eFFECTOR Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予zotatifin（佐替非尼）联合fulvestrant（氟维司群）和abemaciclib（阿贝西利，ZFA三联疗法）作为二线或三线疗法治疗雌激素受体阳性（ER+）/人表皮生长因子受体阴性（HER2-）的晚期或转移性乳腺癌患者的快速通道认定。这一认定基于对佐替非尼的预临床和临床数据的审查，包括近期ZFA三联疗法的安全性和有效性数据。eFFECTOR首席执行官Steve Worland表示，他们感谢FDA的快速通道认定，这反映了佐替非尼与fulvestrant和abemaciclib联合使用在ER+/HER2-乳腺癌中解决未满足需求的潜力。佐替非尼正在一项1/2期剂量递增和扩展研究中进行评估，目前正招募ER+/HER2-乳腺癌患者。在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上展示的数据显示，在经过大量治疗的晚期患者中，有26%的患者达到部分缓解。eFFECTOR计划在2023年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上提供更多数据更新和发展计划。佐替非尼是一种强效且序列选择性的RNA解旋酶eIF4A的小分子抑制剂，旨在抑制包括细胞周期蛋白D

一项针对Alpha1-Proteinase Inhibitor Subcutaneous (Human) 15%（Alpha-1 15%）皮下注射alpha1抗胰蛋白酶治疗的研究完成了一期/二期临床试验的第一阶段。该研究旨在比较这种新型皮下注射疗法与静脉注射疗法的效果，以评估其在治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症（一种罕见的遗传性疾病）中的潜力。如果临床试验成功，这种皮下注射疗法将为患者提供在家自行给药的便利性和灵活性，从而改善他们的生活质量。研究的第一阶段没有发现Alpha-1 15%存在任何安全风险，这将允许研究进入下一阶段。Grifols公司，作为全球领先的血浆衍生物药品生产商，对这一进展表示欢迎，并承诺继续为α1-抗胰蛋白酶缺乏症患者提供更多治疗选择和便利的检测服务。

Ascendis Pharma A/S向美国食品药品监督管理局（FDA）重新提交了其新药申请（NDA），申请批准TransCon PTH（palopegteriparatide）用于治疗成人低甲状腺功能减退症。此次提交是在与FDA于8月下旬举行的A类会议之后进行的。Ascendis Pharma表示，TransCon PTH在随机、双盲、安慰剂对照临床试验中显示出显著的健康和生活质量改善，预计该药物能够满足低甲状腺功能减退症患者的需求。此外，TransCon PTH在欧洲联盟已获得积极意见，推荐批准用于治疗慢性低甲状腺功能减退症。

Cognition Therapeutics公司在神经科学年会上展示了sigma-2受体调节剂在阿尔茨海默病和帕金森病模型中的活体前临床研究结果。研究发现，两种不同的sigma-2受体调节剂在阿尔茨海默病小鼠模型中影响基因和蛋白质表达，揭示了分子机制，并支持了CT1812等候选药物的研究。此外，一项由迈克尔·J·福克斯基金会资助的研究探讨了sigma-2受体调节剂对基因和蛋白质表达的影响，在帕金森病大鼠模型中观察到这些调节剂影响与帕金森病相关的通路。Cognition Therapeutics公司致力于发现和开发针对中枢神经系统退行性疾病的创新小分子疗法，目前正研究其领先候选药物CT1812在阿尔茨海默病、路易体痴呆和干性年龄相关性黄斑变性等疾病中的临床应用。

Femasys Inc.获得PharmaCyte Biotech和其他医疗投资者总计685万美元的战略性前期投资，这笔投资将使公司拥有至2025年下半年2300万美元的现金储备。该资金将用于推动Femasys的商业化进程，特别是其针对不孕不育的FemaSeed®和FemVue®产品，并支持FemBloc®产品——一种用于永久避孕的非手术方法——的临床试验。Femasys还计划利用这笔资金扩大其商业团队，以增加收入潜力。此外，PharmaCyte的资深生命科学高管Joshua Silverman将加入Femasys董事会，进一步支持公司的战略发展。

60度制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准与其举行Type C会议，讨论tafenoquine（商品名ARAKODA）用于治疗由蜱虫传播的巴贝斯虫病（ babesiosis）的II期研究。tafenoquine目前在美国获准用于疟疾预防。此次会议定于2024年1月15日举行。巴贝斯虫病是一种威胁生命的寄生虫病，在美国的发病率正在增加。60度制药计划进行一项充分和严格控制的研究，以系统地评估tafenoquine在治疗巴贝斯虫病中的使用。

中国抗体公司宣布，其自主研发的舒西利单抗（Suciraslimab, SM03）针对阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍或轻度痴呆的新药研究申请已获中国国家药品监督管理局受理。该药物是公司旗舰产品，已证实对治疗类风湿关节炎等自身免疫疾病有效，具有长期用药安全性。舒西利单抗通过促进清除β淀粉样蛋白沉积和抑制神经炎症双重机制，有望成为新型阿尔茨海默病治疗药物。随着人口老龄化加剧，阿尔茨海默病患者数量持续增长，该药物研发具有巨大市场潜力。中国抗体将推进舒西利单抗的多项适应症研究，并致力于提升药品可及性，成为全球领先的生物制药公司。

Tonix Pharmaceuticals宣布完成TNX-102 SL（环苯扎林HCl舌下片）5.6 mg用于治疗纤维肌痛的Phase 3注册质量、双盲、安慰剂对照的RESILIENT 1研究的临床阶段。该研究在美国的多家研究中心招募了457名患者，预计将在2023年12月底公布主要结果。如果成功，这将是提交给美国食品药品监督管理局（FDA）新药申请（NDA）所需的最后、控制良好的疗效试验。TNX-102 SL是一种中枢作用的非阿片类镇痛药，旨在用于慢性治疗纤维肌痛。初步未审计的不良事件（AE）相关停药率为4.8%，与之前的研究相比表现良好。

Plus Therapeutics公司宣布，其研发的针对复发胶质母细胞瘤（rGBM）的放射性药物rhenium (186 Re) obisbemeda在正在进行中的ReSPECT-GBM Phase 2临床试验中显示出积极数据。15名患者接受治疗后，中位总生存期（mOS）为13个月，比目前的标准治疗方案（贝伐珠单抗单药治疗）的8个月提高了63%。中位无进展生存期（mPFS）为11个月，而标准治疗方案为4个月。rhenium (186 Re) obisbemeda在安全性方面表现出良好的耐受性，尽管其辐射剂量高达常规外照射放疗（EBRT）的20倍。此外，公司将于今日举办虚拟专家讨论会，讨论SNO会议上的数据。

Autolus Therapeutics将在2023年12月10日举办分析师/投资者会议，会议将讨论FELIX Phase Ib/II研究的汇总分析、ALLCAR19和FELIX Phase Ib研究的汇总分析以及ALLCAR19扩展研究中的obe-cel数据，以及AUTO8 MCARTY Phase I研究的初步数据。会议将在圣地亚哥的曼彻斯特大都会酒店举行，并同步进行网络直播。演讲者包括UCL的Claire Roddie博士和Autolus的首席执行官Christian Itin博士。会议还将展示关于obe-cel治疗复发性/难治性成人B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）的汇总分析，以及针对多发性骨髓瘤的MCARTY Phase I研究的活动。Autolus致力于开发针对癌症和自身免疫疾病的下一代程序化T细胞疗法。

Chemomab Therapeutics宣布，其创新药物CM-101获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗成人原发性胆汁性胆管炎（PSC），一种纤维化肝病，可导致肝移植、癌症和早逝。CM-101是一种新型单克隆抗体，能中和CCL24蛋白，该蛋白与PSC的病理生理学关键途径相关。CM-101的双重抗炎和抗纤维化活性在PSC相关过程的研究中显示出疾病修饰的潜力。Chemomab正在进行CM-101的Phase 2 SPRING临床试验，以评估其在PSC患者中的安全性和耐受性，并测量一系列相关生物标志物和生理参数。该试验预计在2024年下半年报告初步结果。

Repare Therapeutics公司宣布其RP-1664开发项目针对polo-like kinase 4（PLK4）作为靶点，并报告了RP-1664和公司Polθ抑制剂RP-3467的全面临床前数据。RP-1664是一种潜在的首个同类选择性口服PLK4抑制剂，与TRIM37扩增或过表达在实体瘤中呈合成致死。肿瘤依赖PLK4在TRIM37高水平存在的情况下生存。临床前研究表明，RP-1664在TRIM37高肿瘤模型中，无论是在体外还是在体内，都能驱动强大的合成致死。高水平的TRIM37是跨多种实体瘤以及几乎所有高分级神经母细胞瘤的特征。RP-3467是一种潜在的同类最佳DNA多聚酶theta（Polθ）抑制剂。Polθ是一种与同源重组缺陷（HRD）肿瘤相关的合成致死靶点，包括那些有BRCA1/2突变或其他基因组改变的肿瘤。数据表明，RP-3467与导致双链DNA断裂的疗法（如PARP抑制、放射性配体疗法和多种化疗和抗体-药物偶联物（ADCs））协同作用。此外，初步数据表明，Polθ抑制可能干扰与PARPi耐药性发展相关的机制。Repare Therapeutics计划在2024年将RP-1664和RP-3

LENZ Therapeutics与Graphite Bio宣布达成全股票交易合并协议，旨在开发治疗老花眼的创新疗法。合并后的公司将专注于治疗45岁以上人群普遍面临的老花眼问题，预计将在纳斯达克上市，股票代码为“LENZ”。Graphite Bio将进行PIPE融资，预计融资额为5350万美元，由LENZ现有投资者领导，包括新投资者。合并后公司预计将拥有约2.25亿美元的现金或现金等价物。LENZ Therapeutics的CEO Eef Schimmelpennink表示，合并将使公司能够专注于推进其领先产品LNZ100和LNZ101的商业化，这两个产品针对老花眼治疗，预计美国市场机会超过30亿美元。Graphite Bio的CEO Kim Drapkin认为，此次交易体现了公司对股东价值的承诺。LENZ Therapeutics的产品候选LNZ100和LNZ101是针对老花眼的单剂量、每日一次的眼药水，目前正在进行3期临床试验。

Arcellx公司获得Kite公司2亿美元股权投资和8500万美元现金支付，并扩大了双方在CAR-T细胞疗法领域的合作范围，将Arcellx的ARC-SparX项目ACLX-001应用于多发性骨髓瘤，同时将CART-ddBCMA疗法扩展至淋巴瘤。Arcellx公司CEO表示，与Kite的合作进展迅速，双方团队紧密合作，致力于帮助更多癌症患者。此次投资将使Arcellx的现金储备延长至2027年，并推动CART-ddBCMA的商业化进程。Kite公司执行副总裁表示，双方将继续深化合作，支持CART-ddBCMA的研发，并加强在多发性骨髓瘤和淋巴瘤领域的布局。

Seneca Therapeutics宣布其研究成果“TEM8 in Oncogenesis”在《Cells》杂志上发表，该研究由来自迈阿密大学西尔维斯特癌症中心、西奈山医院Tisch癌症中心和Seneca Therapeutics的专家共同完成。文章强调了TEM8在多种实体瘤中的预后和预测能力，并探讨了其与更具有侵略性的疾病生物学和不良临床结果的相关性。研究还评估了与TEM8相关的临床试验状况，并提出了未来临床研究的方向，包括将预临床药物纳入临床试验以及将之前测试的肿瘤学疗法与当前可用的治疗手段，如免疫疗法相结合。Seneca Therapeutics正在开发SVV-001，这是一种针对高ANTXR1（TEM8）表达和微肿瘤环境的实体瘤的药物。公司已开发SVV-001伴随诊断，并获得FDA批准用于临床试验以识别可能从SVV-001中受益的患者。该研究为SVV-001和TEM8的未来出版物和临床试验提供了基础。

11月15日，信达生物的IBI356临床试验申请获得批准，旨在治疗特应性皮炎，成为国内首个获批临床的OX40L单抗。OX40L与OX40结合可形成T细胞共刺激物，促进T细胞活化，阻断其相互作用可用于治疗自身免疫性疾病。目前全球有6款靶向OX40L的产品进入临床阶段，其中Kymab的amlitelimab和赛诺菲的SAR442970进展较快。

英国多地将参与 Compass Pathways 公司针对难治性抑郁症（TRD）的 COMP360 靶向性迷幻蘑菇治疗药物的第三阶段临床试验。该研究将在包括伦敦新成立的“心理健康研究和创新中心”在内的多个英国研究地点进行，该中心由南伦敦和莫德斯利 NHS 信托基金会与伦敦国王学院的精神病学、心理学与神经科学研究所合作建立。第三阶段临床试验是迄今为止最大规模的随机、对照、双盲迷幻蘑菇治疗临床试验，紧随 Compass 公司第二阶段研究的积极结果。试验包括两个关键试验（COMP 005 和 COMP 006），每个试验都包含一个综合的长期结果组成部分。COMP 006 将在英国和全球范围内进行，研究 COMP360 的三种剂量（25mg、10mg 和 1mg）。COMP 005 是一个美国试验，研究单次 25mg 剂量的 COMP360 迷幻蘑菇与安慰剂的效果。新中心将致力于加速迷幻药物研究，开发针对英国心理健康的新模式，并与南伦敦和莫德斯利 NHS 信托基金会以及伦敦国王学院的精神病学、心理学与神经科学研究所建立长期战略合作伙伴关系。