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  • Papillon Therapeutics 的 PPL-002 用于治疗 Danon 病，获得美国食品药品监督管理局的孤儿药资格认定
    研发注册政策
    Papillon Therapeutics 的 PPL-002 用于治疗 Danon 病，获得美国食品药品监督管理局的孤儿药资格认定
    Papillon Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其PPL-002孤儿药资格，这是一种针对Danon病的实验性基因疗法。PPL-002旨在表达功能性的Lamp-2蛋白，以治疗Danon病患者的严重症状。该疗法在临床前研究中显示出改善疾病表型的潜力。FDA的孤儿药资格项目旨在支持罕见病药物的开发，为药物开发者提供税收优惠和临床试验费用减免等福利。PPL-002的研究得到了加州再生医学研究所（CIRM）的部分资助。Danon病是一种罕见的X连锁遗传病，会导致心脏和骨骼肌肉中自噬泡的积累，患者通常在青少年或成年早期出现严重症状，如严重心肌病、身体功能障碍和视网膜异常。Papillon Therapeutics致力于推进针对遗传病的多系统基因疗法。
    Biospace
    2024-10-01
  • Kemin 强调 FloraGLO（R） 叶黄素和 OPTISHARP（TM） 天然玉米黄质对母婴健康的开创性研究
    研发注册政策
    Kemin 强调 FloraGLO（R） 叶黄素和 OPTISHARP（TM） 天然玉米黄质对母婴健康的开创性研究
    Kemin Industries宣布了一项开创性的研究，该研究探讨了FloraGLO叶黄素和OPTISHARP天然玉米黄质在孕期补充剂中的应用，结果显示这两种类胡萝卜素对母亲和新生儿的眼部健康有益。这项由美国国立卫生研究院资助的临床试验发现，补充这些营养素后，母亲和婴儿的系统性和眼部类胡萝卜素水平显著提高。研究强调了叶黄素和玉米黄质在支持母婴健康中的潜力，并指出目前大多数孕期补充剂和婴儿配方奶粉中缺乏这些营养素。该研究还发现，补充这些营养素可以改善婴儿的视网膜发育，对视觉和认知发展具有长期益处。
    美通社
    2024-10-01
    Kemin Industries Inc National Eye Institu National Institutes University of Utah
  • 领达医药集团与康必辉成立合资公司，开发新型GLP-1双重激动剂LM-008，针对印度尼西亚的高糖尿病和/或肥胖患病率
    研发注册政策
    领达医药集团与康必辉成立合资公司，开发新型GLP-1双重激动剂LM-008，针对印度尼西亚的高糖尿病和/或肥胖患病率
    LeaderMed Group与印尼领先制药公司Combiphar宣布成立合资企业，在印尼进行新型GLP-1双重激动剂LM-008的3期临床试验。双方还将合作将包括UltraSculpt在内的多种代谢健康相关治疗引入印尼市场。UltraSculpt是一种先进的身体塑形治疗，旨在减少局部脂肪和紧致皮肤，受到消费者的强烈需求。印尼是全球糖尿病患病率最高的国家之一，拥有超过3600万糖尿病患者，占总人口的13%，每三名成年人中就有一人超重或肥胖，因此对有效且负担得起的治疗方案有迫切需求。LM-008以其独特的安全性和有效性，将成为印尼市场上独一无二的糖尿病和/或肥胖治疗，预计将满足这一关键需求。印尼卫生部长Budi Gunadi Sadikin领导的印尼卫生部已对LM-008给予加速审批指导，预计3期临床试验将于2024年底开始。这一认可证明了该药物潜力以及政府解决国家糖尿病和肥胖危机的承诺。LeaderMed Group首席执行官Joanne Jiang表示，与Combiphar的合作令人兴奋，将使LM-008和UltraSculpt能够快速有效地进入市场，满足该地区的重大未满足需求。Combiphar首席执行官
    Biospace
    2024-10-01
    糖尿病 GLP-1 肥胖 超重
  • Vytala 推出 Seracal（TM）：改善营养吸收并为吸收不良患者提供必需脂肪酸
    医投速递
    Vytala 推出 Seracal（TM）：改善营养吸收并为吸收不良患者提供必需脂肪酸
    Vytala公司推出Seracal产品，旨在改善消化不良患者的营养吸收和提供必需脂肪酸。Seracal是一种非酶类治疗，经临床验证可提高患有外分泌胰腺功能不全患者的脂肪酸和脂溶性营养素的吸收。该产品为植物基、无麸质，专为解决脂肪吸收不良而设计，有助于促进健康体重增加。Seracal的独特脂质技术为患者提供了易于吸收的不饱和脂肪热量，同时改善伴随餐食中其他脂肪和营养素的吸收。在由美国国立卫生研究院资助的大型临床研究中，Seracal被证明在12个月期间与含相同卡路里的活性安慰剂相比，是安全有效的。该研究包括110名患有外分泌胰腺功能不全和囊性纤维化的受试者，接受Seracal治疗的受试者在体重和身高速度增加的同时，BMI z评分得到改善。Seracal预计将于10月中旬开始发货，预购从2024年9月26日开始。
    美通社
    2024-10-01
    囊性纤维化 消化不良
  • TreeFrog 在 Neurotherapeutics Journal 上发表了帕金森病细胞疗法在可扩展生物反应器中首次成功生物生产的结果
    研发注册政策
    TreeFrog 在 Neurotherapeutics Journal 上发表了帕金森病细胞疗法在可扩展生物反应器中首次成功生物生产的结果
    TreeFrog Therapeutics在《Neurotherapeutics》杂志上发表文章，展示了其基于C-Stem™平台技术的细胞疗法在治疗帕金森病方面的突破性进展。该疗法在可扩展的生物反应器中成功生产，实现了完全的行为恢复。文章强调了该疗法在克服细胞来源、工业化和生产成熟多巴胺能神经元方面的挑战，同时采用独特的3D微组织格式，提高了细胞移植后的存活率。此外，该疗法还解决了生物生产策略和冷冻保存等难题，为帕金森病患者带来了新的希望。
    Biospace
    2024-10-01
    帕金森病
  • Teva 宣布在美国推出第一个也是唯一一个仿制药 Sandostatin® LAR Depot（用于注射混悬液的醋酸奥曲肽）。
    研发注册政策
    Teva 宣布在美国推出第一个也是唯一一个仿制药 Sandostatin® LAR Depot（用于注射混悬液的醋酸奥曲肽）。
    Teva制药公司在美国推出首个奥曲肽醋酸注射用悬浮液的仿制药，用于治疗肢端肥大症和类癌综合征引起的严重腹泻。该仿制药是Sandostatin® LAR Depot的通用版本，具有长期维持治疗作用，适用于对手术和/或放疗反应不足的患者，或手术和/或放疗不是降低GH和IGF-1水平至正常水平的选项的患者。Teva强调，这是其复杂仿制药领域的首次市场推出，展示了其在将复杂仿制药推向市场方面的专长，并再次证明了其维持仿制药巨头地位并为客户和医疗保健系统带来价值的能力。奥曲肽醋酸注射用悬浮液可能影响胆囊功能、糖代谢、甲状腺和心脏功能以及营养吸收，可能需要医生监测。
    Biospace
    2024-10-01
    醋酸奥曲肽 肢端肥大症 GH
  • Perjeta®（帕妥珠单抗）生物类似药HLX11临床III期对照研究达到主要研究终点
    研发注册政策
    Perjeta®（帕妥珠单抗）生物类似药HLX11临床III期对照研究达到主要研究终点
    上海恒瑞医药与Organon共同宣布，其研发的帕妥珠单抗生物类似药HLX11在III期临床试验中达到主要研究终点，证实其用于HER2阳性乳腺癌新辅助治疗的疗效和安全性。恒瑞医药已于2022年与Organon达成合作，获得HLX11在全球除中国外的独家商业化权益。该研究是一项多中心、随机、双盲、平行对照的III期临床试验，主要终点为tpCR率，次要终点包括安全性、药代动力学和免疫原性等。恒瑞医药是一家全球性生物制药公司，专注于肿瘤、自身免疫性疾病和眼科疾病领域，已有多个产品在中国和海外市场上市。Organon是一家全球医疗保健公司，专注于女性健康领域，拥有60多种女性健康领域的药物和产品。
    Businesswire
    2024-09-30
    HER2 江苏恒瑞医药股份有限公司 帕妥珠单抗 Organon & Co
  • Digbi Health 推出受 SEC 监管的产品，让数百万人有机会投资于开创性的遗传学和基于肠道微生物组的肥胖和消化健康护理
    医药投融资
    Digbi Health 推出受 SEC 监管的产品，让数百万人有机会投资于开创性的遗传学和基于肠道微生物组的肥胖和消化健康护理
    Digbi Health，一家专注于肥胖、2型糖尿病和胃肠道健康的精准生物学护理的领先企业，宣布通过美国证券交易委员会（SEC）监管的融资，首次向公众开放股权投资，旨在通过扩大保险和医疗保险覆盖范围，使数百万患者能够获得基于个性化、遗传学和肠道微生物群的治疗。公司CEO Ranjan Sinha表示，通过向公众提供投资机会，不仅扩大了所有权，也加速了让数百万患者受益于精准生物学治疗的承诺。目前，已有3500万用户通过主要健康计划和雇主获得Digbi Health的个性化项目，公司计划进一步扩大其覆盖范围。此次通过StartEngine平台进行的Reg CF融资，将使更多人支持公司在肥胖和消化健康个性化治疗方面的创新工作。
    Businesswire
    2024-09-30
    肥胖
  • 锐格医药美国与基因泰克就下一代CDK抑制剂达成收购协议
    交易并购
    锐格医药美国与基因泰克就下一代CDK抑制剂达成收购协议
    锐格医药美国（以下简称“锐格“）与基因泰克就下一代CDK抑制剂达成收购协议。 美国波士顿时间，2024年9月30日，锐格宣布已与基因泰克达成最终购买协议，基因泰克将从锐格收购用于治疗乳腺癌的下一代 CDK 抑制剂产品组合。 根据协议条款，锐格将获得8.5亿美金首付款，并有资格根据未来一些预定里程碑的实现情况获得额外现金支付。
    锐格医药
    2024-09-30
    乳腺癌 CDK Genentech Inc
  • 美国国家罕见病组织 （NORD） 宣布为淀粉样变性和 Levy-Yeboa 综合征提供 85,000 美元的赠款
    医药投融资
    美国国家罕见病组织 （NORD） 宣布为淀粉样变性和 Levy-Yeboa 综合征提供 85,000 美元的赠款
    国家罕见病组织（NORD）宣布了两项新的项目招标，旨在为淀粉样变性症和利维-耶博阿综合征（LYS）的研究提供资助。自1989年设立以来，NORD的罕见病研究资助计划为合格研究人员提供种子资金，以支持科学和临床研究，这些研究针对的是资金来源有限的疾病。资助将授予合格研究人员开展小型科学研究或临床试验，其结果可能有助于从NIH、FDA或其他资助机构获得资金，或吸引企业赞助。理想情况下，拟议的研究应具有开发新疗法或改进疗法的潜力。欲了解更多信息或提交2024年NORD研究资助申请，请访问NORD网站上的罕见病研究资助计划页面。NORD拥有超过40年的推动护理、治疗和政策进步的历史，是美国3000多万患有罕见病的人的主要患者倡导组织。作为一家独立的501(c)(3)非营利组织，NORD致力于为罕见病患者及其服务机构提供支持。NORD及其340多个患者组织成员致力于通过推动护理、研究和政策方面的进步，改善罕见病患者的健康和福祉。更多信息请访问rarediseases.org。
    PRNewswire
    2024-09-30
    淀粉样变性
  • 一地禁止“CSO公司”推广销售药品！
    招标采购
    一地禁止“CSO公司”推广销售药品！
    有些“CSO 公司”可能推广受限了，如果不具备药品经营企业资格的话。 9 月 29 日，山西省太原市卫健委发布一份由六部门联合发布的公告，为进一步规范太原市公立医疗机构“两票制”政策落实，结合工作实际，印发《 太原市公立医疗机构药品采购“两票制”实施细则 》，要求各部门遵照落实。 原太原市深化医药卫生体制改革领导小组办公室印发的《太原市公立医疗机构药品、医用耗材采购“两票制”实施细则（试行）》（并医改办〔2017〕7号）自该文件印发之日起废止。
    医药代表
    2024-09-30
    一地
  • 洛杉矶门诊中心 （LAOP） 加入 Blue Shield of California 网络：扩大获得个性化心理健康护理的机会
    交易并购
    洛杉矶门诊中心 （LAOP） 加入 Blue Shield of California 网络：扩大获得个性化心理健康护理的机会
    洛杉矶门诊中心（LAOP）宣布与加州蓝盾保险公司建立合作关系，成为其网络内的医疗服务提供者。这一合作将使蓝盾保险的会员和洛杉矶地区的雇主能够以更低的自付费用获得LAOP的个性化心理健康服务，包括从日间部分住院计划到日间部分门诊计划等不同级别的治疗，以及额外的服务如交通、免费停车、精神科护理和餐饮等。LAOP致力于提供综合、多角度的心理健康治疗方案，通过经验丰富的治疗师和医生团队，为每位客户提供量身定制的治疗方案，旨在消除心理健康疾病的污名，为患者提供一个安全的治疗空间。此外，提供蓝盾保险计划的雇主也能从中受益，通过为员工提供LAOP的可靠心理健康服务，改善员工的整体福祉和工作效率。
    PRNewswire
    2024-09-30
  • Portfolio | 罗氏制药宣布收购锐格医药开发的下一代CDK抑制剂
    交易并购
    Portfolio | 罗氏制药宣布收购锐格医药开发的下一代CDK抑制剂
    礼来亚洲基金（LAV）于2021年领投锐格医药B轮融资，在本次交易之前也是锐格最大的投资机构股东。 以下新闻转载自锐格医药的PR。 根据协议条款，基因泰克将以8.5亿美元的首付款收购锐格医药的下一代CDK抑制剂，锐格医药还有资格根据未来某些预定开发、监管和商业化里程碑的实现情况获得额外的现金付款。
    礼来亚洲资本
    2024-09-30
    乳腺癌 肿瘤 CDK Genentech Inc
  • Calviri 启动治疗性疫苗试验，用于治疗狗早期血管肉瘤癌
    研发注册政策
    Calviri 启动治疗性疫苗试验，用于治疗狗早期血管肉瘤癌
    生物科技公司Calviri宣布启动一项针对早期血管肉瘤（HSA）的实验性疫苗研究，旨在评估其预制的疫苗与标准治疗（包括手术和化疗）结合使用时，是否能延长患有1期或2期肿瘤的狗的寿命。该研究名为SOCH，将在威斯康星大学、科罗拉多州立大学和加州大学戴维斯分校的领先兽医肿瘤学中心进行。参与者将被随机分配到接受模拟疫苗或实验性疫苗的对照组或测试组，所有狗都将接受标准治疗。这是首个针对早期肿瘤的癌症疫苗临床试验，旨在提高生存率。试验由Calviri资助，并得到David MacNeil的慷慨捐赠，以纪念他心爱的金毛猎犬Scout。
    PRNewswire
    2024-09-30
    Calviri LLC
  • 重磅！慢乙肝基因编辑疗法PBGENE-HBV提交人体临床试验申请
    临床研究
    重磅！慢乙肝基因编辑疗法PBGENE-HBV提交人体临床试验申请
    专注于 利用新型专利ARCUS®平台开发基因编辑疗法 的基因编辑公司Precision BioSciences（Nasdaq: DTIL）30日宣布，公司已经向监管部门提交用于慢性乙型肝炎治疗的基因编辑疗法 PBGENE-HBV开展 Phase 1期 临床试验申请（CTA） 。 目前针对 HBV 的治疗方案无法同时消除cccDNA 和灭活肝细胞中整合HBV DNA 基因组中的 HBsAg 表达，然而这些病毒标志物对实现慢性乙型肝炎的功能性治愈至关重要。 PBGENE-HBV 是 Precision BioSciences 公司全资拥有的 治疗慢性 HBV 感染的一种高度特异性的新型疗法。
    肝脏时间
    2024-09-30
    HBsAg cccDNA 乙型肝炎 PBGENE-HBV Precision BioSciences Inc
  • 去年销15亿元的大品种，已有4家企业获批
    审批动态
    去年销15亿元的大品种，已有4家企业获批
    最新统计显示，我国已成为仅次于美国的第二大器官移植大国，其中开展最多的是肾移植。 截至2022年底我国共完成肾移植手术204581例。 麦考酚钠肠溶片 作为次黄嘌呤单磷酸脱氢酶抑制剂，是临床上运用较多的免疫抑制剂之一， 适用于与环孢素和皮质类固醇合用，用于对接受同种异体肾移植成年患者急性排斥反应的预防。
    药春秋
    2024-09-30
    环孢素 皮质类固醇 麦考酚钠
  • Curant Health 被 IntraBio 选为 AQNEURSA（左乙酰亮氨酸）的独家专业药房，AQNEURSA™ 是 C 型尼曼匹克病的第一个独立疗法
    研发注册政策
    Curant Health 被 IntraBio 选为 AQNEURSA（左乙酰亮氨酸）的独家专业药房，AQNEURSA™ 是 C 型尼曼匹克病的第一个独立疗法
    Curant Health被选为IntraBio的独家专业药房，负责提供AQNEURSA™（levacetylleucine）这一针对Niemann-Pick Disease Type C（NPC）的创新疗法。AQNEURSA™是首个由FDA批准的独立治疗NPC的药物，NPC是一种罕见的遗传性疾病，以胆固醇代谢问题导致的神经系统渐进性恶化为特征。Curant Health与IntraBio的合作体现了双方致力于为罕见病和超罕见病患者提供改变生命的疗法和支持。CEO和联合创始人Patrick Dunham表示，Curant Health将为NPC患者及其家庭提供全面的支持，以改善他们的生活质量。NPC是一种神经退行性疾病，通常影响儿童，导致胆固醇代谢障碍，成年后也可能发病。AQNEURSA™已被证明在改善成人和儿童患者的神经系统症状和功能结果方面具有显著效果。Curant Health专注于为罕见病和超罕见病患者提供个性化护理，通过其验证的药物护理管理服务，支持医疗团队，以改善患者的生活质量。
    Businesswire
    2024-09-30
    鼻咽癌
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