Nurix Therapeutics宣布将在欧洲血液学协会大会上进行口头报告，展示其口服BTK降解剂NX-5948在治疗难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中的新临床数据。在10名可评估的经过大量治疗的CLL患者中，截至2024年1月的数据截止日期，总体响应率为70%，显示随着治疗时间的延长，响应程度加深。公司将在EHA大会后于6月16日举办网络直播电话会议，详细讨论这些数据。NX-5948是一种口服生物可利用的小分子BTK降解剂，目前正在进行针对复发或难治性B细胞恶性肿瘤的1期临床试验。Nurix的药物发现方法是通过利用或抑制E3连接酶在泛素-蛋白酶体系统中的自然功能，以选择性地降低或增加细胞内蛋白质水平。

IN8bio公司宣布将在欧洲血液学协会2024年大会上展示其gamma-delta T细胞疗法INB-100的最新中期试验结果。该疗法用于接受半相合干细胞移植的白血病患者。数据显示，该疗法可能提高生存率并减少癌症复发的风险，同时不会引起严重的移植物抗宿主病。IN8bio首席医疗官Trishna Goswami表示，公司期待在大会上分享更多细节和最新进展，以扩大癌症患者的治疗选择。具体信息将在6月14日10:00 a.m. CEST的会议海报中展示。

Kymera Therapeutics公司宣布，其新型小分子药物KT-333的Phase 1临床试验数据将在2024年6月13日至16日在西班牙马德里举行的欧洲血液学协会（EHA）年会上展示。这些数据包括截至2024年2月6日的安全性、药代动力学、药效学和临床反应数据，显示KT-333是一种强效且选择性的STAT3降解剂，在特定患者群体中表现出临床意义的反应。研究结果显示，在经典霍奇金淋巴瘤（cHL）和皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者中，KT-333在耐受剂量下显示出临床显著反应。此外，KT-333在CTCL肿瘤活检中显著降低了STAT3、pSTAT3和SOCS3的表达，并诱导了IFN-γ刺激的基因特征，预示着对PD-1抗体的敏感性，表明在肿瘤微环境中存在有利的免疫调节反应。目前，KT-333的Phase 1a试验正在进行中，预计将在2024年下半年完成并分享更多临床数据。

Omeza公司宣布将OCM™伤口基质评估提交给伤口护理期刊进行同行评审。该评估包括3个病例，其中2个病例的患者为医疗保险受益人，这些伤口经过超过3个月的标准治疗后仍未愈合。所有患者接受了含有冷水鱼肽和其他药物级成分的OCM™治疗，这些成分能形成可吸收的基质，适应伤口床并支持新组织的合成。患者每周进行伤口评估和换药，使用荧光成像设备进行伤口测量和荧光成像。该案例系列显示，完成时平均面积百分比减少为82%，其中2个病例完全闭合。伤口床在4周内达到完全组织阴性荧光。这些结果支持了迈阿密大学的研究，该研究在铜绿假单胞菌和耐甲氧西林金黄色葡萄球菌感染伤口中显示出显著的抗菌效果。这些结果将在2024年5月14日至18日在佛罗里达州奥兰多的SAWC会议上展示。Omeza公司正在准备将OCM™在静脉溃疡和多种伤口类型中的表现研究提交给同行评审期刊，并计划在2024年第四季度开始招募静脉溃疡随机临床试验的患者。

Celularity公司宣布，其T-Cell平台在免疫疗法，尤其是CAR-T疗法方面的潜在优势得到《免疫疗法癌症杂志》的认可。研究数据表明，与来自健康成人外周血单个核细胞的CAR-T细胞相比，Celularity的CAR-T细胞保留了干性、保持了更长的端粒，并对耗竭和免疫检查点上调具有更强的抵抗力。此外，观察到减弱的细胞因子反应，同时未损失细胞毒性。这些发现有助于将胎盘作为免疫疗法的细胞来源，并展示了Celularity胎盘平台在异基因CAR-T产品中的潜在价值。Celularity认为，其胎盘平台具有内在的干性优势，能够提高CAR-T疗法的持久性和持久活性，并具有更优的安全性，为未来更有效的CAR-T疗法开发提供了有希望的展望。

Brixton Biosciences，一家从马萨诸塞州总医院分拆出来的临床阶段生物科技公司，专注于开发治疗慢性疼痛和急性疼痛的创新疗法，宣布完成了3300万美元的B轮融资。本轮融资由Schooner Capital领投，SV Health Investors、Sparta Group、Excelestar Ventures、PV Capital Management和Catalyst Health Ventures等知名投资机构参与。新资金将支持公司立即开展两项关键临床试验，旨在治疗与骨关节炎相关的膝关节疼痛以及膝关节置换手术，并最终将Neural Ice™平台的应用范围从膝关节扩展到其他疼痛治疗领域。公司任命了疼痛管理领域的知名意见领袖Michael Fishman博士为首席医疗官，以及Medtronic的成功行业老将Reggie Groves加入董事会。Brixton的Neural Ice™平台通过直接针对神经，有望提供长达3-6个月的疼痛缓解，与传统局部麻醉剂相比，具有简单、靶向和长效的特点。公司计划利用这笔资金推进监管临床试验，目标是推出一种可持续数月的简单注射式神经阻滞剂。

Truveris，一家专注于药房成本控制和项目绩效的领先企业，近日宣布成功完成1500万美元的E轮融资，由Canaan Partners和新叶风险投资公司领投。这笔资金将支持Truveris在为企业提供顶级药房福利解决方案的同时，推动公司下一阶段的业务发展和运营增长。Truveris的专有技术平台取代了传统的药房福利管理（PBM）合同和续约模式，创造了一个透明且动态的竞争市场，从而在药房定价和合同条款上实现显著节省。该技术平台还提供对合同整个生命周期内100%索赔的持续分析，以确保合同合规性、优化项目并满足受托责任。Truveris首席执行官Nanette Oddo表示，这一轮融资是对公司行业领先解决方案和持续增长潜力的进一步验证。Canaan Partners的合伙人Stephen Bloch强调，Truveris自成立以来一直专注于利用技术解决企业面临的最大福利挑战之一——不断上升的药房支出。新叶风险投资公司的Vijay Lathi表示，Truveris一直处于PBM管理和成本控制最前沿，致力于解决最紧迫的挑战。Truveris致力于通过其独立、数据驱动的技术平台，为自保雇主提供完整的PBM定价透明度和竞

Unravel Biosciences宣布其AI驱动的药物研发平台BioNAV™发现RVL-001（vorinostat）对Rett综合征具有治疗潜力，并已获得美国FDA的孤儿药指定。公司已迅速推进RVL-001的临床试验，包括与美国范德堡大学和哥伦比亚Unravel合作的多中心临床试验。Rett综合征是一种罕见的神经遗传性疾病，目前全球仅有一种FDA批准的治疗方法，存在未满足的治疗需求。此外，Unravel还开发了RVL-002，一种针对Rett综合征的创新分子。

Genprex公司宣布，其针对广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的Reqorsa®免疫基因疗法临床试验Acclaim-3的第一位患者已成功入组和接受治疗。该试验旨在评估Reqorsa与Genentech的Tecentriq联合治疗ES-SCLC患者的疗效。Genprex计划在2024年下半年启动Acclaim-3的二期扩展研究。Reqorsa是一种新型癌症治疗方法，旨在重新表达肿瘤抑制基因，该公司已获得FDA的孤儿药和快速通道认定。该研究旨在确定最大耐受剂量，并快速推进至二期扩展研究。

Dynavax Technologies Corporation提交的关于HEPLISAV-B疫苗四剂次方案的补充生物制品许可申请(sBLA)收到美国食品药品监督管理局(FDA)的完整回复函(CRL)，指出申请中提供的数据不足以支持四剂次方案的有效性和安全性评估。尽管如此，该回复函不影响HEPLISAV-B在美国、欧盟和英国的批准用途，即预防18岁及以上成人感染所有已知亚型的乙型肝炎病毒。此外，该回复函也不影响欧洲委员会于2023年10月对成人血液透析患者四剂次HEPLISAV-B方案的批准。sBLA包括来自119名接受血液透析的成人参与的HBV-24研究的临床免疫原性和安全性数据，以及五项支持性临床试验。FDA指出，由于第三方临床试验站点操作员销毁了约一半受试者的数据源文件，HBV-24的数据不足。Dynavax表示，所有关键数据在试验进行期间都经过了对原始源文件的验证，并计划与FDA会面，探讨提供额外数据以支持美国血液透析患者四剂次方案的可能性。

Helocyte，Fortress Biotech的控股子公司，正在开发Triplex疫苗，用于预防和治疗多种移植适应症的巨细胞病毒（CMV）。该疫苗的临床试验由美国国立卫生研究院过敏与传染病研究所（NIH/NIAID）资助，由华盛顿大学西雅图的多中心大学联盟进行。试验旨在评估Triplex在改善肝脏移植受者预后方面的安全性和有效性。Triplex疫苗由City of Hope开发，独家许可给Helocyte。该试验是双盲、随机、安慰剂对照的Phase 2临床试验，旨在评估Triplex在肝脏移植受者中的安全性和有效性。Fortress Biotech对Triplex疫苗在Phase 2临床试验中的进展表示满意，并期待提供更多进展更新。Triplex疫苗旨在通过诱导针对CMV的强大和持久的病毒特异性T细胞反应来控制CMV。

89bio公司宣布启动ENLIGHTEN-Cirrhosis三期临床试验，这是首个针对MASH（代谢功能障碍相关脂肪性肝炎）患者中伴有代偿期肝硬化（F4）的FGF21类似物pegozafermin的临床试验。该试验旨在评估pegozafermin对纤维化退化的影响，以支持可能的加速批准。试验将招募约760名患者，随机分配接受每周30mg的pegozafermin或安慰剂。主要终点是纤维化退化的改善，即从F4期纤维化改善到更早的阶段。24个月时评估纤维化退化，可能支持在美国和欧洲的加速批准。该试验将持续监测所有参与者，直到观察到预定义的临床结果事件数量。最终分析的主要终点将是临床结果复合指标，预期将成为F4期以及F2-F3期MASH患者的确认或全面批准的基础。pegozafermin已获得FDA的突破性疗法指定和EMA的优先药物指定。

Equillium公司宣布其针对急性移植物抗宿主病（aGVHD）的3期EQUATOR临床试验已超过中期入组目标。公司预计将在第三季度向Ono提交中期数据分析结果，这将触发Ono的为期三个月的期权行使期，以获取itolizumab的权利。如果Ono行使期权，将向Equillium支付50亿日元（约合3220万美元）。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在比较iv注射的itolizumab与安慰剂作为一线治疗在约200名患有III-IV级aGVHD或II级aGVHD伴有下消化道受累的成年和青少年患者的疗效和安全性。主要研究终点为第29天的完全缓解率，关键次要终点包括第29天的总缓解率和从第29天到第99天的完全缓解率持久性。Itolizumab是一种临床阶段的、首创的anti-CD6单克隆抗体，选择性靶向CD6-ALCAM信号通路，选择性下调致病性T效应细胞，同时保留对维持平衡免疫反应至关重要的T调节细胞。

SmarterDx，一家专注于临床人工智能的领导者，宣布获得5000万美元的B轮融资，由Transformation Capital领投，其他投资者包括Bessemer Venture Partners、Flare Capital Partners和Floodgate Fund。此次融资将推动产品创新和市场扩张，为医院和医疗系统带来更多价值。SmarterDx利用临床人工智能技术，帮助医疗机构解决收入完整性问题，通过提供患者病历的二次审查，确保医疗服务质量准确反映。公司致力于通过临床数据洞察，提升临床文档完整性和编码团队的工作效率，从而让医疗机构专注于患者护理。此次投资将支持SmarterDx进一步整合临床和财务数据，优化算法，为医院和医疗系统带来更多收入和质量机会。

Verismo Therapeutics宣布其新型KIR-CAR平台技术平台SynKIR™-310的Phase 1临床试验获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，该试验旨在评估SynKIR™-310在治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B细胞NHL）患者中的安全性、耐受性和初步疗效。该试验名为CELESTIAL-301，将纳入曾接受CAR T疗法但复发或对其产生耐药性的患者，以及从未接受过CAR T疗法的患者。SynKIR™-310利用Verismo的独特KIR-CAR平台和专有CD19结合剂（DS191），旨在延长抗肿瘤T细胞功能和持久性，有望改善侵袭性淋巴瘤患者的疾病复发情况。Verismo计划在2024年下半年启动CELESTIAL-301临床试验，这是该公司第二次开展KIR-CAR平台技术的临床研究。

独立数据与安全监测委员会建议继续进行efzofitimod在肺结节病患者的III期临床试验，无任何修改。这一发现进一步支持了efzofitimod的安全特性。aTyr Pharma公司正在开发这款新型生物制剂，用于治疗间质性肺疾病。该研究是一项全球性的随机、双盲、安慰剂对照的52周临床试验，旨在评估efzofitimod在肺结节病患者中的疗效和安全性。efzofitimod是一种新型生物免疫调节剂，具有调节激活的髓系细胞、缓解炎症并可能预防纤维化的潜力。目前，肺结节病患者的标准治疗方案包括口服皮质类固醇，可能会产生显著的副作用和毒性。efzofitimod有望成为安全、非类固醇的治疗选择。

Halia Therapeutics宣布推出一项新的临床试验，评估其候选药物HT-4253治疗阿尔茨海默病的疗效。该药物针对LRRK2蛋白，这是一种在调节RAB10过程中发挥关键作用的蛋白质，而RAB10是阿尔茨海默病进展的关键因素。Halia Therapeutics总裁兼首席执行官David J. Bearss博士将在瑞士巴塞尔举行的Discovery Europe 2024会议上介绍这一创新性临床项目的科学依据和临床前数据。此外，Bearss博士还将作为“药物发现与AI影响”和“神经退行性疾病药物发现”会议的参与者及主持人，展示Halia Therapeutics在神经退行性疾病治疗领域的研究进展。Halia Therapeutics致力于通过严格的临床试验推进HT-4253项目，旨在为患者提供变革性的治疗方案，并期待与患者、护理人员和科学界合作，加速消除阿尔茨海默病的负担。