Provectus Biopharmaceuticals在ARVO年会上展示了玫瑰红光动力抗菌疗法（RB PDAT）的临床和非临床数据，该疗法用于治疗细菌、真菌和寄生虫性眼感染。公司已与迈阿密大学签订独家全球许可协议，并计划成立一家初创生物技术公司，旨在商业化该大学的PDAT光源医疗设备和Provectus的专利玫瑰红活性药物成分的药物配方。RB PDAT技术由Jean-Marie Parel博士领导，经过十多年的研发，在治疗不同类型的感染性角膜炎方面取得了进展。在ARVO 2024年会上，有关RB PDAT的研究包括安全性评估、作为辅助治疗的应用、光敏剂浓度评估、临床结果评估等。RB PDAT正在进行两项国际3期随机对照试验，并已在四个国家用于治疗感染性角膜炎患者。

Revolo Biotherapeutics宣布将在5月参加美国胸科学会（ATS）2024国际会议和第6届Treg定向疗法峰会，展示其新型免疫调节肽IRL201104在过敏性炎症模型中的疗效，并介绍其免疫重置肽‘1104在治疗过敏性疾病中的应用。Revolo正在开发针对自身免疫和过敏性疾病的重置免疫系统的疗法，其候选药物‘1805和‘1104通过诱导T调节和B调节细胞，将免疫系统从促炎状态调节至稳态，目前‘1104正在进行针对嗜酸性食管炎和过敏性疾病的临床试验，‘1805则计划在类风湿性关节炎和溃疡性结肠炎患者中进行临床试验。

Zai Lab宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已受理efgartigimod alfa注射剂（皮下注射）用于治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根病（CIDP）的补充生物制品许可申请（sBLA），并授予其优先审评资格和突破性疗法认定。该申请基于ADHERE研究，该研究评估了efgartigimod alfa注射剂在治疗CIDP中的疗效。Zai Lab在中国大陆、香港、台湾和澳门招募了患者，结果显示efgartigimod alfa注射剂在减少复发率方面表现出显著效果。此外，Zai Lab还于2023年9月在中国大陆推出VYVGART®（efgartigimod alfa注射剂）用于治疗重症肌无力（gMG），成为首个和唯一获批的FcRn拮抗剂。Zai Lab与argenx合作，致力于开发针对多种自身免疫疾病的创新疗法。

PTC Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对AADC缺乏症的基因疗法Upstaza™（eladocagene exuparvovec）的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，目标审批日期为2024年11月13日。Upstaza是一种一次性基因替换疗法，适用于18个月及以上年龄、经临床、分子和基因确诊的严重芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症患者。该疗法通过将功能性的DDC基因直接注入纹状体，增加AADC酶并恢复多巴胺的产生。Upstaza的疗效和安全性已在临床试验和同情使用项目中得到证实，临床试验显示其具有显著的神经学改善。

Scorpius Holdings, Inc.宣布以每股0.10美元的价格（含预付认股权证行权价格）公开发行6000万股普通单位或等值的预付单位，预计将筹集约600万美元的净收入，用于资金周转、一般公司用途和偿还750,000美元的非可转换票据。公司还授予承销商45天内的额外购买900万股普通股或预付认股权证的权利，以覆盖可能的超额配售。此次发行预计于5月16日完成，资金将用于支持公司业务发展。

Neumora Therapeutics公司宣布启动一项针对双相抑郁患者的navacaprant Phase 2临床试验，评估其安全性和疗效。navacaprant是一种口服的80mg每日一次的KOR受体拮抗剂，此前在MDD的Phase 2研究中已显示出改善抑郁情绪和快感缺乏症状的能力。该研究旨在评估navacaprant在约60名患有中度至重度抑郁发作的患者中的疗效，主要终点为第6周MADRS评分的变化。Neumora预计将在2025年下半年报告该研究的顶线数据。navacaprant作为一种新型疗法，有望改善双相抑郁患者的未满足需求。

Eupraxia Pharmaceuticals Inc.宣布，澳大利亚和加拿大监管机构已批准其扩大Phase 1b/2a RESOLVE试验，该试验旨在评估EP-104GI作为治疗嗜酸性食管炎（EoE）的安全性和有效性。初步的低剂量队列临床数据显示EP-104GI具有潜在疗效，并显示出良好的安全性和持续时间，支持扩大试验规模。Eupraxia计划继续披露更多试验数据，并已获得批准在更高剂量下继续评估EP-104GI的安全性。Eupraxia专注于开发针对高未满足医疗需求的局部递送、长效产品，其DiffuSphere™技术旨在实现靶向、长效的药物递送，并具有多种可调的药代动力学（PK）特性。

Lexicon Pharmaceuticals宣布，其药物INPEFA（sotagliflozin）在多项临床试验中显示出降低心脏衰竭相关事件风险的疗效，特别是在肥胖相关的心脏衰竭患者中。这一发现基于对SOLOST-WHF和SCORED临床试验数据的综合分析，并在欧洲心脏病学会的心脏衰竭协会年会上公布。研究指出，INPEFA在降低肥胖相关心脏衰竭患者的心脏衰竭事件风险方面尤为有效。该药物是一种双重口服SGLT2和SGLT1抑制剂，已在多个患者群体中进行了研究，包括心力衰竭、糖尿病和慢性肾脏病。

Alkermes公司宣布，将在五月份的心理健康意识月期间，于四个科学会议上展示其精神病学产品LYBALVI（奥氮平和samidorphan）和ARISTADA（阿立哌唑拉乌尔辛）的相关研究。这些研究数据展示了该公司对精神分裂症和双相I型障碍患者治疗体验的深入了解。LYBALVI是一种每日一次的口服非典型抗精神病药物，用于治疗成人精神分裂症和双相I型障碍。ARISTADA是一种注射用非典型抗精神病药物，用于治疗成人精神分裂症。Alkermes公司致力于通过这些研究进一步了解其药物在现实世界中的影响，并支持患有这些复杂疾病的患者。

Caris Life Sciences与多家生物制药公司和顶尖癌症中心合作，将在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示41项涵盖19种实体瘤类型的研究成果，展示了Caris在精准医学领域的影响。这些研究结果证明了Caris全面的多模态数据库在癌症诊断、预后、治疗方案和治疗效果方面的作用。Caris执行副总裁兼首席医疗官George W. Sledge, Jr.表示，这些研究成果凸显了全面分析在癌症治疗中的关键作用，以及大型临床基因组数据集在识别具有临床意义的新生物标志物方面的力量。Caris总裁David Spetzler强调，Caris通过其独特的AI驱动平台，利用超过632,000个终身临床案例的数据，包括超过482,000个匹配的分子数据和结果，揭示癌症的复杂性，为个性化治疗和改善患者预后铺平道路。Caris Precision Oncology Alliance（POA）包括91个癌症中心、学术机构、研究联盟和医疗保健系统，旨在推进精准肿瘤学和生物标志物驱动的研究。

一品红公司自主研发的创新药APH01727片近日获得国家药品监督管理局临床试验申请受理。该药是一种高活性、高选择性的小分子GLP-1受体激动剂，旨在治疗2型糖尿病、超重/肥胖等疾病，每日仅需一次给药。APH01727具有新颖的化合物结构和明确的药理作用，能够克服注射治疗的顺应性问题，为患者提供新的治疗选择。GLP-1类药物在降糖、减重方面表现出显著效果，受到广泛关注。目前全球尚无口服小分子GLP-1R类药物上市。糖尿病和肥胖已成为全球性公共卫生问题，预计未来患者人数将持续增加。据预测，美国GLP-1类药物市场规模将在2030年达到约900亿美元。

英诺湖医药自主研发的注射用抗B7H3偶联艾立布林ADC（ILB-3101）获得中国国家药品监督管理局默示许可，即将开展治疗晚期实体瘤的临床试验。ILB-3101是全球首款以Eribulin为有效荷载的抗B7H3 ADC药物分子，已进行全面的全球专利申请布局。该药物在多种肿瘤动物模型中显示出显著的抗肿瘤活性，且耐受性良好。英诺湖医药同步准备向美国FDA提交IND申请，并计划开展FIH试验。公司已初步确定ILB-3101的临床开发策略，包括针对高敏感瘤种的ADC一线治疗、拓扑异构酶抑制剂耐药后肿瘤病人的ADC后线治疗，以及与IO药物的联合用药开发。英诺湖医药是一家专注于肿瘤与自身免疫疾病领域的生物科技公司，由行业资深人士共同创立，致力于推出具有显著治疗价值的创新药物。

复宏汉霖宣布其研发的HLX78（拉索昔芬片）获得国家药品监督管理局临床试验批准，用于治疗ESR1突变的ER+/HER2-乳腺癌。乳腺癌是全球第二大常见癌症，内分泌治疗是ER+乳腺癌的主要治疗手段，但ESR1突变导致的治疗耐药性是当前临床治疗的一大挑战。HLX78作为一种口服选择性雌激素受体调节剂，在前期临床试验中展现出对ESR1突变肿瘤的抗肿瘤活性。复宏汉霖已在全球范围内开展针对该药物的3期临床研究，并计划进一步拓展全球市场，以满足未满足的临床需求，为患者提供更多高质量、可负担的创新治疗方案。

Codexis公司宣布成功通过酶法合成寡核苷酸，支持基于RNA的疗法制造。这一突破性进展在TIDES USA年度会议上展示，标志着酶法合成全长度寡核苷酸的历史性里程碑。Codexis的ECO合成平台有望成为制造RNAi药物的可扩展和可持续方法。此外，公司还推出了RNA连接酶筛选和优化服务，旨在提高RNA合成的纯度和产量。这些进展表明Codexis在酶进化、修饰核苷酸和连接基团方面的快速进步，为未来提供全长度siRNA构建提供了可能。

MediciNova公司宣布获得美国专利商标局对MN-166（ibudilast）治疗氯气诱导的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的专利申请许可。该专利预计将于2042年1月后到期。许可的专利涵盖MN-166作为单药或与其他药物联合治疗氯气诱导的ARDS的使用，包括口服、静脉注射、皮下注射、肌肉注射和吸入给药等多种方式。公司首席医疗官Kazuko Matsuda表示，这一新专利的许可可能会增加MN-166的潜在价值。MN-166是一种小分子化合物，可抑制磷酸二酯酶4（PDE4）和炎症细胞因子，包括巨噬细胞迁移抑制因子（MIF）。目前，MN-166正处于神经退行性疾病如肌萎缩侧索硬化症（ALS）、进展性多发性硬化症（MS）和颈椎病（DCM）的晚期临床试验阶段，并正在开发用于胶质母细胞瘤、长COVID、化疗诱导的外周神经病变（CIPN）和物质使用障碍。此外，MN-166还用于评估有发展为急性呼吸窘迫综合征（ARDS）风险的患者。

FogPharma公司与ARTBIO公司宣布合作，共同开发基于Helicon平台的HEARTs（Helicon-enabled ARTs），旨在为多种癌症患者改善治疗效果。双方将利用FogPharma的Helicon平台和ARTBIO的AlphaDirect平台，针对多种靶点开发新型HEARTs。这种结合有望创造下一代ARTs，具有理想的肿瘤靶向性。FogPharma的CEO Mathai Mammen表示，该合作将推动癌症患者治疗效果的革命。ARTBIO的CEO Emanuele Ostuni认为，与FogPharma的合作将推动针对实体瘤的下一代治疗药物的研发。双方将在研究、开发和商业化阶段平等贡献，具体财务条款未公开。FogPharma专注于发现和开发Helicon™疗法，而ARTBIO专注于创建新的α放射性配体疗法（ARTs）。

恒瑞医药子公司广东恒瑞医药有限公司获得国家药品监督管理局批准，开展1类新药SHR-2173注射液用于治疗IgA肾病的临床试验。SHR-2173注射液是恒瑞医药自主研发的生物制品，针对IgA肾病这一常见原发性肾小球疾病，有望改善患者疾病状态。目前，国内外尚无类似药物上市或研发，IgA肾病治疗主要依赖支持治疗，缺乏特异性疗法。该病在我国发病率高，患者生活质量受严重影响，新药研发具有重大意义。