理艾加莫德皮下注射用于治疗CIDP的补充生物制剂上市许可申请，并纳入优先审评。该申请基于全球首个针对CIDP的FcRn关键研究ADHERE的积极结果，显示艾加莫德皮下注射可显著降低CIDP患者的复发率，并具有良好的安全性和耐受性。此里程碑标志着再鼎医药在中国开发和商业化创新疗法的运营能力和专业知识，旨在为中国CIDP患者提供新的治疗选择。