Recce Pharmaceuticals Ltd.近日宣布，其研发的合成抗感染药物RECCE® 327（R327）在针对小鼠模型中的肺感染治疗研究中取得了积极成果，该药物通过气雾给药方式在治疗肺结核分枝杆菌感染方面显示出超过99%的对数减少效果。研究结果表明，R327在降低肺部细菌感染的同时，对宿主没有不良影响，显示出其作为安全有效治疗选项的潜力。此外，R327在治疗囊性纤维化患者中的肺结核感染、呼吸机相关性肺炎（VAP）和医院获得性肺炎（HAP）等疾病方面具有潜在应用价值。该研究为探索新的给药方法以及未来临床应用奠定了基础。

Astellas Pharma Inc.将在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上分享其在癌症治疗领域的新研究成果，包括16篇摘要，涉及多个难治性癌症类型的关键试验的新数据和事后分析。这些研究包括对前列腺、尿路上皮、胃/胃食管结合部（GEJ）等癌症的靶向治疗。Astellas强调了其在肿瘤学领域的承诺，并展示了其产品组合的广度和深度。会议亮点包括Astellas的多个产品介绍，如PADCEV和XTANDI，以及与Pfizer和Merck的合作。Astellas致力于通过生物学和模式聚焦，开发新药，满足未满足的医疗需求，并推动Rx+®医疗解决方案的发展。

Cocrystal Pharma公司预计将在2024年第二季度公布口服CDI-988（一种针对冠状病毒和诺如病毒的广谱口服抗病毒药物）的单剂量上升剂量（SAD）第一阶段研究结果。同时，公司已完成2a期流感A人类挑战研究中口服CC-42344的招募，预计在2024年下半年公布主要结果。此外，公司已收到FDA对口服CC-42344的IND前反馈，为后期临床试验设计提供了更清晰的指导。公司计划在2024年下半年启动吸入性CC-42344（一种潜在的流感治疗和暴露后预防药物）的第一阶段研究。Cocrystal Pharma正在推进其抗病毒产品管线，包括针对流感、冠状病毒和诺如病毒的新药研发，预计今年将实现重大里程碑。

Arcutis公司宣布，其研发的ZORYVE泡沫剂在治疗脂溢性皮炎方面得到了九位专家中的八位的高度认可。该泡沫剂含有Crodafos™ CES成分，适用于多种皮肤和头发类型，包括之前接受过头发治疗的患者。专家们认为，ZORYVE泡沫剂不含对头发有害的成分，并首次在制药行业中使用了一种温和的乳化剂，这为患者使用提供了信心，不会损害皮肤屏障或发型。该泡沫剂是首个在二十多年内获得批准用于治疗脂溢性皮炎的新机制药物，其有效成分roflumilast是一种强效且选择性的磷酸二酯酶-4（PDE4）抑制剂。

Reviva Pharmaceuticals宣布，公司创始人、总裁兼首席执行官Laxminarayan Bhat将在2024年美国胸科学会（ATS）国际会议上展示关于brilaroxazine在动物模型中治疗特发性肺纤维化新疗效数据。该会议将于5月17日至22日在加利福尼亚州圣地亚哥举行。Brilaroxazine是一种针对精神分裂症及其共病症状的关键血清素和多巴胺受体的内部发现的新化学实体。全球3期RECOVER试验在精神分裂症治疗中取得积极结果，显示出brilaroxazine在4周内显著改善主要症状领域，且耐受性良好。此外，brilaroxazine在治疗肺动脉高压（PAH）和特发性肺纤维化（IPF）方面显示出非临床活性，并已获得美国FDA的孤儿药资格认定。Reviva计划将brilaroxazine开发用于其他神经精神疾病，包括双相情感障碍、重度抑郁症和注意力缺陷多动障碍。

Delix Therapeutics公司宣布，其新型神经可塑性促进药物DLX-001在正在进行的一期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，并在健康志愿者中显示出脑活动，未产生精神错乱、分离或幻觉效应。该公司的预临床数据显示DLX-001对抗抑郁、结构和功能可塑性有积极影响。这些数据在2024年生物精神病学学会（SOBP）年度会议和2024年美国临床精神药理学学会（ASCP）年度会议上展示。DLX-001是一种新型非致幻、非分离的异三甲氧基苯丙胺神经可塑性促进剂，目前正在进行初步的人体测试，用于治疗抑郁症和其他相关神经精神疾病。在有效剂量下，DLX-001可增加大鼠大脑皮层V层锥体细胞的树突棘密度，并在单剂量后产生快速和持久的抗抑郁样效果。近期的一期数据表明DLX-001具有良好的耐受性，未报告严重不良事件，并在关键安全性指标方面未观察到显著异常。Delix Therapeutics是一家专注于利用新型神经可塑性促进疗法治疗难以治疗的神经精神疾病和神经疾病的临床阶段神经科学公司。

IN8bio在2024年美国基因与细胞治疗学会年会上，展示了其创新的γδT细胞疗法制造平台，该平台具有稳健和可重复的特性，适用于不同供体群体。公司通过口头报告介绍了其临床规模制造产品的特性，包括细胞活性、功效和迁移能力等标记物的上调，这被视为γδT细胞疗法表征的重大进展。研究评估了从健康捐献者和胶质母细胞瘤（GBM）患者中提取的T细胞受体库和基因表达变化，结果显示制造过程在不同供体群体中表现出高度相似性。IN8bio致力于优化这些独特的疗法，以实现潜在的改善临床结果。

Merus公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其创新抗体petosemtamab突破性疗法认定（BTD），用于治疗经过铂类化疗和PD-1或PD-L1抗体治疗后疾病进展的头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者。这一认定基于正在进行的多中心临床试验数据，旨在加速petosemtamab的开发和审查。Merus计划在2024年下半年提供有关该试验中患者的疗效、持久性和安全性数据的更新。BTD旨在加快治疗严重或危及生命的疾病的药物的开发和审查，允许FDA提供更密集的指导，并可能获得滚动审查和优先审查资格。

Excision BioTherapeutics公司在ASGCT会议上展示了其基于CRISPR的疗法在治疗潜伏性病毒感染疾病方面的研究进展。公司开发的EBT-101、EBT-104和EBT-107在临床试验和预临床研究中均取得了积极成果，成功降低了病毒DNA和生物标志物。EBT-101-001临床试验评估了CRISPR疗法在治疗HIV-1感染患者中的安全性和耐受性，结果显示无严重不良事件，且所有事件均得到解决。此外，EBT-104和EBT-107在治疗单纯疱疹病毒和乙型肝炎病毒方面也展现出良好潜力。这些研究为CRISPR技术在治疗感染性疾病中的应用提供了重要参考。

CereVasc公司成功完成7000万美元B轮融资，由Bain Capital Life Sciences和现有投资者Perceptive Xontogeny Venture Fund（PXV）共同领投，其他现有投资者也参与其中。融资所得将用于支持CereVasc的eShunt系统的临床和监管开发，包括针对正常压力脑积水的STRIDE关键性研究。STRIDE是一项多中心、随机对照试验，旨在评估eShunt系统与当前标准护理的脑室-腹腔（VP）分流术相比的安全性和有效性，并将作为未来向FDA提交上市前批准（PMA）申请的基础。CereVasc董事长兼首席执行官Dan Levangie表示，他们很高兴与支持其愿景和创新的投资者合作，将针对脑积水的创新治疗方法推向市场。Evan Greif将加入CereVasc董事会，并表示期待与Dan和他的团队合作，将这项潜在突破性技术推向全球市场。Piper Sandler担任公司B轮融资的财务顾问。CereVasc公司位于马萨诸塞州医疗中心，是一家专注于开发针对神经疾病患者的创新、微创治疗方法的临床阶段医疗设备公司。其初始产品eShunt系统旨在为沟通性脑积水（CH）提供首次

UroGen Pharma Ltd.近日宣布了截至2024年3月31日的第一季度财务结果，并概述了近期的发展情况。公司表示，在2024年至今，UroGen在商业业务和创新产品管线方面取得了显著进展。公司重点介绍了即将发布的ENVISION试验12个月持续缓解结果，预计这些数据将支持UGN-102新药申请的完成。此外，公司正在进行UGN-102的上市前活动，预计该产品将针对超过30亿美元的潜在市场机会。财务方面，JELMYTO净产品收入为1880万美元，研发费用为1550万美元，销售、一般和行政费用为2730万美元。截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总额为1.645亿美元。

Avalyn Pharma公司在2024年美国胸科学会（ATS）国际会议上将展示其新型吸入式疗法AP01（吸入型吡非尼酮）治疗肺纤维化的长期疗效和安全性数据。该公司将在ATS迷你剧院节目和呼吸创新峰会上介绍其Phase 2b试验，该试验评估AP01对进展性肺纤维化的治疗效果。Avalyn的展示将包括ATLAS试验开放标签扩展部分的长期疗效和耐受性数据。Avalyn的领导团队还将参加呼吸创新峰会，并在会议上提供海报展示和主持讨论。Avalyn的会议摘要可在ATS的2024年在线程序和公司活动日程中找到。

Jasper Therapeutics宣布扩大其肥大细胞研发组合，计划在2024年第四季度开始招募哮喘患者进行briquilimab的1b/2a期临床试验。briquilimab是一种针对c-Kit（CD117）的新型抗体疗法，旨在治疗由肥大细胞驱动的疾病，如慢性自发性荨麻疹（CSU）和慢性诱导性荨麻疹（CIndU）。公司将于5月20日举办关于briquilimab在哮喘中潜力的关键意见领袖网络研讨会，并计划在2025年下半年公布临床试验数据。Jasper Therapeutics正在开发briquilimab作为治疗慢性荨麻疹、低至中危骨髓增生异常综合征（MDS）以及作为罕见疾病如镰状细胞性贫血（SCD）、范可尼贫血（FA）和严重联合免疫缺陷（SCID）干细胞移植的预处理剂。

Resolve Therapeutics发布了一项关于长COVID的2期临床试验结果，该研究评估了RNase对108名患有严重疲劳的COVID-19患者的治疗效果。参与者接受了RSLV-132或安慰剂治疗，结果显示RSLV-132可能有助于缓解长COVID患者的疲劳症状。此外，研究还发现女性可能对RSLV-132和消化潜伏病毒RNA的反应更好。RSLV-132是一种非免疫抑制性生物制剂，旨在消化血清中的致病RNA，减轻炎症和改善相关疾病症状。Resolve Therapeutics致力于开发针对自身免疫和后病毒疾病的治疗方法，目前正积极进行RSLV-132的中期临床试验。

BridgeBio Pharma公司在欧洲心脏病学会（ESC）心力衰竭大会上宣布了其Phase 3 ATTRibute-CM研究的积极结果，该研究评估了acoramidis在ATTR-CM疾病中的疗效和安全性。研究显示，acoramidis显著降低了全因死亡率，改善了与生活质量相关的指标，并减少了疾病进展的指标。此外，BridgeBio已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请，并获得了欧洲药品管理局（EMA）的上市许可申请，预计2025年将作出决定。BridgeBio还授予了拜耳在欧洲商业化的独家权利。

NewVale Capital，一家位于科罗拉多州博尔德的专注于生命科学行业服务架构的投资公司，宣布其首只基金完成最终关闭，募资总额达到1.67亿美元。该基金将加速那些在将药品带给患者中发挥关键作用的医药服务公司的增长。NewVale投资于服务、软件和技术，这些是生命科学的基础设施，对制药客户有明显的投资回报，有助于缩短时间表、降低成本和提高质量。NewVale团队由经验丰富的生命科学投资者、公司构建者和制药行业高管组成，他们将在全球制药行业带来数十年的经验。该基金已完成三笔初始投资，旨在支持那些帮助提供急需疗法的公司。在不到九个月的时间里，NewVale成功超越了其目标募资和初始硬顶，获得了来自大学捐赠基金、基金会、保险公司、基金和家族办公室等机构有限合伙人的资本承诺，以及知名制药行业高管和投资者的支持。

Tiziana Life Sciences公司近日向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了孤儿药资格申请，寻求将鼻内给药的foralumab用于治疗非活动性继发性进行性多发性硬化症（na-SPMS）。这是首个针对na-SPMS获得孤儿药资格的疗法。申请基于foralumab在na-SPMS中的临床和非临床有效性证据，其中部分数据来源于波士顿麻省总医院的纵向研究。foralumab是一种全人源抗CD3单克隆抗体，已证明通过鼻内给药可刺激T调节细胞。目前，10名na-SPMS患者已在该开放标签的扩大访问项目中接受foralumab治疗，另外20名患者也被FDA允许加入该计划。所有患者在接受foralumab治疗后均有所改善或稳定。70%的患者在六个月治疗后疲劳症状有所改善。此外，鼻内foralumab正在一项2a期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心剂量范围试验中进行研究，预计2025年公布数据。孤儿药资格允许产品在最终获得批准后享有长达七年的市场独占权，并为开发提供其他财务激励措施。