Eledon制药公司宣布，其研究论文《抗CD40L单克隆抗体AT-1501促进非人灵长类动物的胰岛和肾脏同种异体移植物存活和功能》发表于《科学转化医学》杂志。研究结果表明，作为单药治疗的tegoprubart在非人灵长类动物中促进了长期肾脏和胰岛同种异体移植物的存活和功能，显示出其在器官移植中作为免疫调节剂的潜力。Eledon公司正在进行的BESTOW研究是一项2期临床试验，旨在评估tegoprubart在肾脏移植中的疗效和安全性。此外，Eledon公司还计划在11月的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会议上报告其1b期临床试验的最新临床数据。

Trevena公司宣布，其新型S1P受体调节剂TRV045在两项1期概念验证研究中表现出良好的中枢神经系统（CNS）活性。在辣椒素诱导的神经性疼痛模型中，TRV045显示出统计学上显著的镇痛效果。在经颅磁刺激（TMS）概念验证研究中，TRV045在第四天通过脑电图功率谱分析显示出CNS活性的统计学证据。研究未报告任何严重不良事件或与药物相关的停药，预计将在2023年第四季度初提供完整的安全性和耐受性数据。公司将于9月6日举行电话会议，讨论TRV045的研究进展和未来计划。

研究人员发现，通过鼻腔给予抗CD3单克隆抗体（mAb）可以改善阿尔茨海默病（AD）小鼠模型中的疾病，该方法通过靶向大脑中的小胶质细胞激活并扩大外周调节性T细胞。这一发现独立于影响大脑中的淀粉样斑块沉积，为治疗AD提供了一种新颖的方法。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准进行一项针对轻度至中度阿尔茨海默病的临床试验，使用全人源抗CD3单克隆抗体foralumab。该研究发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上，支持foralumab作为AD潜在治疗方法的机制。该研究由哈佛医学院神经病学教授、合作伙伴多发性硬化症中心的创始人和主任、布里格姆和妇女医院神经疾病中心的共同主任、麻省总医院卫生保健系统创始成员和Tiziana科学顾问委员会主席Howard L. Weiner博士担任资深作者。Tiziana Life Sciences Ltd.是一家开发突破性免疫调节疗法的生物技术公司，其执行董事长兼首席执行官Gabriele Cerrone表示，这些研究为foralumab在治疗多种神经炎症疾病中的潜力提供了强有力的科学依据。

SpliSense公司宣布其用于治疗囊性纤维化（CF）的领先吸入型反义寡核苷酸（ASO）产品SPL84在第一阶段人体临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。该试验在32名健康男性志愿者中进行，结果显示SPL84在人体内安全性高，且无严重不良事件或相关不良事件。此外，SPL84在动物模型中的肺部表现出广泛的分布和细胞及核渗透性，能够克服高浓度粘液屏障，从而实现特定和靶向的RNA调节。SPL84预计将在2024年上半年启动第二阶段疗效研究。该研究基于SPL84在《核酸治疗学》杂志上发表的论文，该论文展示了SPL84在动物模型中的广泛分布，以及其在治疗CF患者中的潜力。SpliSense公司致力于利用其基于RNA的治疗方法，针对未满足的CF突变和大型肺疾病，如粘液阻塞疾病和特发性肺纤维化。

Applied Therapeutics宣布与FDA就其治疗半乳糖血症的药物govorestat（AT-007）项目进行了成功的NDA前会议，并计划在第四季度提交NDA。FDA对govorestat在半乳糖血症中的数据表示支持，并提供了有助于NDA顺利接受和审查的建议。Galactosemia是一种罕见的遗传性代谢疾病，影响约3000名美国患者和4000名欧盟患者。Govorestat是一种中枢神经系统渗透性醛糖还原酶抑制剂（ARI），在针对半乳糖血症、SORD缺乏症和PMM2-CDG等罕见神经疾病的临床试验中显示出临床效益。

Ibex Medical Analytics宣布完成由83North领投的5500万美元C轮融资，总融资额超过1亿美元。该公司致力于利用人工智能技术改善癌症诊断，其Galen平台通过AI工作流程和决策支持工具帮助病理学家提高诊断质量，支持实验室提高效率。此次融资将用于扩大美国市场，加速产品组合增长，并支持病理学家和实验室的数字化转型。Ibex的Galen平台是全球病理学中应用最广泛的AI技术，已在全球多个实验室和病理科室部署。公司近期实现了多项重要里程碑，包括在匹兹堡大学医学中心部署Galen、在英国威尔士全国推广以及与阿斯利康和第一三共合作开发针对乳腺癌的AI生物标志物评分产品。Ibex的AI技术基于深度学习算法，由病理学家、数据科学家和软件工程师团队训练。

腾盛博药公布了一项关于BRII-179（VBI-2601）与PEG-IFNα联合治疗慢性乙型肝炎（CHB）的2期研究中期分析结果。结果显示，该联合疗法可显著提高HBsAg清除率和血清学转换率，且安全性良好。腾盛博药计划继续评估BRII-179作为HBV功能性治愈方案的潜力，并开展更多联合研究。此外，腾盛博药还新启动了一项HBV 2期研究，旨在明确联合用药在实现功能性治愈上的额外效果。

Atamyo Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对肌肉萎缩症和心肌病的下一代基因疗法药物ATA-100进入1b/2b期临床试验。ATA-100是一种一次性基因疗法，用于治疗由fukutin相关蛋白（FKRP）突变引起的罕见遗传病LGMD2I/R9。该疗法基于Atamyo首席科学官Isabelle Richard博士的研究，旨在为患者提供治愈的希望。目前，该临床试验已在丹麦、法国和英国的多家中心进行，预计未来将在美国开设临床试验中心。LGMD2I/R9是一种罕见的遗传疾病，影响美国和欧洲约5000人，患者会出现渐进性肌肉无力和呼吸障碍等症状。Atamyo Therapeutics致力于开发针对肌肉萎缩症和心肌病的有效且安全的基因疗法，旨在改善受神经肌肉疾病影响患者的生命质量。

璎黎药业宣布其PI3Kδ抑制剂林普利塞新适应症上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心受理，用于治疗复发和/或难治性外周T细胞淋巴瘤（R/R PTCL）。这是林普利塞第二个申报上市的适应症，且是全球首个申报该适应症的同类药物。该申请基于一项Ⅱ期注册性临床研究结果，显示林普利塞在治疗R/R PTCL上疗效良好，安全性可控。林普利塞是我国自主研发的1类创新药物，历经十年研发，已在2022年获得中国国家药品监督管理局批准用于治疗R/R FL，并已进入临床应用。璎黎药业致力于研发创新药物，努力成为具有国际影响力的创新型生物医药企业。

COMPASS Pathways公司发布了一篇关于其AI技术在治疗难治性抑郁症（TRD）中应用的研究论文。该论文显示，该公司的AI模型能够预测接受 investigational COMP360 psilocybin 治疗的TRD患者治疗后的长期效果。研究通过分析101名参与者的情绪状态，发现AI模型在预测患者对治疗的反应方面具有较高准确率。COMPASS Pathways公司计划利用这项技术推动精神病学向精准医疗发展，为TRD患者提供更个性化的治疗方案。

Telix Pharmaceuticals Limited在2023年9月6日宣布，将在9月9日至13日在维也纳举行的欧洲核医学协会第36届年会上展示其诊断和治疗一体化（theranostic）项目。公司将重点介绍其TLX250-CDx（89 Zr-DFO-girentuximab）在透明细胞肾细胞癌（ccRCC）治疗中的关键III期ZIRCON研究数据。此外，Telix的晚期前列腺和肾癌成像和治疗项目将在会议中展出，包括人工智能和量子计算在前列腺癌分割和表征方面的创新。Telix还将支持EANM Sanjiv Sam Gambhir青年研究员奖，并期待在展位241讨论其领先的theranostic产品管线和合作机会。会议期间，Telix将有多项口头报告和电子海报展示，涉及诊断性能、人工智能模型、免疫检查点抑制和前列腺癌治疗等主题。

迈威生物宣布其自主研发的靶向Trop-2 ADC创新药9MW2921和靶向B7-H3 ADC创新药7MW3711已完成首例患者给药。9MW2921和7MW3711均为基于IDDC™平台开发的新一代抗体偶联药物分子，具有完全自主知识产权。9MW2921和7MW3711在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性正在评估中。迈威生物拥有多个ADC技术平台，包括IDDC™，该平台已在多个在研品种中得到验证。迈威生物致力于为患者提供疗效更好、可及性更强的生物创新药，现有14个品种处于不同阶段，包括10个创新品种和4个生物类似药。

Verona Pharma在2023年欧洲呼吸学会国际大会上将展示其三期ENHANCE-1研究的新分析，该研究评估了ensifentrine治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）的效果。分析显示，ensifentrine治疗显著降低了COPD患者中度和重度加重率及风险，并减少了医疗资源利用，包括医生办公室访问、急诊室访问和住院次数。该研究支持ensifentrine若获批准，将为COPD患者带来实质性益处。

2023年8月23日，上海美悦生物科技发展有限公司自主研发的1类新药MY008211A片治疗PNH患者的II期临床试验在中国医学科学院血液病医院成功完成首例患者入组。MY008211A片是一种补体因子B抑制剂，用于治疗罕见的危及生命的PNH。该药于2022年获得国家药品监督管理局批准开展临床试验，是中国企业自主研发的首个进入PNH临床试验的小分子药物。研究结果显示，MY008211A片在PNH受试者中的安全性风险可控，且食物对其吸收无影响。此次II期临床研究计划纳入40例PNH患者，Topline结果最早将于2023年12月获得。美悦生物作为朗来科技全资子公司，致力于打造具有差异化、商业化和国际化能力的小分子创新药企业，此次临床研究成功入组标志着其研发能力的新突破。

Genentech宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对克罗瓦拉班（crovalimab）的生物制品许可申请（BLA），克罗瓦拉班是一种新型抗C5回收单克隆抗体，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。这一决定基于关键性III期COMMMODORE 2研究的成果，显示克罗瓦拉班在PNH患者中实现了疾病控制且耐受性良好。克罗瓦拉班旨在通过降低治疗负担，在血液中循环，以提供持续的疗效。PNH是一种罕见且危及生命的血液疾病，全球约有2万人受到影响。克罗瓦拉班是一种新型的C5抑制剂，可在血液中循环，通过每四周一次的低剂量皮下注射实现持续的补体抑制。该申请基于未经先前补体抑制剂治疗的PNH患者的III期COMMMODORE 2研究的结果，并包括支持克罗瓦拉班在PNH患者中具有良好获益-风险特征的III期COMMMODORE 1研究数据。

广州华津医药科技有限公司自主研发的First-in-class溶瘤细菌——桑美威克®（SGN1注射液）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，在中国大陆开展静脉给药和瘤内给药两项临床试验。该产品是全球首个进入临床试验阶段的可精准靶向并快速溶解肿瘤的细菌载体基因工程生物制品，通过剥夺肿瘤生长所需的氨基酸来杀伤肿瘤。华津医药拥有桑美威克®的完整知识产权和全球权益，并已获得中国、美国、中国台湾的新药临床试验申请许可，正在多地进行临床试验。

Miri，一家位于旧金山的人工智能健康平台，成功获得120万美元种子轮融资，由Sassafras Investments领投。Miri致力于提供新一代人工智能健康应用程序，通过全天候的健康专家团队，为用户提供个性化健康计划、课程等服务，旨在改善用户健康状态。公司计划利用资金加速产品开发，利用大型语言模型AI技术，提供真实专家交流体验。Miri由CEO Amy Kelly和Boris Korsunsky领导，旨在为用户提供全面健康支持，涵盖从身体健康到心理健康的全方位专家知识。平台与众多领域专家如Poonam Desai博士、Lyn-Genet Recitas等建立紧密联系，提供全面健康解决方案。